臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和3年2月5日 | ||
| 令和4年12月23日 | ||
| 令和3年7月13日 | ||
| 急速に進行するリスクを有する常染色体優性多発性嚢胞腎（ADPKD）患者を対象としたvenglustat（GZ/SAR402671）の早期、遅延投与の長期有効性及び安全性を評価する多施設共同、非盲検、継続投与試験 | ||
| 常染色体優性多発性嚢胞腎（ADPKD）へのvenglustatの長期投与 | ||
| 田中 智之 | ||
| サノフィ株式会社 | ||
| 主要目的： 急速に進行するリスクを有するADPKD被験者における総腎臓容積（TKV）へのvenglustatの早期、遅延投与の効果を明らかにする 副次目的： - 腎機能（推算糸球体濾過量［eGFR］）へのvenglustatの早期、遅延投与の影響を明らかにする - Venglustatの安全性プロファイルを明らかにする - 眼科検査により水晶体へのvenglustatの影響を評価する - ベック抑うつ質問票第2版（BDI-II）を用いて気分へのvenglustatの影響を評価する |
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| 3 | ||
| 先天性嚢胞性腎疾患 | ||
| 研究終了 | ||
| ベングルスタット | ||
| なし | ||
| 順天堂大学医学部附属順天堂医院治験審査委員会 | ||
総括報告書の概要
総括報告書の概要
管理的事項
管理的事項
| 2022年12月14日 | ||
２ 結果の要約
２ 結果の要約
| 2021年07月13日 | |||
| 24 | |||
| / | 合計24名が本治験に組み入れられ、このうち23名（95.8%）が投与を受けた。投与を受けた全ての被験者が治験薬の投与を早期に中止した。全ての被験者の治験薬投与中止の理由は、先行するEFC15392試験の中止によるものであった。EFC15392試験は、無益性解析の結果に基づき、治験依頼者によって中止された。 全体として、平均年齢（標準偏差［SD］）は45.3（4.7）歳であった。全ての被験者は白人又はアジア人（各12名［50%］）のいずれかであった。組み入れられた合計15名（62.5%）は男性であり、9名（37.5%）は女性であった。ヒスパニック系又はラテン系の被験者はおらず、平均BMI（SD）は26.4（4.9）kg/m^2であった。 |
A total of 24 participants were enrolled in the study, of which 23 (95.8%) participants were treated. All the participants who were treated discontinued the study treatment permanently. The reason for study treatment discontinuation in all participants was due to the termination of the preceding Study EFC15392. Study EFC15392 was terminated by the sponsor based on the results of the futility analysis. Overall, the mean (standard deviation [SD]) age was 45.3 (4.7) years. All participants were either White or Asian (12 [50%] participants, each). A total of 15 (62.5%) enrolled participants were male and 9 (37.5%) participants were female. No participants were Hispanic or Latino and the mean (SD) body mass index was 26.4 (4.9) kg/m^2. |
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| / | 組入れ:24名 投与:23名 完了:0名 治験中止:24名 |
Enrolled: 24 participants Treated: 23 participants Completed: 0 participants Discontinued: 24 participants |
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| / | 治験期間中に2名（8.7%）で治験薬投与下で発現した有害事象（TEAE）が認められた。これらの被験者のうち1名では創傷感染の重篤なTEAEが認められ、別の1名では口渇のTEAEが認められた。被験者の入院に至った創傷感染は未回復と報告されたが、治験責任（分担）医師により治験薬との因果関係が否定された。死亡若しくは治験薬投与中止に至ったTEAE、治験薬投与下で発現したAESI、又は治験薬との因果関係が否定できないTEAEが認められた被験者はいなかった。 | Two (8.7%) participants had treatment-emergent adverse event(TEAE) during the study. One of these participants had a serious TEAE of wound infection, and the other had a TEAE of thirst. The wound infection for which the participant was hospitalized was reported as not resolved and considered not related to IMP by the Investigator. No participant had a TEAE leading to death or permanent treatment discontinuation, a treatment-emergent AESI, or an IMP-related TEAE. | |
| / | 治験が早期に中止されたため、有効性は評価しなかった。 | Efficacy was not assessed due to early termination of the study. | |
| / | 全体として、安全性解析では、venglustatで実施した他の試験と比較して、新たな安全性の問題は特定されなかった。本治験では治験薬との因果関係が否定できない死亡は報告されなかった。親試験であるEFC15392試験の無益性解析の結果に基づき、EFC15392試験の中止が決定された後、本治験は治験依頼者によって早期に中止された。中止の決定は、ADPKD患者集団における有効性の欠如によるものであり、venglustatの安全性所見と関連していなかった。 | Overall, the safety analysis did not identify any new emerging safety issues compared to other studies conducted with venglustat. No study treatment-related deaths were reported in this study. This study was terminated prematurely by the Sponsor following a decision to terminate the parent study EFC15392 based on the results of the futility analysis performed for this study. Termination decision was due to a lack of efficacy in the ADPKD patient population and not linked to safety findings with venglustat. | |
| 2022年12月21日 | |||
３ IPDシェアリング
３ IPDシェアリング
| 有 | Yes | |
| 資格要件を満たした研究者が被験者レベルデータや試験関連文書（試験総括報告書、試験実施計画書、症例報告書、統計解析計画書、データセット仕様書等）へのアクセスを要求することは可能である。試験参加者のプライバシーを守るため、被験者レベルデータは匿名化され、試験関連文書の一部記載は削除される。サノフィ社の臨床試験データ共有に関する基準、対象試験、及びアクセス申請方法に関する詳細は、https://vivli.orgを参照のこと。 | Qualified researchers may request access to patient level data and related study documents including the clinical study report, study protocol with any amendments, blank case report form, statistical analysis plan, and dataset specifications. Patient level data will be anonymized and study documents will be redacted to protect the privacy of trial participants. Further details on Sanofi's data sharing criteria, eligible studies, and process for requesting access can be found at: https://vivli.org |
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない |
| 登録日 | 令和4年12月14日 |
| jRCT番号 | jRCT2031200348 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 急速に進行するリスクを有する常染色体優性多発性嚢胞腎（ADPKD）患者を対象としたvenglustat（GZ/SAR402671）の早期、遅延投与の長期有効性及び安全性を評価する多施設共同、非盲検、継続投与試験 | Multicenter, open-label, extension study to characterize the long-term efficacy and safety of early versus delayed treatment with venglustat (GZ/SAR402671) in patients at risk of rapidly progressive autosomal dominant polycystic kidney disease (ADPKD) (STAGED-PKD-EXT) | ||
| 常染色体優性多発性嚢胞腎（ADPKD）へのvenglustatの長期投与 | Long-term treatment of autosomal dominant polycystic kidney disease (ADPKD) with venglustat (STAGED-PKD-EXT) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 田中 智之 | Tanaka Tomoyuki | ||
| / | サノフィ株式会社 | Sanofi K.K. | |
| 163-1488 | |||
| / | 東京都新宿区西新宿三丁目20番2号 東京オペラシティタワー | Tokyo Opera City Tower, 3-20-2, Nishi Shinjuku, Shinjuku-ku, Tokyo 163-1488, Japan | |
| 03-6301-3670 | |||
| clinical-trials-jp@sanofi.com | |||
| 臨床試験情報窓口 | Clinical Study Unit | ||
| サノフィ株式会社 | Sanofi K.K. | ||
| 163-1488 | |||
| 東京都新宿区西新宿三丁目20番2号 東京オペラシティタワー | Tokyo Opera City Tower, 3-20-2, Nishi Shinjuku, Shinjuku-ku, Tokyo 163-1488, Japan | ||
| 03-6301-3670 | |||
| clinical-trials-jp@sanofi.com | |||
| 令和2年12月22日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 順天堂大学医学部附属順天堂医院 |
Juntendo University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 国立大学法人 北海道大学病院 |
Hokkaido University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 東京女子医科大学病院 |
Tokyo Women's Medical University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 大阪市立大学医学部附属病院 |
Osaka City University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 医療法人沖縄徳洲会 湘南鎌倉総合病院 |
Shonan Kamakura General Hospital |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 主要目的： 急速に進行するリスクを有するADPKD被験者における総腎臓容積（TKV）へのvenglustatの早期、遅延投与の効果を明らかにする 副次目的： - 腎機能（推算糸球体濾過量［eGFR］）へのvenglustatの早期、遅延投与の影響を明らかにする - Venglustatの安全性プロファイルを明らかにする - 眼科検査により水晶体へのvenglustatの影響を評価する - ベック抑うつ質問票第2版（BDI-II）を用いて気分へのvenglustatの影響を評価する |
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| 3 | |||
| 2021年02月09日 | |||
| 2021年02月09日 | |||
| 2021年01月27日 | |||
| 2025年11月30日 | |||
| 640 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 非無作為化比較 | non-randomized controlled trial | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| あり | |||
| アメリカ/オーストラリア/ベルギー/ドイツ/韓国/オランダ/スペイン | United States/Australia/Australia/Germany/Republic of Korea/Netherlands/Spain | ||
| - EFC15392試験のStage 1又はStage 2の投与期間を完了したADPKDを有する成人の男性又は女性 - eGFRが30 mL/min/1.73 m2超の患者： a）EFC15392試験のVisit 12（Month 24、投与終了来院）にLTS15823試験に組み入れられた被験者については、EFC15392試験のVisit 11での測定。 b）EFC15392試験のVisit 12（Month 24、投与終了来院）にLTS15823試験に組み入れられなかった被験者については、 LTS15823試験のスクリーニング来院時での測定。 - 男性及び女性被験者が用いる避妊方法は、臨床試験参加者の避妊方法に関する各国の規制要件に合致していなければならない。 a）男性被験者は、治験期間全体をとおして及び治験薬の最終投与後90日以上、望むライフスタイルに合う場合は異性との性交渉を完全に控えること又は二重の避妊法を用いることに同意しなければならない。 b）女性被験者は、ベースライン来院時の尿妊娠検査が陰性でなければならない。又、治験期間全体をとおして及び治験薬の最終投与後6週間以上、望むライフスタイルに合う場合は異性との性交渉を完全に控えること又は二重の避妊法（効果の高い避妊法を含む）を用いることに同意しなければならない。 - 標準的な医療行為の一部を除く、あらゆる本治験手順に関連する行為の実施前に、同意説明文書（ICF）に署名して同意できる。 - 本治験に関する質問票を読み、理解し、回答することができる患者 |
- Male or female adult with ADPKD who has completed the treatment period in Stage 1 or Stage 2 of Study EFC15392. - The patient has an eGFR >30 mL/min/1.73 m2: a) measured at Visit 11 of the EFC15392 study for participant enrolled in the LTS15823 study at the time of Visit 12 (Month 24; end-of treatment visit) of the EFC15392 study. b) measured at Screening visit for participant enrolled in the LTS15823 study not concomitantly to the Visit 12 (Month 24; end-of treatment visit) of the EFC15392 study. - Contraceptive use by men and women should be consistent with local regulations regarding the methods of contraception for those participating in clinical studies. a) Male participants must agree to practice true abstinence in line with their preferred and usual lifestyle or to use double-contraceptive methods for the entire duration of the study and for at least 90 days following their last dose of IMP. b) Female participants must have a negative urine pregnancy test at the Baseline visit and agree to practice true abstinence in line with their preferred and usual lifestyle or to use double contraceptive methods (including a highly effective method of contraception) for the entire duration of the study and for at least 6 weeks following their last dose of IMP. - Capable of giving signed informed consent before performance of any study related procedures not part of standard medical care. - Able to read, comprehend, and respond to the study questionnaires. |
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| 以下のいずれかの基準に該当する場合は、治験の組入れ対象から除外する。 EFC15392試験の終了及びLTS15823試験のスクリーニング来院（Visit 0）で間隔が開いた被験者： - 治験の参加により患者の安全性にリスクが生じる、治験期間中に悪化した場合に有効性又は安全性解析に影響を及ぼす、若しくは規定の評価及び追跡調査手順の全てを含めた治験手順の遵守に重大な妨げとなると治験責任医師が考える医学的疾患又は新規の臨床的に重要かつコントロールされていない医学的状態が見られる患者 - 該当する場合、EFC15392試験の終了及びLTS15823試験のスクリーニング来院（Visit 0）に開いた間隔での薬物乱用及び／又はアルコール乱用又はアルコール依存症の既往歴 - 該当する場合、LTS15823試験のスクリーニング来院（Visit 0）前3か月以内にトルバプタン又は他の多発性嚢胞腎に対する疾患修飾薬（ソマトスタチンアナログ）の投与を受けた患者 - 投与経路にかかわらず（中等度及び強力な局所ステロイドを含む）副腎皮質ステロイド薬の長期レジメン（2週間に1回を超える頻度）など潜在的に白内障誘発薬である薬剤、その他に白内障を生じさせる恐れのある薬剤の投与を受けていることが処方から確認された患者 - ベースライン来院前14日以内又は半減期の5倍以内（いずれか長い方）に強力な又は中等度のCYP3A4の誘導剤又は阻害剤の投与を受けた患者。これには、venglustat投与開始前72時間以内のグレープフルーツ含有製品の摂取も含まれる。 - 該当する場合、EFC15392試験への参加を除き、ベースライン来院（Visit 1）前の3か月又は半減期の5倍のいずれか長い方の期間内に、他の介入治験への参加又は治験薬の投与を受けた患者 - スクリーニング時に肝酵素（アラニンアミノトランスフェラーゼ［ALT］／アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ［AST］）又は総ビリルビンが基準範囲上限（ULN）の2倍超の患者。ただし、ジルベール症候群の診断を受けている場合を除く。ジルベール症候群患者の場合は、肝胆道系疾患を示唆する追加の症状又は徴候が認められない、かつ血清中総ビリルビンが3 mg/dL（51 μmol/L）未満で抱合型ビリルビンが総ビリルビン分画の20%未満とする。 EFC15392試験の終了及びLTS15823試験への登録で間隔が開いた又は開かなかった被験者： - 妊婦又は授乳婦 - Visit 1（EFC15392試験の投与終了来院時にLTS15823試験に組み入れられた被験者）又はVisit 0（EFC15392試験の投与終了来院後にLTS15823試験に組み入れられた被験者）でのベック抑うつ質問票第2版（BDI-II）スコアが28超の重度の抑うつがある。 - 治験薬、又はその成分に対する過敏症、あるいは治験責任（分担）医師の見解により治験参加に禁忌である薬剤アレルギー又は他のアレルギーの被験者 |
Participants are excluded from the study if any of the following criteria apply: For participants who have lag phase between the end of the EFC15392 study and Screening visit (Visit 0) in the LTS15823 study: - The patient has a new clinically significant, uncontrolled medical condition that, in the opinion of the Investigator, would put the safety of the patient at risk through participation, or which would affect the efficacy or safety analysis if the condition exacerbated during the study, or that may significantly interfere with study compliance, including all prescribed evaluations and follow-up activities. - A history of drug abuse and/or alcohol abuse or alcohol dependence during the lag phase between the end of the EFC15392 study and Screening visit (Visit 0) in the LTS15823 study when applicable. - Administration of tolvaptan or other polycystic kidney disease-modifying agents (somatostatin analogues) within 3 months prior to the Screening visit (Visit 0) in the LTS15823 study when applicable. - The patient is currently receiving potentially cataractogenic medications, including a chronic regimen (more frequently than every 2 weeks) of any route of corticosteroids (including medium and high potency topical steroids), or any medication that may cause cataract, according to the Prescribing Information. - The patient has received strong or moderate inducers or inhibitors of CYP3A4 within 14 days or 5 half lives, whichever is longer, prior to the Baseline visit (including consumption of grapefruit-containing products within 72 hours of starting venglustat administration). - Participation in another investigational interventional study or use of IMP, within 3 months or 5 half-lives, whichever is longer, before the Baseline visit (Visit 1) except participation in the EFC15392 study when applicable. - Liver enzymes (alanine aminotransferase /aspartate aminotransferase) or total bilirubin >2 times the upper limit of normal unless the patient has the diagnosis of Gilbert syndrome. Patients with the Gilbert syndrome should have no additional symptoms or signs which suggest hepatobiliary disease and serum total bilirubin level no more than 3 mg/dL (51 micro mol/L) with conjugated bilirubin less than 20% of the total bilirubin fraction. For participants with or without lag phase between the end of EFC15392 study and entry into LTS15823 study: - The patient is pregnant or lactating. - Presence of severe depression as measured by Beck Depression Inventory II >28 at Visit 1 (for participants enrolled in the LTS15823 study at the time of the end of treatment visit of the EFC15392 study) or at Visit 0 (for participants enrolled in the LTS15823 study after the end-of-treatment visit of the EFC15392 study). - Sensitivity to any of the study interventions, or components thereof, or drug or other allergy that, in the opinion of the Investigator, contraindicates participation in the study. |
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| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 先天性嚢胞性腎疾患 | Congenital cystic kidney disease | ||
| あり | |||
| 薬剤：ベングルスタット（GZ402671） 剤型 カプセル、投与経路 経口 |
Drug: Venglustat (GZ402671) Pharmaceutical form: capsule, Route of administration: oral |
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| 総腎容積（TKV）の変化率［評価期間：EFC15392試験ベースラインから非盲検継続投与試験の24か月まで］ 早期投与及び遅延投与被験者での非盲検継続投与試験の24か月までの、EFC15392試験から得た磁気共鳴画像（MRI）に基づくTKVのベースラインからの変化率 |
Percent change in TKV [Time frame for evaluation: From the EFC15392 study baseline to 24 months of open-label extension study] Percent change in TKV based on magnetic resonance imaging (MRI) from the EFC15392 study baseline to 24 months of open-label extension study, in early treated and delayed-treated participants |
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| 1. 推算糸球体濾過量（eGFR）の変化量［評価期間：EFC15392試験ベースラインから非盲検継続投与試験の24か月まで］ 早期投与及び遅延投与被験者での非盲検継続投与試験の24か月までの、EFC15392試験から得たeGFR（Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration［CKD-EPI］式）のベースラインからの変化量 2. 有害事象の数［評価期間：初回投与から非盲検継続投与試験の最終投与+30日まで］ 3. 水晶体混濁の変化［評価期間：EFC15392試験ベースラインから非盲検継続投与試験の最終投与+30日まで］ 非盲検継続の治験薬投与期間中の眼科検査による水晶体混濁のEFC15392試験ベースラインからの変化 4. ベック抑うつ質問票第2版（BDI-II）スコアの変化［評価期間：EFC15392試験ベースラインから非盲検継続投与試験の最終投与+30日まで］ 非盲検継続の治験薬投与期間中のBDI-IIスコアのEFC15392試験ベースラインからの変化 |
1. Change in eGFR [Time frame for evaluation:From the EFC15392 study baseline to 24 months of open-label extension study] Change in eGFR (Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration [CKD-EPI] equation) from the EFC15392 study baseline to 24 months of open label extension study, in early treated and delayed-treated participants 2. Number of adverse events [Time frame for evaluation:From 1st treatment intake to last treatment of open-label extension study + 30 days] 3. Change in lens clarity [Time frame for evaluation: From EFC15392 study baseline to last treatment of open-label extension study +30 days] Change from EFC15392 study baseline in the lens clarity by ophthalmological examination during the open label extension treatmentemergent period 4. Change in score of Beck Depression Inventory-II (BDI-II) [Time frame for evaluation: From EFC15392 study baseline to last treatment of open-label extension study +30 days] Change from EFC15392 study baseline in BDI II score during the open-label extension treatment emergent period |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| ベングルスタット | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 研究終了 |
Complete |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| サノフィ株式会社 | |
| Sanofi K.K. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 順天堂大学医学部附属順天堂医院治験審査委員会 | Juntendo University Hospital IRB | |
| 東京都文京区本郷3丁目1番3号 | 3-1-3 Hongo, Bunkyo-ku, Tokyo | |
| 03-5802-1584 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT04705051 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov | |
| 2020-004400-34 | |
| EudraCT | |
| EudraCT |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当する | ||
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| 治験実施計画書番号: LTS15823 | |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |
|
|
設定されていません |
添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）
添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）
| LTS15823_Protocol Am01_CT.gov.pdf | ||
設定されていません |
||
設定されていません |
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