臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和5年11月5日 | ||
| 令和6年7月26日 | ||
| バチキノン（PTC743）による治療歴のある遺伝性ミトコンドリア病患者を対象とした非盲検、安全性試験 | ||
| バチキノン（PTC743）による治療歴のある遺伝性ミトコンドリア病患者を対象とした安全性試験 | ||
| Vinay Penematsa | ||
| PTC Therapeutics, Inc. | ||
| 先行のバチキノンの臨床試験又は治療計画に参加していた遺伝性ミトコンドリア病患者におけるバチキノンの安全性を評価する。 | ||
| 3 | ||
| 遺伝性ミトコンドリア病 | ||
| 募集終了 | ||
| PTC743 | ||
| なし | ||
| 国立大学法人北海道大学病院治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない |
| 登録日 | 令和6年7月25日 |
| jRCT番号 | jRCT2011230045 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| バチキノン（PTC743）による治療歴のある遺伝性ミトコンドリア病患者を対象とした非盲検、安全性試験 | An Open-Label, Safety Study for Previously Treated Vatiquinone (PTC743) Subjects With Inherited Mitochondrial Disease | ||
| バチキノン（PTC743）による治療歴のある遺伝性ミトコンドリア病患者を対象とした安全性試験 | A Safety Study for Previously Treated Vatiquinone (PTC743) Participants With Inherited Mitochondrial Disease | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| Vinay Penematsa | Vinay Penematsa | ||
| / | PTC Therapeutics, Inc. | PTC Therapeutics, Inc. | |
| 07059 | |||
| / | 500 Warren Corporate Center Drive Warren, N.J. 07059 USA | 500 Warren Corporate Center Drive Warren, N.J. 07059 USA | |
| 1-866-562-4620 | |||
| medinfo@ptcbio.com | |||
| ロザリオ 千佳子 | Rosario Chikako | ||
| パレクセル・インターナショナル株式会社 | Parexel International Inc. | ||
| レギュラトリー＆アクセス コンサルティング | |||
| 104-0033 | |||
| 東京都中央区新川一丁目21番2号 茅場町タワー | Kayabacho Tower, 1-21-2, Shinkawa, Chuo-ku, Tokyo | ||
| 080-8929-3137 | |||
| Clinicaltrial-registration@parexel.com | |||
| 令和5年8月15日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
| 非該当 | |||
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 国立大学法人北海道大学病院 |
Hokkaido University Hospital |
|
北海道 |
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|
|||
| 令和5年8月15日 | |||
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 先行のバチキノンの臨床試験又は治療計画に参加していた遺伝性ミトコンドリア病患者におけるバチキノンの安全性を評価する。 | |||
| 3 | |||
| 2023年11月01日 | |||
| 2023年10月31日 | |||
| 2023年03月27日 | |||
| 2025年03月31日 | |||
| 10 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| あり | |||
| アメリカ合衆国/イギリス/イタリア/スペイン/フランス/ポーランド | US/UK/Italy/Spain/France/Poland | ||
| - 先行のバチキノン臨床試験又は治療計画に参加していた、リー症候群、アルパース病、ミトコンドリア脳筋症、乳酸アシドーシス、及び脳卒中様発作（MELAS）、赤色ぼろ線維・ミオクロニーてんかん症候群（MERRF）、橋小脳低形成症6型（PCH6）又はその他のミトコンドリア病を含む遺伝性ミトコンドリア病を有する被験者。 - 妊娠可能な女性は、スクリーニング／ベースライン時の妊娠検査が陰性でなければならず、禁欲又は実施計画書で指定されている効果の非常に高い避妊法のうち少なくとも1つを使用することに同意しなければならない（一貫して正しく使用した場合、失敗率は年1%未満）。効果の非常に高い避妊法又は禁欲は、治験期間中及び治験薬の最終投与後最長30日間継続しなければならない。 - 妊娠可能な女性と性的活動があり、精管切除術を受けていない生殖能力のある男性は、治験期間中及び治験薬の最終投与後最長30日間、バリア避妊法を使用することに同意しなければならない。 |
- Participants with inherited mitochondrial disease including Leigh syndrome, Alpers syndrome, mitochondrial encephalomyopathy, lactic acidosis and stroke-like episodes (MELAS), myoclonic epilepsy with ragged-red fibers (MERRF), pontocerebellar hypoplasia type 6 (PCH6), or other mitochondrial disease who participated in a previous vatiquinone clinical study or treatment plan. - Women of childbearing potential must have a negative pregnancy test at screening/baseline and agree to abstinence or the use of at least 1 of the highly effective forms of contraception as specified in the protocol (with a failure rate of <1% per year when used consistently and correctly). Highly effective contraception or abstinence must be continued for the duration of the study, and for up to 30 days after the last dose of study drug. - Fertile men who are sexually active with women of childbearing potential and who have not had a vasectomy, must agree to use a barrier method of birth control during the study and for up to 30 days after the last dose of study drug. |
||
| - 他の介入試験に現在参加している被験者 - 妊娠中若しくは授乳中の被験者 |
- Current participation in any other interventional study. - Pregnancy or breast feeding. |
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| 下限なし | No limit | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 遺伝性ミトコンドリア病 | Inherited Mitochondrial Disease | ||
| あり | |||
| バチキノン(PTC743): バチキノン経口液剤（100 mg/mL）、最大400 mgを経口又は栄養補給チューブを用いて、1日3回（TID）投与する。 |
Vatiquinone (PTC743): Participants will receive vatiquinone oral solution (100 mg/mL), up to 400 mg, administered orally or via feeding tube 3 times daily (TID). |
||
| 有害事象（AE）が発現した被験者数[ベースライン（Day 1）から治験終了まで（最長約3年）] | Number of Participants With Adverse Events (AEs) [Time Frame: Baseline (Day 1) up to end of study (up to approximately 3 years)] | ||
| N/A | N/A | ||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| PTC743 | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| あり |
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集終了 |
Not Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| PTC Therapeutics, Inc. | |
| PTC Therapeutics, Inc. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 国立大学法人北海道大学病院治験審査委員会 | Hokkaido University Hospital Institutional Review Board | |
| 北海道札幌市北区北14条西5丁目 | Kita 14, Nishi 5, Kita-ku, Sapporo, Hokkaido, 060-8648, Japan, Hokkaido | |
| 011-706-7061 | ||
| tiken@med.hokudai.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT05218655 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov | |
| 2022-000375-39 | |
| EudraCT | |
| EudraCT |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当する | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない |
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |
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設定されていません |