臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和3年12月25日 | ||
| 令和6年12月11日 | ||
| AG-348治験に参加していた成人ピルビン酸キナーゼ欠乏性貧血患者を対象としたAG-348の非盲検、多施設共同、延長試験 | ||
| AG-348治験に参加していた成人ピルビン酸キナーゼ欠乏性貧血患者を対象としたAG-348の非盲検、多施設共同、延長試験 | ||
| 井手 俊太 | ||
| Ｆｏｒｔｒｅａ Ｊａｐａｎ株式会社 | ||
| AG-348の長期安全性及び忍容性を評価する | ||
| 3 | ||
| ピルビン酸キナーゼ欠乏性貧血 | ||
| 研究終了 | ||
| AG348 | ||
| 未定 | ||
| 東邦大学医療センター大森病院治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない |
| 登録日 | 令和6年12月10日 |
| jRCT番号 | jRCT2031210513 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| AG-348治験に参加していた成人ピルビン酸キナーゼ欠乏性貧血患者を対象としたAG-348の非盲検、多施設共同、延長試験 | An Open-Label, Multicenter, Extension Study of AG-348 in Adult Subjects With Pyruvate Kinase Deficiency Previously Enrolled in AG-348 Studies (AG348-C-011) | ||
| AG-348治験に参加していた成人ピルビン酸キナーゼ欠乏性貧血患者を対象としたAG-348の非盲検、多施設共同、延長試験 | An Open-Label, Multicenter, Extension Study of AG-348 in Adult Subjects With Pyruvate Kinase Deficiency Previously Enrolled in AG-348 Studies (AG348-C-011) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 井手 俊太 | Ide Shunta | ||
| / | Ｆｏｒｔｒｅａ Ｊａｐａｎ株式会社 | Fortrea Japan K.K. | |
| 104-6108 | |||
| / | 東京都中央区晴海1丁目8番11号 晴海トリトンスクエア オフィスタワーY8階 | Harumi Triton Square Office Tower Y 8F, 1-8-11 Harumi, Chuo-ku, Tokyo | |
| 070-2624-8130 | |||
| Shunta.Ide@fortrea.com | |||
| 井手 俊太 | Ide Shunta | ||
| Ｆｏｒｔｒｅａ Ｊａｐａｎ株式会社 | Fortrea Japan K.K. | ||
| 104-6108 | |||
| 東京都中央区晴海1丁目8番11号 晴海トリトンスクエア オフィスタワーY8階 | Harumi Triton Square Office Tower Y 8F, 1-8-11 Harumi, Chuo-ku, Tokyo | ||
| 070-2624-8130 | |||
| Shunta.Ide@fortrea.com | |||
| 令和元年7月23日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 関西医科大学附属病院 |
Kansai Medical University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 東邦大学医療センター大森病院 |
Toho University Omori Medical Center |
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|---|---|---|---|
| / | 国立大学法人三重大学医学部附属病院 |
Mie University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 国立大学法人東北大学 東北大学病院 |
Tohoku University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 社会福祉法人 京都社会事業財団 京都桂病院 |
Kyoto-Katsura Hospital |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| AG-348の長期安全性及び忍容性を評価する | |||
| 3 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2019年10月30日 | |||
| 2019年09月30日 | |||
| 2025年07月31日 | |||
| 8 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 非無作為化比較 | non-randomized controlled trial | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 用量比較 | dose comparison control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| 米国/カナダ/フランス/ドイツ/オランダ/イタリア/スペイン/イギリス/デンマーク/アイルランド/韓国/ブラジル/スイス/トルコ/タイ | United States/Canada/France/Germany/the Netherlands/Italy/Spain/United Kingdom/Denmark/Ireland/South Krea/Brazil/Switzeralnd/Turkey/Thailand | ||
| 1. 本延長試験への参加に先立ち、署名済みの同意書を提出している 2. AG-348 の先行試験を終了（すなわちAG348-C-006 試験又はAG348-C-007 試験のパート2 Week 24 来院まで終了）している 3. コホート2 又は3：治験担当医師の意見として、先行試験でAG-348 投与による臨床的利益を示している 4. 本延長試験のスクリーニング／Day 1 において、治験実施医療機関の血清又は尿妊娠検査の結果が陰性の妊娠可能な女性。妊娠可能な女性とは、子宮摘出、両側卵巣摘出、卵管閉塞のいずれも受けていない性的に成熟した女性であるか、自然閉経していない（本延長試験のスクリーニング／Day 1 前12 ヵ月以上月経が一切なく、本延長試験のスクリーニング／Day 1 又は先行試験のスクリーニング時に閉経を示す卵胞刺激ホルモン[FSH]増加が確認されない）性的に成熟した女性と定義される。本延長試験のスクリーニング／Day 1 に実施されたFSH 検査結果が同日中に得られない場合、当該女性はスクリーニング／Day 1 において治験実施医療機関の血清又は尿妊娠検査の結果が陰性であること、かつ閉経を示すFSH 増加が確認されるまで避妊要件（選択基準#5）に従うことが必要とされる。 5. 妊娠可能な女性並びに妊娠可能な女性パートナーを有する男性の場合、同意取得時点から治験薬最終投与の28 日後（男女とも）までの期間中、ライフスタイルとして常に性交を行わない生活を送っているか、避妊法を2 通り、そのうちの1 つは非常に効果的であると考えられるものを使用することに同意している。非常に効果的な避妊法とは、排卵抑制に関連することが知られている混合型（エストロゲン及びプロゲスチン含有）ホルモン避妊薬（経口又は経皮）、排卵抑制に関連することが知られているプロゲスチン単独のホルモン避妊薬（経口又は埋込型）、子宮内避妊器具、子宮内ホルモン放出システム、両側卵管閉塞術、又は精管切除したパートナーである。2 つめの避妊法は、許容可能なバリア法であり、これには殺精子薬を伴う又は伴わない男性又は女性のコンドーム、ペッサリー又は殺精子薬入りスポンジが含まれる。ホルモン避妊薬を非常に効果的な避妊法として使用する妊娠可能な女性については、治験の組み入れから治験薬の最終投与後少なくとも28 日間は許容可能なバリア法も利用しなければならない。 6. 本治験で規定されている来院及びその他の手順を遵守する意思がありかつ遵守できる。 |
1. Have provided signed written informed consent prior to participating in this extension study. 2. Have completed the antecedent AG-348 study (ie, through the Part 2 Week 24 Visit of Study AG348-C-006 or AG348-C-007). 3. Cohorts 2 and 3: Have demonstrated clinical benefit from AG-348 treatment in the antecedent study, in the opinion of the Investigator. 4. For women of reproductive potential, have a negative local serum or urine pregnancy test on Screening/Day 1 of this extension study. Women of reproductive potential are defined as sexually mature women who have not undergone a hysterectomy, bilateral oophorectomy, or tubal occlusion; or who have not been naturally postmenopausal (ie, who have not menstruated at all for at least the preceding 12 months prior to Screening/Day 1 of this extension study and have an elevated follicle-stimulating hormone [FSH] level indicative of menopause on Screening/Day 1 of this extension study or at Screening of the antecedent study). If the result from FSH testing conducted on Screening/Day 1 of this extension study is not available on the same day, the woman must have a negative local serum or urine pregnancy test on Screening/Day 1 and follow contraception requirements (Inclusion Criterion #5) until an elevated FSH result indicative of menopause is confirmed. 5. For women of reproductive potential as well as men with partners who are women of reproductive potential, be abstinent as part of their usual lifestyle, or agree to use 2 forms of contraception, 1 of which must be considered highly effective, from the time of giving informed consent, during the study, and for 28 days (both men and women) following the last dose of study drug. A highly effective form of contraception is defined as combined (estrogen and progestin containing) hormonal contraceptives (oral or transdermal) known to be associated with inhibition of ovulation; progestin-only hormonal contraceptives (oral or implantable) known to be associated with inhibition of ovulation; intrauterine device; intrauterine hormone releasing system; bilateral tube occlusion; or vasectomized partner. The second form of contraception can include an acceptable barrier method, which includes male or female condoms with or without spermicide, and diaphragm or sponge with spermicide. Women of reproductive potential using hormonal contraception as a highly effective form of contraception must also utilize an acceptable barrier method while enrolled in the study and for at least 28 days after their last dose of study drug. 6. Be willing and able to comply with study visits and procedures. |
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| 1. 本治験に参加することで受け入れがたいリスクを生じる、又は本治験のデータの解釈を困難にする、かつ／若しくは本治験で規定されている来院及びその他の手順を完了する被験者の能力に支障を来すと考えられる、先行AG-348 試験中に発現した重大な医学的状態（臨床上問題となる臨床検査値異常を含む）を有する。 2. 現在、妊娠又は授乳している。 3. 本治験の投与期間中に脾摘出が予定されている。 4. 本治験のスクリーニング／Day 1 時に先行AG-348 試験の中止基準を満たしている。 5. シトクロムP450（CYP）3A4 の強力な阻害薬、CYP3A4 の強力な誘導薬、P 糖タンパク質（P-gp）の強力な阻害薬、又はジゴキシン（P-gp の高感受性基質）を現在服用し、本延長試験のスクリーニング／Day 1 前5 日間又はその服用薬の半減期の5倍以上の期間（いずれか長い方）、服用を中止していない。 6. 本延長試験のスクリーニング／Day 1 前28 日以内に、テストステロン製剤を含むタンパク質同化ステロイドの投与を受けている。 7. 本延長試験のスクリーニング／Day 1 前28 日以内に、造血刺激因子製剤（例えば、エリスロポエチン、顆粒球コロニー刺激因子、トロンボポエチン）の投与を受けている。 8. 本延長試験のスクリーニング／Day 1 前の3 ヵ月間以内に、AG-348 以外の治験薬投与、治験医療機器、又は治験処置を受けた。 |
1. Have a significant medical condition (including clinically significant laboratory abnormality) that developed during his/her antecedent AG-348 study that confers an unacceptable risk to participating in this extension study, that could confound the interpretation of the study data, and/or that compromises the ability of the subject to complete study visits and procedures. 2. Are currently pregnant or breastfeeding. 3. Have a splenectomy scheduled during the study treatment period. 4. Meet the withdrawal criteria of his/her antecedent AG-348 study at the Screening/Day 1 Visit of this study. 5. Are currently receiving medications that are strong inhibitors of cytochrome P450 (CYP)3A4, strong inducers of CYP3A4, strong inhibitors of P-glycoprotein (P-gp), or digoxin (a P-gp sensitive substrate medication) that have not been stopped for a duration of at least 5 days or a timeframe equivalent to 5 half-lives (whichever is longer) prior to Screening/Day 1 of this extension study. 6. Have received anabolic steroids, including testosterone preparations, within 28 days prior to Screening/Day 1 of this extension study. 7. Have received hematopoietic stimulating agents (eg, erythropoietins, granulocyte colony stimulating factors, thrombopoietins) within 28 days prior to Screening/Day 1 of this extension study. 8. Have exposure to any investigational drug other than AG-348, device, or procedure within 3 months prior to Screening/Day 1 of this extension study. |
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| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| ピルビン酸キナーゼ欠乏性貧血 | Pyruvate Kinase Deficiency | ||
| あり | |||
| 治験薬AG348の経口投与 | Investigational drug AG348 tablets for oral administration | ||
| ・治験治療下で発現した有害事象（TEAE）の種類、発現率、重症度及び治験薬との関連性；重篤な有害事象（SAE）；特に注目すべき有害事象（AESI）；並びに、減量、投与中断、及び投与中止に至るTEAE ・臨床検査（血清生化学、肝機能検査[LFT]、血液学的検査、脂質、性ステロイドホルモン、凝固、尿検査）のベースラインからの変化量、身体的検査（PE）所見、骨密度T スコアとZ スコア（股関節、大腿頚部、及び腰椎）、バイタルサイン、及び12誘導心電図（ECG） |
- Type, incidence, severity, and relationship to study drug of treatment-emergent adverse events (TEAEs); serious adverse events (SAEs); adverse events of special interest (AESIs); and TEAEs leading to dose reduction, treatment interruption, and treatment discontinuation - Changes from baseline in clinical laboratory tests (ie, serum chemistry, liver function tests [LFTs], hematology, lipids, sex steroids, coagulation, urinalysis), physical examination (PE) findings, bone mineral density T- and Z-scores (total hip, femoral neck, and lumbar spine), vital signs, and 12-lead electrocardiogram (ECG) data |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| AG348 | |||
| 未定 | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 研究終了 |
Complete |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| Agios Pharmaceuticals, Inc. | |
| Agios Pharmaceuticals, Inc. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 東邦大学医療センター大森病院治験審査委員会 | IRB, Omori Medical Center, Toho University | |
| 東京都大田区大森西6-11-1 | 6-11-1 Omorinishi Ota-ku, Tokyo | |
| 03-3762-4151 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT03853798 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| IRBでメールアドレスを設けていないため、当該項目は空欄としている。 | |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |
|
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設定されていません |