臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和8年9月15日 | ||
| VEXAS症候群患者を対象にmomelotinibの有効性及び安全性を評価するランダム化、第II/III相、二重盲検、プラセボ対照、アダプティブ試験 |
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| VEXAS症候群患者を対象にモメロチニブの有効性及び安全性を評価する試験（ATLAS） |
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| 石橋 秀康 | ||
| グラクソ・スミスクライン株式会社 | ||
| 本試験では、VEXASと診断された被験者を対象に、モメロチニブの有効性および安全性を評価する。 |
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| 2-3 | ||
| VEXAS症候群 | ||
| 募集前 | ||
| プレドニゾロン/PREDNISOLONE | ||
| プレドニン®/PREDONINE® | ||
| 一般社団法人東北臨床研究審査機構 共同臨床研究審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和8年9月15日 |
| jRCT番号 | jRCT2021260044 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| VEXAS症候群患者を対象にmomelotinibの有効性及び安全性を評価するランダム化、第II/III相、二重盲検、プラセボ対照、アダプティブ試験 |
A Randomized Phase 2/3, Double-blind, Placebo Controlled Adaptive Study Evaluating the Efficacy and Safety of Momelotinib in Participants With VEXAS Syndrome |
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| VEXAS症候群患者を対象にモメロチニブの有効性及び安全性を評価する試験（ATLAS） |
A Study Evaluating the Efficacy and Safety of Momelotinib in Participants With Vacuoles, E1-enzyme, X-linked, Autoinflammatory, Somatic (VEXAS) Syndrome (ATLAS) |
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（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 石橋 秀康 | Ishibashi Hideyasu | ||
| / | グラクソ・スミスクライン株式会社 | GlaxoSmithKline K.K. | |
| 107-0052 | |||
| / | 東京都港区赤坂1-8-1 赤坂インターシティAIR | Akasaka Intercity AIR, 1-8-1 Akasaka, Minato-ku, Tokyo, Japan | |
| 0120-561-007 | |||
| jp.gskjrct@gsk.com | |||
| 石橋 秀康 | Ishibashi Hideyasu | ||
| グラクソ・スミスクライン株式会社 | GlaxoSmithKline K.K. | ||
| 107-0052 | |||
| 東京都港区赤坂1-8-1 赤坂インターシティAIR | Akasaka Intercity AIR, 1-8-1 Akasaka, Minato-ku, Tokyo, Japan | ||
| 0120-561-007 | |||
| jp.gskjrct@gsk.com | |||
| 令和8年9月1日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / | 福島県立医科大学附属病院 |
Fukushima Medical University Hospital |
|---|---|---|
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 本試験では、VEXASと診断された被験者を対象に、モメロチニブの有効性および安全性を評価する。 |
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| 2-3 | |||
| 2026年09月30日 | |||
| 2026年09月30日 | |||
| 2031年06月04日 | |||
| 10 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| イスラエル/イタリア/英国/オーストリア/オーストラリア/オランダ/カナダ/ギリシャ/スイス/スペイン/ドイツ/フランス/米国/ベルギー/ポーランド/ポルトガル | Israel/Italy/United Kingdom/Austria/Australia/Netherlands/Canada/Greece/Switzerland/Spain/Germany/France/United States/Belgium/Poland/Portugal | ||
| - 同意説明文書署名時点で治験実施地域における18歳以上、又は同意年齢に達していること。 - 以下により定義される臨床的VEXASの確定診断を有すること： 1．代表的かつ病原性のユビキチン様修飾因子活性化酵素1（UBA1）変異の存在が文書化されていること。 2．炎症徴候／症状：少なくとも1つの臓器系において現在の関与、又は過去6ヵ月以内に記録された関与があること。 - ランダム化前の10日間以上において、グルココルチコイド（GC）治療（prednisone／プレドニゾロン）を4週間以上連続で受けていること。 - 女性被験者は、妊娠中や授乳中でなく、以下の条件のいずれかに該当する場合は治験参加に適格とする： 1．妊娠可能でない被験者（PONCBP）または 2．妊娠可能な被験者（POCBP）に該当する場合、高い避妊効果を有する避妊法を使用していること - 要件及び制限の遵守を含め、同意説明文書に署名する能力を有すること。 - スクリーニング時における米国東部癌治療共同研究グループの全身状態ステータス（ECOG PS）が0～2であること。 - 臓器機能が十分であること。 |
- Age greater than equal to (>=)18 years OR of legal age of consent in the jurisdiction in which the study is taking place, at the time of signing the Informed Consent Form. - Confirmed diagnosis of clinical VEXAS defined by: 1. Documented evidence of a canonical, pathogenic Ubiquitin-like modifier activating enzyme 1 (UBA1) mutation 2. Inflammatory manifestations: current or documented past involvement within 6 months of at least one organ system - Receiving glucocorticoid (GC) treatment (prednisone/prednisolone) for >=4 consecutive weeks for >=10 days prior to randomization. - A female participant is eligible to participate if she is not pregnant or breastfeeding and one of the following conditions applies: 1. Is a Participant of non-childbearing potential (PONCBP) OR 2. Is a Participant of childbearing potential (POCBP) and using a contraceptive method that is highly effective - Is capable of giving signed informed consent including compliance with the requirements and restrictions - Eastern Cooperative Oncology Group Performance Status (ECOG PS) of 0 to 2 at the time of screening. - Has adequate organ function |
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| - ランダム化前6ヵ月以内に、VEXASフレアにより集中治療室への入室歴が2回以上ある。 - 重度のコルチコステロイド毒性の既往歴：コントロール不良の併存疾患（心血管系、神経系、呼吸器系［閉塞性肺疾患を含む］、腎、肝、内分泌系［コントロール不良の糖尿病を含む］、精神疾患、骨粗鬆症／骨軟化症、緑内障、角膜潰瘍／損傷、悪心又は嘔吐、消化管疾患）。 - 改訂版国際予後予測スコアリングシステム(IPSS-R)に基づく、高リスク／超高リスクの骨髄異形成症候群(MDS)で総合リスクスコア3.5超。 - 末梢血芽球数が10%以上。 - 多発性骨髄腫（全病期）及び治療を要するその他の活動性の形質細胞疾患。 - 過去24ヵ月以内に進行した又は積極的治療を要した悪性腫瘍を有する患者。治験対象疾患［低リスク骨髄異形成症候群(LR-MDS)を含む］、皮膚の基底細胞癌若しくは扁平上皮癌、上皮内癌を除く。 - Momelotinib投与開始前12週間以内のコントロール不良の併発疾患。 - 前治療に起因する有害反応の未回復（NCI-CTCAE v6.0に基づくグレード1以下又は前治療前ベースラインまで未回復）。 - 治験責任（分担）医師又は治験依頼者により、インフォームド・コンセントの取得及び／又は治験要件の遵守を制限する、又は治験結果の解釈に影響を及ぼす可能性があると判断された精神疾患、社会的状況、又はその他の状態。 - 吸収又は嚥下に影響を及ぼし得る臨床的に重要な消化管の状態又は異常。 - Momelotinib及びその代謝物、又はそれらの添加剤に対する既知の禁忌又は過敏症。 - NCI-CTCAE v6.0に基づくグレード2以上の末梢神経障害。 - 播種性抗酸菌感染症の既往。 - ヒト免疫不全ウイルス（HIV）陽性。 - スクリーニング時のQuantiFERON（又はその他のインターフェロンγ遊離試験）陽性。 - ニューモシスチス・イロベチイ肺炎（PJP）予防投与を受けることができない場合。 - 鉄、ビタミンB12又は葉酸欠乏、自己免疫性又は遺伝性溶血性貧血、消化管出血、又はサラセミアに起因する臨床的に重大な貧血。 - VEXAS診断の前後、又はその他の医学的状態に対して、VEXAS指向治療の前治療ラインが2ライン以上ある場合。 - ランダム化日を基準として、以下の治療を規定された期間内に使用： 1．VEXASを対象とした治療（ウォッシュアウト期間）5半減期まで、又は半減期が3日未満の場合は14日間まで 2．その他の非GC抗炎症療法：非生物学的製剤：14日間又は5半減期のいずれか長い方、生物学的製剤：28日間又は2半減期のいずれか長い方 3．血液学的支持療法（例：ESA、ダナゾール、ルスパテルセプト、G-CSF）：4週間 4．抗CD20療法（リツキシマブ）などの細胞枯渇療法：12カ月 5．特定のクラスに分類されない治験薬：5半減期又は60日間のいずれか長い方 - VEXAS以外の疾患に対するGC使用であり、固定化されたGC漸減レジメンの遵守及び／又は有効性評価に影響を及ぼす場合。 - 全身性コルチコステロイドの慢性的使用が4年超ある、又はコルチコステロイド投与を中止できない場合。 - MDS又はVEXASに対する同種造血幹細胞移植（HSCT）が1年以内に予定されている。 - ランダム化前28日以内に大手術を受けている。 - 過去に同種又は自家幹細胞移植、又は固形臓器移植（角膜を除く）を受けた。 - NCI-CTCAE v6.0に基づくグレード2以上の末梢神経障害。 -B型肝炎又はC型肝炎の活動性感染を有する場合。ただし、治験実施計画書で規定された基準を満たす場合を除く。 - ランダム化前6ヵ月以内に、下記のいずれかの病態を有する。 1．不安定狭心症 2．症候性うっ血性心不全 3．コントロール不良の不整脈 4．脚ブロックが認められる場合、QTcが450 msec超、又はQTcが480 msec超 |
- More than 1 prior admission to an intensive care unit due to a VEXAS flare within the 6 months prior to randomization. - History of severe corticosteroid toxicity: uncontrolled concomitant cardiovascular, nervous system, pulmonary (including obstructive pulmonary disease), renal, hepatic, endocrine (including uncontrolled diabetes mellitus), psychiatric, osteoporosis/osteomalacia, glaucoma, corneal ulcers/injuries, nausea or vomiting or gastrointestinal disease. - High risk/very high risk Myelodysplastic syndrome (MDS), according to the Revised International Prognostic Scoring System (IPSS-R) with overall risk score >3.5. - Peripheral blood blast counts >=10%. - Multiple myeloma (all stages) and other active plasma cell dyscrasias requiring treatment. - Malignancy (except disease under study including Lower-risk myelodysplastic syndrome [LR-MDS]) that has progressed or required active treatment within the past (24 months) except for basal cell or squamous cell carcinomas of the skin or in-situ carcinomas). - Uncontrolled intercurrent illness within 12 weeks prior to initiation of momelotinib. - Ongoing adverse reaction(s) from prior therapy that have not recovered to Grade <=1 per NCI CTCAE v6.0 or to the Baseline status preceding prior therapy - Psychiatric illness, social situation, or any other condition that would limit informed consent and/or compliance with trial requirements or may interfere with the interpretation of study results, as judged by Investigator or Sponsor. - Has any clinically significant gastrointestinal conditions or abnormalities that may alter absorption or swallowing - Known contraindication or hypersensitivity to momelotinib and its metabolites, or any of their excipients. - Presence of peripheral neuropathy >=Grade 2 per NCI CTCAE v6.0. - Known history of disseminated mycobacterial infection. - Known positive status for human immunodeficiency virus (HIV). - Positive QuantiFERON (or other interferon gamma release assay) during Screening. - Unable to receive any Pneumocystis jiroveci pneumonia (PJP) medical prophylaxis - Known clinically significant anemia due to iron, vitamin B12 or folate deficiencies, or autoimmune or hereditary hemolytic anemia, gastrointestinal bleeding, or thalassemia. - More than 1 prior line of VEXAS directed therapy before or after VEXAS diagnosis or other medical condition. - Use of the following treatments within the noted time periods referenced from date of randomization: 1. VEXAS-directed therapies (washout period) up to 5 half-lives or up 14 days if half-life is <3 days 2. Other non-GC anti-inflammatory therapies: for non-biologics): 14 days or five half-lives, whichever is longer; for biologics): 28 days or two half-lives whichever is longer. 3. Hematologic support therapy (e.g., ESAs, danazol, luspatercept, G-CSF): 4 weeks 4. Cell-depleting therapies such as anti-CD20 (rituximab): 12 months 5. Investigational agent from a class not otherwise specified: 5 half-lives or 60 days, whichever is longer - GC use for conditions other than VEXAS, which would interfere with adherence to the fixed GC taper regimen and/or to assessment of efficacy. - Chronic use of systemic corticosteroids for >4 years or inability to withdraw corticosteroid treatment - Planned allogeneic HSCT for MDS or VEXAS, within 1 year. - Any major surgery within 28 days prior to randomization. - Prior allogeneic/autologous stem cell transplant or solid organ transplant (other than corneal). - Presence of peripheral neuropathy >=Grade 2 per NCI CTCAE v6.0. - Hepatitis B or C active infection, unless protocol defined criteria are met. - Any of the following conditions within 6 months prior to randomization: 1. Unstable angina pectoris 2. Symptomatic congestive heart failure 3. Uncontrolled cardiac arrhythmia 4. QTc >450 msec or QTc >480 msec for participants with bundle branch block |
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| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| VEXAS症候群 | VEXAS Syndrome | ||
| あり | |||
| 被験者には、背景治療としてグルココルチコイド（プレドニゾロン）を併用し、用量レベル1またはレベル2のモメロチニブもしくはマッチングプラセボを投与する。 モメロチニブの他の名称：GSK3070785 |
Participants will receive momelotinib at dose level 1 or dose level 2, or matching placebo, along with glucocorticoids as a background therapy (prednisolone). Other name for momelotinib: GSK3070785 |
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| Week 26時点での全奏効率（ORR） |
Objective response rate (ORR) at Week 26 |
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| - 26週間の投与期間中におけるフレア非発現日数 ‐ 奏効期間(DoR) - GC 10 mg/日以下の投与下でのフレア非発現日数 - 生化学的奏効を達成した被験者の割合 - Week 52時点でのORR |
- Number of flare-free days through the 26-week treatment period - Duration of response (DoR) - Number of flare-free days with glucocorticoid (GC) dose <=10 mg/day - Percentage of participants achieving complete and partial biochemical response - ORR at Week 52 |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 承認内 | |||
| プレドニゾロン/PREDNISOLONE | |||
| プレドニン®/PREDONINE® | |||
| 16000AMZ0174000 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集前 |
Pending |
|---|
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| グラクソ・スミスクライン株式会社 | |
| GlaxoSmithKline K.K. |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 一般社団法人東北臨床研究審査機構 共同臨床研究審査委員会 | ACTIVATO Review Board | |
| 宮城県仙台市青葉区星陵町1番1号 | 1-1 Seiryo-machi, Aoba-ku, Sendai, Miyagi | |
| 022-346-0325 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT07569081 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当する | ||
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| GSK study ID: 223401 | |
| お問い合わせのご利用にあたっては、事前に「プライバシーポリシー」にご同意をいただいております。以下URLのプライバシーポリシーをお読みいただき、個人情報の取扱いについてご同意の上、お問い合わせください。 https://glaxosmithkline.co.jp/legal/inquire3_1.html | |
| IRBメールアドレス登録なし（理由：IRBがメールアドレスを設けていないため） |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）