臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和4年2月1日 | ||
| 令和5年10月4日 | ||
| 1 剤以上のチロシンキナーゼ阻害薬による前治療を受けた慢性期のフィラデルフィア染色体陽性慢性骨髄性白血病（Ph+CML-CP）の小児患者を対象に，経口アシミニブの用量を決定し，安全性を評価する多施設共同オープンラベル試験 | ||
| 慢性骨髄性白血病の小児患者を対象にアシミニブの用量を決定し，安全性を評価する試験 | ||
| 山内 教輔 | ||
| ノバルティス ファーマ株式会社 | ||
| 成人患者への40 mg 1 日2 回（空腹時）投与時と同等のアシミニブ曝露量が得られる小児用製剤の用量（食後）を特定することを目標として，小児患者におけるアシミニブの薬物動態（PK）プロファイルを検討することである。 | ||
| 1-2 | ||
| 慢性期のフィラデルフィア染色体陽性慢性骨髄性白血病 | ||
| 募集中 | ||
| アシミニブ | ||
| なし | ||
| 慶應義塾大学病院治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和5年10月2日 |
| jRCT番号 | jRCT2031210591 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 1 剤以上のチロシンキナーゼ阻害薬による前治療を受けた慢性期のフィラデルフィア染色体陽性慢性骨髄性白血病（Ph+CML-CP）の小児患者を対象に，経口アシミニブの用量を決定し，安全性を評価する多施設共同オープンラベル試験 | A multi-center, open-label study to determine the dose and safety of oral asciminib in pediatric patients with Philadelphia chromosome positive chronic myeloid leukemia in chronic phase (Ph+ CML-CP), previously treated with one or more tyrosine kinase inhibitors (ASC4Kids) | ||
| 慢性骨髄性白血病の小児患者を対象にアシミニブの用量を決定し，安全性を評価する試験 | Study to determine the dose and safety of asciminib in pediatric patients with chronic myeloid leukemia (ASC4Kids) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 山内 教輔 | Yamauchi Kyosuke | ||
| / | ノバルティス ファーマ株式会社 | Novartis Pharma. K.K. | |
| 105-6333 | |||
| / | 東京都港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー | Toranomon Hills Mori Tower 23-1, Toranomon 1-chome Minato-ku, Tokyo 105-6333, Japan | |
| 0120-003-293 | |||
| rinshoshiken.toroku2@novartis.com | |||
| 山内 教輔 | Yamauchi Kyosuke | ||
| ノバルティス ファーマ株式会社 | Novartis Pharma. K.K. | ||
| 105-6333 | |||
| 東京都港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー | Toranomon Hills Mori Tower 23-1, Toranomon 1-chome Minato-ku, Tokyo 105-6333, Japan | ||
| 0120-003-293 | |||
| rinshoshiken.toroku2@novartis.com | |||
| 令和4年1月13日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 慶応義塾大学病院 |
Keio University Hospital |
|
東京都 新宿区信濃町35 |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 神奈川県立こども医療センター |
Kanagawa Children's Medical Center |
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神奈川県 横浜市南区六ツ川2丁目138-4 |
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| / |
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|
|---|---|---|---|
| / | 大阪市立総合医療センター |
Osaka City General Hospital |
|
大阪府 大阪市都島区都島本通2丁目13-22 |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 成人患者への40 mg 1 日2 回（空腹時）投与時と同等のアシミニブ曝露量が得られる小児用製剤の用量（食後）を特定することを目標として，小児患者におけるアシミニブの薬物動態（PK）プロファイルを検討することである。 | |||
| 1-2 | |||
| 2022年03月01日 | |||
| 2022年07月05日 | |||
| 2021年10月01日 | |||
| 2030年01月31日 | |||
| 3 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 用量比較 | dose comparison control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| フランス/ドイツ/ハンガリー/イタリア/ギリシャ/オランダ/ポーランド/ロシア/韓国/タイ/トルコ/中国/アメリカ | France/Germany/Hungary/Italy/Greece/Nertherlands/Poland/Russia/Korea/Thailand/Turkey/China/US | ||
| - 以下に該当する男女の患者： a. 小児用製剤群：治験組入れ時点で1 歳以上18 歳未満 b. 成人用製剤群：治験組入れ時点で14 歳以上18 歳未満かつ体重40 kg 以上 - スクリーニング来院時に以下の臨床検査値の基準をすべて満たした患者。骨髄の芽球数及び前骨髄球数が得られている場合は，それらの検査がスクリーニング来院前56 日以内に実施されたものであれば，不必要に検査を繰り返すことを避けるため，その検査結果を採用する。 a. 末梢血及び骨髄の芽球が15%未満 b. 末梢血及び骨髄の芽球 + 前骨髄球が30%未満 c. 末梢血の好塩基球が20%未満 d. 好中球数が1.5 × 10E9/L 以上（好中球数が得られていない場合は白血球数が3 × 10E9/L 以上）かつ血小板数が100 × 10E9/L 以上 e. 肝脾腫大以外の髄外病変が認められていないこと - 少なくとも1 剤のTKI による前治療を受けた患者。 - スクリーニング時点でTKI による直近の治療が治療失敗又は不耐容の患者 - スクリーニング時に標準化リアルタイムポリメラーゼ連鎖反応（RQPCR）定量法によりBCR-ABL1 融合遺伝子の典型的な転写産物［e14a2及び／又はe13a2］が確認された患者。 |
- Male or female participants: a. Pediatric formulation group: >=1 and less than 18 years of age at study entry. b. Adult formulation group: >=14 and less than 18 years of age and body weight of >= 40 kg at study entry. - Participants must meet all of the following laboratory values at the screening visit. In the case where bone marrow blast and promyelocyte counts are available, these will be accepted if done within 56 days prior to the screening visit, to avoid unnecessary repetition of this test. a. 15% blasts in peripheral blood and bone marrow b. < 30% combined blasts plus promyelocytes in peripheral blood and bone marrow c. < 20% basophils in the peripheral blood d. Neutrophils >= 1.5 x 10E9/L (or white blood cell (WBC) >= 3 x 10E9/L if neutrophils are not available) and platelet count >= 100 x 10E9/L e. No evidence of extramedullary leukemic involvement, with the exception of hepatosplenomegaly - Prior treatment with a minimum of one TKI. - Failure or intolerance to the most recent TKI therapy at the time of screening. - Evidence of typical BCR-ABL fusion gene (BCR-ABL1) transcript [e14a2 and/or e13a2] at the time of screening which are amenable to standardized real time quantitative polymerase chain reaction (RQ-PCR) quantification. |
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| - 治験参加前にT315I 変異が認められたことのある患者。 - 以前AP / BC への進行後，再度CML-CP となった患者。 - 過去に造血幹細胞移植を受けたことのある患者。 - 同種造血幹細胞移植を受けることを計画している患者。 - 心臓の異常又は心臓の再分極異常を有する患者。 |
- Known presence of the T315I mutation prior to study entry. - Known second chronic phase of CML after previous progression to AP/BC. - Previous treatment with a hematopoietic stem-cell transplantation. - Patient planning to undergo allogeneic hematopoietic stem cell transplantation. - Cardiac or cardiac repolarization abnormality. |
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| 1歳 以上 | 1age old over | ||
| 18歳 未満 | 18age old not | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 慢性期のフィラデルフィア染色体陽性慢性骨髄性白血病 | Philadelphia chromosome positive chronic myeloid leukemia in chronic phase | ||
| あり | |||
| アシミニブ_小児用製剤グループ ミニタブレット錠剤は，1 mg ミニタブレット錠剤を封入した0号サイズのカプセルとして供給。経口投与。 10 mg(カプセルに1 mg 錠10 個)を1日2回服用，15 mg(カプセルに1 mg 錠15 個)を1日2回服用，20 mg(カプセルに1 mg 錠20 個)を1日2回服用，30 mg(カプセルに1 mg 錠30 個)を1日2回服用。 アシミニブ_成人用製剤グループ 成人用錠剤40 mgを1日2回服用。経口投与。 成人用錠剤20 mgを1日2回服用。経口投与。 |
Drug: Asciminib Pediatric formulation group Mini-tablets will be supplied as size 0 capsules containing 1 mg mini-tablets, taken orally: 10 mg (10x 1 mg tablets in capsule) BID 15 mg (15x 1 mg tablets in capsule) 20 mg (20x 1 mg tablets in capsule) BID 30 mg (30x 1 mg tablets in capsule) BID Drug: Asciminib Adult formulation group 40 mg tablets BID, taken orally. 20 mg tablets BID, taken orally. |
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| アシミニブの主要PK パラメータ：AUClast [52週時点] 目的：成人患者での40 mg 1 日2 回（空腹時）投与時と 同等のアシミニブ曝露量が得られる小児用製剤の 用量（食後）を特定する。 アシミニブの主要PK パラメータ：AUCtau [52週時点] 目的：成人患者での40 mg 1 日2 回（空腹時）投与時と 同等のアシミニブ曝露量が得られる小児用製剤の 用量（食後）を特定する。 アシミニブの副次PK パラメータ：Cmax 目的：成人患者での40 mg 1 日2 回（空腹時）投与時と 同等のアシミニブ曝露量が得られる小児用製剤の 用量（食後）を特定する。 アシミニブの副次PK パラメータ：Tmax 目的：成人患者での40 mg 1 日2 回（空腹時）投与時と 同等のアシミニブ曝露量が得られる小児用製剤の 用量（食後）を特定する。 アシミニブの副次PK パラメータ：Ctrough 目的：成人患者での40 mg 1 日2 回（空腹時）投与時と 同等のアシミニブ曝露量が得られる小児用製剤の 用量（食後）を特定する。 |
Primary Pharmacokinetic (PK) parameter: AUClast [ Time Frame: 52 weeks ] Goal: identifying the pediatric formulation dose (fed) leading to asciminib exposure comparable to 40 mg BID in adult patients (fasted). Primary PK parameter: AUCtau [ Time Frame: 52 weeks ] Goal: identifying the pediatric formulation dose (fed) leading to asciminib exposure comparable to 40 mg BID in adult patients (fasted). Secondary PK parameter: Cmax [ Time Frame: 52 weeks ] Goal: identifying the pediatric formulation dose (fed) leading to asciminib exposure comparable to 40 mg BID in adult patients (fasted). Secondary PK parameter: Tmax [ Time Frame: 52 weeks ] Goal: identifying the pediatric formulation dose (fed) leading to asciminib exposure comparable to 40 mg BID in adult patients (fasted). Secondary PK parameter: Ctrough [ Time Frame: 52 weeks ] Goal: identifying the pediatric formulation dose (fed) leading to asciminib exposure comparable to 40 mg BID in adult patients (fasted). |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| アシミニブ | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| ノバルティスファーマ株式会社 | |
| Novartis Pharma. K.K. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 慶應義塾大学病院治験審査委員会 | Keio University Hospital IRB | |
| 東京都新宿区信濃町35 | 35, Shinano-machi, Shinjuku-ku, Tokyo | |
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT04925479 | |
| Clinical Traials.gov | |
| Clinical Traials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| 資格要件を満たした外部の研究者と被験者レベルのデータや試験関連文書を共有することは可能である。これらの要望は科学的な利益に基づいて独立した専門家委員会が審査し承認する。提供されるすべてのデータは、適用される法令に従い、試験参加者のプライバシーを守るために匿名化される。 本試験データはhttps://www.clinicalstudydatarequest.com/に記載されているプロセスに従って利用可能である。 | Novartis is committed to sharing with qualified external researchers, access to patient-level data and supporting clinical documents from eligible studies. These requests are reviewed and approved by an independent expert panel on the basis of scientific merit. All data provided is anonymized to respect the privacy of patients who have participated in the trial in line with applicable laws and regulations. This trial data is currently available according to the process described on www.clinicalstudydatarequest.com. |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| IRBの電話番号／メールアドレスなし | |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |
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設定されていません |