臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和4年3月18日 | ||
| 令和7年6月24日 | ||
| 成人皮膚筋炎患者を対象にラブリズマブの有効性及び安全性を評価する第 2/3 相、二重盲検、ランダム化、プラセボ対照、並行群間比較、多施設共同試験 | ||
| 成人皮膚筋炎患者を対象としたラブリズマブとプラセボとの比較 | ||
| 小林 博 | ||
| アレクシオンファーマ合同会社 | ||
| 成人 DM のための ACR/EULAR 筋炎治療効果判定基準 2016 年版（別称「IMACS」）を用いて、TIS 改善に基づくラブリズマブの効果をプラセボと比較する | ||
| 2-3 | ||
| 皮膚筋炎 | ||
| 研究終了 | ||
| ラブリズマブ | ||
| ユルトミリス | ||
| 東京大学医学部附属病院治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和7年6月24日 |
| jRCT番号 | jRCT2031210681 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 成人皮膚筋炎患者を対象にラブリズマブの有効性及び安全性を評価する第 2/3 相、二重盲検、ランダム化、プラセボ対照、並行群間比較、多施設共同試験 | A Phase 2/3, Double-Blind, Randomized, Placebo-Controlled, Parallel Group, Multicenter Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Ravulizumab in Adult Participants with Dermatomyositis | ||
| 成人皮膚筋炎患者を対象としたラブリズマブとプラセボとの比較 | Ravulizumab versus Placebo in Adult Participants with Dermatomyositis | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 小林 博 | Kobayashi Hiroshi | ||
| / | アレクシオンファーマ合同会社 | Alexion Pharma GK | |
| 研究開発統括本部 | |||
| 108-0023 | |||
| / | 東京都港区芝浦三丁目1番1号 田町ステーションタワーN | Tamachi Station Tower N, 3-1-1, Shibaura, Minato-ku, Tokyo 108-0023, Japan | |
| 03-3457-9559 | |||
| JPDept-DevOps-PMCO@alexion.com | |||
| 小林 博 | Kobayashi Hiroshi | ||
| アレクシオンファーマ合同会社 | Alexion Pharma GK | ||
| 研究開発統括本部 | |||
| 108-0023 | |||
| 東京都港区芝浦三丁目1番1号 田町ステーションタワーN | Tamachi Station Tower N, 3-1-1, Shibaura, Minato-ku, Tokyo 108-0023, Japan | ||
| 03-3457-9559 | |||
| 03-3457-9569 | |||
| JPDept-DevOps-PMCO@alexion.com | |||
| 令和3年11月24日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 |
|---|
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 成人 DM のための ACR/EULAR 筋炎治療効果判定基準 2016 年版（別称「IMACS」）を用いて、TIS 改善に基づくラブリズマブの効果をプラセボと比較する | |||
| 2-3 | |||
| 2022年03月16日 | |||
| 2022年12月21日 | |||
| 2021年11月01日 | |||
| 2026年10月31日 | |||
| 180 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| アメリカ/イタリア/フランス/ドイツ/イギリス | USA/Italy/France/Germany/UK | ||
| ・2017 ACR/EULAR 分類基準で DM 又はその疑いがあると診断された患者 ・全身性グルココルチコイド又は IST（アザチオプリン、メトトレキサート、リツキシマブ、IVIg など）（単独療法又は併用療法）を含む 2 種類以上の DM 治療に対して効果不十分又は不耐性である患者 |
-Meet 2017 ACR/EULAR classification criteria for definite or probable DM -Participants who have an inadequate response or are intolerant to 2 or more DM treatments, including systemic glucocorticoids or ISTs (eg azathioprine, methotrexate, rituximab, IVIg) either in combination or as monotherapy. |
||
| ・治験担当医師の判断で、重大な筋損傷（重度の筋萎縮、末期の筋疾患、MRI で重度の萎縮又は線維脂肪置換など）を有する患者 ・髄膜炎菌感染の既往を有する患者 |
Participants with significant muscle damage (eg, severe muscle atrophy, end stage muscle disease, MRI with severe atrophy or fibrofatty replacement) as per investigator opinion. History of N meningitidis infection. |
||
| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| ・重度のコントロール不良の感染症 ・重篤な infusion reaction 又は過敏症反応（喘鳴を伴う気管支痙攣、人工呼吸器の補助が必要な気管支痙攣、症候性低血圧など［10.1 項参照］）、若しくは治験薬投与 1～14 日に発現し、治験薬との関連性が否定できないと判断された血清病様反応 ・実施地域又は治験実施医療機関のガイドラインに従った適切な治療に反応しない、治験薬と関連性が否定できないと判断されたグレード 3 の発疹又はそう痒症 ・実施地域又は治験実施医療機関のガイドラインに従った治療に抵抗性を示す、新たに診断された治験薬との関連性が否定できない不整脈 ・6 ヵ月間での意図しない重度の体重減少（ベースラインから 20%以上減少） ・妊娠又は妊娠予定 ・併用禁止薬による治療 ・治験依頼者又は治験担当医師が患者のために中止すべきと判断 |
|||
| 皮膚筋炎 | Dermatomyositis | ||
| あり | |||
| 本試験に適格な患者を組み入れ、Part A では 2：1 の比、Part B では 1：1 の比で、ラブリズマブ静脈内（IV）投与又はプラセボ投与にランダムに割り付ける。 各患者の治験薬の用量は体重に基づく。Part A 及び Part B での用法・用量は、初回用量を投与後、維持用量を 8 週間に 1 回投与する。維持用量の投与は初回用量の投与 2 週間後に開始する。 ランダム化比較期の期間は Part A では 26 週間、Part B では 50 週間とする。患者には、各国の規制に従ってラブリズマブが登録又は承認されるまで、若しくは最長 74 週間（約 1.5 年）のいずれか早い時点まで、OLE 期でラブリズマブの投与を継続する。Part A の総投与期間は約 2 年、Part B の総投与期間は約 2.5 年である |
Eligible participants will be enrolled into the study and will be randomized in a 2:1 ratio (Part A) or a 1:1 ratio (Part B) to receive intravenous (IV) ravulizumab or placebo. The study intervention dose for each participant will be based on body weight. The dosing regimen for both Parts A and B consists of a loading dose followed by maintenance doses administered every 8 weeks (q8w). The maintenance dosing will be initiated 2 weeks after the loading dose is administered. The Randomized Controlled Period for Part A will be 26 weeks in duration. The Randomized Controlled Period for Part B will be 50 weeks in duration. Participants will receive ravulizumab during the OLE Period until ravulizumab is registered or approved (in accordance with country-specific regulations) or for up to 74 weeks (approximately 1.5 years), whichever occurs first. The total study treatment duration for Part A will be approximately 2 years and for Part B approximately 2.5 years. |
||
| Part A：ランダム化比較期の Week 26 時点で TIS40 を示した患者の割合 Part B：ランダム化比較期の規定された複合 estimand に基づき、Week 50 時点で TIS40 を示した患者の割合 |
Part A: Proportion of participants with a >= 20-point improvement response on IMACS-TIS (TIS40) at Week 26 of the Randomized Controlled Period Part B: Proportion of participants with a >= 20-point improvement response on IMACS-TIS (TIS40) at Week 50 as per defined composite estimand of the Randomized Controlled Period |
||
| Part A： ・Week 26 時点の平均 TIS ・Week 26 時点の CDASI Activity Score のベースラインからの平均変化量 ・Week 26 時点の各 IMACS コアセット評価項目のベースラインからの変化量 ・CDASI Activity Score が最初に改善するまでの期間（臨床的に意義のある最小変化量［MCID］=7 ポイントの改善） ・Week 26 時点で CDASI の MCID を示した患者の割合 ・Week 26 時点の CDA-IGA の変化量 ・各来院時に TIS20 を示す患者の割合 ・各来院時に TIS40 を示す患者の割合 ・各来院時に TIS60 を示す患者の割合 ・TIS20、TIS40 及び TIS60 の初回達成までの期間 ・最初の IMACS 筋炎コアセット評価項目の改善までの期間 Part B： ・Week 50 時点の平均 TIS ・Week 50 時点の MMT-8 のベースラインからの平均変化量 ・Week 50 時点の MDAAT に基づく筋外疾患活動性のベースラインからの平均変化量 ・Week 50 時点の CDASI Activitiy Score のベースラインからの平均変化量 |
Part A: -Mean TIS at Week 26 -Mean change from baseline in CDASI Activity Score at Week 26 -Change from baseline of each of the IMACS core set measures at Week 26 -Time to first CDASI Activity Score improvement (minimally clinically important differences [MCID] = 7-point improvement) -Proportion of participants with CDASI MCID improvement at Week 26 -Change in CDA-IGA at Week 26 -Proportion of participants with TIS20 at each visit -Proportion of participants with TIS40 at each visit -Proportion of participants with TIS60 at each visit -Time to First Response of TIS20, TIS40, or TIS60 respectively -Time to first IMACS myositis core set measure improvements Part B: -Mean TIS at Week 50 -Mean change from baseline in MMT-8 at Week 50 -Mean change from baseline in extra-muscular disease activity based on MDAAT at Week 50 -Mean change from baseline in CDASI Activity Score at Week 50 |
||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 適応外 | |||
| ラブリズマブ | |||
| ユルトミリス | |||
| 30100AMX00022000 | |||
| アレクシオンファーマ合同会社 | |||
| 東京都 港区芝浦三丁目1番1号 田町ステーションタワーN | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 研究終了 |
Complete |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| アレクシオンファーマ合同会社 | |
| Alexion Pharma GK | |
| なし | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 東京大学医学部附属病院治験審査委員会 | University of Tokyo Hospital IRB | |
| 東京都東京都文京区本郷7-3-1 | 7-3-1, Hongo, Bunkyo-ku, Tokyo, 113-8655, Japan, Tokyo | |
| 03-5800-8743 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT04999020 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |
|
|
設定されていません |