臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和7年12月10日 | ||
| 筋強直性ジストロフィー1 型治療薬としての AOC 1001 静注用の長期投与の安全性、忍容性及び有効 性を評価する国際共同、第 III 相、非盲検継続投与 試験 |
||
| DM1治療薬としてのDel-desiranの国際共同非盲検継続試験 | ||
| Fowler Marcie | ||
| Avidity Biosciences, Inc. | ||
| DM1 患者における AOC 1001の長期投与の安全性及び忍容性を評価する。 | ||
| 3 | ||
| 筋強直性ジストロフィー1 型（DM1） | ||
| 募集中 | ||
| Delpacibart Etedesiran (del-desiran) | ||
| なし | ||
| 独立行政法人国立病院機構 青森病院 治験及び受託研究審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和7年12月10日 |
| jRCT番号 | jRCT2021250036 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 筋強直性ジストロフィー1 型治療薬としての AOC 1001 静注用の長期投与の安全性、忍容性及び有効 性を評価する国際共同、第 III 相、非盲検継続投与 試験 |
A Global Phase 3 Open-Label Extension Study to Assess the Long-Term Safety, Tolerability, and Efficacy of Intravenous AOC 1001 for the Treatment of Myotonic Dystrophy Type 1 (HARBOR-OLE) | ||
| DM1治療薬としてのDel-desiranの国際共同非盲検継続試験 | Global Open-Label Extension Study of Del-desiran for the Treatment of DM1 (HARBOR-OLE) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| Fowler Marcie | Fowler Marcie | ||
| / | Avidity Biosciences, Inc. | Avidity Biosciences, Inc. | |
| 92121 | |||
| / | 3020 Callan Road, San Diego, CA, United States of America | 3020 Callan Road, San Diego, CA, United States of America | |
| 1-858-771-7038 | |||
| HARBOR-OLE.medical@aviditybio.com | |||
| 山田 勇也 | Yamada Yuya | ||
| メドペイス・ジャパン株式会社 | Medpace Japan K.K. | ||
| 150-0001 | |||
| 東京都渋谷区神宮前一丁目5番8号 | 1-5-8, Jingumae, Shibuya-ku | ||
| 03-4563-7000 | |||
| RSJapan1@medpace.com | |||
| 令和7年9月19日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 大阪大学医学部附属病院 |
The University of Osaka Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 独立行政法人国立病院機構 大阪刀根山医療センター |
National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 国立研究開発法人 国立精神・神経医療研究センター |
National Center of Neurology and Psychiatry |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 独立行政法人国立病院機構 青森病院 |
National Hospital Organization Aomori National Hospital |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| DM1 患者における AOC 1001の長期投与の安全性及び忍容性を評価する。 | |||
| 3 | |||
| 2025年12月11日 | |||
| 2025年10月21日 | |||
| 2030年10月30日 | |||
| 16 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| 米国/英国/スペイン/オランダ/イタリア/ドイツ/フランス/デンマーク/カナダ | United States/United Kingdom/Spain/Netherlands/Italy/Germany/France/Denmark/Canada | ||
| ・AOC 1001 の先行試験のいずれかを完了しており、投与及び追跡調査の評価が問題なく終了し、親試験の治験実施計画書の要件を十分に遵守したと治験責任医師が判断している。 | - Completion of any prior AOC 1001 studies with satisfactory completion of dosing and follow-up assessments and satisfactory compliance with the protocol requirements of the parent study, as determined by the Investigator. | ||
| ・授乳婦、妊婦、又は治験期間中に妊娠を計画している女性。 ・避妊要件に従う意思がない。 ・患者が治験に適さないと治験責任医師が判断するような、新たな状態あるいは既存の状態の悪化がみられる。 |
- Breastfeeding, pregnancy, or intent to become pregnant during the study. - Unwilling to comply with contraceptive requirements. - Any new conditions or worsening of existing condition that in the opinion of the Investigator would make the participant unsuitable for the study. |
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| 16歳 以上 | 16age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 筋強直性ジストロフィー1 型（DM1） | Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) | ||
| あり | |||
| 治験期間中、8 週間隔で、AOC 1001 を siRNA（低分子干渉リボ核酸） 重量 4 mg/kg で点滴静注する。 |
AOC 1001 will be administered via IV infusion at 4 mg/kg siRNA weight. |
||
| 治験治療下で発現した有害事象（TEAE）の 発現率 |
TEAEs (Incidence of treatment emergent adverse events) | ||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| Delpacibart Etedesiran (del-desiran) | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| Avidity Biosciences, Inc. | |
| Avidity Biosciences, Inc. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 独立行政法人国立病院機構 青森病院 治験及び受託研究審査委員会 | National Hospital Organization Aomori National Hospital Institutional Review Board | |
| 青森県青森市浪岡大字女鹿沢字平野155‐1 | 155 -1 Hirano, Megasawa, Namioka, Aomori-shi, Aomori | |
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT07008469 | |
| ClinicalTrials.gov | |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |
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設定されていません |