jRCT ロゴ

臨床研究等提出・公開システム

Top

English

臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
令和8年3月23日
骨髄線維症の日本人成人患者を対象に，安定的な用量で投与中のルキソリチニブへのpelabresib（DAK539）の上乗せ投与を評価する第Ib相試験
骨髄線維症の日本人成人患者を対象に，投与中のルキソリチニブへのpelabresibの上乗せ投与を評価する試験
山内　教輔
ノバルティス ファーマ株式会社
本試験の目的は、日本人の骨髄線維症（MF）患者を対象にpelabresibをルキソリチニブに上乗せ投与したときのpelabresibの安全性，薬物動態（PK），及び予備的有効性を評価することである。
1
骨髄線維症
募集前
Pelabresib
なし
札幌市医師会　治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
登録日 令和8年3月23日
jRCT番号 jRCT2011250070

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

骨髄線維症の日本人成人患者を対象に，安定的な用量で投与中のルキソリチニブへのpelabresib（DAK539）の上乗せ投与を評価する第Ib相試験 A Phase 1b study of pelabresib (DAK539) add-on to stable dose of ruxolitinib in Japanese adult patients with myelofibrosis (CDAK539A11101)
骨髄線維症の日本人成人患者を対象に，投与中のルキソリチニブへのpelabresibの上乗せ投与を評価する試験 Study of Pelabresib add-on to Ruxolitinib in Japanese Adult Patients With Myelofibrosis (CDAK539A11101)

（２）治験責任医師等に関する事項

山内　教輔 Yamauchi Kyosuke
/ ノバルティス ファーマ株式会社 Novartis Pharma. K.K.
105-6333
/ 東京都港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー Toranomon Hills Mori Tower 23-1, Toranomon 1-chome Minato-ku, Tokyo 105-6333, Japan
0120-003-293
rinshoshiken.toroku2@novartis.com
山内　教輔 Yamauchi Kyosuke
ノバルティス ファーマ株式会社 Novartis Pharma. K.K.
105-6333
東京都港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー Toranomon Hills Mori Tower 23-1, Toranomon 1-chome Minato-ku, Tokyo 105-6333, Japan
0120-003-293
rinshoshiken.toroku2@novartis.com
令和8年2月10日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

社会医療法人北楡会札幌北楡病院

Sapporo Hokuyu Hospital

北海道 札幌市白石区東札幌6条6丁目5番1号
/

国立大学法人山梨大学医学部附属病院

University of Yamanashi Hospital

山梨県 中央市下河東1110
/

医療法人創起会くまもと森都総合病院

Kumamoto Shinto General Hospital

熊本県 熊本市中央区大江3-2-65

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

本試験の目的は、日本人の骨髄線維症（MF）患者を対象にpelabresibをルキソリチニブに上乗せ投与したときのpelabresibの安全性，薬物動態（PK），及び予備的有効性を評価することである。
1
2026年05月29日
2026年02月01日
2031年06月30日
6
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
なし none
•骨髄系新生物及び急性白血病の国際コンセンサス分類（ICC）（2022年）に従い，原発性骨髄線維症（PMF），真性多血症後MF（Post-PV MF），又は本態性血小板血症後MF（Post-ET MF）と診断された被験者。
•スクリーニング時のDIPSSリスク分類が中間-1，中間-2，又は高リスクの被験者。
•現在ルキソリチニブ単剤療法を受けており，かつルキソリチニブにpelabresibを追加することでベネフィットが得られる可能性が高いと治験責任（分担）医師が判断した被験者。
•Pelabresibの初回投与前に8週間以上にわたり，ルキソリチニブが安定的な用量（5～25 mg BID）で投与されている被験者。
•スクリーニング時に触知可能な脾臓［左肋骨縁（LCM）より下の脾臓の長さを記録すること］，又はMRI若しくはCTにより脾腫が確認されている（画像検査結果を記録すること）被験者。
•Pelabresibの初回投与前4週間に，増殖因子による支持療法（トロンボポエチン模倣薬／作動薬を含む）又は血小板輸血を受けていない状態で，血小板数が ≥ 100 × 109/Lであった被験者。
•末梢血中の芽球が < 5%の被験者。スクリーニング時の末梢血中の芽球の評価は必須とする。		 - Participants have diagnosis of primary myelofibrosis (PMF), post-polycythemia vera MF (Post-PV MF) or post-essential thrombocythemia MF (Post-ET MF) according to the International Consensus Classification (ICC) for Myeloid Neoplasms and Acute Leukemias 2022.
- DIPSS risk category intermediate-1, intermediate-2 or high-risk at screening.
- Participants currently treated with ruxolitinib monotherapy AND who are likely to benefit from the addition of pelabresib to ruxolitinib in the opinion of the investigator.
- Receiving ruxolitinib at a stable dose (5 to 25 mg BID) for at least 8 weeks prior to the first dose of pelabresib.
- Palpable spleen (spleen length below left costal margin [LCM] must be recorded) or documented splenomegaly by MRI or CT (image report must be recorded) at screening.
- Platelet count >= 100 x 10^9/L in the absence of growth factor support (including thrombopoietin mimetics/agonists) or platelet transfusions 4 weeks prior to the first dose of pelabresib.
- Blasts < 5% in peripheral blood. Assessment of blasts in peripheral blood is mandatory at screening.
•脾臓摘出歴（時期を問わない）又は過去6ヵ月以内の脾臓放射線照射歴のある被験者。
•造血細胞移植歴を有する，又はpelabresibの初回投与から24週間以内に造血細胞移植を受けることが予測される被験者。
•スクリーニング時に検査結果がある場合は骨髄中の芽球が ≥ 5%，又は移行期若しくは白血病転化の既往歴がある被験者。
•悪性腫瘍（MF，PV，ET以外）の既往歴がある被験者。ただし，適切に治療された局所の基底細胞がん又は有棘細胞がん，子宮頸部上皮内がん，表在性膀胱がん，既知の転移性病変がなく，治療を必要としない又はホルモン療法のみを必要とし，pelabresibの投与開始前1年以上にわたり前立腺特異抗原が正常である無症候性前立腺がん，適切に治療され現在完全寛解状態にあるステージ1又は2のがん，又は完全寛解状態で3年以上が経過しているその他のがんを除く。
•MF治療のための既承認薬又は治験薬（ルキソリチニブを除く）の投与を，pelabresibの初回投与前14日以内又は当該既承認薬若しくは治験薬の半減期の5倍以内の期間のいずれか長い方の期間内に受けている被験者。		 - Prior splenectomy at any time or splenic irradiation in the previous 6 months
- Prior hematopoietic cell transplant or participants anticipated to receive a hematopoietic cell transplant within 24 weeks from the first dose of pelabresib.
- Blasts >= 5% in bone marrow if results available at screening or history of accelerated phase or leukemic transformation.
- History of a malignancy (other than MF, PV or ET) except for adequately treated local basal cell or squamous cell carcinoma of the skin, cervical carcinoma in situ, superficial bladder cancer, asymptomatic prostate cancer without known metastatic disease and with no requirement for therapy or requiring only hormonal therapy and with normal prostate-specific antigen for >= 1 year prior to start of pelabresib, adequately treated Stage 1 or 2 cancer currently in complete remission, or any other cancer that has been in complete remission for >= 3 years
- Received any approved or investigational agent for the treatment of MF except ruxolitinib within 14 days of first dose of pelabresib or within 5 half-lives of the approved or investigational agent, whichever is longer.

Other protocol-defined inclusion/exclusion criteria may apply.
18歳 以上 18age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
骨髄線維症 Myelofibrosis
あり
・薬剤：Pelabresib
125㎎　各21日間サイクルのDay 1～14まで1日1回（QD）経口投与
その他の名称：DAK539

・薬剤：ルキソリチニブ
5-25㎎　1日2回（BID）経口投与
その他の名称：INC424		 - Drug: Pelabresib
125 mg orally once daily (QD) on Days 1-14 of each 21-day cycle
Other Names:DAK539

- Drug: Ruxolitinib
5-25 mg twice daily (BID)
Other Names:INC424
•用量制限毒性（DLT）の発現率 [評価期間：最長21日間]
•有害事象（AE）及び重篤な有害事象（SAE）の発現率及び重症度 [評価期間：治験終了まで平均約4年]		 - Incidence of dose-limiting toxicities (DLTs) [Time Frame: Up to 21 days]
- Incidence and severity of adverse events (AEs) and serious adverse events (SAEs) [Time Frame: Through study completion, an average of approximately 4 years]

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
Pelabresib
なし
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集前

Pending

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

ノバルティスファーマ株式会社
Novartis Pharma. K.K.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

札幌市医師会　治験審査委員会 Sapporo Medical Association's Institutional Review Board
北海道札幌市中央区大通西19丁目1番地の1 1-1, Odori Nishi 19-chome, Chuo-ku, Sapporo-shi, Hokkaido, 060-0042, Japan, Hokkaido
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT07340138
Clinical Trials.gov
Clinical Trials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

IRBの電話番号／メールアドレスなし

添付書類（実施計画届出時の添付書類）