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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和7年5月23日
全身型重症筋無力症患者を対象とした remibrutinib の有効性，安全性及び忍容性を評価するランダム化，二重盲検，プラセボ対照，第 III 相試験，及び非盲検継続投与試験
18～75歳の、gMGを有し、標準治療を受けている患者を対象に、プラセボ錠に対するremibrutinib錠の有効性、安全性及び忍容性を評価する試験
丸山　日出樹
ノバルティス ファーマ株式会社
抗アセチルコリン受容体抗体陽性，抗筋特異的受容体型チロシンキナーゼ抗体陽性，又は double-seronegativeの全身型重症筋無力症を有し、安定した標準治療を受けている患者を対象に，remibrutinib の有効性，安全性及び忍容性を評価する。
3
全身型重症筋無力症
募集中
Remibrutinib
なし
公益社団法人花巻共立会　総合花巻病院　治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和7年5月23日
jRCT番号 jRCT2021250004

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

全身型重症筋無力症患者を対象とした remibrutinib の有効性，安全性及び忍容性を評価するランダム化，二重盲検，プラセボ対照，第 III 相試験，及び非盲検継続投与試験 A randomized, double-blind, placebo-controlled phase III study to evaluate the efficacy, safety, and tolerability of remibrutinib in patients with generalized Myasthenia Gravis, followed by an open-label extension phase (CLOU064O12301)
18～75歳の、gMGを有し、標準治療を受けている患者を対象に、プラセボ錠に対するremibrutinib錠の有効性、安全性及び忍容性を評価する試験 A study to evaluate the efficacy, safety, and tolerability of remibrutinib tablets compared with placebo tablets in patients aged 18 to 75 with generalized Myasthenia Gravis who are receiving standard treatment. (CLOU064O12301)

（２）治験責任医師等に関する事項

丸山　日出樹 Maruyama Hideki
/ ノバルティス ファーマ株式会社 Novartis Pharma. K.K.
105-6333
/ 東京都港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー Toranomon Hills Mori Tower 23-1, Toranomon 1-chome Minato-ku, Tokyo 105-6333, Japan
0120-003-293
rinshoshiken.toroku@novartis.com
丸山　日出樹 Maruyama Hideki
ノバルティス ファーマ株式会社 Novartis Pharma. K.K.
105-6333
東京都港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー Toranomon Hills Mori Tower 23-1, Toranomon 1-chome Minato-ku, Tokyo 105-6333, Japan
0120-003-293
rinshoshiken.toroku@novartis.com
令和7年3月18日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
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公益社団法人花巻共立会　総合花巻病院

General Hanamaki Hospital

岩手県 花巻市御田屋町4番56号

　

　
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兵庫医科大学病院

Hyogo Medical University Hospital 

兵庫県 西宮市武庫川町1-1

　

　
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独立行政法人国立病院機構仙台医療センター

National Hospital Organization Sendai Medical Center 

宮城県 仙台市宮城野区宮城野二丁目11番12号

　

　
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九州大学病院

Kyushu University Hospital 

福岡県 福岡市東区馬出三丁目1番1号

　

　
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国立大学法人千葉大学医学部附属病院

Chiba University Hospital

千葉県 千葉市中央区亥鼻1-8-1

　

　
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国立大学法人大阪大学医学部附属病院

Osaka University Hospital

大阪府 吹田市山田丘2番15号

　

　
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東京医科大学病院

Tokyo Medical University Hospital

東京都 新宿区西新宿6-7-1

　

　
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独立行政法人国立病院機構北海道医療センター

National Hospital Organization Hokkaido Medical Center 

北海道 札幌市西区山の手5条7丁目1番1号

　

　
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東松山市立市民病院

Higashi Matsuyama Municipal Hospital 

埼玉県 東松山市大字松山2392番地

　

　
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広島大学病院

Hiroshima University Hospital

広島県 広島市南区霞1-2-3

　

　
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公立大学法人福島県立医科大学附属病院

Fukushima Medical University Hospital

福島県 福島市光が丘1番地

　

　
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札幌医科大学附属病院

Sapporo Medical University Hospital

北海道 札幌市中央区南1条西16丁目291番地

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

抗アセチルコリン受容体抗体陽性，抗筋特異的受容体型チロシンキナーゼ抗体陽性，又は double-seronegativeの全身型重症筋無力症を有し、安定した標準治療を受けている患者を対象に，remibrutinib の有効性，安全性及び忍容性を評価する。
3
2025年05月30日
2025年02月01日
2032年12月31日
14
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
二重盲検 double blind
プラセボ対照 placebo control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
あり
あり
あり
アメリカ/フランス/ドイツ/ポーランド/中国/スペイン/インド/カナダ/台湾/オーストラリア/韓国/ルーマニア/ベルギー/オランダ US/France/Germany/Poland/China/Spain/India/Canada/Taiwan/Australia/Korea/Romania/Belgium/Netherland
-gMG の成人患者（18～75 歳）
-スクリーニング時に Myasthenia Gravis Foundation of America（MGFA）分類II～IV の gMG の確定診断を受けており，治験期間中に人工呼吸器を必要としない可能性が高いと治験責任（分担）医師が判断した患者
-スクリーニング時に抗 AChR 抗体陽性（AChR+）若しくは抗 MuSK 抗体陽性（MuSK+），又は抗 AChR 抗体と抗 MuSK 抗体のいずれに対しても血清反応陰性を示した記録
-ベースライン MG-ADL スコアが 6 点以上で，かつ総スコアの 50%以上が眼以外の症状によるもの
-治験実施計画書に記載されている標準治療の安定した投与量を受けている患者
-スクリーニング時及びベースライン時のいずれにおいても，ベッドサイド嚥下検査又は実施医療機関の診療手順に従ったその他の正式な嚥下検査に基づき，治験薬を安全に嚥下する能力があると治験責任（分担）医師が臨床的に判断した患者		 -Adult patients with gMG (age 18-75 years)
-Confirmed diagnosis of Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Class II-IV gMG at screening and likely not in need of a respirator for the duration of the study, as judged by the Investigator
-Documented evidence of positive serologic testing for AChR+ antibody or MuSK+ antibody at screening, OR seronegative for both AChR and MuSK antibodies at screening
-Baseline MG-ADL score >= 6 with >= 50% of the total score due to non-ocular symptoms
-Participants who have been on a stable dose of standard-of-care treatment as specified in the protocol
-Able to safely swallow the study medication according to investigator clinical judgement based on a bedside swallowing test or another formal swallowing test in line with local practice, both at Screening and Baseline
-ベースライン前の治療歴：過去1ヵ月以内に免疫グロブリン静注又は血漿浄化療法/血漿交換（IVIg/PLEX）療法、過去6ヵ月以内にリツキシマブ，過去2ヵ月以内にエクリズマブ，過去3ヵ月以内にラブリズマブ又はその他の補体阻害剤，過去3ヵ月以内にエフガルチギモド又はその他の抗FcRn療法を受けた，又は過去6ヵ月以内に胸腺摘除術を受けた，若しくは治験期間中に胸腺摘除術を予定している患者
-妊娠可能な女性（生理的に妊娠可能な全ての女性と定義）。ただし、治験薬の投与中及び治験薬投与中止後1週間にわたり極めて有効な避妊法を使用する場合にはこの限りではない。		 -Prior to baseline have been treated with intravenous immunoglobulins or plasma exchange (IVIg/PLEX) in the past month, with rituximab in the past 6 months, eculizumab in the past 2 months, ravulizumab or other complement inhibitors in the past 3 months, efgartigimod or other anti-FcRn therapies in the past 3 months, or had a thymectomy in the past 6 months or a planned thymectomy during the trial period
-Women of child-bearing potential, defined as all women physiologically capable of becoming pregnant, unless they are using highly effective methods of contraception during dosing and for 1 week after stopping of study treatment
18歳 以上 18age old over
75歳 以下 75age old under
男性・女性 Both
全身型重症筋無力症 generalized Myasthenia Gravis
あり
Remibrutinib 群：
コアパート: remibrutinibを経口投与
[継続投与パート: 非盲検remibrutinibを 経口投与]

プラセボ群：
コアパート: プラセボを経口投与
[継続投与パート: 非盲検remibrutinibを 経口投与]		 Remibrutinib arm
Core Part: Remibrutinib tablet taken orally
[Extension Part: Open-label remibrutinib tablet taken orally]

Placebo arm
Core Part: Placebo tablet taken orally
[Extension Part: Open-label remibrutinib tablet taken orally]
Month 6 での重症筋無力症－日常生活動作（MG-ADL）総スコアのベースラインからの変化量 Change from baseline to Month 6 in Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) total score

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
Remibrutinib
なし
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

ノバルティスファーマ株式会社
Novartis Pharma. K.K.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

公益社団法人花巻共立会　総合花巻病院　治験審査委員会 General Hanamaki Hospital Institutional Review Board
岩手県花巻市御田屋町4番56号 4-56 Otayacho, Hamanaki, Iwate
0198-23-3311
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT06744920
Clinical Trials.gov
Clinical Trials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

有 Yes
資格要件を満たした外部の研究者と被験者レベルのデータや試験関連文書を共有することは可能である。これらの要望は科学的な利益に基づいて独立した専門家委員会が審査し承認する。提供されるすべてのデータは、適用される法令に従い、試験参加者のプライバシーを守るために匿名化される。 本試験データはhttps://www.clinicalstudydatarequest.com/に記載されているプロセスに従って利用可能である。 Novartis is committed to sharing with qualified external researchers, access to patient-level data and supporting clinical documents from eligible studies. These requests are reviewed and approved by an independent expert panel on the basis of scientific merit. All data provided is anonymized to respect the privacy of patients who have participated in the trial in line with applicable laws and regulations. This trial data is currently available according to the process described on www.clinicalstudydatarequest.com.

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

設定されていません