臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和7年4月28日 | ||
| 令和7年4月30日 | ||
| 第III相小児アンジェルマン症候群患者を対象としたGTX-102の有効性及び 安全性を検討する試験 | ||
| ASPIRE | ||
| HCPs Contact Medical Information | ||
| Ultragenyx Pharmaceutical Inc | ||
| 小児アンジェルマン症候群の被験者におけるGTX-102の有効性及び 安全性を検討する。 | ||
| 3 | ||
| 小児アンジェルマン症候群 | ||
| 募集中 | ||
| GTX-102 | ||
| NA | ||
| 北海道大学病院治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和7年4月29日 |
| jRCT番号 | jRCT2011250004 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 第III相小児アンジェルマン症候群患者を対象としたGTX-102の有効性及び 安全性を検討する試験 | Phase 3 Efficacy and Safety Study of GTX-102 in Pediatric Subjects With AS (Aspire) (GTX-102-CL301) | ||
| ASPIRE | ASPIRE (GTX-102-CL301) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| HCPs Contact Medical Information | HCPs Contact Medical Information | ||
| / | Ultragenyx Pharmaceutical Inc | Ultragenyx Pharmaceutical Inc | |
| / | キンバリー グッドスピード アメリカ合衆国、カリフォルニア州、ノバート、レバロニコート60、94949 | Kimberly Goodspeed 60 Leveroni Court, Novato, CA 94949 USA | |
| 1-888-756-8657 | |||
| medinfo@ultragenyx.com | |||
| Worldwide Clinical Trials Japan株式会社 | Worldwide Clinical Trials Japan K.K. | ||
| Worldwide Clinical Trials Japan株式会社、クリニカルオペレーションサイトマネジメント | Worldwide Clinical Trials Japan K.K., Clinical Operations Site Management | ||
| 108-6028 | |||
| 東京都港区港南 2-15-1 品川インターシティ A 棟 28 階 | Shinagawa Intercity, Tower A, Level 28, 2-15-1, Konan, Minato-ku | ||
| 03-6717-4360 | |||
| 03-6717-4370 | |||
| yasuo.takagi@worldwide.com | |||
| 令和7年2月18日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
| Worldwide Clinical Trials | ||
| Melendez Wanda | ||
| データマネジメント | ||
| プログラムクリニカルデータマネージャー | ||
| Worldwide Clinical Trials Japan 株式会社 | ||
| 髙木 康男 | ||
| クリニカルオペレーション・サイトマネジメント | ||
| クリニカルトライアルマネージャー | ||
| Ultragenyx Pharmaceutical Inc. | ||
| Worldwide Clinical Trials Japan 株式会社 | ||
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / | 江川 潔 |
Egawa Kiyoshi |
|
|---|---|---|---|
| / | 国立大学法人北海道大学 北海道大学病院 |
||
小児科 |
|||
060-8648 |
|||
北海道 北海道札幌市北区北14条西5丁目 |
|||
052-851-5511 |
|||
|
|||
| 令和7年2月18日 | |||
| / | 斎藤 伸治 |
Saitoh Shinji |
|
|---|---|---|---|
| / | 名古屋市立大学病院 |
||
小児科 |
|||
467-8602 |
|||
愛知県 愛知県名古屋市瑞穂区瑞穂町字川澄1番地 |
|||
|
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| 令和7年3月26日 | |||
| / | 岡崎 伸 |
Okazaki Shin |
|
|---|---|---|---|
| / | 地方独立行政法人 大阪市民病院機構 大阪市立総合医療センター |
||
小児脳神経・言語療法内科 |
|||
534-0021 |
|||
大阪府 大阪府大阪市都島区都島本通2丁目13-22 |
|||
06-6929-1221 |
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|
|||
| 令和7年3月31日 | |||
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 小児アンジェルマン症候群の被験者におけるGTX-102の有効性及び 安全性を検討する。 | |||
| 3 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2027年09月24日 | |||
| 6 | |||
| その他 | Other | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| 無治療対照/標準治療対照 | no treatment control/standard of care control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| あり | |||
| あり | |||
| オーストラリア/カナダ/ドイツ/イタリア/オランダ/ポーランド/スペイン/アメリカ | Australia/Canada/Germany/Italy/Netherlands/Poland/Spain/United States | ||
| -親又は代諾者から署名済みの同意説明文書を得ている -遺伝学的検査により、15q11.2 q13 領域で AS を引き起こすユビキチンタンパク質リガーゼ E3A（UBE3A）母親由来の遺伝子完全欠損による AS の診断が確定している -スクリーニング来院時に自力で又は補助器具を用いて歩行できる -スクリーニング来院時に、血小板数、プロトロンビン時間／国際標準比及び部分トロンボプラスチン時間が基準値上限の 1.5 倍未満かつ 75,000 超である -規定来院、治験薬投与計画、臨床検査及び全ての治験手順（LP 処置、磁気共鳴画像法［MRI］及び挿管を伴わない麻酔への忍容性を含む）を遵守する意思及び能力がある |
- Signed informed consent from parent(s) or legal guardian(s) - Confirmed diagnosis of AS with genetic confirmation of full maternal ubiquitin-protein ligase E3A (UBE3A) gene deletion causing AS in the region of 15q11.2 q13 - Able to ambulate independently, or with assistance at the Screening Visit (note, a child whose primary means of mobility is by wheelchair is excluded from the study) - Platelet count, prothrombin time / international normalized ratio, and partial thromboplastin time within 1.5x the normal limits at the Screening Visit - Willing and able to comply with scheduled visits, drug administration plan, laboratory tests, and all study procedures, including LP procedure and tolerating anesthesia without intubation |
||
| -スクリーニング来院前 1 ヵ月以内に、AS の症状の治療を目的として薬剤又は食事／サプリメントの変更 （例：睡眠補助剤、抗痙攣発作薬、サプリメント、ケトン食又は低血糖指数食を含む食事の変更など）を行った（体重に基づく調整を除く） -LP が不成功となるリスクを高める症状 -出血リスクを高める薬剤（例：ヘパリン、低分子ヘパリン、血小板阻害薬）を現在併用中、又は併用が予想される-GTX-102 又はその賦形剤に対する過敏症があることがわかっており、有害作用のリスクが高いと治験責任（分担）医師が判断した -治験参加の妨げとなる、過度の安全性リスクをもたらす又は結果の解釈を混乱させる可能性があると治験責任（分担）医師が判断する、疾患若しくは病歴、臨床検査値異常又は感染を有する -ヒト免疫不全ウイルス（HIV）抗体陽性、B 型肝炎表面（HBs）抗原陽性、HBs 又は B 型肝炎コア（HBc）抗体陽性、C 型肝炎ウイルス（HCV）抗体陽性、又は結核（TB）陽性（スクリーニング来院時の臨床検査に基づく） -スクリーニング来院前 6 ヵ月以内若しくは他の治験薬の半減期の 5 倍以内に、治験薬、治験用医療機器の使用、又は最終投与からの期間を問わず、遺伝子治療若しくは ASO の使用歴がある -何らかの介入試験に同時に参加している |
- Any change in medications or diet/supplements intended to treat symptoms of AS (eg, sleeping aids, antiseizure medications, supplements, dietary change including ketogenic or low-glycemic index diet, other) within the month prior to the Screening Visit (excluding weight-based adjustments) - Any condition that creates an increased risk of unsuccessful LP - Current or expected concomitant use of drugs that increase the risk of bleeding (eg, heparin, low molecular weight heparin, platelet inhibitors) - Known hypersensitivity to GTX-102 or its excipients that, in the judgment of the Investigator, places the subject at increased risk for adverse effects - Presence or history of any condition that, in the view of the Investigator, would interfere with participation, pose undue risk, or would confound interpretation of results -human immunodeficiency virus (HIV) antibodypositive,hepatitis B (HBs) antigen-positive, HBs or HBc antibody-positive, or TB positive by laboratory testing at the Screening Visit - Use of any investigational product or investigational medical device within 6 months or 5 half-lives prior to the Screening Visit or any prior use of gene therapy or ASO regardless of duration since last administration - Concurrent participation in any study, including observational natural history studies |
||
| 4歳 0ヶ月 0週 以上 | 4age 0month 0week old over | ||
| 18歳 0ヶ月 0週 未満 | 18age 0month week old not | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 小児アンジェルマン症候群 | Angelman Syndrome | ||
| D017204 | |||
| あり | |||
| GTX-102 剤形 2.0mg/mLバイアル 単位用量力価/用量レベル 8㎎~14㎎ 投与経路 LP による IT 注射 |
GTX-102 Dose Formulation 2.0mg/mL vial Unit Dose Strength(s)/Dosage Level(s) 8mg to 14 mg Route of Administration IT injection via LP |
||
| D013129 | |||
| 腰椎穿刺 | Lumber puncture | ||
| GTX-102 群とシャム-LP 群で比較した、Bayley-4 認知機能のスコア素点（介護者からの事前情報なし）のベースラインから Day 338 までの変化量 | the change from baseline to Day 338 in Bayley-4 Cognitive raw score (without caregiver input) for the GTX-102 group compared with the Sham-LP group | ||
| Day 338 時点での MDRI に基づく実質的な奏効 | Net response in the MDRI at Day 338 | ||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| GTX-102 | |||
| NA | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| Ultragenyx Pharmaceutical Inc. | |
| Ultragenyx Pharmaceutical Inc. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 北海道大学病院治験審査委員会 | Hokkaido University Hospital IRB | |
| 北海道北海道札幌市北区北14条西5丁目 | Kita 14, Nishi 5, Kita-ku Sapporo, Hokkaido, Hokkaido | |
| 承認 | ||
| 地方独立行政法人大阪市民病院機構 大阪市立総合医療センター 治験審査委員会 | Local Incorporated Administrative Agency Osaka City Hospital Organization Osaka City General Hospital IRB | |
| 大阪府大阪府大阪市都島区都島本通2丁目13-22 | 2-13-22 Miyakojimahondori, Miyakojima-ku Osaka, Osaka | |
| 承認 | ||
| 名古屋市立大学医学系研究倫理審査委員会 | Nagoya City University Hospital IRB | |
| 愛知県名古屋市瑞穂区瑞穂町字川澄1 | 1,Kawasumi Mizuho-cho, Mizuho-ku Nagoya, Aichi | |
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT06617429 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |
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設定されていません |