臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 製造販売後臨床試験 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和8年2月4日 | ||
| 令和8年4月27日 | ||
| 小児芽球性形質細胞様樹状細胞腫瘍（BPDCN）患者を対象としたNS-401（タグラキソフスプ）の臨床第IV相試験 | ||
| 小児芽球性形質細胞様樹状細胞腫瘍（BPDCN）患者を対象としたNS-401（タグラキソフスプ）の臨床第IV相試験 | ||
| 東岡 雅也 | ||
| 日本新薬株式会社 | ||
| 治療 | ||
| 4 | ||
| 芽球性形質細胞様樹状細胞腫瘍 | ||
| 募集中 | ||
| タグラキソフスプ | ||
| エルゾンリス | ||
| 北海道大学病院治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 製造販売後臨床試験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない |
| 登録日 | 令和8年4月27日 |
| jRCT番号 | jRCT2011250059 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 小児芽球性形質細胞様樹状細胞腫瘍（BPDCN）患者を対象としたNS-401（タグラキソフスプ）の臨床第IV相試験 | Phase 4 clinical trial of NS-401 in pediatric patients with blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm | ||
| 小児芽球性形質細胞様樹状細胞腫瘍（BPDCN）患者を対象としたNS-401（タグラキソフスプ）の臨床第IV相試験 | Phase 4 clinical trial of NS-401 in pediatric patients with blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 東岡 雅也 | Higashioka Masaya | ||
| / | 日本新薬株式会社 | Nippon Shinyaku Co., Ltd. | |
| 開発統括部 | |||
| 601-8550 | |||
| / | 京都府京都市南区吉祥院西ノ庄門口町14 | 14, Nishinosho-Monguchi-cho, Kisshoin, Minami-ku, Kyoto | |
| 0120-40-8930 | |||
| zz_mail_clinical-trials@po.nippon-shinyaku.co.jp | |||
| 臨床開発 担当者 | Clinical Development Operations | ||
| 日本新薬株式会社 | Nippon Shinyaku Co., Ltd. | ||
| 601-8550 | |||
| 京都府京都市南区吉祥院西ノ庄門口町14 | 14, Nishinosho-Monguchi-cho, Kisshoin, Minami-ku, Kyoto | ||
| 0120-40-8930 | |||
| zz_mail_clinical-trials@po.nippon-shinyaku.co.jp | |||
| 令和8年2月17日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / | 北海道大学病院 |
Hokkaido University Hospital |
|---|---|---|
北海道 |
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| / | 国立成育医療研究センター |
National Center for Child Health and Development |
|---|---|---|
東京都 |
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| / | 名古屋大学医学部附属病院 |
Nagoya University Hospital |
|---|---|---|
愛知県 |
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| / | 大阪市立総合医療センター |
Osaka City General Hospital |
|---|---|---|
大阪府 |
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| / | 九州大学病院 |
Kyushu University Hospital |
|---|---|---|
福岡県 |
||
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 治療 | |||
| 4 | |||
| 2026年03月01日 | |||
| 2026年03月01日 | |||
| 2028年06月30日 | |||
| 2 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | none | ||
| 1)組織学的又は細胞学的に、WHO分類2022に基づくBPDCNと診断され、以下のいずれかを満たす患者 ・未治療BPDCN患者 ・少なくとも1レジメン以上の全身性の前治療［造血幹細胞移植、化学療法（ヒドロキシウレア除く）等］を受けるも、末梢血、骨髄、脾臓、リンパ節、皮膚等に持続性又は再発性のBPDCNを有する患者 2)十分な説明を受け十分に理解した同意能力を有し、被験者の意思を尊重できる代諾者から文書による同意が得られた、2歳～17歳（代諾者の同意取得時）の日本人男女（可能な限り、本人の自由意思によるアセントを取得する）（性別不問） 3)Eastern Cooperative Oncology Group（ECOG）のPerformance Status（PS）スコアが0～2の患者 4)臓器機能（心臓、腎、肝等）が十分保持され、試験薬投与開始前14日以内［左室駆出率（left ventricular ejection fraction：LVEF）については28日以内］の最新の検査値が以下を全て満たす患者 ・心エコー検査又はMultiple-gated acquisitionスキャンにおけるLVEF≧施設基準値下限かつ標準12誘導心電図において治療を要する臨床的に重要な異常所見を認めない。 ・血清クレアチニン≦1.5 mg/dL ・アルブミン≧3.2 g/dL ＊アルブミン値を≧3.2 g/dLにするためのアルブミン投与は認められない。 ・総ビリルビン≦1.5 mg/dL ・AST及びALT≦2.5×施設基準値上限 5)試験実施計画書を遵守できる患者 6)妊孕性を有する場合、治療期開始時から治療期終了／中止後2ヵ月間、適切な方法（避妊具、避妊薬等）で避妊することに同意した患者 7)試験責任（分担）医師が試験薬投与開始から12週以上の生存が期待できると判断した患者 |
1) The Patient has histological and/or cytological evidence of BPDCN by pathologic assessment according to WHO classification (2022), that is either: - Previously untreated. - Persistent or recurrent in the peripheral blood, bone marrow, spleen, lymph nodes, skin, or other sites after previous treatment with at least 1 line of systemic therapy for BPDCN, e.g., hematopoietic stem cell transplant or chemotherapy. 2) Written informed consent has been obtained from a legally acceptable representative who has the capacity to consent, has received sufficient explanation, and fully understands the information, and who can respect the subject's will; Japanese male or female subjects aged 2 to 17 years at the time of consent by the representative, with assent obtained from the subject based on their free will whenever possible. 3) The patient has an ECOG PS of 0-2. 4) The patient has adequate baseline organ function, including cardiac, renal, and hepatic function: - Left ventricular ejection fraction (LVEF) >=institutional lower limit of normal as measured by multigated acquisition (MUGA) scan or echocardiography and no clinically significant abnormalities on a 12-lead electrocardiogram - Serum creatinine <=1.5 mg/dL - Serum albumin >=3.2 g/dL - Bilirubin <=1.5 mg/dL - Aspartate transaminase (AST) and alanine transaminase (ALT) <=2.5 times the upper limit of normal (ULN) 5) Patients capable of complying with the study protocol requirements. 6) Patients of childbearing potential who agree to use appropriate contraception (e.g., barrier methods, contraceptive drugs) from the start of the treatment period until 2 months after the end or discontinuation of the treatment period. 7) The patient is expected to survive for 12 or longer weeks after the start of treatment. |
||
| 1)前治療によるCommon Terminology Criteria for Adverse Events（CTCAE）に基づくグレード2以上の臨床的に重大な有害事象が持続している患者（ただし、脱毛症、悪心、疲労及び肝機能異常は除く。） 2)試験薬投与開始前14日以内に化学療法、広範な放射線療法、生物学的療法を実施した患者 3)投与開始前1年以内に造血幹細胞移植を実施した患者 4)試験薬投与開始前14日以内に他の治験薬、試験薬又は国内未承認薬の投与を受けた患者 5)試験薬の効果判定に影響を与える活動性のがん又は試験薬投与開始前2年以内にがんの既往歴を有する患者（ただし、疾患の進行のない黒色腫以外の皮膚がん、上皮内がん、子宮頸部上皮内がん及び限局性前立腺がんの患者登録は可とする。） 6)臨床的に重大な心血管疾患がある患者［コントロール不能又はNew York Heart Association（NYHA）分類クラスIII又はIVのうっ血性心不全、コントロール不能な狭心症、試験薬投与開始前180日以内の心筋梗塞、不安定狭心症又は脳卒中の既往歴、コントロール不能な高血圧又は薬物治療によりコントロールできない臨床的に重大な不整脈等］ 7)コントロール不能で臨床的に重大な呼吸器疾患（慢性閉塞性肺疾患、肺高血圧症等）を有し、試験責任（分担）医師が試験期間中に肺疾患に重大なリスクがもたらされるおそれがあると判断した患者 8)BPDCNの中枢神経系（central nervous system ：CNS）浸潤がある患者 ＊BPDCNのCNS浸潤が疑われる場合には、画像検査や脳脊髄液検査を実施し、BPDCNのCNS浸潤がないことを確認する。 9)移植片対宿主病（graft-versus-host disease：GVHD）治療又は予防のための免疫抑制剤［ただし、低用量プレドニゾロン（≦10mg/day）は除く］の投与を受けている患者 ＊GVHD治療又は予防のために免疫抑制剤の投与を受けていた場合、試験薬投与開始14日以上前に免疫抑制剤の投与を中止し、治療を要するGVHDがないことを確認する必要がある。 10)コントロール不良な合併症を有する患者（コントロール不良な感染症、播種性血管内凝固症候群、試験実施計画書を遵守できない精神疾患を有する患者等を含む。） 11)ヒト免疫不全ウイルス陽性、活動性又は慢性のB型肝炎又はC型肝炎の患者 12)常時酸素吸入療法を必要とする患者 13)試験薬の成分及び大腸菌由来タンパクに対する過敏症の既往歴を有する患者 14)妊孕性を有する女性患者の場合、観察期に妊娠検査を実施する。なお、授乳中の女性において、授乳中断による本試験への組み入れは可とするが、投与中及び最終投与後1週間授乳しないことに同意した患者に限る。 15)その他、試験責任（分担）医師により不適と判断された患者 |
1) The patient has persistent clinically significant toxicities Grade >=2 from previous chemotherapy. 2) The patient has received treatment with chemotherapy, wide-field radiation, or biologic therapy within 14 days prior to treatment. 3) The patient has received treatment withstem hematopoietic cell transplant within 1 year prior to treatment. 4) The patient has received treatment with another study agent or unapproved drugs within 14 days prior to treatment.. 5) The patient has an active malignancy and/or cancer history (within 2 years prior to treatment.) that may confound the assessment of the study endpoints. Patients with the following neoplastic diagnoses are eligible: non-melanoma skin cancer, carcinoma in situ, cervical intraepithelial neoplasia, organ-confined prostate cancer with no evidence of progressive disease 6) The patient has clinically significant cardiovascular disease (e.g., uncontrolled or any New York Heart Association Class 3 or 4 congestive heart failure, uncontrolled angina, history of myocardial infarction, unstable angina or stroke within 6 months prior to treatment., uncontrolled hypertension or clinically significant arrhythmias not controlled by medication). 7) The patient has uncontrolled, clinically significant pulmonary disease (e.g., chronic obstructive pulmonary disease, pulmonary hypertension) that in the opinion of the Investigator would put the patient at significant risk for pulmonary complications during the study. 8) The patient has known central nervous system (CNS) infiltration. If suspected, the patient with CNS infiltration should be ruled out with relevant imaging and/or examination of cerebrospinal fluid. 9) Patients receiving immunosuppressive agents for the treatment or prevention of graft-versus-host disease (GVHD), except for low-dose prednisolone (=<10 mg/day). If the patient has received immunosuppressive agents for the treatment or prevention of GVHD, administration of immunosuppressive agents must be discontinued at least 14 days prior to the start of study drug administration, and the absence of GVHD requiring treatment must be confirmed. 10) The patient has uncontrolled intercurrent illness. 11) The patient has known positive status for human immunodeficiency virus or active or chronic Hepatitis B or Hepatitis C. 12) The patient is oxygen-dependent. 13) Patients with a history of hypersensitivity to any component of the investigational drug or to proteins derived from Escherichia coli. 14) For female patients of childbearing potential, a pregnancy test must be performed during the observation period. Breastfeeding women may be enrolled if breastfeeding is discontinued; however, only patients who agree not to breastfeed during treatment and for one week after the final administration will be eligible. 15) Any other patients deemed inappropriate for participation by the principal or sub-investigator. |
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| 2歳 以上 | 2age old over | ||
| 17歳 以下 | 17age old under | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 芽球性形質細胞様樹状細胞腫瘍 | blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm | ||
| あり | |||
| 12 µg/kg/dayを1日1回5日間15分かけて点滴静注し、16日間休薬する。この21日間を1サイクルとし、投与を繰り返す（最大3サイクル）。 | Administer 12 mcg/kg/day by intravenous infusion over 15 minutes once daily for 5 consecutive days, followed by a 16-day treatment-free interval. This 21-day period constitutes one cycle, and administration may be repeated for up to a maximum of 3 cycles. | ||
| 薬物動態、免疫原性、安全性及び有効性 | Pharmacokinetics, immunogenicity, safety, and efficacy | ||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 承認内 | |||
| タグラキソフスプ | |||
| エルゾンリス | |||
| 30700AMX00261000 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| 日本新薬株式会社 | |
| Nippon Shinyaku Co., Ltd. |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 北海道大学病院治験審査委員会 | Hokkaido University Hospital Institutional Review Board | |
| 北海道札幌市北区北14条西5丁目 | Kita 14, Nishi 5, Kita-ku, Sapporo, Hokkaido, 060-8648, Japan, Hokkaido | |
| 011-706-7061 | ||
| tiken@med.hokudai.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）