臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和7年12月3日 | ||
| 成人の慢性炎症性脱髄性多発神経炎患者を対象としたempasiprubart静注療法の有効性及び安全性を評価する第3相、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照試験 | ||
| 成人の慢性炎症性脱髄性多発神経炎（CIDP）患者を対象としたempasiprubart静注療法の有効性及び安全性をプラセボと比較する試験 | ||
| 上農 枝里子 | ||
| 株式会社新日本科学PPD | ||
| 機能的能力の改善に対するempasiprubart静注の有効性及び安全性をプラセボと比較して実証すること | ||
| 3 | ||
| 慢性炎症性脱髄性多発神経炎 | ||
| 募集前 | ||
| ARGX-117 | ||
| なし | ||
| 一般財団法人 脳神経疾患研究所附属 総合南東北病院治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和7年11月26日 |
| jRCT番号 | jRCT2021250030 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 成人の慢性炎症性脱髄性多発神経炎患者を対象としたempasiprubart静注療法の有効性及び安全性を評価する第3相、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照試験 | A Phase 3, Randomized, Double-Blinded, Placebo-Controlled Study Evaluating the Efficacy and Safety of Empasiprubart IV in Adults With Chronic Inflammatory Demyelinating Polyneuropathy (emnergize) | ||
| 成人の慢性炎症性脱髄性多発神経炎（CIDP）患者を対象としたempasiprubart静注療法の有効性及び安全性をプラセボと比較する試験 | A phase 3 study, Empasiprubart versus placebo in adults With Chronic Inflammatory Demyelinating Polyneuropathy (CIDP) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 上農 枝里子 | Kamino Eriko | ||
| / | 株式会社新日本科学PPD | PPD-SNBL K.K. | |
| グローバルクリニカルマネジメント | |||
| 530-6116 | |||
| / | 大阪府大阪市北区中之島 3-3-23中之島ダイビル16階 | Nakanoshima daibiru 16F, 3-3-23 Nakanoshima, Kita-ku, Osaka-city, Osaka | |
| 080-6620-7672 | |||
| eriko.kamino@thermofisher.com | |||
| 上農 枝里子 | Kamino Eriko | ||
| 株式会社新日本科学PPD | PPD-SNBL K.K. | ||
| グローバルクリニカルマネジメント | |||
| 530-6116 | |||
| 大阪府大阪市北区中之島 3-3-23中之島ダイビル16階 | Nakanoshima daibiru 16F, 3-3-23 Nakanoshima, Kita-ku, Osaka-city, Osaka | ||
| 080-6620-7672 | |||
| eriko.kamino@thermofisher.com | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / | 金子 知香子 |
Kaneko Chikako |
|
|---|---|---|---|
| / | 一般財団法人 脳神経疾患研究所附属 南東北医療クリニック |
Southern TOHOKU Medical Clinic |
|
脳神経内科 |
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福島県 郡山市八山田七丁目１６１ |
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024-934-5432 |
|||
|
|||
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 機能的能力の改善に対するempasiprubart静注の有効性及び安全性をプラセボと比較して実証すること | |||
| 3 | |||
| 2026年02月02日 | |||
| 2025年09月24日 | |||
| 2031年01月31日 | |||
| 3 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| アルゼンチン/オーストラリア/オーストリア/ブルガリア/カナダ/中国/コロンビア/クロアチア/チェコ共和国/デンマーク/エストニア/フランス/ドイツ/ギリシャ/ハンガリー/イスラエル/イタリア/メキシコ/オランダ/ノルウェー/ポーランド/ポルトガル/ルーマニア/サウジアラビア/セルビア/シンガポール/スロバキア/スロベニア/韓国/スペイン | Argentina/Australia/Austria/Bulgaria/Canada/China/Colombia/Croatia/Czech Republic/Denmark/Estonia/France/Germany/Greece/Hungary/Israel/Italy/Mexico/Netherlands/Norway/Poland/Portugal/Romania/Saudi Arabia/Serbia/Singapore/Slovakia/Slovenia/South Korea/Spain | ||
| 1. 同意説明文書（ICF）署名時に、18歳以上であり、臨床試験への参加同意が可能な各国の成人年齢以上であること 2. 欧州神経学会（EAN）／ Peripheral Nerve Society（PNS） Task ForceのCIDP ガイドライン第2版改訂版（2021年）に基づくCIDPの基準を満たしている 3. スクリーニング時にCIDP疾患活動性ステータス（CDAS）が2ポイント以上と定義される活動性疾患を有している 4. スクリーニング時にInflammatory Neuropathy Cause and Treatment（INCAT）スコア2～9と定義される残存障害を有していることがベースラインに確認されている。 5. 以下のCIDP治療レジメンのいずれかを満たしている： a. CIDP未治療：CIDPの治療歴なし b. CIDP 治療中止：スクリーニング前3ヵ月以上にわたりコルチコステロイド、免疫グロブリン、血漿交換（PLEX）及びFcRn阻害剤による治療を受けていない。 c. CIDP治療実施中：現在（スクリーニング来院前3ヵ月未満）にコルチコステロイドパルス若しくは経口コルチコステロイド、免疫グロブリン、PLEX又はFcRn阻害剤の投与を受けている。スクリーニング期間中、これらの薬剤の治療的漸増は禁止である。 6. スクリーニングの5年以内に莢膜形成細菌性病原体（髄膜炎菌及び肺炎連鎖球菌）に対するワクチン接種の記録があるか、治験薬初回投与の14日以上前にワクチン接種を受ける |
1. Is at least 18 years of age and the local legal age of consent for clinical studies when signing the ICF 2. Meets criteria for CIDP based on European Academy of Neurology (EAN)/ Peripheral Nerve Society (PNS) Task Force CIDP guidelines, second revision (2021) 3. Has active disease, with a CIDP disease activity status (CDAS) of >=2 points at screening 4. Has residual disability, defined as an Inflammatory Neuropathy Cause and Treatment (INCAT) score of >=2 to 9 at screening that is confirmed at baseline. 5. Fulfills any of the following CIDP treatment regimens: a. CIDP treatment-naive: Without previous treatment for CIDP b. Stopped CIDP treatment: Has not received treatment with corticosteroids, immunoglobulins, plasma exchange (PLEX), or FcRn inhibitors for >=3 months before screening c. Receiving CIDP treatment: Currently (ie, within 3 months before the screening visit) treated with pulsed or oral corticosteroids, immunoglobulins, PLEX, or FcRn inhibitors. Therapeutic escalations of these medications are prohibited during screening. 6. Has documented vaccinations against encapsulated bacterial pathogens (N meningitidis and S pneumoniae) within 5 years of screening or receives immunization at least 14 days before the first IMP administration |
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| 1. 遺伝性脱髄性ニューロパチー、感染又は全身性疾患に続発するニューロパチー、糖尿病性ニューロパチー、薬物又は毒素誘発性ニューロパチー、MMN、IgM単クローン性免疫グロブリン血症に関連する多発神経炎、多発神経炎－臓器腫大－内分泌障害－単クローン性免疫グロブリン血症－皮膚症状症候群（POEMS症候群）、又は腰仙骨根神経叢ニューロパチーを含むその他の原因による多発神経炎。ただしこれらに限定されない 2. 治験の適応症以外に、CIDPの臨床症状の正確な評価を妨げるか、患者を過度のリスクに曝す、既知の自己免疫疾患又は症状がある |
1. Polyneuropathy of other causes, including but not limited to hereditary demyelinating neuropathies, neuropathies secondary to infection or systemic disease, diabetic neuropathy, drug- or toxin-induced neuropathies, MMN, polyneuropathy related to IgM monoclonal gammopathy, polyneuropathy-organomegaly-endocrinopathy-monoclonal gammopathy-skin changes syndrome (POEMS syndrome), or lumbosacral radiculoplexus neuropathy 2. Besides the indication under study, known autoimmune disease or any medical condition that would interfere with an accurate assessment of clinical symptoms of CIDP or puts the participant at undue risk |
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| 18歳 0ヶ月 0週 以上 | 18age 0month 0week old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 慢性炎症性脱髄性多発神経炎 | Chronic Inflammatory Demyelinating Polyneuropathy | ||
| あり | |||
| パートA（二重盲検投与期間）では、被験者を2：1の割合でempasiprubart静脈投与群またはプラセボ投与群に割付ける。パートB（24ヵ月間の非盲検継続期間）では、全被験者にempasiprubartを静脈内投与する。 | In part A, participants will be randomized to the empasiprubart IV group or the placebo group in a 2:1 ratio to 1 of 2 arms. In part B (a 24-month open-label extension period), all participants will receive empasiprubart IV. | ||
| Week 24における調整INCAT（aINCAT）スコアのベースラインからの1ポイント以上の低下 | Reduction of >=1 point compared with baseline in adjusted INCAT (aINCAT) score at week 24 | ||
| ・Inflammatory Rasch-Built Overall Disability Scale（I-RODS ）パーセンタイルスコアのベースラインからの変化 ・Week 24におけるMedical Research Council Sum Score（MRC-SS）のベースラインからの変化 ・Week 24における利き手の握力（3日移動平均）のベースラインからの変化 ・aINCATスコアがベースラインから1ポイント以上低下するまでの時間 ・Timed Up and Go (TUG) のベースラインからの変化 ・Week 24までにaINCATスコアがベースラインから1ポイント以上上昇するまでの時間 ・両手の握力（3日移動平均）のベースラインからの経時的変化 ・両手の握力（1日平均）のベースラインからの変化 ・MRC-SSのベースラインからの経時的変化 ・aINCATスコアのベースラインからの経時的変化 ・EQ-5D-5Lのベースラインからの経時的変化 ・Rasch-transformed Fatigue Severity Scale （RT-FSS）のベースラインからの経時的変化 ・簡易疼痛調査用紙（縮小版）（BPI-SF）のベースラインからの経時的変化 ・重症度に対する患者の全般的印象（PGI-S）値の推移 ・変化に対する患者の全般的印象（PGI-C）値の推移 ・血清中empasiprubartに対する抗薬物抗体（ADA）の発現率 ・血清中empasiprubartに対する中和抗体（Nab）の発現率 ・有害事象及び重篤な有害事象の発現率 ・遊離C2及び総C2のベースラインからの経時的な変化率 ・Empasiprubartの血清中濃度の推移 ・aINCATのベースラインからの経時的な1ポイント以上の減少 ・aINCATのベースラインからの経時的な1ポイント以上の上昇 |
-Change from baseline in Inflammatory Rasch-Built Overall Disability Scale (I-RODS) centile points score -Change from baseline in Medical Research Council Sum Score (MRC-SS) at week 24 -Change from baseline in grip strength (3-day moving average) in the dominant hand at week 24 -Time to reduction of >=1 point from baseline in aINCAT score -Change from baseline in Timed Up and Go (TUG) -Time to increase of >=1 point compared with baseline in aINCAT score up to week 24 -Change from baseline in grip strength (3-day moving average) of both hands over time -Change from baseline in grip strength (daily average) for both hands -Change from baseline in MRC-SS over time -Change from baseline in aINCAT score over time -Change from baseline in EQ-5D-5L over time -Change from baseline in Rasch-transformed Fatigue Severity Scale (RT-FSS) over time -Change from baseline in Brief Pain Inventory-Short Form (BPI-SF) over time -Patient Global Impression of Severity (PGI-S) values over time -Patient Global Impression of Change (PGI-C) values over time -Incidence of antidrug antibody(ies) (ADA) against empasiprubart in serum -Incidence of neutralizing antibody(ies) (Nab) against empasiprubart in serum -Incidence of AEs and SAEs -Percentage change from baseline in free C2 and total C2 over time -Serum concentrations of empasiprubart over time -Reduction of >=1 point in aINCAT over time -Increase of >=1 point from baseline in aINCAT over time |
||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| ARGX-117 | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集前 |
Pending |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| アルジェニクス ビーブイ | |
| argenx BV | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 一般財団法人 脳神経疾患研究所附属 総合南東北病院治験審査委員会 | Southern TOHOKU General Hospital IRB | |
| 福島県郡山市八山田7丁目115 | 7-115 Yatsuyamada, Koriyama, Fukushima | |
| 024-934-5322 | ||
| kenkyukanri@mt.strins.or.jp | ||
| 未承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT07091630 | |
| ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine) | |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当する | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当する |
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |
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設定されていません |