臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和8年8月12日 | ||
| MP (マスタープロトコル) ：重症筋無力症患者を対象に複数のレジメンの安全性、忍容性及び有効性を評価する探索的、第2a相、概念実証プラットフォーム試験のマスタープロトコル ISA2 (Intervention-Specific Appendix 2) ：マスタープロトコルARGX-999-2-MG-2000のISA 2－AChR-Ab血清陽性の全身型重症筋無力症患者を対象にEmpasiprubart IVを単剤投与したときの安全性、忍容性及び有効性を評価する探索的、第2a相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験 |
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| MP (マスタープロトコル) ：重症筋無力症患者を対象に複数のレジメンの安全性及び有効性を評価するプラットフォーム試験のマスタープロトコル ISA2 (Intervention-Specific Appendix 2) ：AChR-Ab血清陽性の全身型重症筋無力症患者を対象にEmpasiprubart IVを単剤投与したときの安全性、忍容性及び有効性を評価する試験 |
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| 明石 澪 | ||
| 株式会社新日本科学PPD | ||
| MP (マスタープロトコル) : MG (重症筋無力症患者) サブタイプにおける複数のレジメン（単剤療法又は基礎療法へのアドオン療法）の安全性及び忍容性を明らかにする ISA2 (intervention-specific appendix 2) : 単剤療法として用いるempasiprubart 静脈内投与用製剤（empasiprubart IV）の安全性及び忍容性を評価する |
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| 2 | ||
| 全身型重症筋無力症 | ||
| 募集前 | ||
| ARGX-117、エフガルチギモド アルファ（遺伝子組換え）・ボルヒアルロニダーゼ アルファ（遺伝子組換え） | ||
| なし、ヒフデュラ配合皮下注シリンジ | ||
| 公益社団法人花巻共立会 総合花巻病院 治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない |
| 登録日 | 令和8年8月12日 |
| jRCT番号 | jRCT2021260031 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| MP (マスタープロトコル) ：重症筋無力症患者を対象に複数のレジメンの安全性、忍容性及び有効性を評価する探索的、第2a相、概念実証プラットフォーム試験のマスタープロトコル ISA2 (Intervention-Specific Appendix 2) ：マスタープロトコルARGX-999-2-MG-2000のISA 2－AChR-Ab血清陽性の全身型重症筋無力症患者を対象にEmpasiprubart IVを単剤投与したときの安全性、忍容性及び有効性を評価する探索的、第2a相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験 |
MP (Master Protocol) : A Master Protocol for an Exploratory, Phase 2a, Proof-of-Concept Platform Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Efficacy of Multiple Regimens in Participants With Myasthenia Gravis ISA2 (Intervention-Specific Appendix 2) :ISA 2 to Master Protocol ARGX-999-2-MG-2000 - an Exploratory, Phase 2a, Randomized, Double-Blinded, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Efficacy of Empasiprubart IV Monotherapy in Participants With AChR-Ab Seropositive Generalized Myasthenia Gravis (ADAPT Forward / ADAPT Forward 2 ) |
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| MP (マスタープロトコル) ：重症筋無力症患者を対象に複数のレジメンの安全性及び有効性を評価するプラットフォーム試験のマスタープロトコル ISA2 (Intervention-Specific Appendix 2) ：AChR-Ab血清陽性の全身型重症筋無力症患者を対象にEmpasiprubart IVを単剤投与したときの安全性、忍容性及び有効性を評価する試験 |
MP (Master Protocol) : Master protocol of a platform study to evaluate the safety and efficacy of multiple regimens in participants with Myasthenia Gravis ISA2 (Intervention-Specific Appendix 2) : a study to evaluate the safety, tolerability and efficacy of Empasiprubart IV Monotherapy in Participants With AChR-Ab Seropositive Generalized Myasthenia Gravis |
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（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 明石 澪 | Akashi Mio | ||
| / | 株式会社新日本科学PPD | PPD-SNBL K.K. | |
| グローバルクリニカルマネジメント | |||
| 104-0044 | |||
| / | 東京都中央区明石町8番1号 聖路加タワー12階 | St. Luke's Tower 12F, 8-1, Akashi-cho, Chuo-ku, Tokyo | |
| 090-8054-7608 | |||
| mio.akashi@thermofisher.com | |||
| 明石 澪 | Aka Mio | ||
| 株式会社新日本科学PPD | PPD-SNBL K.K. | ||
| グローバルクリニカルマネジメント | |||
| 104-0044 | |||
| 東京都中央区明石町8番1号 聖路加タワー12階 | St. Luke's Tower 12F, 8-1, Akashi-cho, Chuo-ku, Tokyo | ||
| 090-8054-7608 | |||
| mio.akashi@thermofisher.com | |||
| 令和8年6月17日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
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| / | 国際医療福祉大学成田病院 |
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|---|---|---|
千葉県 |
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国際医療福祉大学成田病院 |
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| 千葉県 | ||
| / | 聖マリアンナ医科大学病院 |
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|---|---|---|
神奈川県 |
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聖マリアンナ医科大学病院 |
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| 神奈川県 | ||
| / | 独立行政法人国立病院機構 仙台医療センター |
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|---|---|---|
宮城県 |
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独立行政法人国立病院機構 仙台医療センター |
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| 宮城県 | ||
| / | 公益社団法人花巻共立会 総合花巻病院 |
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|---|---|---|
岩手県 |
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公益社団法人花巻共立会 総合花巻病院 |
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| 岩手県 | ||
| / | 筑波大学附属病院 |
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|---|---|---|
茨城県 |
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筑波大学附属病院 |
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| 茨城県 | ||
| / | 近畿大学病院 |
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|---|---|---|
大阪府 |
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近畿大学病院 |
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| 大阪府 | ||
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| MP (マスタープロトコル) : MG (重症筋無力症患者) サブタイプにおける複数のレジメン（単剤療法又は基礎療法へのアドオン療法）の安全性及び忍容性を明らかにする ISA2 (intervention-specific appendix 2) : 単剤療法として用いるempasiprubart 静脈内投与用製剤（empasiprubart IV）の安全性及び忍容性を評価する |
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| 2 | |||
| 2026年08月30日 | |||
| 2026年04月30日 | |||
| 2028年01月31日 | |||
| 40 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| アメリカ合衆国/カナダ/ベルギー/ドイツ/ギリシャ/イタリア/オランダ/ポーランド/スペイン | USA/Canada/Belgium/Germany/Greece/Italy/Netherlands/Poland/Spain | ||
| MP: - ICF （同意文書） に署名する時点で、18歳以上であり、臨床試験への参加同意が認められる現地の法定年齢に達していること - 治験責任（分担）医師の臨床的判断によりMGと診断され、MGの臨床的特徴が一致し、かつ現在登録中のISAに適切な症状の重症度を有していること - 非ステロイド性免疫抑制剤（NSID）、コルチコステロイド又はAChE (アセチルコリンエステラーゼ) 阻害薬 などのMG治療を併用又は単独で受けている被験者は、マスタープロトコルのスクリーニング前に一定用量での投与を受けていること ISA2: - AChR-Ab (抗アセチルコリン受容体抗体) が血清学的に陽性である - MGFA (米国重症筋無力症財団) クラスII、III、IVa、又はIVb - ISA のスクリーニング前5 年以内に莢膜形成細菌性病原体［髄膜炎菌（Neisseria meningitidis）及び肺炎連鎖球菌（Streptococcus pneumoniae）］に対するワクチン接種の記録があるか、治験薬初回投与の14 日以上前にワクチン接種を完了する。 |
MP: - Is at least 18 years of age and the local legal age of consent for clinical studies when signing any ICF (informed consent form) - Has been diagnosed with MG consistent with MG's clinical features and with symptom severity appropriate for currently enrolling ISAs, per the investigator's clinical judgment - If receiving MG therapy, including NSIDs, corticosteroids, or AChE (acetylcholinesterase) inhibitors either in combination or alone, the participant should receive a stable dosage before master protocol screening. ISA2: - Is seropositive for anti-acetylcholine receptor antibodies (AChR-Ab) - Has confirmed diagnosis of gMG and is Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Class II, III, IVa, or IVb - Has documented immunization against encapsulated bacterial pathogens (Neisseria meningitidis and Streptococcus pneumoniae) within 5 years before ISA screening or will complete immunization at least 14 days before the first IMP administration |
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| MP: - MGの臨床症状の正確な評価を妨げる又は被験者を過度のリスクにさらす可能性のある既知の自己免疫疾患若しくは治験中の適応症以外の病状がある - MGFA (米国重症筋無力症財団) クラスV ISA2: - 全身性エリテマトーデス （SLE） の臨床診断がある - 補体阻害薬（例：エクリズマブ、ジルコプラン、ラブリズマブなど）を使用中である。ただし、ベースラインの2 ヵ月超前にジルコプラン若しくはエクリズマブの投与を受けた被験者又は6 ヵ月超前にラブリズマブの投与を受けた被験者は参加が認められる。 - ベースライン前4 週間以内にエフガルチギモドを含むFcRn （胎児性Fc受容体） 阻害薬の投与を受けている - 過去にempasiprubart の投与を受けたことがある |
MP: - Known autoimmune disease or any medical condition other than the indication under study that would interfere with an accurate assessment of clinical symptoms of MG or puts the participant at undue risk - Is MGFA (Myasthenia Gravis Foundation of America) Class V ISA2: - Clinical diagnosis of systemic lupus erythematosus (SLE) - Is receiving concurrent complement inhibitors (eg, eculizumab, zilucoplan, ravulizumab, or others). Participants who received zilucoplan or eculizumab >2 months or ravulizumab >6 months before baseline are allowed to participate. - Has received an FcRn (neonatal Fc receptor) antagonist, including efgartigimod, within 4 weeks before baseline - Had prior empasiprubart exposure |
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| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 全身型重症筋無力症 | generalized myasthenia gravis | ||
| あり | |||
| <ISA2> - 二重盲検投与期間：ベースライン時に参加者はempasiprubart IV 単剤療法又はプラセボへ無作為に割り付けられ、empasiprubart IV 単剤又はプラセボの静脈内投与を受ける。 - 安全性追跡調査期間：すべての参加者は、非盲検下でエフガルチギモド PH20皮下注プレフィルドシリンジ（PFS）の投与を受ける。 |
<ISA2> - Double-blinded treatment period : Participants will be randomized at baseline to receive either empasiprubart IV monotherapy or placebo. Empasiprubart IV or placebo will be administered intravenously. - Safety follow-up period : All participants will receive open-label efgartigimod PH20 SC PFS |
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| MP: - 有害事象及び重篤な有害事象の発現割合、重症度及び因果関係 - バイタルサイン、心電図及び臨床検査値の臨床的に重要な変化 ISA2: - 二重盲検投与期間における有害事象及び重篤な有害事象の発現割合、重症度及び因果関係 - 二重盲検投与期間におけるバイタルサイン、心電図及び臨床検査値の変化 |
MP: - Incidence, severity, and relatedness of AEs and SAEs - Clinically meaningful changes in vital signs, electrocardiograms (ECGs), and laboratory parameters ISA2: - Incidence, severity, and relatedness of adverse events and serious adverse events in the double-blinded treatment period (DBTP) - Changes in vital signs, electrocardiograms, and laboratory parameters in the DBTP |
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| MP: - MG-ADL合計スコア又はMGII (重症筋無力症障害指数)合計スコアのベースラインからの変化量により測定したMG疾患重症度の変化 - 各時点での最小限の症状の発現(MSE)に達した被験者の割合及びその他の改善率 ISA2: - Week 12 における重症筋無力症の日常生活動作（MG-ADL）の合計スコアのベースラインからの変化量 - Week 12 における定量的重症筋無力症（QMG）の合計スコアのベースラインからの変化量 - Week 12 までのMG-ADL 合計スコアの実測値及びベースラインからの経時的変化量 - Week 12 までのQMG合計スコアの実測値及びベースラインからの経時的変化量 - Week 12 までのいずれかの時点で最小限の症状の発現に達した被験者の割合 - Week 12 においてMG-ADL が3 ポイント以上減少した被験者の割合 - Week 12 においてQMGが5 ポイント以上減少した被験者の割合 - Week 12 において許容可能な症状に回復した被験者の割合 - Week 12 においてMG-ADL 合計スコアが50%改善した被験者の割合 |
MP: - Change in MG disease severity as measured by change from baseline in MG-ADL total score or MGII(Myasthenia Gravis Impairment Index) total score. - Proportion of participants reaching minimal symptom expression (MSE) and other percentage improvements at variable time points ISA2: - Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) total score change from baseline at week 12 - Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) total score change from baseline at week 12 - MG-ADL total score actual values and changes from baseline over time up to week 12 - QMG total score actual values and changes from baseline over time up to week 12 - Proportion of participants reaching minimal symptom expression at any point by week 12 - Proportion of participants who have >=3-point reduction in MG-ADL at week 12 - Proportion of participants who have >=5-point reduction in QMG at week 12 - Proportion of participants who have a positive patient acceptable symptom state at week 12 - Proportion of participants who have a 50% MG-ADL total score improvement at week 12 |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| ARGX-117 | |||
| なし | |||
| なし | |||
| 医薬品 | |||
| 承認内 | |||
| エフガルチギモド アルファ（遺伝子組換え）・ボルヒアルロニダーゼ アルファ（遺伝子組換え） | |||
| ヒフデュラ配合皮下注シリンジ | |||
| 30700AMX00241000 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集前 |
Pending |
|---|
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| アルジェニクス ビーブイ | |
| argenx BV | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 公益社団法人花巻共立会 総合花巻病院 治験審査委員会 | General Hanamaki Hospital Institutional Review Board | |
| 岩手県花巻市御田屋町4番56号 | 4-56 Otaya-cho, Hanamaki-shi, Iwate, Japan, Iwate | |
| 0198-23-3311 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT07294170 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov | |
| NCT07673627 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov | |
| 2025-522939-33-00 | |
| euclinicaltrials.eu | |
| euclinicaltrials.eu |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当する | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当する |
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| 本治験はプラットフォーム試験として計画されており、複数のレジメンを別々の「intervention-specific appendix（ISA）」で永続的に評価することができる単一の「マスタープロトコル（MP）」によって管理されている。本登録内容はMP及びISA2に関する内容を含む。 |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）