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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
令和8年6月10日
MP (マスタープロトコル)：重症筋無力症患者を対象に複数のレジメンの安全性、忍容性及び有効性を評価する探索的、第2a相、概念実証プラットフォーム試験のマスタープロトコル

ISA1 (Intervention-Specific Appendix 1)：マスタープロトコルARGX-999-2-MG-2000のISA：エフガルチギモドに部分奏効を示すAChR-Ab血清陽性の全身型重症筋無力症患者を対象にエフガルチギモドIV投与にアドオン療法としてEmpasiprubart IV投与したときの安全性、忍容性及び有効性を評価する探索的、第2a相、概念実証試験
MP (マスタープロトコル)：重症筋無力症患者を対象に複数のレジメンの安全性、忍容性及び有効性を評価する探索的、第2a相、概念実証プラットフォーム試験のマスタープロトコル

ISA1 (Intervention-Specific Appendix 1)：マスタープロトコルARGX-999-2-MG-2000のISA：エフガルチギモドに部分奏効を示すAChR-Ab血清陽性の全身型重症筋無力症患者を対象にエフガルチギモドIV投与にアドオン療法としてEmpasiprubart IV投与したときの安全性、忍容性及び有効性を評価する探索的、第2a相、概念実証試験
明石　澪
株式会社新日本科学PPD
MP (マスタープロトコル): MG(重症筋無力症患者)サブタイプにおける複数のレジメン（単剤療法又は基礎療法へのアドオン療法）の安全性及び忍容性を明らかにする

ISA1 (intervention-specific appendix 1): エフガルチギモドのアドオン療法として用いるempasiprubartの安全性及び忍容性を検討する
2
全身型重症筋無力症
募集前
ARGX-117、エフガルチギモド　アルファ（遺伝子組換え）
なし、ウィフガート点滴静注400mg
公益社団法人花巻共立会 総合花巻病院 治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
登録日 令和8年6月10日
jRCT番号 jRCT2021260014

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

MP (マスタープロトコル)：重症筋無力症患者を対象に複数のレジメンの安全性、忍容性及び有効性を評価する探索的、第2a相、概念実証プラットフォーム試験のマスタープロトコル

ISA1 (Intervention-Specific Appendix 1)：マスタープロトコルARGX-999-2-MG-2000のISA：エフガルチギモドに部分奏効を示すAChR-Ab血清陽性の全身型重症筋無力症患者を対象にエフガルチギモドIV投与にアドオン療法としてEmpasiprubart IV投与したときの安全性、忍容性及び有効性を評価する探索的、第2a相、概念実証試験		 MP (Master Protocol) : A Master Protocol for an Exploratory, Phase 2a, Proof-of-Concept Platform Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Efficacy of Multiple Regimens in Participants With Myasthenia Gravis

ISA1 (Intervention-Specific Appendix 1) : An ISA to Master Protocol ARGX-999-2-MG-2000 for an Exploratory, Phase 2a, Proof-of-Concept Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Efficacy of Empasiprubart IV as Add-On Therapy to Efgartigimod IV in Participants With AChR-Ab Seropositive Generalized Myasthenia Gravis With a Partial Clinical Response to Efgartigimod (ADAPT Forward / ADAPT Forward 1)
MP (マスタープロトコル)：重症筋無力症患者を対象に複数のレジメンの安全性、忍容性及び有効性を評価する探索的、第2a相、概念実証プラットフォーム試験のマスタープロトコル

ISA1 (Intervention-Specific Appendix 1)：マスタープロトコルARGX-999-2-MG-2000のISA：エフガルチギモドに部分奏効を示すAChR-Ab血清陽性の全身型重症筋無力症患者を対象にエフガルチギモドIV投与にアドオン療法としてEmpasiprubart IV投与したときの安全性、忍容性及び有効性を評価する探索的、第2a相、概念実証試験		 MP(Master Protocol) : A Master Protocol for an Exploratory, Phase 2a, Proof-of-Concept Platform Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Efficacy of Multiple Regimens in Participants With Myasthenia Gravis

ISA1(Intervention-Specific Appendix 1) : An ISA to Master Protocol ARGX-999-2-MG-2000 for an Exploratory, Phase 2a, Proof-of-Concept Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Efficacy of Empasiprubart IV as Add-On Therapy to Efgartigimod IV in Participants With AChR-Ab Seropositive Generalized Myasthenia Gravis With a Partial Clinical Response to Efgartigimod

（２）治験責任医師等に関する事項

明石　澪 Akashi Mio
/ 株式会社新日本科学PPD PPD-SNBL K.K.
グローバルクリニカルマネジメント
104-0044
/ 東京都中央区明石町8番1号　聖路加タワー12階 St. Luke's Tower 12F, 8-1, Akashi-cho, Chuo-ku, Tokyo
090-8054-7608
mio.akashi@thermofisher.com
明石　澪 Akashi Mio
株式会社新日本科学PPD PPD-SNBL K.K.
グローバルクリニカルマネジメント
104-0044
東京都中央区明石町8番1号　聖路加タワー12階 St. Luke's Tower 12F, 8-1, Akashi-cho, Chuo-ku, Tokyo
090-8054-7608
mio.akashi@thermofisher.com
令和8年4月22日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

国際医療福祉大学成田病院

千葉県

国際医療福祉大学成田病院
千葉県
/

聖マリアンナ医科大学病院

神奈川県

聖マリアンナ医科大学病院
神奈川県
/

独立行政法人国立病院機構　仙台医療センター

宮城県

独立行政法人国立病院機構　仙台医療センター
宮城県
/

公益社団法人花巻共立会 総合花巻病院

岩手県

公益社団法人花巻共立会 総合花巻病院
岩手県
/

筑波大学附属病院

茨城県

筑波大学附属病院
茨城県
/

近畿大学病院

大阪府

近畿大学病院
大阪府

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

MP (マスタープロトコル): MG(重症筋無力症患者)サブタイプにおける複数のレジメン（単剤療法又は基礎療法へのアドオン療法）の安全性及び忍容性を明らかにする

ISA1 (intervention-specific appendix 1): エフガルチギモドのアドオン療法として用いるempasiprubartの安全性及び忍容性を検討する
2
2026年06月30日
2026年01月31日
2027年10月31日
70
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
あり
アメリカ合衆国/カナダ/ベルギー/ドイツ/ギリシャ/イタリア/オランダ/ポーランド/スペイン United States of America/Canada/Belgium/Germany/Greece/Italy/Netherlands/Poland/Spain
MP:
- ICF（同意文書）に署名する時点で、18歳以上であり、臨床試験への参加同意が認められる現地の法定年齢に達していること
- 治験責任（分担）医師の臨床的判断によりMGと診断され、MGの臨床的特徴が一致し、かつ現在登録中のISAに適切な症状の重症度を有していること
- 非ステロイド性免疫抑制剤（NSID）、コルチコステロイド又はAChE (アセチルコリンエステラーゼ)阻害薬などのMG治療を併用又は単独で受けている被験者は、マスタープロトコルのスクリーニング前に一定用量での投与を受けていること

ISA1:
- AChR-Ab (抗アセチルコリン受容体抗体)が血清学的に陽性である
- MGFA (米国重症筋無力症財団)クラスII、III、IVa、又はIvb
- ISAのスクリーニング前5年以内に莢膜形成細菌性病原体［髄膜炎菌（Neisseria meningitidis）及び肺炎連鎖球菌（Streptococcus pneumoniae）］に対するワクチン接種の記録があるか、治験薬初回投与の14日以上前にワクチン接種を受ける意思がある。
 MP:
- Is at least 18 years of age and the local legal age of consent for clinical studies when signing any ICF (informed consent form)
- Has been diagnosed with MG consistent with MG's clinical features and with symptom severity appropriate for currently enrolling ISAs, per the investigator's clinical judgment
- If receiving MG therapy, including NSIDs, corticosteroids, or AChE (acetylcholinesterase) inhibitors either in combination or alone, the participant should receive a stable dosage before master protocol screening.

ISA1:
- Is seropositive for anti-acetylcholine receptor antibodies (AChR-Ab)
- Has confirmed diagnosis of gMG and is Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Class II, III, IVa, or Ivb
- Has documented immunization against encapsulated bacterial pathogens (Neisseria meningitidis and Streptococcus pneumoniae) within 5 years of ISA screening or is willing to receive immunization at least 14 days before the first study drug administration
MP:
- MGの臨床症状の正確な評価を妨げる又は被験者を過度のリスクにさらす可能性のある既知の自己免疫疾患若しくは治験中の適応症以外の病状がある
- MGFA (米国重症筋無力症財団) クラスV

ISA1:
- 全身性エリテマトーデス（SLE）の臨床診断がある
- 既知の補体欠損症
- 補体阻害薬の投与を現在受けている、又は治験薬初回投与（AV1）の2ヵ月前より後にジルコプラン若しくはエクリズマブの投与を受けているか、6ヵ月前より後にラブリズマブの投与を受けている
- エフガルチギモドで奏効が認められなかった患者（MG-ADL(重症筋無力症の日常生活動作)合計スコアで2ポイント以上の改善として定義されるCMI(臨床的に意味のある改善)を達成していない）		 MP:
- Known autoimmune disease or any medical condition other than the indication under study that would interfere with an accurate assessment of clinical symptoms of MG or puts the participant at undue risk
- Is MGFA (Myasthenia Gravis Foundation of America) Class V

ISA1:
- Clinical diagnosis of systemic lupus erythematosus (SLE)
- Any known complement deficiency
- Current administration of a complement inhibitor or received zilucoplan or eculizumab <2 months or ravulizumab <6 months before the first study drug administration
- Patients proven to be refractory to efgartigimod (ie, not achieving a clinically meaningful improvement in total Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) score defined as an improvement of >= 2 points)
18歳 以上 18age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
全身型重症筋無力症 generalized myasthenia gravis
あり
＜ISA1＞
- パートA（導入期間-7週間）：被験者は 1 サイクル（7 週間）で、エフガルチギモド IV 10 mg/kg を週 1 回、4 回投与する。初回投与と最終投与の間に3 週間あり、その後 4 週間の休薬期間を設ける。

- パートB（アドオン期間-14週間）：適格な被験者に対し、2 サイクル（各 7 週間）にわたり、エフガルチギモド IV 10 mg/kgを週 1 回 4 回投与し、empasiprubart IV を 1 サイクルあたり 2 回投与する（エフガルチギモドの初回投与時と最終投与時）。その後 4 週間の休薬期間を設ける。初回サイクルでは、empasiprubart IVの併用を 60 mg/kgの負荷用量及び 30 mg/kgの維持用量で行う。2 回目のサイクルでは、empasiprubart の併用を 30 mg/kg の維持用量で行う。

- パートC（安全性追跡調査期間-28週間）：被験者に対し 4 サイクルの投与を行う。各サイクルでは基礎療法としてエフガルチギモドIV 10 mg/kg の週 1 回、4 回投与を行った後 4 週間の休薬期間を設ける。		 <ISA1>
- Part A (Run-in period of 7 weeks): Participants will receive 1 cycle (7 weeks) comprising 4 once-weekly infusions of efgartigimod IV 10 mg/kg, with 3 weeks between the first and last infusions, followed by a 4-week treatment-free period.

- Part B (Add-on period of 14 weeks): Eligible participants will receive 2 cycles (each 7 weeks), each comprising 4 once-weekly infusions of efgartigimod IV 10 mg/kg and empasiprubart IV administered twice per cycle at the first and last efgartigimod infusions, followed by a 4-week treatment-free period. In the first cycle, empasiprubart IV is coadministered as a 60 mg/kg loading dose and a 30 mg/kg maintenance dose. In the second cycle, empasiprubart is coadministered as 30 mg/kg maintenance doses.

- Part C (Safety Follow-up Period of 28 weeks): Participants will receive 4 cycles, each cycle comprising of backbone therapy, ie, 4 once-weekly infusions of efgartigimod IV 10 mg/kg followed by a 4-week treatment-free period.
MP:
- 有害事象及び重篤な有害事象の発現割合、重症度及び因果関係
- バイタルサイン、心電図及び臨床検査値の臨床的に重要な変化

ISA1:
- パートA及びBにおける有害事象及び重篤な有害事象の発現割合、重症度、及び因果関係
- パートA及びBにおけるバイタルサイン、心電図及び臨床検査値の臨床的に意味のある変化		 MP:
- Incidence, severity, and relatedness of AEs and SAEs
- Clinically meaningful changes in vital signs, electrocardiograms (ECGs), and laboratory parameters

ISA1:
- Incidence, severity, and relatedness of adverse events and serious adverse events in parts A and B
- Clinically meaningful changes in vital signs, ECGs, and laboratory parameters in parts A and B
MP:
- MG-ADL合計スコア又はMGII (重症筋無力症障害指数)合計スコアのベースラインからの変化量により測定したMG疾患重症度の変化
- 各時点での最小限の症状の発現(MSE)に達した被験者の割合及びその他の改善率

ISA1:
- パートBのWeek 18（サイクル2のDay 29）におけるMG-ADLの合計スコアのベースラインからの変化量と、パートAのWeek 4におけるMG-ADLの合計スコアのベースラインからの変化量の比較
- パートBサイクル1、2及びパートBサイクル1又は2のいずれかの時点でMSEに達した被験者の割合
- パートBにおけるMG-ADL合計スコアの実測値及びベースラインからの経時的変化量の、パートAとの比較
- パートBのWeek 18（サイクル2のDay 29）におけるQMG (定量的重症筋無力症)の合計スコアのベースラインからの変化量と、パートAのWeek 4におけるQMGの合計スコアのベースラインからの変化量の比較
- パートBにおけるQMG合計スコアの実測値及びベースラインからの経時的変化量の、パートAとの比較
- パートBのサイクル1及び2においてMG-ADL合計スコアが50%改善した被験者の割合
- パートBのサイクル1、2、並びにパートBのサイクル1又は2でPASS (患者が症状を許容できる状態)であることが認められた被験者の割合		 MP:
- Change in MG disease severity as measured by change from baseline in MG-ADL total score or MGII(Myasthenia Gravis Impairment Index) total score.
- Proportion of participants reaching minimal symptom expression (MSE) and other percentage improvements at variable time points

ISA1:
- MG-ADL total score change from baseline at week 18 in part B (cycle 2 day 29) compared with MG ADL total score change from baseline at week 4 in part A
- Proportion of participants reaching MSE at any point in part B cycles 1 and 2, and part B cycles 1 or 2
- MG-ADL total score actual values and changes from baseline over time in part B compared with part A
- QMG (Quantitative Myasthenia Gravis) total score change from baseline at week 18 in part B (cycle 2 day 29) compared with QMG total score change from baseline at week 4 in part A
- QMG total score actual values and changes from baseline over time in part B compared with part A
- Proportion of participants who have a 50% MG ADL total score improvement in part B cycles 1 and 2
- Proportion of participants who have positive PASS (patient acceptable symptom state) in part B cycles 1 and 2, and part B cycles 1 or 2

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
ARGX-117
なし
なし
医薬品
承認内
エフガルチギモド　アルファ（遺伝子組換え）
ウィフガート点滴静注400mg
30400AMX00013000

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集前

Pending

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

アルジェニクス ビーブイ
argenx BV

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

公益社団法人花巻共立会 総合花巻病院 治験審査委員会 General Hanamaki Hospital Institutional Review Board
岩手県花巻市御田屋町4番56号 4-56 Gobo Yashiki, Hanamaki-shi, Iwate, Iwate
0198-23-3311
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT07294170
ClinicalTrials.gov
ClinicalTrials.gov
NCT07284420
ClinicalTrials.gov
ClinicalTrials.gov
2025-522492-28-00
EU Clinical Trials Register
EU Clinical Trials Register

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当する
該当しない
該当しない
該当する

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

本治験はプラットフォーム試験として計画されており、複数のレジメンを別々の「intervention-specific appendix（ISA)」で永続的に評価することができる単一の「マスタープロトコル(MP)」によって管理されている。本登録内容はMP及びISA1に関する内容を含む。

添付書類（実施計画届出時の添付書類）