臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和3年12月12日 | ||
| 令和7年10月21日 | ||
| 令和6年7月30日 | ||
| 全身性強皮症患者を対象としたnemolizumabの第II相試験―単群反復投与試験― | ||
| 全身性強皮症患者を対象としたnemolizumabの第II相試験―単群反復投与試験― | ||
| 西浦 知幸 | ||
| マルホ株式会社 京都Ｒ＆Ｄセンター | ||
| 全身性強皮症患者に対するnemolizumabの有効性及び安全性を評価する。 | ||
| 2 | ||
| 全身性強皮症 | ||
| 研究終了 | ||
| nemolizumab | ||
| なし | ||
| 東京大学医学部附属病院治験審査委員会 | ||
総括報告書の概要
総括報告書の概要
管理的事項
管理的事項
| 2025年10月21日 | ||
２ 結果の要約
２ 結果の要約
| 2024年07月30日 | |||
| 6 | |||
| / | 治験薬が投与された被験者の背景 ・性別：すべて女性6例 ・年齢：50歳～66歳 ・体重（標準偏差）：54.13 (9.52) kg ・人種：アジア人6例 ・病型：びまん皮膚硬化型全身性強皮症が4例、限局皮膚硬化型全身性強皮症が2例 ・Modified rodman total skin thickness score（mRSS）の中央値（範囲）：16.0（12～22） ・Percent-predicted forced vital capacity（%FVC）の中央値（範囲）：97.70%（82.7%～109.0%） ・一酸化炭素肺拡散能 （%DLCO）の中央値（範囲）：101.75%（83.2%～109.2%） |
Patient demographics and background who was administered the investigational drug: - Gender: 6 females - Age range: 50 to 66 years - Weight (SD): 54.13 (9.52) kg - Race: 6 Asian - Classification of Primary Disease: diffuse cutaneous systemic sclerosis :4, limited cutaneous systemic sclerosis:2 - Median modified rodman total skin thickness score (mRSS) - (range): 16.0 (12 - 22) - Median percent-predicted forced vital capacity (%FVC) (range): 97.70% (82.7% - 109.0%) - Median percent diffusing capacity of the lung for carbon monoxide (%DLCO) (range): 101.75% (83.2% - 109.2%) |
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| / | ・同意取得：7例 ・治験への組入：6例 ・治験薬投与：6例 ・治験完了：6例 中止理由：被験者からの治験中止の申し出 |
- Consent obtained: 7 - Enrolled: 6 - Investigational drug (IP) administered: 6 - Study completed: 6 Reasons for discontinuation: Withdrawal by subject. |
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| / | 有害事象は6例19件発現した。これら有害事象の重症度はすべて軽度であり、転帰は1件（倦怠感）を除き、回復であった。また、すべての有害事象は治験薬との関連はなしであった。 死亡、その他の重篤な有害事象並びに治験薬の投与中止、休薬又は減量に至った有害事象は発現しなかった。注目すべき有害事象は、皮膚感染症が3例3件（口唇ヘルペス、足部白癬及び爪囲炎が各1例1件）、皮膚以外の感染症が4例7件（上咽頭炎が3例4件、胃腸炎、アデノウイルス結膜炎及びCOVID-19が各1例1件）みられた。 臨床検査に関する有害事象はみられず、各検査項目に治験薬投与後に臨床的に意義のある変動はみられなかった。 |
Adverse events (AEs) were observed in 6 patients with 19 events. All of these AEs were mild in severity, and all resolved, with the exception of one event of malaise. Furthermore, all AEs were deemed unrelated to the IP. No death, other serious AEs and AEs leading to discontinuation, interruption, or dose reduction of the IP were observed. AEs of special interest were 3 events of skin infections (one event each of oral herpes, tinea pedis, and paronychia) in 3 patients, and 7 events of non-skin infections (nasopharyngitis in 3 patients with 4 events, and one event each of gastroenteritis, adenoviral conjunctivitis, and COVID-19) in 4 patients. There were no AEs related to clinical laboratory tests, and clinically significant changes in each test parameter were not observed after the administration of the IP. |
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| / | 【主要評価項目】 投与開始24週後のmRSSのベースラインからの変化量の中央値（範囲）は-9.5（-13～-6）であった。 【副次評価項目】 ・投与開始52週後のmRSSのベースラインからの変化量の中央値（範囲）は、-10.0（-14～-7)であった。 ・Health Assessment Questionnaire Disability Index のベースラインからの変化量の中央値（範囲）は、投与開始24週後では0.000（-0.13～0.38）、投与開始52週後では、0.063（-0.13～0.25）であり、健康評価に変化はみられなかった。 ・投与開始24週後及び52週後の%FCVのベースラインからの変化量の中央値（範囲）は、-1.30%（-3.5%～5.7%）及び-0.35%（-6.4%～5.7%）であり、変化はみられなかった。 投与開始24週後及び52週後の%DLCOのベースラインからの変化量の中央値（範囲）は、0.55%（-4.5%～8.8%）及び-3.00%（-6.6%～4.4%）であり、変化はみられなかった。 ・Physician's global assessment（PGA）スコアのベースラインからの変化量の中央値（範囲）は、投与開始24週後では-3.30（-5.4～-0.9）、投与開始52週後では-3.10（-6.5～-0.6）であり、全般的な全身性強皮症の状態に対する治験責任医師又は治験分担医師の評価では改善傾向がみられた。 ・Patient's global assessment（PtGA）スコアのベースラインからの変化量の中央値（範囲）は、投与開始24週後では1.30（-1.8～3.8）、投与開始52週後では1.70（-0.1～5.1）であり、全般的な全身性強皮症の状態に対する被験者の評価に変化はみられなかった。 |
[Primary outcome] The median change (range) in mRSS from baseline at Week 24 was -9.5 (-13 to -6). [Secondary outcome] - The median change (range) in mRSS from baseline at Week 52 was -10.0 (-14 to -7). - The median change (range) in Health Assessment Questionnaire Disability Index from baseline was 0.000 (-0.13 to 0.38) at Week 24, and 0.063 (-0.13 to 0.25) at Week 52, indicating no significant change in health assessment. - The median change (range) in %FVC from baseline at Week 24 Week 52 was -1.30% (-3.5% to 5.7%) and -0.35% (-6.4% to 5.7%), respectively, indicating no significant change. - The median change (range) in %DLCO from baseline at Week 24 and Week 52 was 0.55% (-4.5% to 8.8%) and -3.00% (-6.6% to 4.4%), respectively, indicating no significant change. - The median change (range) in physician's global assessment (PGA) score from baseline was -3.30 (-5.4 to -0.9) at Week 24 and -3.10 (-6.5 to -0.6) at Week 52, indicating a trend towards improvement in the overall condition of SSc as assessed by the Investigator or sub-investigator. - The median change (range) in patient's global assessment (PtGA) score from baseline was 1.30 (-1.8 to 3.8) at Week 24, and 1.70 (-0.1 to 5.1) at Week 52, indicating no change in the patients' assessment of their overall condition of SSc. |
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| / | 中等度から重度の皮膚硬化を有する全身性強皮症患者にnemolizumabを4週間隔で投与した結果、投与開始24週後のmRSSのベースラインからの変化量の中央値（範囲）は-9.5（-13～-6）であり、mRSSスコアの改善が確認された。全般改善度評価のうち、PGAでは改善傾向がみられたが、PtGAでは改善傾向はみられなかった。呼吸機能検査、肺病変の重症度及び患者報告アウトカムの評価項目では、治験薬投与による変化はみられなかった。 以上の結果から、治験薬の全身性強皮症に対する改善効果は明確ではなかった。 有害事象は6例19件発現した。いずれも軽度であり、治験薬との関連はなく、転帰は倦怠感の1件を除き、回復であった。また、臨床検査値に臨床的に意義のある変動はみられず、安全性に問題はみられなかった。 |
The median change in mRSS from baseline at Week 24 was -9.5 (-13 to -6), confirming an improvement. In the overall improvement assessment, improvement was observed in the PGA, but not in the PtGA. No changes were observed in other assessment items. Thus, the efficacy of the IP for SSc was not clear. AEs were observed in 6 patients with 19 events. All were mild and not related to the IP, indicating no safety concerns. |
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３ IPDシェアリング
３ IPDシェアリング
| 無 | No | |
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない |
| 登録日 | 令和7年10月21日 |
| jRCT番号 | jRCT2031210481 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 全身性強皮症患者を対象としたnemolizumabの第II相試験―単群反復投与試験― | An Open-label, Phase 2 Study to Assess the Efficacy and Safety of Nemolizumab in Subjects with Systemic Sclerosis | ||
| 全身性強皮症患者を対象としたnemolizumabの第II相試験―単群反復投与試験― | An Open-label, Phase 2 Study to Assess the Efficacy and Safety of Nemolizumab in Subjects with Systemic Sclerosis | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 西浦 知幸 | Nishiura Tomoyuki | ||
| / | マルホ株式会社 京都Ｒ＆Ｄセンター | Maruho Co.,Ltd. Kyoto R&D Center | |
| 600-8815 | |||
| / | 京都府京都市下京区中堂寺粟田町93 | 93 chudoji Awatacho, Shimogyo-ku, Kyoto | |
| 0753253279 | |||
| ctinfo@mii.maruho.co.jp | |||
| 臨床試験情報窓口 | Information Trials Clinical | ||
| マルホ株式会社 京都Ｒ＆Ｄセンター | Maruho Co.,Ltd. Kyoto R&D Center | ||
| 臨床開発部 | |||
| 600-8815 | |||
| 京都府京都市下京区中堂寺粟田町93 | 93 chudoji Awatacho, Shimogyo-ku, Kyoto | ||
| 0753253279 | |||
| ctinfo@mii.maruho.co.jp | |||
| 令和3年12月21日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
|
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|---|---|---|---|
| / | 東京大学医学部附属病院 |
The University of Tokyo Hospital |
|
|
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| 令和3年12月21日 | |||
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 全身性強皮症患者に対するnemolizumabの有効性及び安全性を評価する。 | |||
| 2 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2022年04月20日 | |||
| 2022年01月06日 | |||
| 2023年10月31日 | |||
| 8 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | none | ||
| -米国リウマチ学会(ACR)及び欧州リウマチ学会（EULAR）2013の基準による全身性強皮症の診断 -中等度から重度の皮膚硬化を有する全身性強皮症患者 |
-Diagnosis of Systemic Sclerosis according to American College of Rheumatology (ACR) and European League Against Rheumatism (EULAR) 2013 criteria -Systemic Sclerosis patients with moderate to sever skin sclerosis |
||
| -重篤な心・肝・腎・肺。血液疾患等、治験参加に不適当と考えられる疾患を合併している患者 -全身性強皮症の評価に影響を及ぼす疾患を合併している患者 -体重が30.0 kg未満の患者 -妊娠、授乳中の患者 |
-Patients witg a disease considered inappropriate for participation in clinical trials, such as serious cardiac / hepatic / renal / pulmonary / hematologic disease -Patients with a diseases that could interfere with assessment of Systemic Scleorosis -Patients with body weight less than 30.0kg -Pregnant or lactating women. |
||
| 20歳 以上 | 20age old over | ||
| 70歳 以下 | 70age old under | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 全身性強皮症 | Systemic Sclerosis | ||
| あり | |||
| nemolizumab皮下投与 | Nemolizumab will be administered subcutaneously | ||
| 投与開始24週後のmodified Rodnan Skin Score (mRSS) のベースラインからの変化量 | Change from Baseline in modified Rodnan Skin Score (mRSS) at Week 24 | ||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| nemolizumab | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 研究終了 |
Complete |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| マルホ株式会社 | |
| Maruho Co.,Ltd. | |
| なし | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 東京大学医学部附属病院治験審査委員会 | the Institutional Review Board, the University of Tokyo Hospital | |
| 東京都文京区本郷７－３－１ | 7-3-1, Hongo Bunkyo-ku, Tokyo, Tokyo | |
| 03-5800-8743 | ||
| IRBjimu-tokyo@umin.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |
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設定されていません |
添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）
添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）
| M525101-21_試験概要_jRCT掲載用.pdf | ||
設定されていません |
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設定されていません |
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