臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和3年3月1日 | ||
| 令和7年7月3日 | ||
| 令和6年4月15日 | ||
| 全身化学療法の治療歴のない手術不能な局所再発性又は転移性の肛門管の扁平上皮癌患者を対象にカルボプラチン＋パクリタキセル及びINCMGA00012又はプラセボの併用を検討する第3相、国際共同、多施設共同、二重盲検、ランダム化試験（POD1UM-303／InterAACT 2試験） | ||
| 局所再発性又は転移性の肛門管の扁平上皮癌患者を対象にカルボプラチン＋パクリタキセル及びRetifanlimab又はプラセボの併用を検討する（POD1UM-303／InterAACT 2試験） | ||
| 小野 真太郎 | ||
| インサイト・バイオサイエンシズ・ジャパン合同会社 | ||
| 治療 Treatment |
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| 3 | ||
| 肛門管扁平上皮癌 | ||
| 研究終了 | ||
| Carboplatin, Paclitaxel, Retifanlimab(INCMGA00012) | ||
| - | ||
| 国立研究開発法人国立国際医療研究センター 治験等審査委員会 （最初に承認を得たIRBを記載） | ||
総括報告書の概要
総括報告書の概要
管理的事項
管理的事項
| 2025年07月03日 | ||
２ 結果の要約
２ 結果の要約
| 2024年04月15日 | |||
| 306 | |||
| / | FASの治験参加者の年齢中央値は62.0歳（範囲：29～86歳）であった。治験参加者の大半（72.1%）が女性であった。 | The participant age in the FAS ranged from 29 to 86 years, with a median age of 62.0 years. Most participants (72.1%) were female. | |
| / | データカットオフ時点では、308例がランダム化され、306例がレチファンリマブ又はプラセボを1回以上投与していた。16例（5.2%）はランダム化された治療を継続し、223例（72.4%）はランダム化された治療を中止し、69例（22.4%）はランダム化された治療を完了していた。 | At the time of the data cutoff, 308 participants were randomized, 306 participants had received at least 1 dose of retifanlimab or placebo, 16 participants (5.2%) continued to receive randomized treatment, 223 participants (72.4%) had discontinued randomized treatment, and 69 participants (22.4%) had completed randomized treatment. | |
| / | レチファンリマブ+化学療法群及びプラセボ+化学療法群で報告されたTEAEは、それぞれ100%であった。グレード3以上のTEAEは、レチファンリマブ+化学療法群及びプラセボ+化学療法群でそれぞれ75.0%及び83.1%に認められた。 | TEAEs for the retifanlimab + chemotherapy group and the placebo + chemotherapy group were reported 100%, respectively. The Grade 3 or higher TEAEs for the retifanlimab + chemotherapy group and the placebo + chemotherapy group were reported 75.0% and 83.1%, respectively. | |
| / | 主要評価項目のデータ解析及び結果 本試験の主要評価項目は達成された。レチファンリマブ+化学療法群は、プラセボ+化学療法群に比べて統計学的に有意なPFSのベネフィットが認められた［ハザード比：0.63（95%CI：0.47, 0.84）、p=0.0006］。 副次評価項目のデータ解析及び結果 OSの中間解析ではデータが比較的未熟であり、クロスオーバーの割合が高かったにもかかわらず、レチファンリマブ+化学療法群はプラセボ+化学療法群に比べて臨床的に意味のある改善が認められた［ハザード比：0.70（95%CI：0.49, 1.01）、p=0.0273］。 |
Primary Outcome Measures The primary endpoint of the study was met. A statistically significant PFS benefit was observed for the retifanlimab + chemotherapy group compared to the placebo + chemotherapy group (hazard ratio [HR]: 0.63 [95% CI: 0.47, 0.84]; p = 0.0006). Secondary Outcome Measures At the interim analysis for OS, a clinically meaningful improvement was observed for the retifanlimab + chemotherapy group compared to the placebo + chemotherapy group (HR: 0.70 [95% CI: 0.49, 1.01]; p = 0.0273), despite the relative immaturity of the data and the high proportion of crossover. |
|
| / | 本試験の主要評価項目は達成された。レチファンリマブ+化学療法群は、プラセボ+化学療法群に比べて統計学的に有意かつ臨床的に意味のあるPFSの改善が認められ、OS及びその他全ての副次有効性評価項目で臨床的に意味のある改善が認められた。本薬の忍容性はおおむね良好であり、安全性プロファイルは予測可能かつ管理可能であった。標準治療の化学療法と併用したときのレチファンリマブのベネフィット・リスクは良好であった。 | The primary endpoint of the study was met. A statistically significant and clinically meaningful improvement in PFS was observed for the retifanlimab + chemotherapy group compared to the placebo + chemotherapy group along with clinically meaningful improvement in OS and all other secondary efficacy endpoints. Treatment was generally well-tolerated with a predictable and manageable safety profile. The benefit risk for retifanlimab when combined with standard-of-care chemotherapy is favorable. | |
| 2025年06月14日 | |||
| https://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(25)00631-2/fulltext | |||
３ IPDシェアリング
３ IPDシェアリング
| 有 | Yes | |
| Incyteは研究提案書を提出した後、資格を有する外部の研究者とデータを共有する。これらの要請は、科学的メリットに基づいて審査委員会が審査し、承認する。提供されるすべてのデータは、適用される法律及び規制に従って本治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化される。 利用可能な試験データは、https://www.incyte.com/our-company/compliance-and-transparencyに記載された基準及びプロセスに従う。 | Incyte shares data with qualified external researchers after a research proposal is submitted. These requests are reviewed and approved by a review panel on the basis of scientific merit. All data provided is anonymized to respect the privacy of patients who have participated in the trial in line with applicable laws and regulations. The trial data availability is according to the criteria and process described on https://www.incyte.com/our-company/compliance-and-transparency |
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和7年7月3日 |
| jRCT番号 | jRCT2031200380 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 全身化学療法の治療歴のない手術不能な局所再発性又は転移性の肛門管の扁平上皮癌患者を対象にカルボプラチン＋パクリタキセル及びINCMGA00012又はプラセボの併用を検討する第3相、国際共同、多施設共同、二重盲検、ランダム化試験（POD1UM-303／InterAACT 2試験） | A Phase 3 Global, Multicenter, Double-Blind Randomized Study of Carboplatin-Paclitaxel With INCMGA00012 or Placebo in Participants With Inoperable Locally Recurrent or Metastatic Squamous Cell Carcinoma of the Anal Canal Not Previously Treated With Systemic Chemotherapy (POD1UM-303/InterAACT 2) | ||
| 局所再発性又は転移性の肛門管の扁平上皮癌患者を対象にカルボプラチン＋パクリタキセル及びRetifanlimab又はプラセボの併用を検討する（POD1UM-303／InterAACT 2試験） | Carboplatin-paclitaxel With Retifanlimab or Placebo in Participants With Locally Advanced or Metastatic Squamous Cell Anal Carcinoma (POD1UM-303/InterAACT 2) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 小野 真太郎 | Ono Shintaro | ||
| / | インサイト・バイオサイエンシズ・ジャパン合同会社 | Incyte Biosciences Japan G.K. | |
| 臨床開発 | |||
| 100-0006 | |||
| / | 東京都千代田区有楽町一丁目1番2号 東京ミッドタウン日比谷 | Tokyo Midtown Hibiya, 1-1-2 Yurakucho, Chiyoda-ku, Tokyo, Japan | |
| 0120-094-139 | |||
| jpmedinfo@incyte.com | |||
| メディカルインフォメーションセンター | Medical Information Center | ||
| インサイト・バイオサイエンシズ・ジャパン合同会社 | Incyte Biosciences Japan G.K. | ||
| 100-0006 | |||
| 東京都千代田区有楽町一丁目1番2号 東京ミッドタウン日比谷 | Tokyo Midtown Hibiya, 1-1-2 Yurakucho, Chiyoda-ku, Tokyo, Japan | ||
| 0120-094-139 | |||
| jpmedinfo@incyte.com | |||
| 令和3年1月28日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
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|---|---|---|---|
| / | 国立研究開発法人 国立がん研究センター中央病院 |
National Cancer Center Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 九州大学病院 |
Kyushu University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 地方独立行政法人大阪府立病院機構 大阪国際がんセンター |
Osaka International Cancer Institute |
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|---|---|---|---|
| / | 国立大学法人東北大学 東北大学病院 |
Tohoku University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 国立研究開発法人国立国際医療研究センター |
Center Hospital of the National Center For Global Health and Medicine |
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|---|---|---|---|
| / | 埼玉医科大学国際医療センター |
Saitama Medical University International Medical Center |
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|---|---|---|---|
| / | 愛知県がんセンター |
Aichi Cancer Center Hospital |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 治療 Treatment |
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| 3 | |||
| 2021年04月23日 | |||
| 2021年04月23日 | |||
| 2020年11月12日 | |||
| 2026年03月16日 | |||
| 10 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| アメリカ合衆国/オーストラリア/ベルギー/デンマーク/フランス/ドイツ/イタリア/ノルウェー/プエルトリコ/スペイン/スウェーデン/イギリス | U.S.A/Australia/Belgium/Denmark/France/Germany/Italy/Norway/Puerto Rico/Spain/Sweden/United Kingdom | ||
| 本治験のICFを理解する能力があり、ICFに署名する意思がある患者。 - 18歳以上の患者（又は適宜各国の要件に従う）。 - 組織学的検査又は細胞診で手術不能な局所再発性又は転移性のSCACが確認された患者。 - 以下を除く全身療法歴がない患者。 a. 放射線増感剤として放射線療法と併用する化学療法は許容される。 b. 試験登録の6ヵ月以上前に完了している場合、ネオアジュバント又はアジュバント療法。 - 各実施医療機関の治験責任（分担）医師／放射線科医の評価によりRECIST v1.1に従い測定可能病変があると判断された患者。これまでに放射線照射を受けたことがある部位又は他の局所部位療法の対象部位にある腫瘍病変は、当該病変で進行が示されていない限り測定可能とは通常判断されない。 - ランダム化前に中央検査用の適切な組織検体及び全血検体を提供する能力があり、その意志がある患者。保存検体を用いた生検はランダム化前9ヵ月以内に行う。 - ECOGパフォーマンスステータスが0～1の患者。 - HIV陽性の場合、以下の定義に従い安定している患者。 a. CD4+数が200/μL以上。 b. 標準治療のアッセイによりウイルス負荷が検出不能。 c. ART／HAARTを治験登録前に4週間以上受けており、治験登録前の少なくとも4週間にHIV関連の日和見感染が認められていない。 - 避妊の意思がある患者又はパートナーに避妊の意思がある患者 |
Able to comprehend and willing to sign a written ICF for the study. - Are 18 years of age or older (or as applicable per local country requirements). - Histologically or cytologically verified, inoperable locally recurrent or metastatic SCAC. - No prior systemic therapy other than the following: a. Chemotherapy administered concomitantly with radiotherapy as a radiosensitizing agent is permitted. b. Prior neoadjuvant or adjuvant therapy if completed >= 6 months before study entry. - Has measurable disease per RECIST v1.1 as determined by local site investigator/radiology assessment. Tumor lesions situated in a previously irradiated area, or in an area subjected to other loco-regional therapy, are usually not considered measurable unless there has been demonstrated progression in the lesion. - Able and willing to provide adequate tissue sample and whole blood sample with central testing result prior to randomization. Biopsy for archival samples should have occurred within 9 months prior to randomization. - ECOG performance status 0 to 1. - If HIV-positive, then must be stable as defined by: a. CD4+ count >= 200/ micro L, b. Undetectable viral load per standard of care assay, c. Receiving antiretroviral therapy (ART/HAART) for at least 4 weeks prior to study enrollment, and have not experienced any HIV-related opportunistic infection for at least 4 weeks prior to study enrollment. - Willingness to avoid pregnancy or fathering children |
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| - 過去にPD-(L)1標的療法を受けたことがある患者。 - サイクル1の投与1日目前の28日以内に放射線増感剤としての化学療法の有無を問わず放射線療法を受けた患者。骨盤領域以外の緩和的放射線治療（30 Gy以下）の場合、14日以内とする（注：関連する全ての毒性がグレード1以下まで回復していること）。 - スクリーニング時に臨床検査値異常が認められた患者。 - 本治験への登録前3年以内に他の悪性腫瘍の既往のある患者（例外を除く）。 - 臨床的に重要な肺、心臓、胃腸又は自己免疫疾患。 - 活動性A型肝炎ウイルス（HAV）、B型肝炎ウイルス（HBV）又はC型肝炎ウイルス（HCV）感染を含む活動性の細菌、真菌又はウイルス感染症があり、サイクル1の投与1日目前の最長7日間の抗生物質のIV投与を必要とする患者。 - サイクル1の投与1日目前の28日以内に生ワクチンを接種した患者。 - 同種幹細胞移植等の臓器移植歴がある患者。 - 活動性のCNS（中枢神経系）転移及び／又はがん性髄膜炎が既知である患者。 - プラチナ製剤、パクリタキセル、他のモノクローナル抗体又は添加物に対する過敏症が既知であり、標準治療（例：抗ヒスタミン薬、コルチコステロイド）でコントロール不能である患者。 - 妊娠中又は授乳中の患者。 - 治験実施計画書に記載の併用禁止薬を現在使用している患者。 - 既存の末梢性ニューロパチーがCTCAE v5でグレード2以上である患者。 - 本治験への完全な参加の妨げとなる、患者に重大なリスクをもたらす又は治験データの解釈の妨げになると治験責任（分担）医師が判断した何らかの状態にある患者。 |
- Has received prior PD-(L)1 directed therapy - Has received prior radiotherapy with or without radiosensitizing chemotherapy within 28 days of Cycle 1 Day 1 except for palliative radiation (30 Gy or less) which is restricted for 14 days of Cycle 1 Day 1 (note: all toxicities associated should have resolved to Grade <= 1). - Participants with laboratory outside of the protocol defined ranges. - History of second malignancy within 3 years (with exceptions). - Clinically significant pulmonary, cardiac, gastrointestinal or autoimmune disorders. - Active bacterial, fungal, or viral infections, including hepatitis A, B, and C and IV antibiotic use within 7 days of Cycle 1 Day 1. - Receipt of a live vaccine within 28 days of planned start of study therapy. - History of organ transplant, including allogeneic stem cell transplantation. - Known active CNS metastases and/or carcinomatous meningitis. - Known hypersensitivity to platinum, paclitaxel, another monoclonal antibody, or any of the excipients that cannot be controlled with standard measures (eg, antihistamines, corticosteroids). - Participant is pregnant or breastfeeding. - Current use of protocol defined prohibited medication. - Has pre-existing peripheral neuropathy that is >= Grade 2 by CTCAE v5. - Inability or unlikely, in the opinion of the investigator, to comply with the Protocol requirements |
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| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 肛門管扁平上皮癌 | Squamous Cell Carcinoma of the Anal Canal | ||
| あり | |||
| 並行登録 A群：カルボプラチン+パクリタキセル+プラセボ カルボプラチン：各28日間サイクルの投与1日目に投与する。 パクリタキセル：各28日間サイクルの投与1日目、8日目及び15日目に投与する。 B群：カルボプラチン+パクリタキセル+retifanlimab (INCMGA00012) カルボプラチン：各28日間サイクルの投与1日目に投与する。 パクリタキセル：各28日間サイクルの投与1日目、8日目及び15日目に投与する。 Retifanlimab (INCMGA00012)：各28日間サイクルの投与1日目に投与する。 |
Parallel Assignment Placebo Comparator: Group A : carboplatin+paclitaxel+placebo carboplatin will be administered intravenous on Day 1 of each 28 day cycle. paclitaxel will be administered intravenous on Days 1,8, and 15 of each 28 day cycle. Experimental: Group B :carboplatin+paclitaxel+retifanlimab (INCMGA00012) carboplatin will be administered intravenous on Day 1 of each 28 day cycle. paclitaxel will be administered intravenous on Days 1,8, and 15 of each 28 day cycle. retifanlimab (INCMGA00012) will be administered intravenous on Day 1 of each 28 day cycle. |
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| 無増悪生存期間（PFS） | Progression Free Survival (PFS) | ||
| 1. 全生存期間（OS） 2. 客観的奏効率（ORR） 3. 奏効期間（DOR） 4. 病勢コントロール率（DCR） 5. ランダム化期間中に有害事象（TEAE）を発現した患者数 6. ランダム化期間中に治験薬の投与中止に至ったTEAEが発現した患者数 7. 非盲検単剤療法期間中にTEAEが発現した患者数 8. 非盲検単剤療法期間中に治験薬の投与中止に至ったTEAEが発現した被験者数 9. カルボプラチン+パクリタキセル併用時の定常状態でのRetifanlimabのCmax 10. カルボプラチン+パクリタキセル併用時の定常状態でのRetifanlimabのCmin 11. カルボプラチン+パクリタキセル併用時の定常状態でのRetifanlimabのTmax 12. カルボプラチン+パクリタキセル併用時の定常状態でのRetifanlimabのAUC |
1. Overall Survival (OS) 2. Objective Response Rate (ORR) 3. Duration of Response (DOR) 4. Disease Control Rate(DCR) 5. Number of Participants With Any Treatment-emergent Adverse Event (TEAE ) During the Randomized Period 6. Number of Participants With Any TEAE Leading to Discontinuation of Study Drug During the Randomized Period 7.Number of Participants With Any TEAE During the Open-label Monotherapy Period 8. Number of Participants With Any TEAE Leading to Discontinuation of Study Drug During the Open-label Monotherapy Period 9. Cmax of Retifanlimab at Steady State When Administered With Carboplatin-paclitaxel 10. Cmin of Retifanlimab at Steady State When Administered With Carboplatin-paclitaxel 11. Tmax of Retifanlimab at Steady State When Administered With Carboplatin-paclitaxel 12. AUC of Retifanlimab at Steady State When Administered With Carboplatin-paclitaxel |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| Carboplatin, Paclitaxel, Retifanlimab(INCMGA00012) | |||
| - | |||
| なし | |||
| インサイト・バイオサイエンシズ・ジャパン合同会社 | |||
| 東京都 千代田区有楽町一丁目1番2号 東京ミッドタウン日比谷 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 研究終了 |
Complete |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| インサイト・バイオサイエンシズ・ジャパン合同会社 | |
| Incyte Biosciences Japan G.K. | |
| なし | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 国立研究開発法人国立国際医療研究センター 治験等審査委員会 （最初に承認を得たIRBを記載） | National Center for Global Health and Medicine Institutional Review Board (The first approved IRB is shown) | |
| 東京都新宿区戸山1丁目21番1号 | 1-21-1 Toyama Shinjuku-ku, Tokyo | |
| 03-3202-7181 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT04472429 | |
| ClinicalTrial.gov | |
| ClinicalTrial.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |
|
|
設定されていません |
添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）
添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）
| 0012-303-prot_redacted.pdf | ||
設定されていません |
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設定されていません |
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