臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和3年12月17日 | ||
| 令和6年11月12日 | ||
| 令和6年2月2日 | ||
| 先天性副腎過形成を有する16歳以上の患者を対象としてChronocortをヒドロコルチゾン速放性製剤による補充療法と比較する無作為化二重盲検実薬対照第3相試験 | ||
| 先天性副腎過形成を有する16歳以上の患者を対象としてChronocortを標準治療であるヒドロコルチゾン補充療法と比較する二重盲検試験 | ||
| 藤井 克也 | ||
| サイネオス・ヘルス・クリニカル株式会社 | ||
| 無作為化治療期28週目のbiochemical responderの割合について、Chronocortをヒドロコルチゾン速放性製剤と比較する。 | ||
| 3 | ||
| 先天性副腎過形成 (CAH) | ||
| 研究終了 | ||
| ヒドロコルチゾン | ||
| なし | ||
| 小児治験ネットワーク中央治験審査委員会 | ||
総括報告書の概要
総括報告書の概要
管理的事項
管理的事項
| 2024年11月11日 | ||
２ 結果の要約
２ 結果の要約
| 2024年02月02日 | |||
| 55 | |||
| / | 全被験者の平均年齢［標準偏差（SD）］は34.0（13.93）歳で、Chronocort群［平均年齢（SD）36.7（14.68）歳］の方がヒドロコルチゾン速放性製剤（IRHC）群［平均年齢（SD）31.6（13.02）歳］よりも高かった。また、女性被験者の割合は、Chronocort群（64.0%）がIRHC群（57.1%）よりも高かった。人種が報告された被験者の大多数は白人（報告された37人の被験者のうち67.6%）であったが、フランスでは人種に関する情報収集を強制できないため、フランス人被験者のうち16例は人種が報告されていないか不明であった。アジア人被験者は計9例（17.0%）が本試験に組入れられ、Chronocort群に4例（16.0%）、IRHC群に5例（17.9%）が割付けられた。大多数の被験者（86.8%）がベースライン時にフルドロコルチゾン補充療法を受けていたが、その割合は両群で同程度であった。また、ベースライン時の病歴についても、両群で類似していた。ほとんどの被験者（96.2%）は、先天性副腎過形成（CAH）と臨床的に診断されており、64.2%は遺伝子分析によって診断が確認されていた。全被験者におけるCAH診断からの平均経過時間は32.8年であった。また、被験者の大多数（94.3%）は過去1年間に副腎クリーゼを経験しておらず、過去1年間にCAHで入院した被験者はいなかった。 | The mean (standard deviation [SD]) age of all participants was 34.0 (13.93) years, with the mean age being higher in the Chronocort group (mean [SD] age 36.7 [14.68] years) compared to the immediate release hydrocortisone replacement therapy (IRHC) group (mean [SD] age 31.6 [13.02] years). More females were also enrolled in the Chronocort group (64.0%) compared to the IRHC group (57.1%). The majority of participants where race was reported were White (67.6% of the 37 participants with reported race), but collection of race cannot be mandated in France so 16 French participants did not have race recorded or it was unknown. A total of 9 Asian participants (17.0%) were enrolled in the study, 4 participants (16.0%) in the Chronocort group and 5 participants (17.9%) in the IRHC group. The majority of participants were receiving fludrocortisone replacement at baseline (86.8%), with the incidence being similar in the 2 treatment groups. Baseline disease history was similar in the 2 treatment groups. Most participants had their congenital adrenal hyperplasia (CAH) diagnosed clinically (96.2%) and 64.2% had the diagnosis confirmed by genetic analysis. The overall mean time since CAH diagnosis was 32.8 years. The majority of participants (94.3%) had not had an adrenal crisis in the last year, and no participants had been hospitalised in the last year for CAH. | |
| / | 計55例の被験者がスクリーニングを受け、4週間のRun-in期間中にIRHCの投与を受けた［安全性解析対象集団（SAF）］。1例がRun-in期間中に同意を撤回し、1例がRun-in期間終了時に選択／除外基準を満たさないことが判明し脱落したため、計53例（96.4%）の被験者が無作為に割り付けられ（IRHC群：28例、Chronocort群：25例）、全ての被験者が割付けられた治験薬による治療を受けた［最大解析対象集団（FAS）］。IRHC群の3例が、試験実施中に同意撤回、医師による判断及び被験者からの申し出により脱落したため、無作為化された被験者のうち50例（94.3%）が治療及び試験を完了した。そのうち、44例（83.0%）が長期安全性追跡調査試験に参加した。 主要解析及び主要な副次解析は、FAS（N=53）を対象に実施した。 |
A total of 55 participants were screened for the study and entered the 4-week run-in period where they received IRHC (safety analysis set [SAF]). One participant withdrew consent during the run-in period and one participant was found to not meet the inclusion/exclusion criteria at the end of the run-in period so was withdrawn, so 53 (96.4%) participants were randomised to study intervention (28 to IRHC and 25 to Chronocort) and all 53 participants received the randomised treatment (full analysis set [FAS]). Three participants (all in the IRHC arm) withdrew during the study due to withdrawal of consent, physician decision and withdrawal by participant, so 50 (94.3%) of the randomised participants completed the randomised treatment period and the study. Of these 50 participants who completed the study, 44 (83.0%) entered the long-term safety follow-up study. The primary and key secondary analyses were conducted using the FAS (N=53). |
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| / | 試験治療下で発現した有害事象（TEAE）は、IRHC群の85.7%の被験者から計92件、Chronocort群の88.0%の被験者から100件が報告された。基本語（PT）別で最も多く報告されたTEAEは、疲労（全被験者の17.0%）と頭痛（全被験者の13.2%）であった。ほとんどのTEAEは両群で同程度の頻度で報告されたが、発熱はIRHC群（21.4%）でのみ報告され、体重増加はChronocort群（12.0%）でのみ報告された。ほとんどの被験者で確認されたTEAEは軽度（47.2%）又は中等度（37.7%）で、重度のTEAEが発現したのはIRHC群の1例（肺炎）だけであった。この事象は重篤な有害事象（SAE）として報告された。 治験担当医師により治験薬と関連があると判断されたTEAEは、IRHC群の25.0%及びChronocort群の40.0%の被験者から報告された。そのうち、PT別に最も頻繁に報告されたものは、疲労（全被験者の13.2%）と頭痛（全被験者の5.7%）であった。 3例の被験者で3件のSAE［Chronocort群で2件（COVID-19及び悪性黒色腫）、IRHC群で1件（前述の肺炎）］が報告された。いずれのSAEも、治験担当医師により治験薬と関連があるとは判断されず、治験終了までに死亡に至ったものはなかった。また、治験治療の中止又は治験中止に至ったTEAEはなく、治験薬の用量変更又は治験治療の中断につながったTEAEもなかった。 IRHC群とChronocort群間で、いずれの検査項目においても臨床的に意味のある変化又は差は見られなかった。試験期間中、バイタルサイン、身体検査所見又は心電図（ECG）の結果に顕著な変化は見られなかった。 |
A total of 92 treatment emergent adverse events (TEAEs) were reported by 85.7% of participants in the IRHC group and 100 TEAEs reported by 88.0% of participants in the Chronocort group. The most common TEAEs by preferred term (PT) were fatigue (17.0% of participants overall) and headache (13.2% of participants overall). Most TEAEs were reported with a similar frequency in the 2 treatment groups; however, pyrexia was only reported in the IRHC group (21.4%) and weight increased was only reported in the Chronocort group (12.0%). Most participants had TEAEs that were considered mild (47.2%) or moderate (37.7%), with only 1 participant in the IRHC group having a TEAE that was considered severe (pneumonia). This event was reported as a serious adverse event (SAE). TEAEs considered by the Investigators to be causally related to study intervention were reported in 25.0% of participants in the IRHC group and 40.0% of participants in the Chronocort group. The most common treatment-related TEAEs by PT were fatigue (13.2% of participants overall) and headache (5.7% of participants overall). Three SAEs were reported for 3 participants (2 in the Chronocort group [COVID-19 and malignant melanoma] and 1 in the IRHC group [pneumonia, aforementioned]). None of the SAEs were considered by the Investigators to be causally related to study intervention and none had a fatal outcome by the end of the study. There were no TEAEs that led to withdrawal of the study intervention or withdrawal of the participant from the study, and none of the TEAEs led to a change in study intervention dose or interruption of the study intervention. No clinically relevant changes or differences were seen between the 2 treatment groups for any of the laboratory parameters. No notable changes were seen in vital signs, physical examination findings or electrocardiogram (ECG) results during the study. |
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| / | 有効性の主要評価項目 治療期28週間目のbiochemical responderの割合は、Chronocort群［10例（40.0%）］がIRHC群［4例（14.3%）］と比較して高かった。その差（Chronocort群-IRHC群）（SE）は、25.7（11.82）［95%信頼区間（CI）：2.5, 48.9］であり、非劣性（片側p値=0.0003）及び優越性（片側p値=0.015）の検証において、Chronocort群のIRHC群に対する統計的に有意な優位性が示された。 有効性の主な副次評価項目 1. 用量反応の割合 治療後に用量反応を示した被験者の割合は、Chronocort群（9例、36.0%）の方がIRHC群（3例、10.7%）よりも高かった。その差（Chronocort群 – IRHC群）（SE）は、25.3（11.24）（95% CI：3.3, 47.3）で、優越性（片側p値=0.012）の検証において、Chronocort群の統計的に有意な優位性が示された。 2. 平均1日投与量 ヒドロコルチゾンの平均1日投与量は、Chronocor群［最小二乗（LS）平均（SE）は20.2（1.19）mg）（95%CI：17.8, 22.6）］の方がIRHC群［LS平均（SE）は26.0（1.15）mg（95%CI：17.8, 22.6）］よりも低く、その差（SE）は-5.8（1.66）（95% CI：-9.2, -2.5）で、Chronocortが統計的に有意な優位性を示した（片側p値=0.0005）。 |
Primary Efficacy Endpoint After 28 weeks of treatment, 10 participants (40.0%) in the Chronocort group were considered a biochemical responder compared to 4 participants (14.3%) in the IRHC group. The difference (SE) in biochemical response rates (Chronocort - IRHC) was 25.7 (11.82) (95% confidential interval [CI]: 2.5, 48.9). This difference was statistically significant in favour of Chronocort when tested for non-inferiority (1-sided p=0.0003) and superiority (1-sided p=0.015). Key Secondary Efficacy Endpoints 1. Dose Responder Rate Results showed more participants were a dose responder following Chronocort treatment (9 participants, 36.0%) compared to IRHC treatment (3 participants, 10.7%). The difference (SE) in dose response rates (chronocort - IRHC) was 25.3 (11.24) (95%CI: 3.3, 47.3). This difference was statistically significant in favour of Chronocort when tested for superiority (1-sided p=0.012). 2. Mean Total Daily Dose of Hydrocortisone Results showed that participants had a lower mean daily dose following Chronocort treatment (least square [LS] mean (SE) was 20.2 (1.19) mg (95% CI: 17.8, 22.6))]) compared to IRHC treatment (LS mean (SE) was 26.0 (1.15) mg (95% CI: 23.7, 28.3)).The difference in LS means (SE) was -5.8 (1.66) (95% CI: -9.2, -2.5),, which was statistically significant in favour of Chronocort (1-sided p=0.0005). |
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| / | 本試験は主要目的及び主要な副次目的をすべて達成し、ChronocortのIRHC（Cortef）に対する統計的な非劣性及び優越性を示し、biochemicalコントロール及び用量反応において臨床的に有意な改善を示した。また、安全性プロファイルは、CAH患者を対象とした試験から想定されるものと一致しており、新たな安全性シグナルは確認されなかった。 | The primary and key secondary objectives of this study were all met, with Chronocort showing statistical non-inferiority and superiority and a clinically significant improvement over IRHC (Cortef) in biochemical control and dose response. Also, the safety profile was as expected from studies in patients with CAH, with no new safety signals being identified. | |
３ IPDシェアリング
３ IPDシェアリング
| 有 | Yes | |
| Diurnal社は、PhRMA／EFPIAのPrinciples for Responsible Clinical Trial Data Sharingを遵守し、特定の基準に基づき、資格を有する外部研究者からの要請に応じて、匿名化された個別の被験者レベルのデータ及び裏付けとなる治験文書を共有する。 | Diurnal abides by the PhRMA/EFPIA Principles for Responsible Clinical Trial Data Sharing, and will share individual de-identified participant data and supporting study documents upon request from qualified external researchers based on specific criteria. |
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和6年11月11日 |
| jRCT番号 | jRCT2031210491 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 先天性副腎過形成を有する16歳以上の患者を対象としてChronocortをヒドロコルチゾン速放性製剤による補充療法と比較する無作為化二重盲検実薬対照第3相試験 | A randomized, Double-Blind, Active-Controlled, Phase 3 Study of Chronocort Compared with Immediate-Release Hydrocortisone Replacement Therapy in Participants Aged 16 Years and Over with Congenital Adrenal Hyperplasia |
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| 先天性副腎過形成を有する16歳以上の患者を対象としてChronocortを標準治療であるヒドロコルチゾン補充療法と比較する二重盲検試験 | Double-blind comparison of Chronocort versus standard hydrocortisone replacement therapy in participants aged 16 years and over with congenital adrenal hyperplasia |
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（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 藤井 克也 | Fujii Katsuya | ||
| / | サイネオス・ヘルス・クリニカル株式会社 | Syneos Health Clinical K.K. | |
| 108-0075 | |||
| / | 東京都港区港南1-2-70 品川シーズンテラス27階 | 27F Shinagawa Season Terrace, 1-2-70 Konan, Minato-ku | |
| 090-9133-2809 | |||
| katsuya.fujii@syneoshealth.com | |||
| 藤井 克也 | Fujii Katsuya | ||
| サイネオス・ヘルス・クリニカル株式会社 | Syneos Health Clinical K.K. | ||
| 108-0075 | |||
| 東京都港区港南1-2-70 品川シーズンテラス27階 | 27F Shinagawa Season Terrace, 1-2-70 Konan, Minato-ku, | ||
| 090-9133-2809 | |||
| katsuya.fujii@syneoshealth.com | |||
| 令和3年11月17日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 国立研究開発法人 国立成育医療研究センター |
National Center for Child Health and Development |
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|---|---|---|---|
| / | 国立大学法人東京医科歯科大学病院 |
Tokyo Medical and Dental University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 地方独立行政法人大阪府立病院機構 大阪母子医療センター |
Osaka Prefectural Hospital Organization Osaka Women's and Children's Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 東京都立多摩総合医療センター |
Tokyo Metropolitan Tama Medical Center |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 国立研究開発法人国立国際医療研究センター病院 |
Center Hospital of the National Center for Global Health and Medicine |
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|---|---|---|---|
| / | 聖マリアンナ医科大学横浜市西部病院 |
St. Marianna University School of Medicine, Yokohama Seibu Hospital |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 無作為化治療期28週目のbiochemical responderの割合について、Chronocortをヒドロコルチゾン速放性製剤と比較する。 | |||
| 3 | |||
| 2022年01月04日 | |||
| 2022年05月24日 | |||
| 2021年12月01日 | |||
| 2024年03月31日 | |||
| 15 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| 実薬（治療）対照 | active control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| 米国/フランス | US/France | ||
| 1.同意文書（アセント文書）に署名する時点で16歳以上でなければならない。 2. 18歳未満の場合、前年の身長成長速度が2 cm/年未満であり、思春期を終えていなければならない（Tanner段階V）。 3. 小児期に診断された21-ヒドロキシラーゼ欠損症による古典的CAHを有し、17-OHPの上昇が確認されており（時点を問わず）、A4上昇の有無を問わず、現在ヒドロコルチゾン、プレドニゾン、プレドニゾロン又はデキサメタゾン（又はこれらの糖質コルチコイドの併用）を投与されており、最低3ヵ月間は一定の用量で糖質コルチコイド療法を受けている。 4. フルドロコルチゾンの投与を受けている者は、組入れ前の最低3ヵ月間、用量が変更されていないことが記録により確認でき、スクリーニング時にレニン値が安定していなければならない。 5. 男女。 妊娠の可能性のある女性及びすべての男性は、適切な避妊法を試験中に使用することに同意しなければならない。 女性は、妊娠しておらず、授乳しておらず、かつ以下の条件のいずれかに該当する場合、参加に適格となる。 妊娠可能な女性（WOCBP）でない。 治験組入れ時の妊娠検査が陰性である妊娠可能な女性（WOCBP）。注：過少月経又は無月経を呈する55歳以下の女性は、妊孕性があると考えられるため、他のすべての女性被験者と同様に妊娠検査を受けること。 6. 同意説明文書（ICF）及び本治験実施計画書に記載されている要求事項及び制約の遵守を含む同意文書（アセント文書）に署名して提出することができる。 |
1. Participant must be aged 16 years or older at the time of signing the informed consent/assent. 2. In participants aged <18 years, height velocity must be less than 2 cm/year in the last year and puberty must be completed (Tanner stage V). 3. Participants with known classic CAH due to 21-hydroxylase deficiency diagnosed in childhood with documented (at any time) elevated 17-OHP and with or without elevated A4 and currently treated with hydrocortisone, prednisone, prednisolone or dexamethasone (or a combination of the aforementioned glucocorticoids) and on stable glucocorticoid therapy for a minimum of 3 months. 4. Participants who are receiving fludrocortisone must be on a documented stable dose for a minimum of 3 months prior to enrollment and must have stable renin levels at screening. 5. Male and female participants. Female participants of childbearing potential and all male participants must agree to the use of an accepted method of contraception during the study. A female participant is eligible to participate if she is not pregnant not breastfeeding, and at least one of the following conditions applies: Not a woman of childbearing potential (WOCBP) OR A WOCBP with a negative pregnancy test at entry into the study. Note: females presenting with oligomenorrhea or amenorrhea who are aged =< 55 years should be considered potentially fertile and therefore should undergo pregnancy testing like all other female participants. 6. Capable of giving signed informed consent/assent as described in Appendix 1 which includes compliance with the requirements and restrictions listed in the informed consent form (ICF) and in this protocol. |
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| 1. 肝疾患又は腎疾患を示す、臨床所見又は生化学的所見が認められる。例：クレアチニンが正常上限値（ULN）の2倍を超えている、又は肝機能検査値の上昇［アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）又はアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）がULNの2倍を超える］。 2. 両側副腎摘出術の既往がある 3. 悪性腫瘍の既往がある（本治験への組み入れの26週間前に治療が奏効した基底細胞癌を除く）。 4. 1型糖尿病を有する。速効型インスリンを使用している。コントロール不良の糖尿病を有する、又はHbA1cが8％を超えている。 5. 4週間の導入期の終了時に副腎機能不全の徴候が依然として認められる又は治療に不耐容である。 6. 本治験への参加を妨げる、その他の何らかの重大な医学的又は精神医学的状態を有すると治験担当医師が判断する。 7. CAH以外の適応症に対して、ステロイドの吸入剤、局所剤、経鼻剤又は経口剤を連日使用している。 8. 糖質コルチコイドの代謝を妨げる薬剤の連日投与又は物質の摂取を必要とする併存疾患がある。 9. スクリーニング時のヒドロコルチゾン用量が10 mg未満である又はヒドロコルチゾン相当量10 mg未満で別の薬剤を使用している。 10. 予防目的でステロイドの追加投与を定期的に行うことが予測される（例：激しい運動を行うため）。 11. スクリーニング前12週間以内に、治験薬又は認可された薬剤又は機器の別の臨床試験に参加していた。 12. 本治験実施計画書の評価以外で、治験期間中にアンドロゲン値の評価を必要とする自然史研究又は橋渡し研究に組み入れられている。 13. Diurnal社の臨床試験で、以前にChronocortに曝露したことがある。 14. 日常的に夜勤を行うため、通常の夜間時間帯は睡眠をとらない者。 15. 治験実施計画書の要求事項を遵守することができないと治験担当医師が考える。 16. Chronocortカプセル、Cortef錠又はプラセボカプセルのいずれかの成分に対する過敏症の既往歴がある。 17. 先天性ガラクトース血症、グルコース・ガラクトース吸収不良症又はラクターゼ欠乏症を有する。 18. 体重が45 kg以下である。 |
1. Clinical or biochemical evidence of hepatic or renal disease e.g. creatinine >2 times the upper limit of normal (ULN) or elevated liver function tests (alanine aminotransferase [ALT] or aspartate aminotransferase [AST] >2 times the ULN). 2. History of bilateral adrenalectomy. 3. History of malignancy (other than basal cell carcinoma successfully treated >26 weeks prior to entry into the study). 4. Participants who have type 1 diabetes, receive regular insulin, have uncontrolled diabetes, or have a screening HbA1c greater than 8%. 5. Persistent signs of adrenal insufficiency or the participant does not tolerate treatment at the end of the 4-week run-in period. 6. Participants with any other significant medical or psychiatric conditions that in the opinion of the Investigator would preclude participation in the study. 7. Participants on regular daily inhaled, topical, nasal or oral steroids for any indication other than CAH. 8. Co-morbid condition requiring daily administration of a medication or consumption of any material that interferes with the metabolism of glucocorticoids (examples provided at http://medicine.iupui.edu/clinpharm/ddis/clinical-table/). 9. Participants who are receiving <10 mg hydrocortisone dose at screening or the hydrocortisone dose equivalent. 10. Participants anticipating regular prophylactic use of additional steroids e.g. for strenuous exercise. 11. Participation in another clinical study of an investigational or licensed drug or device within the 12 weeks prior to screening. 12. Inclusion in any natural history or translational research study that would require evaluation of androgen levels during the study period outside of this protocol's assessments. 13. Participants who have previously been exposed to Chronocort in any Diurnal study. 14. Participants who routinely work night shifts and so do not sleep during the usual night-time hours. 15. Participants, who in the opinion of the Investigator, will be unable to comply with the requirements of the protocol. 16. Participants with a known hypersensitivity to any of the components of the Chronocort capsules, the Cortef tablets, or the placebo capsules. 17. Participants with congenital galactosemia, malabsorption of glucose and galactose, or who are lactase deficient. 18. Participants with a body weight of 45 kg or less. |
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| 16歳 以上 | 16age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 先天性副腎過形成 (CAH) | Congenital adrenal hyperplasia (CAH) | ||
| あり | |||
| Chronocort群は、朝の起床時（一般的には6時から8時）にChronocort 10 mg、午後（15時から17時）にプラセボ、夜の就寝直前（一般的には22時から0時）にChronocort 20 mgを投与する。なお、最小用量である15 mgへ、3回にわたり用量減少が行われる。ヒドロコルチゾン速放性製剤群は、朝の起床時（一般的には6時から8時）に20 mg、午後（15時から17時）に10 mg、夜の就寝直前（一般的には22時から0時）にプラセボを投与する。なお、最小用 量である15 mgへ、3回にわたり用量減少が行われる。4週目、10週目、16週目に、両グループの投与量は、アンドロゲンレベルと副腎機能に基づいて盲検医師によって調整され、その後、16週目の投与量に固定し継続する。被験者が補充不足の兆候を示した場合、治験担当医師は5 mgの増量を要求できる。これについては、医学モニターによって協議され承認される。 | Participants randomized to Chronocort will receive 10 mg Chronocort in the morning on waking (typically between 06:00 and 08:00), placebo in the afternoon (between 15:00 and 17:00) and 20 mg Chronocort at night just prior to going to bed (typically between 22:00 and midnight). A maximum of 3 dose reductions will be allowed, resulting in a minimum final dose of 15 mg a day. Participants randomized to immediate-release hydrocortisone (IRHC) will receive 20 mg IRHC in the morning on waking (typically between 06:00 and 08:00), 10 mg IRHC in the afternoon (between 15:00 and 17:00) and placebo at night just prior to going to bed (typically between 22:00 and midnight). A maximum of 3 dose reductions will be allowed, resulting in a minimum final dose of 15 mg a day. The dose for both groups will be adjusted by an Independent blinded physician based on the androgen levels and adrenal function at Weeks 4, 10, and 16. At Week 16 the dose will be fixed and should remain unchanged. If a participant shows persistent signs of under replacement the Investigator can request 1 dose reversion of 5 mg, this will be discussed and agreed by the medical monitor. | ||
| 無作為化治療期28週目のbiochemical responderの割合について、Chronocortをヒドロコルチゾン速放性製剤と比較する。 | To compare Chronocort to IRHC in terms of biochemical responder rate after 28 weeks of randomized treatment | ||
| 無作為化治療期28週目の用量反応の割合について、Chronocortをヒドロコルチゾン速放性製剤と比較する。 無作為化治療期28週目の1日量について、Chronocortをヒドロコルチゾン速放性製剤と比較する。 |
- To compare Chronocort to IRHC in terms of dose responder rate after 28 weeks of randomized treatment. - To compare Chronocort to IRHC in terms of total daily dose after 28 weeks of randomized treatment. |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| ヒドロコルチゾン | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 研究終了 |
Complete |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| ダイウルナル株式会社 | |
| Diurnal Limited | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 小児治験ネットワーク中央治験審査委員会 | Pediatric Clinical Trials Network Central Institutional Review Board | |
| 東京都世田谷区大蔵 2-10-1 | 2-10-1 Okura, Setagaya-ku, Tokyo | |
| 03-5494-7297 | ||
| jctn@ncchd.go.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT05063994 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov | |
| 2021-003668-29 | |
| EudraCT | |
| EudraCT |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |
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添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）
添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）
| DIUR-014_ Protocol - Version 7.0 - 30Oct2023.pdf | ||
設定されていません |
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