臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和3年6月23日 | ||
| 令和5年2月12日 | ||
| デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象としたNS-089/NCNP-02 の第II 相オープンラベル試験（継続投与試験） | ||
| デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象としたNS-089/NCNP-02 の第II 相オープンラベル試験（継続投与試験） | ||
| 平 雅文 | ||
| 日本新薬株式会社 | ||
| 治療 | ||
| 2 | ||
| デュシェンヌ型筋ジストロフィー | ||
| 募集終了 | ||
| 未定 | ||
| なし | ||
| 国立精神・神経医療研究センター 臨床試験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない |
| 登録日 | 令和5年2月6日 |
| jRCT番号 | jRCT2031210162 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象としたNS-089/NCNP-02 の第II 相オープンラベル試験（継続投与試験） | A phase II, open-Label, extension study of NS-089/NCNP-02 in patients with Duchenne muscular dystrophy | ||
| デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象としたNS-089/NCNP-02 の第II 相オープンラベル試験（継続投与試験） | A phase II, open-Label, extension study of NS-089/NCNP-02 in patients with Duchenne muscular dystrophy | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 平 雅文 | Taira Masafumi | ||
| / | 日本新薬株式会社 | Nippon Shinyaku Co., Ltd. | |
| 601-8550 | |||
| / | 京都府京都市南区吉祥院西ノ庄門口町14 | 14, Nishinosho-Monguchi-cho, Kisshoin, Minami-ku, Kyoto | |
| 0120-40-8930 | |||
| zz_mail_clinical-trials@po.nippon-shinyaku.co.jp | |||
| 臨床開発担当者 | Clinical Development Operations | ||
| 日本新薬株式会社 | Nippon Shinyaku Co., Ltd. | ||
| 601-8550 | |||
| 京都府京都市南区吉祥院西ノ庄門口町14 | 14, Nishinosho-Monguchi-cho, Kisshoin, Minami-ku, Kyoto | ||
| 075-321-9103 | |||
| zz_mail_clinical-trials@po.nippon-shinyaku.co.jp | |||
| 令和3年5月31日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 国立精神・神経医療研究センター病院 |
National Center Hospital, National Center of Neurology and Psychiatry |
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| 令和3年5月31日 | |||
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 鹿児島大学病院 |
Kagoshima University Hospital |
|
|
|||
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 治療 | |||
| 2 | |||
| 2021年06月30日 | |||
| 2021年06月23日 | |||
| 2021年06月01日 | |||
| 2026年07月31日 | |||
| 6 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 非無作為化比較 | non-randomized controlled trial | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | none | ||
| 1. NCNP/DMT02 試験を完了した患者 | 1. Patient completed Study NCNP/DMT02 | ||
| 1. NCNP/DMT02 試験において、NS-089/NCNP-02 との因果関係が否定できない重篤な有害事象が発現し、治験責任（分担）医師及び/又は治験依頼者が本治験への参加は不適当と判断した患者 2. NCNP/DMT02 試験の完了後、ジストロフィン又はジストロフィン関連蛋白の産生を目的とした治療を行った患者 3. NCNP/DMT02 試験の完了後、他の治験薬を投与された患者 4. その他、治験責任（分担）医師及び/もしくは治験依頼者により不適当と判断された患者治験 |
1. Patient had any serious adverse events in Study NCNP/DMT02 that, in the opinion of the Investigator and/or Sponsor, was probably or definitely related to NS-089/NCNP-02 use and precludes safe use of NS-089/NCNP-02 for the patient in this study. 2. Patient had a treatment which was made for the purpose of dystrophin or dystrophin-related protein induction after completion of Study NCNP/DMT02. 3. Patient took any other investigational drugs after completion of Study NCNP/DMT02. 4. Patient was judged by the investigator and/or the Sponsor that it was not appropriate to participate in the extension study for other reasons. |
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| 下限なし | No limit | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性 | Male | ||
| デュシェンヌ型筋ジストロフィー | Duchenne muscular dystrophy | ||
| あり | |||
| NCNP/DMT02 試験のパート2 と同用量（40 mg/kg 又は80 mg/kg）を週1 回216 週間（NCNP/DMT02 試験の投与期間との合計が240 週間）投与する。 | The same dose as Part 2 of Study NCNP/DMT02 (40 mg/kg or 80 mg/kg) will be administered once weekly for 216 weeks (The total treatment period is 240 weeks including Part2 of Study NCNP/DMT02). | ||
| 有害事象及び副作用（安全性及び忍容性） | Adverse event and adverse drug reaction (Safety and Tolerability) | ||
| 1) ジストロフィンの発現（ウェスタンブロット） 2) エクソン44 スキッピング効率 3) 運動機能評価 North Star Ambulatory Assessment 床からの立ち上がりテスト 10 メートル走行／歩行テスト 6 分間歩行テスト、2 分間歩行テスト Timed Up & Go テスト 定量的筋力評価 握力 ピンチ力 Performance of Upper Limb (PUL) 4) 血清CK 値の推移 |
1) Expression of dystrophin protein (Western blot) 2) Exon 44 skipping efficiency 3) Motor function assessment North Star Ambulatory Assessment Time to stand Time to run/walk 10 meters Six-minute walk test and Two-minute walk test Timed Up & Go test Quantitative muscle strength assessment Grip strength Pinch force Performance of Upper Limb (PUL) 4) Change in serum creatine kinase concentration |
||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| 未定 | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集終了 |
Not Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| 日本新薬株式会社 | |
| Nippon Shinyaku Co., Ltd. | |
| なし | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 国立精神・神経医療研究センター 臨床試験審査委員会 | National Center of Neurology and Psychiatry Institutional Review Board | |
| 東京都小平市小川東町4-1-1 | 4-1-1, Ogawa Higashi-cho, Kodaira-Shi, Tokyo | |
| 042-341-2711 | ||
| irb-office@ncnp.go.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT05135663 | |
| ClinicalTrials.gov | |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |
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設定されていません |