臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和7年8月26日 | ||
| 骨髄性悪性腫瘍を対象としたPF-08046040/SEA-CD70の第1 相試験（治験実施計画書番号：C5781001） | ||
| 骨髄性悪性腫瘍を対象としたPF-08046040/SEA-CD70の安全性試験 | ||
| 河合 統介 | ||
| ファイザーR&D合同会社 | ||
| 骨髄性悪性腫瘍患者を対象に、PF-08046040の単剤療法又は他の抗悪性腫瘍薬との併用療法での安全性、忍容性及び有効性等を評価する | ||
| 1 | ||
| 骨髄異形成症候群及び急性骨髄性白血病を含む骨髄性悪性腫瘍 | ||
| 募集中 | ||
| PF-08046040 | ||
| なし | ||
| 一般社団法人東北臨床研究審査機構 共同臨床研究審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない |
| 登録日 | 令和7年8月26日 |
| jRCT番号 | jRCT2021250017 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 骨髄性悪性腫瘍を対象としたPF-08046040/SEA-CD70の第1 相試験（治験実施計画書番号：C5781001） | A Phase 1 Study of SEA-CD70 in Myeloid Malignancies | ||
| 骨髄性悪性腫瘍を対象としたPF-08046040/SEA-CD70の安全性試験 | A Safety Study of SEA-CD70 in Patients With Myeloid Malignancies | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 河合 統介 | Kawai Norisuke | ||
| / | ファイザーR&D合同会社 | Pfizer R&D Japan G.K. | |
| クリニカル・リサーチ統括部 | |||
| 151-8589 | |||
| / | 東京都渋谷区代々木3丁目22-7 新宿文化クイントビル | Shinjuku Bunka Quint Bldg., 3-22-7 Yoyogi, Shibuya-ku, Tokyo | |
| 03-5309-7000 | |||
| clinical-trials@pfizer.com | |||
| 治験情報窓口担当 | Clinical Trials Information Desk | ||
| ファイザーR&D合同会社 | Pfizer R&D Japan G.K. | ||
| クリニカル・リサーチ統括部 | |||
| 151-8589 | |||
| 東京都渋谷区代々木3丁目22-7 新宿文化クイントビル | Shinjuku Bunka Quint Bldg., 3-22-7 Yoyogi, Shibuya-ku, Tokyo | ||
| 03-5309-7000 | |||
| clinical-trials@pfizer.com | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 国立大学法人 山形大学医学部附属病院 |
Yamagata University Hospital |
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山形県 |
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| 山形県 | |||
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 国立研究開発法人 国立がん研究センター東病院 |
National Cancer Center Hospital East |
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千葉県 |
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| 千葉県 | |||
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 日本医科大学付属病院 |
Nippon Medical School Hospital |
|
東京都 |
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|
|||
| 東京都 | |||
設定されていません |
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 骨髄性悪性腫瘍患者を対象に、PF-08046040の単剤療法又は他の抗悪性腫瘍薬との併用療法での安全性、忍容性及び有効性等を評価する | |||
| 1 | |||
| 2025年08月20日 | |||
| 2025年08月20日 | |||
| 2028年06月19日 | |||
| 178 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| オランダ/米国 | Netherlands/United States | ||
| パートA * 2016年のWHO分類に基づき、細胞学的又は組織学的に確定したMDSを有しており、以下に該当する者 - WHO基準に基づき芽球増加を伴うMDSの測定可能病変を有する - 再発又は難治性のMDSを有しており、他の治療選択肢がない - MDSに対するHMAの前治療が治療不成功である * ECOGパフォーマンスステータススコアが0又は1の者 パートB * WHO分類に従い、細胞学的又は組織学的に確定したMDSを有しており、以下に該当する者 - WHO基準に基づき芽球増加を伴うMDSの測定可能病変を有する - 再発又は難治性のMDSを有しており、他の治療選択肢がない - MDSに対するHMAの前治療が治療不成功である * ECOGパフォーマンスステータスが0～2の者 パートC * 2022年ICCに基づく再発又は難治性のAML（APLを除く）を有しており、以下に該当する者 - 前治療を2又は3レジメン受けたことがある - 活動性のAML治療を目的とした前治療を1レジメン受けたことがあり、以下のうち1つ以上に該当する # 60歳超75歳以下 # 一次治療抵抗性のAML又は二次性AML # 前治療のCR持続期間が6カ月未満 # ELNの遺伝学的リスク層別化システムに基づくAdverse-risk * 年齢18～75歳の者 * ECOGパフォーマンスステータスが0～2の者 パートD及びF * 2022年ICCの基準に基づきMDS又はMDS/AMLと診断された者 * 疾患が再発した、最低6サイクルの治療で有効性が認められなかった、又は直近のHMA治療後に進行した者 * アザシチジンを継続して使用することが可能である者 * ECOGパフォーマンスステータスが0～2の者 パートD及びE * 2022年ICCの基準に基づきMDS又はMDS/AMLと診断され、未治療の者 * IPSS-Mに基づく高リスクMDS又はMDS/AMLを有する者 * ECOGパフォーマンスステータスが0～2の者 パートG * 2022年ICCに基づきAMLと診断され、未治療で標準的な寛解導入療法に不適応である者 * 18歳以上の者 * ECOGパフォーマンスステータスが0～2の者 |
Part A Inclusion Criteria *Participants with cytologically/histologically confirmed MDS (2016 World Health Organization (WHO) classification) with -Measurable disease per WHO MDS with excess blasts criteria -MDS that is relapsed or refractory and must not have other therapeutic options -Treatment failure after prior hypomethylating agent (HMA) therapy for MDS *Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance status of 0-1 Part B Inclusion Criteria *Participants with cytologically/histologically confirmed MDS (WHO classification) with: -Measurable disease per WHO MDS with excess blasts (MDS-EB) criteria -MDS that is relapsed or refractory and must not have other therapeutic options -Treatment failure after prior HMA therapy for MDS *ECOG Performance Status of 0-2 Part C Inclusion Criteria *Participants with relapsed or refractory AML (ICC 2022) (except for acute promyelocytic leukemia [APL]): -Who have received either 2 or 3 previous regimens -Who have received 1 previous regimen to treat active disease and have at least one of the following: #Age > 60 and <=75 years. #Primary resistant AML or secondary AML #First CR duration <6 months #Adverse-risk per European Leukemia Network genetic risk stratification *Age 18-75 years *ECOG performance status of 0-2 Parts D and F Inclusion Criteria *Participants with diagnosis of MDS or MDS/AML (ICC 2022 criteria) *Disease which has relapsed, failed to respond after minimum of 6 cycles, or progressed following an HMA in the immediately preceding line of therapy. *Eligible for continued therapy with azacitidine *ECOG Performance Status 0-2 Parts D and E Inclusion Criteria *Participants with diagnosis of MDS or MDS/AML (ICC 2022 criteria), previously untreated. *Participants with higher-risk per IPSS-M MDS and MDS/AML *ECOG Performance Status 0-2 Part G Inclusion Criteria *Participants with diagnosis of AML (ICC 2022 criteria), previously untreated and ineligible for standard induction chemotherapy. *Age >=18 years. *ECOG Performance Status of 0-2. |
||
| 全てのパート * CD70標的薬の投与歴がある者 * 同種造血幹細胞移植を受けたことがある者（条件等は問わない） * 中枢神経系白血病の者 * 臨床的に意義のある鎌状赤血球貧血、自己免疫性溶血性貧血、又は特発性血小板減少性紫斑病の既往歴がある者 パートD, F及びGのみ * 過去に経口HMA又は経口HMA併用療法を受けたことのある者 パートG *消化管からの吸収を妨げる臨床的な状態を有する者 * 強い又は中程度のCYP3A誘導薬の併用投与を受ける必要がある者 * 骨髄増殖性腫瘍の既往歴 |
Exclusion Criteria (All Parts) *Previous exposure to CD70-targeted agents *Prior allogeneic hematopoietic stem cell transplant, for any condition *Central nervous system leukemia *History of clinically significant sickle cell anemia, autoimmune hemolytic anemia, or idiopathic thrombocytopenic purpura *Parts D, F and G only: Prior oral HMA or oral HMA-combinations *Part G: conditions that preclude enteral route of administration; concomitant use of strong/moderate CYP3A inducers; history of myeloproliferative neoplasm |
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| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 骨髄異形成症候群及び急性骨髄性白血病を含む骨髄性悪性腫瘍 | *Myelodysplastic Syndrome *Acute Myeloid Leukemia | ||
| あり | |||
| 治験薬：SEA-CD70 各サイクルの第1日及び第15日に静脈内投与する。 治験薬：アザシチジン 75 mg/m2を、各サイクルの第1日から第7日に皮下投与又は静脈内投与する。 治験薬：ベネトクラクス 漸増投与期間の後、1日400mgを経口投与する。 |
*Drug: SEA-CD70 -Given into the vein (IV; intravenously) on Days 1 and 15 of each treatment cycle *Drug: azacitidine -75mg/m^2 injected under the skin (SC; subcutaneous) or given into the vein (IV; intravenously) on Days 1 through 7 of each treatment cycle. -Other Names: #VIDAZA *Drug: Venetoclax -400 mg /day PO, continuously; administered with ramping -Other Names: #Venclexta |
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| * 有害事象発現例数（SEA-CD70の最終投与後30～37日まで、最長約2年間） - 医薬品が投与された治験参加者に生じたあらゆる好ましくない医療上のできごとであり、必ずしも当該医薬品の投与との因果関係が明らかなもののみを示すものではない * 臨床検査値異常発現例数（SEA-CD70の最終投与後30～37日まで、最長約2年間） - 記述統計量を用いて要約する * 各用量レベルにおけるDLT発現例数（パートA及びDのみ）（DLT評価期間終了まで、最長約4週間） - 記述統計量を用いて要約する |
*Number of participants with adverse events (AEs) [Time Frame: Through 30-37 days following last dose of SEA-CD70; up to approximately 2 years] -Any untoward medical occurrence in a clinical investigational participant administered a medicinal product and which does not necessarily have a causal relationship with this treatment. *Number of participants with laboratory abnormalities [Time Frame: Through 30-37 days following last dose of SEA-CD70; up to approximately 2 years] -To be summarized using descriptive statistics. *Number of participants with a dose-limiting toxicity (DLT) at each dose level (Parts A and D only) [Time Frame: Though end of DLT evaluation period; up to approximately 4 weeks] -To be summarized using descriptive statistics. |
||
| * AUC、Tmax、Cmax、Ctrough、T1/2（SEA-CD70の最終投与後30～37日まで、最長約2年間） - 記述統計量を用いて要約する * 抗薬物抗体の発現率（SEA-CD70の最終投与後30～37日まで、最長約2年間） - 記述統計量を用いて要約する * CR（完全寛解）又はCReq（完全寛解相当）を達成したAML、MDS/AML又はMDSを有する治験参加者の割合（最長約4年間） * CRi（血球数の回復が不完全な完全寛解）を達成したAMLを有する治験参加者の割合（最長約4年間） * CRL（血球数の回復が限定的な完全寛解）を達成したMDS又はMDS/AMLを有する治験参加者の割合（最長約4年間） * CRh（部分的血液学的回復を伴う完全寛解）を達成したAML、MDS/AML又はMDSを有する治験参加者の割合（最長約4年間） * HI（血液学的改善）を示したMDS又はMDS/AMLを有する治験参加者の割合（最長約4年間） * ORR（全奏効率）（最長約4年間） - AML：最良効果がCR、CRi、CRh又はPRであった治験参加者の割合 - MDS：最良効果がCR、CReq、CRL、CRh、PR又はHIであった治験参加者の割合 * DOR（寛解持続期間）（最長約4年間） - AML：最初のCR/CRi/CRh/PRから、疾患進行、新たな抗がん剤治療の開始又は原因を問わない死亡が最初に記録されるまでの期間 - MDS：最初のCR（又はCReq）/CRL/CRh/PRから、疾患進行、新たな抗がん剤治療の開始又は原因を問わない死亡が最初に記録されるまでの期間 * OS（全生存期間）（最長約4年間）：Study interventionの投与開始から原因を問わない死亡日までの期間 * EFS（無イベント生存期間）（最長約4年間）：初回投与から、進行、治験開始後6カ月以内の寛解未達成、疾患再発又は原因を問わない死亡のいずれかが最初に記録されるまでの期間 * PFS（無増悪生存期間）（最長約4年間）：初回投与から進行、疾患再発又は原因を問わない死亡のいずれかが最初に記録されるまでの期間 * MRD（微小残存病変）陰性ORR（最長約4年間）：MRD陰性ORRを達成したAML又はMDSを有する治験参加者の割合 * TTR（奏効までの期間）（最長約4年間）：Study interventionの投与開始から客観的奏効が最初に記録されるまでの期間 * TI（輸血非依存性）への移行率（最長約4年間）：ベースライン時にTD（輸血依存性）であった治験参加者がベースライン後にTIに移行した割合 * TI維持率（最長約4年間）：ベースライン時にTIであった治験参加者がベースライン後にTIを維持していた割合 |
*AUC - Area under the plasma concentration-time curve [Time Frame: Through 30-37 days following last dose of SEA-CD70; up to approximately 2 years] -To be summarized using descriptive statistics. *Tmax - Time to maximum concentration attained [Time Frame: Through 30-37 days following last dose of SEA-CD70; up to approximately 2 years] -To be summarized using descriptive statistics. *Cmax - Maximum observed plasma concentration [Time Frame: Through 30-37 days following last dose of SEA-CD70; up to approximately 2 years] -To be summarized using descriptive statistics. *Ctrough - Minimum plasma concentration per dosing interval [Time Frame: Through 30-37 days following last dose of SEA-CD70; up to approximately 2 years] -To be summarized using descriptive statistics. *T1/2 - Terminal elimination half-life [Time Frame: Through 30-37 days following last dose of SEA-CD70; up to approximately 2 years] -To be summarized using descriptive statistics. *Incidence of antidrug antibodies (ADA) [Time Frame: Through 30-37 days following last dose of SEA-CD70; up to approximately 2 years] -To be summarized using descriptive statistics. *Complete remission (CR) Rate and complete remission equivalent (CReq) rate [Time Frame: Up to approximately 4 years] -Proportion of participants with AML, MDS/AML or MDS who achieve CR or CReq *Complete remission with incomplete blood count recovery (CRi) rate [Time Frame: Up to approximately 4 years] -Proportion of participants with AML who achieve CRi *Complete remission with limited count recovery (CRL) rate for participants with MDS or MDS/AML [Time Frame: Up to approximately 4 years] -Proportion of participants with MDS or MDS/AML who achieve CRL *Complete remission with partial hematologic recovery (CRh) rate [Time Frame: Up to approximately 4 years] -Proportion of participants with AML, MDS/AML, or MDS who achieve CRh *Hematologic response (HI) rate [Time Frame: Up to approximately 4 years] -Proportion of participants with MDS or MDS/AML with HI *Overall response rate (ORR) [Time Frame: Up to approximately 4 years] -For AML, the proportion of participants who achieve a best response of CR, CRi, CRh, or partial response (PR). For MDS, the proportion of participants who achieve a best response of CR, CReq, CRL, CRh, PR, or HI *Duration of remission (DOR) [Time Frame: Up to approximately 4 years] -For AML, the time from first CR/CRi/CRh/PR response to the first documentation of disease progression, start of new anticancer therapy, or death due to any cause. For MDS, the time from first CR (or Req)/CRL/CRh/PR to the first documentation of disease progression, start of new anticancer therapy, or death due to any cause *Overall survival (OS) [Time Frame: Up to approximately 4 years] -Time from start of study treatment to the date of death due to any cause *Event-free survival (EFS) [Time Frame: Up to approximately 4 years] -Time from first dose to the first documentation of progression, failure to achieve remission within 6 months of study entry, disease relapse, or death due to any cause, whichever comes first. *Progression-free survival (PFS) [Time Frame: Up to approximately 4 years] -Time from first dose to the first documentation of progression, disease relapse, or death from any cause, whichever comes first *MRD-negative ORR [Time Frame: Up to approximately 4 years] -Proportion of participants with AML or MDS who achieve MRD-negative ORR *Time to response (TTR) [Time Frame: Up to approximately 4 years] -Time from start of study treatment to the first documentation of objective response *Rate of conversion to transfusion independence (TI) [Time Frame: Up to approximately 4 years] -Proportion of participants who convert from transfusion dependence at baseline to TI post-baseline *Rate of TI maintenance [Time Frame: Up to approximately 4 years] -Proportion of participants who were TI at baseline and maintain TI post-baseline |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| PF-08046040 | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| ファイザー株式会社 | |
| Pfizer Japan Inc. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 一般社団法人東北臨床研究審査機構 共同臨床研究審査委員会 | ACTIVATO Central Institutional Review Board | |
| 宮城県仙台市青葉区星陵町１番１号 | 1-1 Seiryo-machi, Aoba-ku, Sendai, Miyagi | |
| 022-346-0325 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT04227847 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
| ファイザーは，ある基準，条件，特例により適格とされる研究者からの要請に応じて、匿名化された個別治験参加者のデータおよび関連文書（治験実施計画書，統計解析計画書，総括報告書など）に研究者がアクセスできる環境を提供しています。当社の臨床試験データの共有に関する基準およびアクセス申請の詳細は，https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requestsに掲載されています。 | Pfizer will provide access to individual de-identified participant data and related study documents (e.g. protocol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) upon request from qualified researchers, and subject to certain criteria, conditions, and exceptions. Further details on Pfizer's data sharing criteria and process for requesting access can be found at: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests. |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| （１）試験等の目的及び内容の「実施予定被験者数」は、日本の被験者数ではなく、試験全体の被験者数である。 | |
| IRBでメールアドレスを設けていない | |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |
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設定されていません |