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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和8年7月1日
軟骨無形成症の小児患者を対象としたBMN 333の有効性及び安全性をボソリチドと比較して評価するシームレス運用第II/III相無作為化多施設共同試験
軟骨無形成症の小児患者におけるBMN 333とボソリチドの有効性および安全性を評価する試験
イーピーエス株式会社　jRCT問合せ受付センター
イーピーエス株式会社
本試験は、未治療の軟骨無形成症（ACH）の小児患者を対象とした、BMN 333のシームレス運用第II/III相、実薬対照、無作為化、国際共同、多施設共同試験である。本試験は第2相試験と第3相試験から構成される。
2-3
軟骨無形成症
募集中
BMN 333
なし
北海道大学病院治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和8年7月1日
jRCT番号 jRCT2011260022

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

軟骨無形成症の小児患者を対象としたBMN 333の有効性及び安全性をボソリチドと比較して評価するシームレス運用第II/III相無作為化多施設共同試験 A Multicenter, Randomized, Operationally Seamless Phase 2/3 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of BMN 333 versus Vosoritide in Children with Achondroplasia
軟骨無形成症の小児患者におけるBMN 333とボソリチドの有効性および安全性を評価する試験 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of BMN 333 Versus Vosoritide in Children With Achondroplasia

（２）治験責任医師等に関する事項

イーピーエス株式会社　jRCT問合せ受付センター EPS Corporation jRCT inquiry reception center
/ イーピーエス株式会社 EPS Corporation
臨床開発事業本部 臨床開発推進センター　プロジェクトマネジメント部
112-0004
/ 東京都新宿区下宮比町2-23 2-23 Shimomiyabicho, Shinjuku-ku, Tokyo
03-3868-5185
jrct-inquiry@eps.co.jp
イーピーエス株式会社　jRCT問合せ受付センター EPS Corporation jRCT inquiry reception center
イーピーエス株式会社 EPS Corporation
112-0004
東京都新宿区下宮比町2-23 2-23 Shimomiyabicho, Shinjuku-ku, Tokyo
03-3868-5185
jrct-inquiry@eps.co.jp
令和8年6月16日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

地方独立行政法人大阪市民病院機構　大阪市立総合医療センター

Osaka City Hospital Organization Osaka City General Hospital
/

国立研究開発法人　国立成育医療研究センター

National Research and Development Agency National Center for Child Health and Development
/

国立大学法人北海道大学　北海道大学病院

Hokkaido University Hospital

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

本試験は、未治療の軟骨無形成症（ACH）の小児患者を対象とした、BMN 333のシームレス運用第II/III相、実薬対照、無作為化、国際共同、多施設共同試験である。本試験は第2相試験と第3相試験から構成される。
2-3
2026年07月03日
2026年05月01日
2029年08月31日
4
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
単盲検 single blind
実薬（治療）対照 active control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
なし
あり
あり
アメリカ合衆国/カナダ/大韓民国/英国/ルーマニア/ポーランド共和国/イタリア共和国/オーストラリア連邦/南アフリカ共和国 United States of America/Canada/Republic of Korea/United Kingdom/Romania/Republic of Poland/Italian Republic/Commonwealth of Australia/Republic of South Africa
1. 同意取得時の年齢が2歳以上11歳未満（第II相）又は2歳以上18歳未満（第III相）の患者
2. ACHを有し、骨端線が開いていること。
3. タナーステージI（第II相）又はいずれかのタナーステージ（第III相）
4. 歩行可能であり、補助なしで立つことができる。		 1. Participants must be aged >= 2 to <11 years (Phase 2) or >= 2 to < 18 years (Phase 3), at the time of signing the informed consent
2. Participants must have ACH (confirmed by documented genetic testing) and open epiphyses
3. Are Tanner Stage I (Phase 2) or any Tanner stage (Phase 3)
4. Are ambulatory and able to stand without assistance
1. ACH以外の低身長疾患（例：軟骨低形成症、21トリソミー、偽性軟骨無形成症、GH欠乏症）を有する。
2. 以下のいずれかの疾患を有する。甲状腺機能低下症又は甲状腺機能亢進症(甲状腺刺激ホルモン[TSH]値が正常化していることを示す治療歴がある場合を除く）、糖尿病（良好にコントロールされていると判断される場合を除く）、自己免疫性炎症性疾患、炎症性腸疾患、自律神経ニューロパチー 、ヘモグロビン10 g/dL未満の貧血、ビタミンD欠乏、重大な股関節疾患
3. 低血圧時に心血管系の有害事象のリスクが高まる腎不全または心血管疾患の既往を有する。
4. スクリーニング前6ヵ月以内に長骨又は脊椎の骨折歴を有する。
5. 時期を問わず、ACH又は低身長の治療として、ボソリチド、他の既承認製剤（成長ホルモンを除く）、治験薬又は治験用医療機器の使用歴がある。
6. 投与開始前6ヵ月以内に、GH、インスリン様成長因子1又は蛋白同化ステロイドによる治療歴がある。		 1. Have any short stature condition other than ACH (eg, hypochondroplasia, trisomy 21, pseudo achondroplasia, GH deficiency)
2. Have any of the following disorders: Hypothyroidism or hyperthyroidism, unless treated with evidence of normalized thyroid-stimulating hormone (TSH) levels, diabetes mellitus, unless considered well-controlled, autoimmune inflammatory disease, inflammatory bowel disease, autonomic neuropathy, anemia defined as hemoglobin < 10 g/dL, vitamin D deficiency, significant hip pathology.
3. Have history of any renal insufficiency or cardiac/ cardiovascular disease that places the participant at increased risk of an adverse cardiac outcome in the setting of hypotension.
4. Have had bone fractures of the long bones or spine within 6 months prior to screening.
5. Have used vosoritide, any other approved product (except GH), investigational product, or investigational medical device for the treatment of ACH or short stature at any time
6. Have been treated with GH, insulin-like growth factor 1, or anabolic steroids in the 6 months prior to treatment start
2歳 以上 2age old over
18歳 未満 18age old not
男性・女性 Both
軟骨無形成症 Achondroplasia
あり
本治験は第II相パートと第III相パートで構成される。投与方法と投与期間は両パート共通であり、以下の通り。

治験薬（BMN333)の投与方法：週1回皮下投与
対照薬（ボソリチド）の投与方法：連日皮下投与
投与期間：52週間		 This study consists of a phase II part and a phase III part. The administration method and duration are the same for both parts and are as follows.

Administration of the study drug (BMN 333): Subcutaneous once a week
Administration of the comparator drug (Vosoritide): Subcutaneous daily
Administration duration: 52 weeks
Phase 2: Week 52時の予測年間成長速度(AGV)［Week 26、39及び52時のAGV（利用可能な累積データ）に基づく］　[期間：52週間]
Phase 3: Week 52時の年間成長速度(AGV)　[期間：52週間]		 Phase 2: Predicted Annualized Growth Velocity (AGV) at Week 52 (based on AGV at Weeks 26, 39, and 52 [available cumulative data] [Time Frame: 52 weeks]
Phase 3: Annualized Growth Velocity (AGV) at Week 52 [Time Frame: 52 weeks]
Phase 2: Week26及び52時の年間成長速度　[期間：26及び52週間]
Phase 2: 立位身長のベースラインからの変化量- センチメートル単位で測定　[期間：26及び52週間]
Phase 2: 身長Zスコアのベースラインからの変化量 　[期間：26及び52週間]
Phase 2: 上半身／下半身比のベースラインからの変化量　　[期間：26及び52週間]
Phase 2: 有害事象（AE）の発現割合　[期間：52週間]
Phase 2:重篤な有害事象（SAE）の発現割合　[期間：52週間]
Phase 2: 注目すべき事象（EOI）の発現割合　[期間：52週間]
Phase 2: BMN 333の最高血漿中濃度　[期間：52週間]
Phase 2: 放出ボソリチドの最高血漿中濃度　[期間：52週間]
Phase 2: BMN 333の最高血漿中濃度到達時間　[期間：52週間]
Phase 2: 放出ボソリチドの最高血漿中濃度到達時間　[期間：52週間]
Phase 2: BMN 333の次回投与直前の血漿中濃度　[期間：52週間]
Phase 2: 放出ボソリチドの次回投与直前の血漿中濃度　[期間：52週間]

Phase 3:立位身長のベースラインからの変化量- センチメートル単位で測定　[期間：52週間]
Phase 3: 身長Zスコアのベースラインからの変化量 　[期間：52週間]
Phase 3: 上半身／下半身比のベースラインからの変化量　　[期間：52週間]		 Phase 2: AGV at Weeks 26 and 52 [Time Frame: 26 and 52 weeks]
Phase 2: Change from Baseline in standing height [Time Frame: 26 and 52 weeks] - Measured in centimeters
Phase 2: Change from Baseline in height Z-score [Time Frame: 26 and 52 weeks]
Phase 2: Change from Baseline in upper to lower body segment ratio [Time Frame: 26 and 52 weeks]
Phase 2: Incidence of adverse events (AEs) [Time Frame: 52 weeks]
Phase 2: Incidence of serious adverse events (SAEs) [Time Frame: 52 weeks]
Phase 2: Incidence of events of interest (EOIs) [Time Frame: 52 weeks]
Phase 2: Maximum concentration (Cmax) of BMN 333 in plasma [Time Frame: 52 weeks]
Phase 2: Maximum concentration (Cmax) of released vosoritide in plasma [Time Frame: 52 weeks]
Phase 2: Time to reach maximum concentration (Tmax) for BMN 333 [Time Frame: 52 weeks]
Phase 2: Time to reach maximum concentration (Tmax) for released vosoritide [Time Frame: 52 weeks]
Phase 2: Lowest concentration (C trough) of BMN 333 in plasma [Time Frame: 52 weeks]
Phase 2: Lowest concentration (C trough) of released vosoritide in plasma [Time Frame: 52 weeks]

Phase 3: Change from Baseline in standing height [Time Frame: 52 weeks]
Measured in centimeters
Phase 3: Change from Baseline in height Z-score [Time Frame: 52 weeks]
Phase 3: Change from Baseline in upper to lower body segment ratio [Time Frame: 52 weeks]

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
BMN 333
なし
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

バイオマリンファーマシューティカル社（治験国内管理人：イーピーエス株式会社）
BioMarin Pharmaceutical Inc. (ICCC: EPS Corporation)

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

北海道大学病院治験審査委員会 Hokkaido University Hospital Institutional Review Board
北海道札幌市北区北14条西5丁目 Kita 14, Nishi 5, Kita-ku, Sapporo, Hokkaido, 060-8648, Japan, Hokkaido
011-706-7061
tiken@med.hokudai.ac.jp
承認
小児中央治験審査委員会 Pediatric Central Institutional Review Board
東京都世田谷区大蔵二丁目10番1号 2-10-1 Okura, Setagaya-ku, Tokyo
03-5494-7297
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT07441876
ClinicalTrials.gov
ClinicalTrials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

有 Yes
報告された結果の根拠となる匿名化された個々の参加者データ（テキスト、表、図、付録を含む）は、研究プロトコルおよびデータとともに、非営利の学術目的で利用可能になります。追加の補足資料は、リクエストに応じて提供される場合があります。研究者は、出版後6か月から2年の間に、データ共有ポータルを通じてこれらのデータおよび補足資料へのアクセスをリクエストできます。進行中の開発プログラムに関連するデータは、関連製品の承認後6か月以内に利用可能になります。リクエストには、提案された分析方法を含む、データの使用方法を明確にした研究提案を含める必要があります。研究提案は、BioMarinとのデータアクセス契約の締結を条件としてアクセスが許可されるかどうかを判断するために、www.BioMarin.com/patients/publication-data-request/ で公開されている基準に基づいて評価されます。 The de-identified individual participant data that underlie reported results (including text, tables, figures, and appendices) will be made available together with the research protocol and data dictionaries, for non-commercial, academic purposes. Additional supporting documents may be available upon request. Investigators will be able to request access to these data and supporting documents via a data sharing portal beginning 6 months and ending 2 years after publication. Data associated with any ongoing development program will be made available within six (6) months after approval of relevant product. Requests must include a research proposal clarifying how the data will be used, including proposed analysis methodology. Research proposals will be evaluated relative to publicly available criteria available at www.BioMarin.com/patients/publication-data-request/ to determine if access will be given, contingent upon execution of a data access agreement with BioMarin.

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）