臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和3年10月29日 | ||
| 令和6年12月24日 | ||
| HELIOS-B：心筋症を伴うトランスサイレチン型アミロイドーシス（心筋症を伴うATTRアミロイドーシス）患者を対象としたVutrisiranの有効性及び安全性を評価する多施設共同無作為化二重盲検プラセボ対照第III相試験 | ||
| HELIOS-B：心筋症を伴うトランスサイレチン型アミロイドーシス患者を対象としたVutrisiranを評価する試験 | ||
| 市田 勝紀 | ||
| 株式会社新日本科学PPD | ||
| 全死因死亡及びCVイベントの減少に対するvutrisiranの有効性についてプラセボと比較評価する | ||
| 3 | ||
| 心筋症を伴うATTRアミロイドーシス（hATTR又はwtATTR）患者 | ||
| 募集終了 | ||
| ブトリシランナトリウム（JAN） | ||
| アムヴトラ | ||
| 医療法人社団 新東会 横浜みのるクリニック治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和6年12月23日 |
| jRCT番号 | jRCT2031210402 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| HELIOS-B：心筋症を伴うトランスサイレチン型アミロイドーシス（心筋症を伴うATTRアミロイドーシス）患者を対象としたVutrisiranの有効性及び安全性を評価する多施設共同無作為化二重盲検プラセボ対照第III相試験 | HELIOS-B: A Phase 3, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Multicenter Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Vutrisiran in Patients with Transthyretin Amyloidosis with Cardiomyopathy (ATTR Amyloidosis with Cardiomyopathy) | ||
| HELIOS-B：心筋症を伴うトランスサイレチン型アミロイドーシス患者を対象としたVutrisiranを評価する試験 | HELIOS-B: A Study to Evaluate Vutrisiran in Patients with Transthyretin Amyloidosis with Cardiomyopathy | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 市田 勝紀 | Ichida Masanori | ||
| / | 株式会社新日本科学PPD | PPDSNBL K.K | |
| 104-0044 | |||
| / | 東京都中央区明石町8番1号 聖路加タワー12階 | St Luke's Tover 12F, 8-1 Akashi-cho, Chuo-ku, Tokyo, Japan | |
| 09063094091 | |||
| Masanori.Ichida@ppd.com | |||
| 市田 勝紀 | Ichida Masanori | ||
| 株式会社新日本科学PPD | PPDSNBL K.K | ||
| 104-0044 | |||
| 東京都中央区明石町8番1号 聖路加タワー12階 | St Luke's Tover 12F, 8-1 Akashi-cho, Chuo-ku, Tokyo, Japan | ||
| 09063094091 | |||
| Masanori.Ichida@ppd.com | |||
| 令和2年12月10日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 熊本大学病院 |
Kumamoto University Hospital |
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熊本県 |
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|---|---|---|---|
| / | 久留米大学医学部附属病院 |
Kurume University Hospital |
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福岡県 |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 大阪大学医学部附属病院 |
Osaka University Hospital |
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大阪府 |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 九州大学病院 |
Kyushu University Hospital |
|
福岡県 |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 慶応義塾大学病院 |
Keio University Hospital |
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東京都 |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 国立研究開発法人国立循環器病研究センター |
National Cerebral and Cardiovascular Center |
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大阪府 |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 順天堂大学医学部附属順天堂医院 |
Juntendo University Hospital |
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東京都 |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 信州大学医学部附属病院 |
Shinshu University Hospital |
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長野県 |
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|---|---|---|---|
| / | 東京大学医学部附属病院 |
The University of Tokyo Hospital |
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東京都 |
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|---|---|---|---|
| / | 名古屋大学医学部附属病院 |
Nagoya University Hospital |
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愛知県 |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 香川大学医学部附属病院 |
Kagawa University Hospital |
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香川県 |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 高知大学医学部附属病院 |
Kochi Medical School Hospital |
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高知県 |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 奈良県立医科大学附属病院 |
Nara Medical University Hospital |
|
奈良県 |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 福岡県済生会福岡総合病院 |
Saiseikai Fukuoka General Hospital |
|
福岡県 |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 全死因死亡及びCVイベントの減少に対するvutrisiranの有効性についてプラセボと比較評価する | |||
| 3 | |||
| 2021年01月28日 | |||
| 2021年03月04日 | |||
| 2020年12月11日 | |||
| 2025年01月31日 | |||
| 24 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| アメリカ合衆国/カナダ/フランス/ドイツ/メキシコ/韓国 | USA/Canada/France/Germany/Mexico/Korea | ||
| • 事前に指定された診断基準を満たす、心筋症を伴う遺伝性ATTR（hATTR）アミロイドーシスまたは心筋症を伴う野生型ATTR（wtATTR）アミロイドーシスのいずれかに分類された、心筋症を伴うトランスサイレチン（ATTR）アミロイドーシスの確定診断。 • 心不全の病歴があり、心不全による入院歴（が1回以上ある、又は心不全の臨床エビデンス。 |
- Has a documented diagnosis of transthyretin (ATTR) amyloidosis with cardiomyopathy, classified as either hereditary ATTR (hATTR) amyloidosis with cardiomyopathy or wild-type ATTR (wtATTR) amyloidosis with cardiomyopathy meeting pre-specified diagnostic criteria - Has medical history of heart failure (HF) with at least 1 prior hospitalization for HF OR clinical evidence of HF |
||
| • 既知の原発性アミロイドーシス（ALアミロイドーシス）又は軟膜アミロイドーシスを有する。 • NYHA分類IVの心不全 • NYHA分類IIIの心不全かつ事前に指定された基準に基づいてリスクが高い。 • スクリーニング来院時に多発神経障害性能力障害（PND）スコアがIIIa、IIIb又はIVである。 • eGFRが30 mL/min/1.73 m2未満。 • TTRを減少させる治療の既往歴がある。 • TTR非関連の他の心筋症、高血圧性心筋症、心臓弁膜症による心筋症又は虚血性心疾患による心筋症。 |
- Has known primary amyloidosis (AL amyloidosis) or leptomeningeal amyloidosis. - Has NYHA Class IV heart failureNYHA Class IV heart failure. - Has NYHA Class III heart failure AND is at high risk based on pre-specified criteria. - Has a polyneuropathy disability (PND) Score IIIa, IIIb, or IV at the Screening visit. - Has eGFR <30 mL/min/1.73 m2. - Has received prior TTR-lowering treatment. - Has other non-TTR cardiomyopathy, hypertensive cardiomyopathy, cardiomyopathy due to valvular heart disease, or cardiomyopathy due to ischemic heart disease. |
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| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 85歳 以下 | 85age old under | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 心筋症を伴うATTRアミロイドーシス（hATTR又はwtATTR）患者 | Patients with ATTR amyloidosis (hATTR or wtATTR) with cardiomyopathy | ||
| あり | |||
| 参加者は、二重盲検期間中、ブトリシラン 25 mg を 3 か月に 1 回 (q3M) 皮下 (SC) 投与される。 薬剤：ブトリシラン ブトリシラン 25 mg は、皮下注射 q3M によって投与される。 他の名前：ALN-TTRSC02 参加者には二重盲検期間中にプラセボが投与される。 薬剤：滅菌生理食塩水（0.9% NaCl） 滅菌生理食塩水（０．９％ ＮａＣｌ）を３Ｍ毎にＳＣ注射により投与する。 |
Participants will receive vutrisiran 25 mg administered subcutaneously (SC) once every 3 months (q3M) during the double-blind period. Drug: Vutrisiran Vutrisiran 25 mg will be administered by SC injection q3M. Other Names: ALN-TTRSC02 Participants will receive placebo during the double-blind period. Drug: Sterile Normal Saline (0.9% NaCl) Sterile normal saline (0.9% NaCl) will be administered by SC injection q3M. |
||
| 複合転帰：全死因死亡及び再発性のCVイベント（CVイベントによる入院及び心不全による救急来院） | Composite Endpoint of all-cause mortality and recurrent CV events (CV hospitalizations and urgent HF visits) | ||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 適応外 | |||
| ブトリシランナトリウム（JAN） | |||
| アムヴトラ | |||
| 30400AMX00432000 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集終了 |
Not Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| Alnylam Pharmaceuticals, Inc. | |
| Alnylam Pharmaceuticals, Inc. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 医療法人社団 新東会 横浜みのるクリニック治験審査委員会 | IRB at Shintokai Yokohama Minoru Clinic | |
| 神奈川県横浜市南区別所1-13-8 | 1-13-8 Bessho, Minami-ku, Yokohama, Kanagawa | |
| 045-722-8655 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT04153149 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| National Institutes of Health (NIH) |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| 電話での問い合わせのみ受け付けのため | |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |
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設定されていません |