臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 製造販売後臨床試験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和3年2月8日 | ||
| 令和7年5月15日 | ||
| 令和6年4月15日 | ||
| 日本人プラダー・ウィリ症候群（PWS）患者を対象にソマトロピンの有効性および安全性を評価する第3 相，多施設共同，非盲検，多コホート試験（治験実施計画書番号：A6281323） | ||
| 日本人プラダー・ウィリ症候群（PWS）患者を対象にソマトロピンの有効性および安全性を評価する第3 相，多施設共同，非盲検，多コホート試験 | ||
| 河合 統介 | ||
| ファイザーR&D合同会社 | ||
| 日本人PWS患者コホートを対象にソマトロピンの体組成改善に対する有効性を評価する | ||
| 3 | ||
| プラダー・ウィリ症候群 | ||
| 研究終了 | ||
| ソマトロピン | ||
| ①ジェノトロピン TC 注用 5.3 mg、②同 TC 注用 12 mg、③同ゴークイック注用 5.3 mg、④同ゴークイック注用 12 mg | ||
| 小児治験ネットワーク中央治験審査委員会 | ||
総括報告書の概要
総括報告書の概要
管理的事項
管理的事項
| 2025年05月14日 | ||
２ 結果の要約
２ 結果の要約
| 2024年04月15日 | |||
| 33 | |||
| / | 成人コホート（n=20）の年齢の中央値は25歳であり、男性の割合は35.0%であった。成長ホルモン（GH）未治療小児コホート（n=6）の年齢の中央値は6歳であり、男性の割合は66.7%であった。GH既治療小児コホート（n=7）の年齢の中央値は14歳であり、男性の割合は57.1%であった。 | The percentage of male participants in the growth hormone (GH) naive pediatric cohort was 66.7%, the GH treated cohort was 57.1% and the adult cohort was 35.0%. The median age of the participants was 6, 14, and 25 years in the GH naive pediatric cohort, GH treated cohort, and adult cohort, respectively. | |
| / | 組み入れられた33例（GH未治療小児コホート：6例、GH既治療小児コホート：7例、成人コホート：20例）全員がスクリーニング期及び12カ月間の治療期を完了し、継続投与期に移行した。GH未治療小児コホート及びGH既治療小児コホートは全員が継続投与期を完了した。成人コホート20例のうち、14例（70.0%）が継続投与期を完了し、6例（30.0%）が継続投与期に治験を中止した。 | A total of 33 participants completed the screening period and 12-month treatment period of the study. For GH naive pediatric cohort, GH treated pediatric cohort and adult cohort, 6, 7, and 20 participants with PWS were enrolled, respectively. All participants entered the extension period. All the participants of GH naive pediatric cohort and GH treated pediatric cohort completed the extension period. Of 20 participants from adult cohort, 14 (70.0%) participants completed the extension period and 6 (30.0%) participants discontinued during the extension period. | |
| / | 全体として、治験参加者4例に7件の重篤な有害事象が認められた。内訳は、成人コホートの3例に6件（脳挫傷、頭蓋底骨折及び洞結節機能不全が1例、高血圧及び痙攣発作が1例、感情不安定が1例）、GH既治療小児コホートの1例に1件（足関節部骨折）であった。治験薬と関連のある重篤な有害事象は認められなかった。 一つ以上の有害事象が認められた治験参加者は、GH未治療小児コホートで5例（83.3%）、GH既治療小児コホート7例（100.0%）、成人コホート19例（95.0%）であった。ほとんどの有害事象の重症度は軽度又は中等度（治験薬と関連なし）であり、重度の有害事象は成人コホートの4例（20.0%）に認められた。治験の中止に至った有害事象は認められなかったが、成人コホートの3例（15.0%）が有害事象により治験薬の投与を中止した。 |
Overall, 4 participants reported 7 serious adverse events (SAEs) (3 participants in the adult cohort reported 6 SAEs: 3 SAEs of brain contusion, skull fractured base, sinus node dysfunction in 1 participant; 2 SAEs of hypertension and seizure in 1 participant, and 1 SAE of affect lability in 1 participant; and 1 participant in the GH treated pediatric cohort reported 1 SAE of ankle fracture). There were no treatment-related SAEs in this study. Overall, at least 1 treatment-emergent adverse event (TEAE) was experienced by 5 (83.3%), 7 (100.0%), and 19 (95.0%) participants in the GH naive pediatric cohort, GH treated pediatric cohort, and adult cohort, respectively. Most of the TEAEs were mild or moderate in severity (unrelated to the study drug) and 4 (20.0%) participants in the adult cohort had severe TEAEs. No TEAEs resulted in discontinuation from study, but 3 (15%) participants in the adult cohort discontinued study drug due to TEAEs. | |
| / | ・主要評価項目は二重エネルギーX線吸収測定法（DEXA）で測定した投与開始時から投与12カ月後までの除脂肪体重率（%）の変化量であった。主要評価項目の成人コホートの最小二乗（LS）平均の点推定値（95% CI）は3.09（1.85, 4.33）であり、事前に規定した有効性の判定基準［主要評価項目のLS平均の点推定値が0を上回る］を達成した。 ・DEXAで測定した投与開始時から投与12カ月後までの除脂肪体重率（%）の変化量の平均値［標準偏差（SD）］は、GH未治療小児コホートで4.59（4.490）、GH既治療小児コホートで-1.34（3.238）であった。 症例数は限られるが、主要評価項目はGH未治療小児コホートでベースラインより増加し、GH既治療小児コホートではわずかに減少した。GH既治療小児コホートでは本剤の投与量がGH未治療小児コホートの約1/3であったが、変化量はわずかであり、ベースラインの除脂肪体重率を臨床的に維持できたと考えられた。DEXAで測定した投与開始時から投与12カ月後までの除脂肪体重率（%）の変化量の平均値（SD）は、成人コホートで3.08（2.917）であった。 ・生体インピーダンス法（BIA）で測定した投与開始時から投与12カ月後までの除脂肪体重率（%）の変化量の成人コホートにおけるLS平均の点推定値（95% CI）は、2.03（0.67, 4.73）であった。BIA法で測定した投与開始時から投与12カ月後までの除脂肪体重率（%）の変化量の平均値（SD）は、GH未治療小児コホートで3.32（3.867）、GH既治療小児コホートで0.58（4.711）、成人コホートで2.08（5.474）であった。 |
*The primary endpoint was the change from baseline to Month 12 in lean body mass (LBM) (%) measured by dual energy X-ray absorptiometry (DEXA). The primary efficacy criterion was met since the least squares (LS) mean [95% confidence interval (CI)] of the primary endpoint was 3.09 (1.85, 4.33) and the point estimate was greater than the pre-specified efficacy criterion of 0 for the adult cohort. *For the GH naive pediatric cohort and the GH treated pediatric cohort, the mean +/- standard deviation (SD) of the change from baseline to Month 12 in LBM (%) measured by DEXA were 4.59 +/- 4.490 and -1.34 +/- 3.238, respectively. *While the sample size was quite limited, the LBM (%) at Month 12 measured by DEXA numerically increased from baseline for the GH naive pediatric cohort and decreased slightly for the GH treated pediatric cohort. In the GH treated pediatric cohort, the LBM was clinically maintained despite the low dose of study drug which was approximately one-third of the GH naive pediatric cohort dose. For the adult cohort, the mean +/- SD of the change from baseline to Month 12 in LBM (%) measured by DEXA was 3.08 +/- 2.917. *The LS mean (95% CI) of the change from baseline to Month 12 of LBM (%) measured by bioelectrical impedance analysis (BIA) for the adult cohort was 2.03 ( -0.67, 4.73). The mean +/- SD of the change from baseline to Month 12 in LBM (%) measured by BIA was 3.32 +/- 3.867, 0.58 +/- 4.711, and 2.08 +/- 5.474 for the GH naive pediatric cohort, GH treated pediatric cohort, and adult cohort, respectively. |
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| / | 主要評価項目の成人コホートのLS平均の点推定値が0を上回ったため、有効性の判定基準を達成した。症例数が限られるため結果の解釈には限界があるが、DEXAで測定した投与12カ月後の除脂肪体重率（%）は、GH未治療小児コホートではベースラインより数値的に増加し、GH既治療小児コホートではベースラインを臨床的に維持した。 日本人PWS患者に対するソマトロピンの長期投与は概して安全で、忍容性は良好であった。 |
The primary efficacy criterion was met since the point estimate of the LS mean of the primary endpoint was greater than 0 for adult cohort. While the sample size was quite limited, the LBM (%) at Month 12 measured by DEXA numerically increased from baseline for GH naive pediatric cohort and clinically maintained from baseline for the GH treated pediatric cohort. The long-term treatment with somatropin was generally safe and well-tolerated in Japanese participants with PWS. |
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| 2025年05月15日 | |||
３ IPDシェアリング
３ IPDシェアリング
| 有 | Yes | |
| ファイザーは，ある基準，条件，特例により適格とされる研究者からの要請に応じて、匿名化された個別治験参加者のデータおよび関連文書（治験実施計画書，統計解析計画書，総括報告書など）に研究者がアクセスできる環境を提供しています。当社の臨床試験データの共有に関する基準およびアクセス申請の詳細は，https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requestsに掲載されています。 | Pfizer will provide access to individual de-identified participant data and related study documents (e.g. protocol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) upon request from qualified researchers, and subject to certain criteria, conditions, and exceptions. Further details on Pfizer's data sharing criteria and process for requesting access can be found at: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests. |
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 製造販売後臨床試験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和7年5月14日 |
| jRCT番号 | jRCT2031200351 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 日本人プラダー・ウィリ症候群（PWS）患者を対象にソマトロピンの有効性および安全性を評価する第3 相，多施設共同，非盲検，多コホート試験（治験実施計画書番号：A6281323） | A PHASE 3 MULTICENTER, OPEN LABEL, MULTI COHORT STUDY TO EVALUATE THE EFFICACY AND SAFETY OF SOMATROPIN IN JAPANESE PARTICIPANTS WITH PRADER-WILLI SYNDROME (PWS) (NA) | ||
| 日本人プラダー・ウィリ症候群（PWS）患者を対象にソマトロピンの有効性および安全性を評価する第3 相，多施設共同，非盲検，多コホート試験 | Study of the Efficacy and Safety of Somatropin in Japanese Participants With PWS (NA) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 河合 統介 | Kawai Norisuke | ||
| / | ファイザーR&D合同会社 | Pfizer R&D Japan G.K. | |
| クリニカル・リサーチ統括部 | |||
| 151-8589 | |||
| / | 東京都渋谷区代々木3丁目22-7 新宿文化クイントビル | Shinjuku Bunka Quint Bldg., 3-22-7 Yoyogi, Shibuya-ku, Tokyo | |
| 03-5309-7000 | |||
| clinical-trials@pfizer.com | |||
| 治験情報窓口担当 | Clinical Trials Information Desk | ||
| ファイザーR&D合同会社 | Pfizer R&D Japan G.K. | ||
| クリニカル・リサーチ統括部 | |||
| 151-8589 | |||
| 東京都渋谷区代々木3丁目22-7 新宿文化クイントビル | Shinjuku Bunka Quint Bldg., 3-22-7 Yoyogi, Shibuya-ku, Tokyo | ||
| 03-5309-7000 | |||
| clinical-trials@pfizer.com | |||
| 令和2年11月26日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 獨協医科大学埼玉医療センター |
Dokkyo Medical University Saitama Medical Center |
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埼玉県 |
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| 埼玉県 | |||
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 国立研究開発法人 国立成育医療研究センター |
National Center for Child Health and Development |
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東京都 |
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| 東京都 | |||
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 地方独立行政法人 大阪府立病院機構 大阪母子医療センター |
Osaka Women’s and Children’s Hospital |
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大阪府 |
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| 大阪府 | |||
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 地方独立行政法人 神奈川県立病院機構 神奈川県立こども医療センター |
Kanagawa Children's Medical Center |
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神奈川県 |
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| 神奈川県 | |||
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 浜松医科大学医学部附属病院 |
Hamamatsu University Hospital |
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静岡県 |
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| 静岡県 | |||
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 日本人PWS患者コホートを対象にソマトロピンの体組成改善に対する有効性を評価する | |||
| 3 | |||
| 2021年02月09日 | |||
| 2021年02月09日 | |||
| 2021年02月09日 | |||
| 2024年04月15日 | |||
| 30 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 非無作為化比較 | non-randomized controlled trial | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 無治療対照/標準治療対照 | no treatment control/standard of care control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | none | ||
| 1. 遺伝学的検査によるPWSの確定診断の記録がある男性または女性の治験参加者 2. 性腺ホルモン補充療法など体組成に影響を及ぼす可能性のある新たな治療を開始する予定がない者 3. 現在，適切な食事および運動療法を実施しており，治験期間を通じて継続する意思があると治験責任医師が判断する者 4. 治験参加者，または法的に許容される代表者／親／法定後見人が，予定されているすべての来院，治療計画，臨床検査，生活習慣の注意事項およびその他の治験手順を遵守する意思および能力を有していること 5. 同意説明文書および本治験実施計画書に記載されている要件および制限の遵守を含め，10.1項で記載されているとおり同意説明文書に署名できる。 GH未治療小児コホートに組み入れる治験参加者は基準6～8を満たす必要がある： 6. ベースライン時の暦年齢18歳以下 7. GH未治療 8. Tanner分類 ステージ1（男子の場合精巣，女子の場合乳房で評価） GH既治療小児コホートに組み入れる治験参加者は基準9および10を満たす必要がある： 9. 少なくとも2年以上GHによる治療を継続しており，かつ直近6ヵ月間の投与量が一定である者。治験参加前の用量は0.084 mg/kg/週を超えていること。 10. 低身長に対するGHによる治療をまもなく完了する者［例：身長が治療中止基準（日本人成人基準の-2.5SDS超］に到達する］ 成人コホートに組み入れる治験参加者は基準11～13を満たす必要がある： 11. ベースライン時の暦年齢18歳以上 12. 過去1年以上GH投与を受けていない 13. IGF-1濃度が年齢別・性別の基準値の+2SDSを超えない |
Inclusion Criteria: 1.Male or female participants with documentation of genetically confirmed diagnosis of PWS. 2.No plan to initiate a new treatment that may affect the body composition, such as gonadal hormone replacement therapy. 3.Currently on appropriate diet and exercise programs and willing to continue throughout the study period at the discretion of the investigator. 4.Participants, and if required by local/site regulations their parent(s)/legal guardian(s) must be willing and able to comply with all scheduled visits, treatment plan, laboratory tests, lifestyle considerations, and other study procedures. 5.Evidence of a personally signed and dated ICD (and written assent where applicable based on age and country regulation) indicating that the participant or a legally acceptable representative/parent(s)/legal guardian has been informed of all pertinent aspects of the study. Refer to Appendix 1 for the detailed process of obtaining consent. For inclusion of GH naive pediatric cohort, participants must meet criteria 6 to 8: 6.18 years or younger. 7.Naive to GH treatment. 8.Tanner stage 1 (for testes in males, for breasts in females). For inclusion of GH treated pediatric cohort, participants must meet criteria 9 and 10: 9.Continued GH treatment for at least 2 years with stable dose for the last 6 months and being on GH at time of inclusion. The recent dose should be higher than 0.084 mg/kg/week. 10.Participants who are about to complete GH treatment for his/her short stature (eg, due to meeting the treatment stopping criteria defined as a height SDS more than -2.5 for Japanese adult standards). For inclusion of adult cohort, participants must meet criteria 11 to 13: 11.18 years of chronological age or older at Day 1 visit. 12.Off from GH treatment for at least 1 year. 13.Serum IGF-I level within +2 SDS, adjusted for age and sex. |
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| 1. 治験責任医師が, 血糖コントロールが不良であると判断する糖尿病患者 2. 悪性腫瘍を有する患者 3. 高度な肥満または重篤な呼吸器障害のある患者 4. その他の医学的あるいは精神的状態（直近1年以内あるいは現時点での自殺念慮／自殺行動を含む）や臨床検査値異常があり，治験参加により危険性が増す可能性がある治験参加者，または治験責任医師が本治験への参加を不適切と判断した治験参加者 5. 本治験の治験薬の初回投与が，過去の治験薬投与の30日以内（または実施国の規制に基づく期間）または半減期の5倍以内である（いずれか長い方）。 6. 本治験の実施に直接関わっている治験実施医療機関のスタッフまたはファイザー社員，治験責任医師の指揮監督下にある治験実施医療機関のスタッフ，およびその親類縁者 |
Exclusion Criteria: 1.Participants with uncontrolled diabetes at the discretion of the investigator. 2.Participants with malignant tumors. 3.Participants with severe obesity or serious respiratory impairment. 4.Other medical or psychiatric condition including recent (within the past year) or active suicidal ideation/behavior or laboratory abnormality that may increase the risk of study participation or, in the investigator's judgment, make the participant inappropriate for the study. 5.Previous administration with an investigational drug within 30 days (or as determined by the local requirement) or 5 half- lives preceding the first dose of study intervention used in this study (whichever is longer). 6.Investigator site staff or Pfizer employees directly involved in the conduct of the study, site staff otherwise supervised by the investigator, and their respective family members. |
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| 0歳 以上 | 0age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| プラダー・ウィリ症候群 | Prader-Willi Syndrome | ||
| あり | |||
| GH未治療小児コホート：ソマトロピン 0.245 mg/kg/週 GH既治療小児コホート：ソマトロピン 0.084 mg/kg/週 成人コホート：ソマトロピン 0.084 mg/kg/週 |
Biological: somatropin - GH naive pediatric cohort somatropin 0.245 mg/kg/week Biological: somatropin - GH treated cohort somatropin 0.084 mg/kg/week Biological: somatropin - adult cohort somatropin 0.084 mg/kg/week |
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| 1. 投与開始時から投与12 ヵ月後までの除脂肪体重率（%）の変化量（DEXA 法で測定） | Primary Outcome Measures : 1.Change from baseline to Month 12 in lean body mass (%) measured by DEXA [ Time Frame: 52 weeks ] |
||
| 1. 投与開始時から投与12 ヵ月後までの除脂肪体重率（%）の変化量（BIA 法で測定） 2. 投与開始時から投与12 ヵ月後までの体脂肪率（%）の変化量（DEXA 法で測定） 3. 投与開始時から投与12 ヵ月後までの腹部CT による内臓脂肪面積の変化量 4. 投与開始時から投与6 ヵ月後までの除脂肪体重率（%）の変化量（DEXA 法で測定）（成人コホートのみ） 5. 有害事象 6. 重篤な有害事象 7. 臨床検査値 8. 骨成熟 |
Secondary Outcome Measures : 1.Change from baseline to Month 12 in lean body mass (%) measured by BIA [ Time Frame: 52 weeks ] 2.Change from baseline to Month 12 in body fat (%) measured by DEXA [ Time Frame: 52 weeks ] 3.Change from baseline to Month 12 in adipose tissue distribution measured by abdominal CT [ Time Frame: 52 weeks ] 4.Change from baseline to Month 6 in lean body mass (%) measured by DEXA (adult cohort only) [ Time Frame: 26 weeks ] 5.Number of Participants With Treatment Emergent Treatment-Related Adverse Events (AEs) [ Time Frame: Baseline up to 50 months ] 6.Number of Participants With Treatment Emergent Treatment-Related Serious Adverse Events (SAEs) [ Time Frame: Baseline up to 50 months ] 7.Number of Participants With Clinically Significant Change From Baseline in Laboratory Abnormalities [ Time Frame: Baseline up to 48 months ] 8.Bone maturation [ Time Frame: 52 weeks ] |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 承認内 | |||
| ソマトロピン | |||
| ①ジェノトロピン TC 注用 5.3 mg、②同 TC 注用 12 mg、③同ゴークイック注用 5.3 mg、④同ゴークイック注用 12 mg | |||
| 22100AMX00425 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 研究終了 |
Complete |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| ファイザー株式会社 | |
| Pfizer Japan Inc. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 小児治験ネットワーク中央治験審査委員会 | National Center for Child Health and Development | |
| 東京都世田谷区大蔵２丁目１０番１号 | 2-10-1 Okura, Setagaya-ku, Tokyo | |
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT04697381 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |
|
|
設定されていません |
添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）
添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）
| Prot_000.pdf | ||
設定されていません |
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設定されていません |
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