臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和3年10月28日 | ||
| 令和7年9月1日 | ||
| 令和7年5月1日 | ||
| 全身型重症筋無力症患者を対象として、efgartigimod PH20 SC を複数回皮下投与した場合の安全性及び忍容性を評価する、第3 相、長期、単群、非盲検、多施設共同試験 | ||
| 全身型重症筋無力症患者を対象としたefgartigimod PH20 SC の皮下投与の長期安全性及び忍容性の評価 | ||
| Weng Yvonne | ||
| PPD Development (HK) Ltd., Taiwan Branch | ||
| Efgartigimod PH20 SC をgMG 患者に投与した場合の長期安全性及び忍容性を評価する。 |
||
| 3 | ||
| 全身型重症筋無力症（gMG） | ||
| 研究終了 | ||
| エフガルチギモド アルファ（遺伝子組換え）/ボルヒアルロニダーゼ アルファ （遺伝子組換え） | ||
| VYVGART Hytrulo（アメリカ）、VYVGART（ドイツ） | ||
| 公益財団法人 総合花巻病院 治験審査委員会 | ||
総括報告書の概要
総括報告書の概要
管理的事項
管理的事項
| 2025年07月22日 | ||
２ 結果の要約
２ 結果の要約
| 2025年05月01日 | |||
| 16 | |||
| / | 合計184名の参加者がARGX-113-2001およびARGX-113-1705から移行し、そのうち180名の参加者がエフガルチギモドPH20 SC治療の少なくとも一部を受けた。合計138名（76.7%）の参加者が試験を完了した。 参加者の人口統計およびベースラインの特性は、全身型重症筋無力症（gMG）患者の集団を表している。 参加者の年齢の中央値（最小、最大）は50.0歳（19歳、84歳）であり、ほとんどの参加者［139名（77.2%）］は18歳以上65歳未満の年齢層に属していた。女性の参加者［119名（66.1%）］が男性よりも多かった。ほとんどの参加者は白人［161名（89.4%）］であり、16名（8.9%）の参加者は日本人と分類されていた。参加者のBMIの全体平均（標準偏差）は27.64（5.905）kg/m²であり、中央値（最小、最大）は26.75（16.2、46.3）kg/m²であった。 |
A total of 184 participants rolled over from ARGX-113-2001 and ARGX-113-1705, of whom 180 participants received at least part of the efgartigimod PH20 SC treatment. A total of 138 (76.7%) participants completed the study. The participants demographics and baseline characteristics represented the population of patients with Generalized Myasthenia Gravis(gMG). The median (min, max) participant age was 50.0 (19, 84) years, and most participants (139 [77.2%]) were in the age category 18 to <65 years. There were more female (119 [66.1 %]) participants than males. Most participants were White (161 [89.4%]), and 16 (8.9%) participants were classified as Japanese. The total mean (SD) participant BMI was 27.64 (5.905) kg/m^2, and the median (min, max) was 26.75 (16.2, 46.3) kg/m^2. |
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| / | 本治験の各段階での患者または被験者の数は次のとおり： • 治験開始前に予測された適格な患者の数：19人（日本）、201人（全体） • 適格性スクリーニングを受けた患者の数：16人（日本）、184人（全体） • 治験に登録された被験者の数：16人（日本）、180人（全体） • 本治験を完了した被験者の数：14人（日本）、138人（全体） • 解析対象とされた被験者の数：16人（日本）、180人（全体） |
The number of patients or subjects at each stage of the study are as follows: - The number of eligible patients projected before the study initiation: 19 (Japan), 201 (overall) - The number of patients who underwent screening for eligibility: 16 (Japan), 184 (overall) - The number of subjects enrolled in the study: 16 (Japan), 180 (overall) - The number of subjects who completed this study: 14 (Japan), 138 (overall) - The number of subjects included in the analysis set: 16 (Japan), 180 (overall) |
|
| / | エフガルチギモドPH20 SCの長期治療は、gMG患者において良好な忍容性および安全性プロファイルを示した。 合計169名（93.9%）の参加者に1件以上の有害事象（AE）が認められた。 5名（2.8%）の参加者がAEにより死亡した［腎細胞癌（1名）、心停止（1名）、呼吸不全（2名）、COVID-19および呼吸不全 （1名）］。これらの事象は、いずれも治験責任医師によりエフガルチギモドPH20 SCとの関連はないと判断された。 合計55名（30.6%）の参加者に少なくとも1件の重篤な有害事象（SAE）が認められ、3名の参加者にエフガルチギモドPH20 SCに関連すると判断されたSAE（重症筋無力症、帯状疱疹および肺炎）が認められた。 MedDRA SOC「感染症および寄生虫症」に分類されるAE（AESI：特に注目すべき有害事象）は121名（67.2%）の参加者に発現した。20名（11.1%）の参加者にSAEに該当するAESIが認められ、そのうち2件（帯状疱疹および肺炎）は治験責任医師によりエフガルチギモドPH20 SCに関連すると判断された。 エフガルチギモドPH20 SCのAEによる中断および中止は少なかった。中断は30名（16.7%）、中止は8名（4.4%）であった。 エフガルチギモドPH20 SCの長期治療は、先行試験での治験薬の割り付け、抗アセチルコリン受容体抗体（AChR-Ab）の状態、または年間平均治療期間に関係なく、良好な忍容性および安全性プロファイルを示した。 |
Long-term treatment with efgartigimod PH20 SC was well tolerated and had a favorable safety profile in participants with gMG. A total of 169 (93.9%; participants had >=1 Adverse Event (AE). Five participants (2.8%), died due to an AE (Renal cell carcinoma [1 participant], Cardiac arrest [1 participant], Respiratory failure [2 participants], and COVID-19 and Respiratory Failure [1 participant]). None of the events were considered related to efgartigimod PH20 SC by the investigator. A total of 55 (30.6%; participants had at least 1 Serious Adverse Event (SAE), and 3 participants had an SAE that was considered related to efgartigimod PH20 SC by the investigator (Myasthenia gravis, Herpes zoster, and Pneumonia). AEs in the MedDRA SOC Infections and infestations (AESIs: Adverse events of special interest) occurred in 121 (67.2%) participants. Twenty (11.1%) participants had AESIs that were SAEs, and the investigator considered 2 of these events related to efgartigimod PH20 SC (Herpes zoster and Pneumonia). Efgartigimod PH20 SC interruptions and discontinuations due to an AE were low: 30 (16.7%) participants and 8 (4.4%) participants respectively. Long-term treatment with efgartigimod PH20 SC was well tolerated and had a favorable safety profile irrespective of antecedent study Investigational Medicinal Product (IMP) assignment, anti-acetylcholine receptor antibody (AChR-Ab) serostatus, or average treatment duration per year. |
|
| / | 試験開始時点から一貫して、エフガルチギモドPH20 SCの後続サイクルでgMG患者におけるMG-ADL総スコアが改善した。MG-ADLの改善は、先行試験での治験薬の割り付け、AChR-Abの状態、または年間平均治療期間に関係なく、各サイクルで観察された。さらに、全体集団およびサブグループにおけるサイクル開始時のMG-ADL総スコアは後続サイクルで減少した。 加えて、MG-QoL15rおよびEQ-5D-5L VASスコアから、先行試験での治験薬の割り付けやAChR-Abの状態に関係なく、全体および各サイクルでQOLの一貫した改善が示された。 全体として、92.2%の参加者またはその介護者は適切に訓練され、エフガルチギモドPH20 SCを自己投与できると判断され、そのうち大多数（88.6%）は4回以下の来院トレーニングを必要とした。 |
Subsequent cycles with efgartigimod PH20 SC showed consistent improvement from study baseline in MG-ADL total score in participants with gMG. Improvements in MG-ADL were observed across cycles, irrespective of antecedent study IMP assignment, AChR-Ab serostatus, or average treatment duration per year. Moreover, MG-ADL total score at cycle baseline decreased with subsequent cycles in the total population and subgroups. Additionally, the MG-QoL15r and EQ-5D-5L VAS scores indicated consistent improvement in QOL overall and across cycles, irrespective of antecedent study IMP assignment or AChR-Ab serostatus. Overall, 92.2% of participants or their caregivers were considered adequately trained and could administer efgartigimod PH20 SC, with most (88.6%) requiring <=4 training visits. |
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| / | エフガルチギモドPH20 SCの長期治療は、AChR-Abの状態や治療期間に関係なく、gMG患者において良好な安全性プロファイルを示した。MG-ADLスコアおよびQOLの一貫した改善が観察され、総IgGおよびAChR-Abレベルの低下と一致している。抗薬物抗体および中和抗体は、エフガルチギモドのPK、PD、有効性および安全性に影響を与えなかった。エフガルチギモドPH20 SCは、適切なトレーニング後に参加者または介護者により投与することができる。全体的なベネフィット・リスクプロファイルは良好である。 | Long-term efgartigimod PH20 SC treatment showed a favorable safety profile in gMG participants, regardless of AChR-Ab serostatus or treatment duration. Consistent improvements in MG-ADL scores and QOL were observed, aligning with reductions in total IgG and AChR-Ab levels. Antidrug antibody and neutralizing antibody didn't affect efgartigimod's PK, PD, efficacy, or safety. Efgartigimod PH20 SC can be administered by participants or caregivers after training. The overall benefit-risk profile is positive. | |
| 2025年09月01日 | |||
３ IPDシェアリング
３ IPDシェアリング
| 無 | No |
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない |
| 登録日 | 令和7年7月22日 |
| jRCT番号 | jRCT2021210043 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 全身型重症筋無力症患者を対象として、efgartigimod PH20 SC を複数回皮下投与した場合の安全性及び忍容性を評価する、第3 相、長期、単群、非盲検、多施設共同試験 | A Long-Term, Single-Arm, Open-label, Multicenter Phase 3 Study to Evaluate the Safety and Tolerability of Multiple Subcutaneous Injections of Efgartigimod PH20 SC in Patients With Generalized Myasthenia Gravis (ADAPTSC+) | ||
| 全身型重症筋無力症患者を対象としたefgartigimod PH20 SC の皮下投与の長期安全性及び忍容性の評価 | Evaluating the Long-Term Safety and Tolerability of Efgartigimod PH20 SC Administered Subcutaneously in Patients With Generalized Myasthenia Gravis (ADAPTSC+) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| Weng Yvonne | Weng Yvonne | ||
| / | PPD Development (HK) Ltd., Taiwan Branch | PPD Development (HK) Ltd., Taiwan Branch | |
| Project Delivery, Clinical Research | |||
| 11049 | |||
| / | その他 | TAIPEI 101 Unit A, 21st Floor., No. 7 Sec., No.5, XinYi Rd., XinYi Dist., Taipei City, Taiwan | |
| 080-9248-2025 | |||
| Sayaka.Kakoi@thermofisher.com | |||
| Weng Yvonne | Weng Yvonne | ||
| PPD Development (HK) Ltd., Taiwan Branch | PPD Development (HK) Ltd., Taiwan Branch | ||
| Project Delivery, Clinical Research | |||
| 11049 | |||
| その他 | TAIPEI 101 Unit A, 21st Floor., No. 7 Sec., No.5, XinYi Rd., XinYi Dist., Taipei City, Taiwan | ||
| 080-9248-2025 | |||
| Sayaka.Kakoi@thermofisher.com | |||
| 令和3年4月26日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / | 公益財団法人 総合花巻病院 |
General Hanamaki Hospital |
|---|---|---|
| / | 国立大学法人大阪大学医学部附属病院 |
Osaka University Hospital |
|---|---|---|
| / | 独立行政法人国立病院機構仙台医療センター |
National Hospital Organization Sendai Medical Center |
|---|---|---|
| / | 千葉大学医学部附属病院 |
Chiba University Hospital |
|---|---|---|
| / | 独立行政法人国立病院機構 北海道医療センター |
National Hospital Organization Hokkaido Medical Center |
|---|---|---|
| / | 東京医科大学病院 |
Tokyo Medical University Hospital |
|---|---|---|
| / | 広島大学病院 |
Hiroshima University Hospital |
|---|---|---|
| / | 東邦大学医療センター大森病院 |
Toho University Omori Medical Center |
|---|---|---|
| / | 札幌医科大学附属病院 |
Sapporo Medical University Hospital |
|---|---|---|
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| Efgartigimod PH20 SC をgMG 患者に投与した場合の長期安全性及び忍容性を評価する。 |
|||
| 3 | |||
| 2021年06月30日 | |||
| 2021年06月30日 | |||
| 2021年04月26日 | |||
| 2025年05月01日 | |||
| 19 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| あり | |||
| ベルギー/チェコ/ドイツ/ハンガリー/イタリア/オランダ/ポーランド/スペイン/ジョージア/ロシア/アメリカ | Belgium/Czech Republic/Germany/Hungary/Italy/Netherlands/Poland/Spain/Georgia/Russia/the US | ||
| 1. 署名した文書での同意が可能で、同意文書（ICF）及び本治験の治験実施計画書に記載されている要件と制限を遵守する意思及び能力があること 2. 先行するARGX-113-2001 試験又はARGX-113-1705 試験に参加し、移行が可能であること。 3. 男性及び女性被験者の避妊薬の使用は、臨床試験に参加する被験者の避妊法に関する現地の規制に遵守したものである必要があり、さらに： a. 男性被験者： − 男性用避妊具は必要とされない。 b. 女性被験者： − 妊娠可能な女性（WOCBP）は、ベースラインでの尿妊娠検査が陰性でない限り、IMP 投与を受けることはできない。 |
1. Must be capable of giving signed informed consent, which includes compliance with the requirements and restrictions listed in the informed consent form (ICF) and in this protocol. 2. Previously participated in antecedent studies ARGX-113-2001 or ARGX-113-1705 and are eligible for roll over. 3. Contraceptive use by men and women should be consistent with local regulations regarding the methods of contraception for those participating in clinical studies and: a. Male participants: - No male contraception is required. b. Female participants: - Women of Child bearing potential (WOCBP) must have a negative urine pregnancy test at baseline before investigational medicinal product (IMP) can be administered. |
||
| 1. ARGX-113-2002試験への移行によりARGX-113-1705試験を中止した場合を除き、ARGX-113-2001試験又はARGX-113-1705試験を早期中止した被験者。 a. ARGX-113-1705試験のPart Bでefgartigimod IVによる治療効果が認められないと治験責任（分担）医師が判断した被験者は、ARGX-113-2002試験に移行できない。 2. 妊娠中及び授乳中の女性、並びに治験期間中及びIMPの最終投与後90日以内に妊娠を希望している。 3. 以下のいずれかの健康状態に該当する場合： a. スクリーニング時に臨床的に重要な制御されていない活動性又は慢性の細菌、ウイルス又は真菌感染がある b. 重症筋無力症の臨床症状の適正な評価を阻害したり、患者を過度のリスクにさらしたりするその他の既知の自己免疫疾患があると治験責任（分担）医師が判断した c. 悪性腫瘍の病歴を有する患者。治験薬の初回投与前3 年間以上にわたって再発を示す所見がなく、適切な治療によって治癒したとみなされる場合を除く。以下のがん患者は随時登録可能である： − 適切に治療された皮膚の基底細胞癌又は扁平上皮癌 − 子宮頚部上皮内癌 − 乳房上皮内癌 − 偶発的組織学的所見を示した前立腺癌（TNMステージT1a 又はT1b） d. その他の重大かつ重篤な疾患の臨床所見を有する患者、大手術を最近受けた、又は治験期間中に受ける予定がある患者、若しくは治験の結果に影響を及ぼす又は患者を過度のリスクにさらす可能性があると治験責任（分担）医師が判断した患者 4. 治験参加開始前28日以内に弱毒生ワクチンを接種した、又は治験期間中に弱毒生ワクチンを接種する予定の患者 5. Efgartigimod、rHuPH20 又はその賦形剤のいずれかに対する既知の過敏反応がある患者。 |
1. The participant was discontinued early from studies ARGX-113-2001 or ARGX-113-1705, unless the reason for discontinuation from study ARGX-113-1705 was to roll over into study ARGX-113-2002. a. Participants who, in the investigator's judgment, are not benefiting from efgartigimod IV in study ARGX-113-1705 Part B are not eligible for roll over into ARGX-113-2002. 2. Are pregnant or lactating, or intend to become pregnant during the study or within 90 days after the last dose of investigational medicinal product (IMP) 3. Has any of the following medical conditions: a. Clinically significant uncontrolled chronic bacterial, viral, or fungal infection at screening b. Any other known autoimmune disease that, in the opinion of the investigator, would interfere with accurate assessment of clinical symptoms of myasthenia gravis or put the participant at undue risk c. History of malignancy unless deemed cured by adequate treatment with no evidence of reoccurrence for >=3 years before the first administration of investigational medicinal product (IMP). Participants with the following cancers can be included at any time: - adequately treated basal cell or squamous cell skin cancer - carcinoma in situ of the cervix - carcinoma in situ of the breast - incidental histological findings of prostate cancer (TNM classification of malignant tumors stage T1a or T1b) d. Clinical evidence of other significant serious diseases, or the participant has had a recent major surgery, or who have any other condition that, in the opinion of the investigator, could confound the results of the study or put the participant at undue risk 4. Received a live-attenuated vaccine within 28 days prior to study entry or plan to receive a live-attenuated vaccine during the study 5. A known hypersensitivity reaction to efgartigimod, rHuPH20, or any of its excipients |
||
| 20歳 以上 | 20age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 全身型重症筋無力症（gMG） | Generalized Myasthenia Gravis (gMG) | ||
| あり | |||
| 週1回のEfgartigimod PH20 SCの皮下投与 | Subcutaneous administration of Efgartigimod PH20 SC once a week | ||
| Efgartigimod PH20 SC をgMG 患者に投与した場合の長期安全性及び忍容性を評価する。 | Incidence and severity of AEs, incidence of SAEs, and changes in laboratory test results, physical examination results, vital signs, and electrocardiogram results. | ||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 承認内 | |||
| エフガルチギモド アルファ（遺伝子組換え）/ボルヒアルロニダーゼ アルファ （遺伝子組換え） | |||
| VYVGART Hytrulo（アメリカ）、VYVGART（ドイツ） | |||
| 30600AMX00007000 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 研究終了 |
Complete |
|---|
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 賠償保険 | ||
| なし/None | ||
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| アルジェニクス ビーブイ | |
| argenx BV | |
| あり | |
| あり | |
| なし |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 公益財団法人 総合花巻病院 治験審査委員会 | General Hanamaki Hospital Institutional Review Board | |
| 岩手県花巻市御田屋町4番56号 | 4-56 Otaya-cho, Hanamaki-Shi, Iwate | |
| 0198-23-3311 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当する | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当する |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）
添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）
| ARGX-113-2002_Protocol v3_Redacted.pdf | ||
設定されていません |
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設定されていません |
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