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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和8年7月1日
JAK阻害剤未治療の骨髄線維症の成人患者を対象にpelabresib（DAK539）とルキソリチニブの併用投与とプラセボとルキソリチニブの併用投与を比較する第III相，ランダム化，二重盲検，実薬対照試験
JAK阻害剤未治療の骨髄線維症成人患者を対象としたpelabresib（DAK539）とルキソリチニブの併用投与を評価する第III相試験（MANIFEST-3）
山内　教輔
ノバルティス ファーマ株式会社
本治験は、JAK阻害剤未治療の骨髄線維症成人患者（PMF、PPV-MF、PET-MF）を対象に、pelabresib（DAK539）とルキソリチニブの併用投与が、プラセボとルキソリチニブの併用投与（ルキソリチニブ単剤相当）と比較して臨床転帰を改善するかを評価する。
3
骨髄線維症
募集前
pelabresib（DAK539）
なし
札幌市医師会　治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和8年7月1日
jRCT番号 jRCT2011260023

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

JAK阻害剤未治療の骨髄線維症の成人患者を対象にpelabresib（DAK539）とルキソリチニブの併用投与とプラセボとルキソリチニブの併用投与を比較する第III相，ランダム化，二重盲検，実薬対照試験 A Phase 3, Randomized, Double-blind, Active-control Study of Pelabresib (DAK539) and Ruxolitinib vs. Placebo and Ruxolitinib in Adult Patients With Myelofibrosis Who Are JAK Inhibitor Naive (CDAK539A12303)
JAK阻害剤未治療の骨髄線維症成人患者を対象としたpelabresib（DAK539）とルキソリチニブの併用投与を評価する第III相試験（MANIFEST-3） A Phase 3 Study of Pelabresib (DAK539) and Ruxolitinib in Myelofibrosis (MF) (MANIFEST-3) (CDAK539A12303)

（２）治験責任医師等に関する事項

山内　教輔 Yamauchi Kyosuke
/ ノバルティス ファーマ株式会社 Novartis Pharma. K.K.
105-0633
/ 東京都港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー Toranomon Hills Mori Tower 23-1, Toranomon 1-chome Minato-ku, Tokyo 105-6333, Japan
0120-003-293
rinshoshiken.toroku2@novartis.com
山内　教輔 Yamauchi Kyosuke
ノバルティス ファーマ株式会社 Novartis Pharma. K.K.
105-0633
東京都港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー Toranomon Hills Mori Tower 23-1, Toranomon 1-chome Minato-ku, Tokyo 105-6333, Japan
0120-003-293
rinshoshiken.toroku2@novartis.com
令和8年6月11日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

国立大学法人山梨大学医学部附属病院

University of Yamanashi Hospital

山梨県 中央市下河東1110
/

公益財団法人大原記念倉敷中央医療機構倉敷中央病院

Kurashiki Central Hospital

岡山県 倉敷市美和1-1-1
/

医療法人創起会くまもと森都総合病院

Kumamoto Shinto General Hospital

熊本県 熊本市中央区大江3-2-65
/

社会医療法人北楡会札幌北楡病院

Sapporo Hokuyu Hospital

北海道 札幌市白石区東札幌6条6丁目5番1号

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

本治験は、JAK阻害剤未治療の骨髄線維症成人患者（PMF、PPV-MF、PET-MF）を対象に、pelabresib（DAK539）とルキソリチニブの併用投与が、プラセボとルキソリチニブの併用投与（ルキソリチニブ単剤相当）と比較して臨床転帰を改善するかを評価する。
3
2026年09月01日
2026年04月22日
2031年02月27日
16
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
二重盲検 double blind
プラセボ対照 placebo control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
あり
あり
あり
米国/韓国/スイス US/South Korea/Switzerland
【主たる選択基準】
•骨髄性腫瘍及び急性白血病の国際コンセンサス分類（ICC）（2022年）に従い，原発性骨髄線維症（PMF）又は真性多血症から移行した骨髄線維症（post-PV MF）若しくは本態性血小板血症から移行した骨髄線維症（post-ET MF）と診断された患者
•スクリーニング時のDIPSSリスク分類が中間-1リスク，中間-2リスク，又は高リスクの患者
•CT又はMRIスキャンによる脾臓容積が ≥ 450 cm3（中央検査機関での読影が得られていない場合は，実施医療機関での読影で十分）の患者
•MFSAF第4.0版を用いて，ランダム化前7日以内のTSSの平均値が ≥ 15である患者（平均値の算出には7回のTSS評価のうち4回以上の評価が必要）
•Eastern Cooperative Oncology Group（ECOG）performance statusスコアが0，1，又は2の患者
•末梢血中の芽球が < 5%の患者。スクリーニング時の末梢血中の芽球の評価は必須とする。
•過去4週間に，増殖因子の投与又は血小板輸血を受けていない状態で，血小板数が ≥ 100 × 109/Lであった患者		 Key Inclusion Criteria:
- Participants have diagnosis of primary myelofibrosis (PMF) or post-polycythemia vera myelofibrosis (post-PV MF) or post-essential thrombocythemia myelofibrosis (post-ET MF) according to the International Consensus Classification (ICC) of Myeloid Neoplasms and Acute Leukemias 2022
- DIPSS risk category of intermediate-1, intermediate-2 or high-risk
- Spleen volume >= 450 cm3 by CT or MRI scan (local read sufficient if no central read available)
- Have an average TSS of >=15 within 7 days prior to randomization, using MFSAF v. 4.0 (at least 4 out of 7 TSS assessments required for average calculation)
- Participants with an Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance status score of 0, 1, or 2
- Blasts <5% in peripheral blood. Assessment of blasts in peripheral blood is mandatory at screening
- Platelet count >= 100 x 10^9/L in the absence of growth factors or transfusions for the previous 4 weeks
【主たる除外基準】
•脾臓摘出歴（時期を問わない）又は過去6ヵ月以内の脾臓放射線照射歴のある患者
•造血細胞移植歴を有する，又はランダム化日から24週間以内に造血細胞移植を受けることが予測される患者
•骨髄中の芽球が ≥ 5%（スクリーニング時に結果が得られている場合），又は移行期（AP）若しくは白血病転化の既往歴がある場合
•過去3年間に，全身治療を必要とする悪性腫瘍（MF，PPV-MF，又はPET-MFを除く）の既往歴がある患者
•治験治療の初回投与前14日以内又は既承認薬若しくは治験治療の半減期の5倍以内の期間のいずれか長い方の期間内に，MF治療のための既承認薬又は治験薬（ヒドロキシウレア又はアナグレリドを除く）の投与を受けている患者
•JAK阻害剤又はブロモドメイン及びエクストラターミナルドメイン（BET）阻害薬による治療歴を有する患者		 Key Exclusion Criteria:
- Prior splenectomy at any time or splenic irradiation in the previous 6 months
- Prior hematopoietic cell transplant or participant anticipated to receive a hematopoietic cell transplant within 24 weeks from the date of randomization
- Blasts >= 5% in bone marrow if results available at screening or history of accelerated phase (AP) or leukemic transformation
- History of a malignancy (other than MF, PPV-MF or PET-MF) in the past 3 years in need of systemic treatment
- Received any approved or investigational agent other than hydroxyurea or anagrelide for the treatment of MF within 14 days of first dose of study treatment or within 5 half-lives of the approved or investigational agent, whichever is longer
- Prior treatment with any JAK inhibitor or Bromodomain and extraterminal domain (BET) inhibitor

Other protocol-defined inclusion/exclusion criteria may apply.
18歳 以上 18age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
骨髄線維症 Myelofibrosis
あり
投与群1（pelabresib+ルキソリチニブ）：21日サイクルのDay1～14にpelabresib を1日1回経口投与し、ルキソリチニブを各日に1日2回経口投与
投与群2（プラセボ+ルキソリチニブ）：21日サイクルのDay1～14にプラセボを1日1回経口投与し、ルキソリチニブを各日に1日2回経口投与		 Arm 1: Pelabresib + Ruxolitinib: Pelabresib (DAK539) orally once daily for 14 days of each 21-day cycle + Ruxolitinib orally twice daily throughout each cycle
Arm 2: Placebo + Ruxolitinib: Placebo orally once daily for 14 days of each 21-day cycle + Ruxolitinib orally twice daily throughout each cycle
ベースラインの総症状スコア（TSS）>= 25の被験者における、Week 24時点の中央検査機関での放射線読影による判定に基づき脾臓容積の減少（SVR35）を達成した被験者数
ベースラインの総症状スコア（TSS）>= 25の被験者における、Week 24時点のTSSのベースラインからの変化量
ベースラインの総症状スコア（TSS）>= 15の被験者における、Week 24時点の中央検査機関での放射線読影による判定に基づき脾臓容積の減少（SVR35）を達成した被験者数
ベースラインの総症状スコア（TSS）>= 15のの被験者における、Week 24時点ののTSSのベースラインからの変化量		 Number of Participants with Splenic Response (SVR35) by Central Radiology Reads at Week 24 in participants with baseline total symptom score (TSS) >= 25
Absolute change from baseline in total symptom score (TSS) at Week 24 in participants with baseline TSS >= 25
Number of Participants with Splenic Response (SVR35) by Central Radiology Reads at Week 24 in participants with baseline TSS >= 15
Absolute change from baseline in total symptom score (TSS) at Week 24 in participants with baseline TSS >= 15

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
pelabresib（DAK539）
なし
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集前

Pending

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

ノバルティスファーマ株式会社
Novartis Pharma. K.K.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

札幌市医師会　治験審査委員会 Sapporo Medical Association's Institutional Review Board
北海道札幌市中央区大通西19丁目1番地の1 1-1, Odori Nishi 19-chome, Chuo-ku, Sapporo-shi, Hokkaido, 060-0042, Japan, Hokkaido
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT07357727
Clinical Trials.gov
Clinical Trials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

有 Yes
資格要件を満たした外部の研究者と被験者レベルのデータや試験関連文書を共有することは可能である。これらの要望は科学的な利益に基づいて独立した専門家委員会が審査し承認する。提供されるすべてのデータは、適用される法令に従い、試験参加者のプライバシーを守るために匿名化される。 本試験データはhttps://www.clinicalstudydatarequest.com/に記載されているプロセスに従って利用可能である。 Novartis is committed to sharing with qualified external researchers, access to patient-level data and supporting clinical documents from eligible studies. These requests are reviewed and approved by an independent expert panel on the basis of scientific merit. All data provided is anonymized to respect the privacy of patients who have participated in the trial in line with applicable laws and regulations. This trial data is currently available according to the process described on www.clinicalstudydatarequest.com.

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）