臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和3年8月27日 | ||
| 令和5年9月16日 | ||
| 令和4年6月23日 | ||
| DFI12712試験を完了した日本の酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症（ASMD）患者を対象とするオリプダーゼアルファ酵素補充療法の長期安全性を評価する非盲検単一被験者介入試験 | ||
| DFI12712試験を完了した日本の酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症（ASMD）患者を対象とするオリプダーゼアルファ酵素補充療法の長期安全性を評価する非盲検単一被験者介入試験 | ||
| 田中 智之 | ||
| サノフィ株式会社 | ||
| 主要目的：オリプダーゼ アルファによる酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症（ASMD）の治療 | ||
| 2-3 | ||
| 酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症 | ||
| 研究終了 | ||
| オリプダーゼ アルファ（遺伝子組換え） | ||
| なし | ||
| 非公開 | ||
総括報告書の概要
総括報告書の概要
管理的事項
管理的事項
| 2023年09月14日 | ||
２ 結果の要約
２ 結果の要約
| 2022年06月23日 | |||
| 1 | |||
| / | DFI12712試験に参加した日本人の酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症（ASMD）患者1名がこの試験に登録され、オリプダーゼ アルファの投与を受けた。 | One participant in Japan with ASMD who completed Study DFI12712 was enrolled in this study and treated with olipudase alfa. | |
| / | 予定：1名 投与：1名 評価：1名 |
Planned: 1 Treated: 1 Evaluated: 1 |
|
| / | 本試験で有害事象（AE）の報告はなかった。 | No AEs were reported in this study. |
|
| / | 主要評価項目はAEであるため、「有害事象の発生状況のまとめ」欄参照。副次評価項目は該当せず。 |
Refer to "Adverse events" because the Primary Outcome of the study is AE. Secondary outocome is not applicable. |
|
| / | DFI12712試験を完了したASMDの日本人1名がこの試験に登録され、オリプダーゼ アルファの投与を受けた。 被験者は、試験を完了した。 この試験ではAEは報告されず、新たな安全性の懸念は確認されなかった。 | One Japanese participant with ASMD who completed DFI12712 was enrolled in this study and was treated with olipudase alfa. The participant completed the study. No AE was reported, and no new safety concerns were identified in this study. | |
３ IPDシェアリング
３ IPDシェアリング
| 無 | No | |
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない |
| 登録日 | 令和5年9月14日 |
| jRCT番号 | jRCT2031210279 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| DFI12712試験を完了した日本の酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症（ASMD）患者を対象とするオリプダーゼアルファ酵素補充療法の長期安全性を評価する非盲検単一被験者介入試験 | An open label interventional single-patient study to evaluate the safety of olipudase alfa enzyme replacement therapy for the patient in Japan with acid sphingomyelinase deficiency (ASMD) who has completed Study DFI12712 | ||
| DFI12712試験を完了した日本の酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症（ASMD）患者を対象とするオリプダーゼアルファ酵素補充療法の長期安全性を評価する非盲検単一被験者介入試験 | An open label interventional single-patient study to evaluate the safety of olipudase alfa enzyme replacement therapy for the patient in Japan with acid sphingomyelinase deficiency (ASMD) who has completed Study DFI12712 | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 田中 智之 | Tanaka Tomoyuki | ||
| / | サノフィ株式会社 | Sanofi K.K. | |
| 163-1488 | |||
| / | 東京都新宿区西新宿三丁目20番2号 東京オペラシティタワー | Tokyo Opera City Tower, 3-20-2, Nishi Shinjuku, Shinjuku-ku, Tokyo 163-1488, Japan | |
| 03-6301-3670 | |||
| clinical-trials-jp@sanofi.com | |||
| 臨床試験情報 窓口 | Clinical Study Unit | ||
| サノフィ株式会社 | Sanofi K.K. | ||
| 163-1488 | |||
| 東京都新宿区西新宿三丁目20番2号 東京オペラシティタワー | Tokyo Opera City Tower, 3-20-2, Nishi Shinjuku, Shinjuku-ku, Tokyo 163-1488, Japan | ||
| 03-6301-3670 | |||
| clinical-trials-jp@sanofi.com | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | なし |
|---|
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 主要目的：オリプダーゼ アルファによる酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症（ASMD）の治療 | |||
| 2-3 | |||
| 2021年09月01日 | |||
| 2021年09月15日 | |||
| 2021年08月11日 | |||
| 2022年08月31日 | |||
| 1 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| あり | |||
| なし | none | ||
| 以下の基準をすべて満たす場合のみ、本治験への組入れ対象とする。 1) DFI12712試験（酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損を有する患者を対象とするオリプダーゼ アルファの安全性、有効性、薬力学及び薬物動態を検討する第II/III相臨床試験－多施設、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照、反復投与－：ASCEND）に参加し、完了した成人患者 2) 文書による同意の意思があり、可能な患者 3) 妊娠可能な女性の場合、尿妊娠検査（β-HCG）の結果が陰性の患者 4) 妊娠可能な女性又は性的活動期の男性の場合、治験参加中及びオリプダーゼ アルファ最終投与後15日間、本人の希望及び通常のライフスタイルに沿って禁欲するか又は2種類の適切で有効な避妊法を使用する意思のある患者 |
The patient is eligible to be included in the study only if the following criteria apply: 1) Adult patient who has been enrolled in, and has completed, Study DFI12712 (ASCEND), a Phase 2/3, multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled, repeat dose study to evaluate the efficacy, safety, pharmacodynamics, and pharmacokinetics of olipudase alfa in patients with ASMD. 2) Patient who is willing and able to provide signed written informed consent. 3) If female and of childbearing potential, patient with a negative urine pregnancy test (beta-HCG) result. 4) If female and of childbearing potential or male and sexually active, patient who is willing to abstain from heterosexual intercourse in accordance with her or his preferred and usual life style, or to use 2 acceptable, effective contraceptive methods, while participating in this study and for 15 days after the last infusion of olipudase alfa. |
||
| 以下のいずれかの基準に該当する場合は、本治験の組入れ対象から除外する。 1) 酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症（ASMD）と診断されているが、DFI12712試験に参加していない患者 2) 新たな疾患又は既存の疾患の悪化を認め、組入れが適切でないか、治験の参加又は終了に支障があると治験責任医師が判断した患者 3) DFI12712試験でオリプダーゼ アルファに対する全身性過敏症反応を認め、オリプダーゼ アルファの継続投与が不当なリスクをもたらす可能性があると治験責任医師が判断した場合 4) 治験の要件を遵守できないと治験責任医師が判断した患者 5) 治験期間中の各オリプダーゼ アルファ投与前1日間及び投与後3日間、禁酒する意思がない又はできない患者 6) 以下のいずれかの医学的状態がある患者 - 活動性の重篤な合併症で、完全に回復するまで組入れが適切でない場合 - 治験の参加に支障があるその他の重篤な医学的又は精神的状態、又は本治験の遵守を妨げる可能性のある状況 - 抗凝固療法の用量調節が、過去6か月間に複数回必要であった場合 - 妊娠中又は授乳中 |
A patient is excluded from the study if any of the following criteria apply: 1) Any patient with a diagnosis of ASMD who has not participated in Study DFI12712. 2) Any new condition or worsening of an existing condition that, in the opinion of the Investigator, would make the patient unsuitable for enrollment, or could interfere with the patient's participation in or completion of the study. 3) Any systemic hypersensitivity reaction to olipudase alfa in Study DFI12712 that, in the opinion of the Investigator, could indicate that continued treatment with olipudase alfa may present an unreasonable risk. 4) Any patient who, in the opinion of the Investigator, is unable to comply with study requirements. 5) Unwillingness or inability to abstain from alcohol for 1 day prior to and 3 days after each olipudase alfa infusion, for the duration of the study period. 6) Any of the following medical conditions: - Active, serious intercurrent illness which will preclude enrollment until recovery is complete. - Any other serious medical or psychiatric condition that may preclude participation, or circumstances that may interfere with compliance in this study. - Requirement for recurrent dose adjustment of anticoagulation treatment over the last 6 months. - Pregnancy or breastfeeding. |
||
| 20歳 以上 | 20age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症 | Acid sphingomyelinase deficiency | ||
| あり | |||
| 薬剤：オリプダーゼ アルファ（GZ402665） 剤形 凍結乾燥粉末、投与経路 点滴静脈内（IV）投与 |
Drug: Olipudase alfa (GZ402665) Pharmaceutical form: lyophilized powder, Route of administration: Intravenous (IV) infusion. |
||
| 有害事象 | Adverse event | ||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| オリプダーゼ アルファ（遺伝子組換え） | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 研究終了 |
Complete |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| サノフィ株式会社 | |
| Sanofi K.K. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 非公開 | Not disclosed | |
| 東京都非公開 | Not disclosed, Tokyo | |
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | ||
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| 治験実施計画書番号: LTS17351 | |
| 超希少疾患対象試験であるため、施設名及びIRB情報は非公開とする。 | |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |
|
|
設定されていません |
添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）
添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）
| rdct-lts17351-16-1-1-protocol.pdf | ||
設定されていません |
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設定されていません |
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