jRCT ロゴ

臨床研究等提出・公開システム

Top

English

臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和5年3月26日
令和7年6月11日
令和7年3月27日
水疱性類天疱瘡を有する成人患者を対象にエフガルチギモドPH20 SC の有効性及び安全性を検討する第 2/3 相、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間比較試験
水疱性類天疱瘡を有する成人患者を対象としたエフガルチギモドPH20 SC の第 2/3 相試験
氏家　英之
北海道大学病院
水疱性類天疱瘡(BP)患者の治療で持続的寛解を達成する上でのARGX-113 PH20 SCの有効性及び安全性を評価する。
2-3
水疱性類天疱瘡（BP）
研究終了
エフガルチギモド　アルファ（遺伝子組換え）/ボルヒアルロニダーゼ　アルファ（遺伝子組換え）、プレドニゾロン
VYVGART Hytrulo（アメリカ）、VYVGART（ドイツ）、プレドニゾロン錠
北海道大学病院治験審査委員会

総括報告書の概要

管理的事項

2025年06月09日

２　結果の要約

2025年03月27日
3
/ 試験集団（パートA及びパートBを統合）は主に白人（80.6%）、女性（73.5%）、ヒスパニック又はラテン系ではなく（99.0%）、EU地域又は英国（65人[66.3%]）からの参加であった。年齢、出生時の性別、体重、BMI、民族においてエフガルチギモドPH20 SC群とプラセボ群の間でバランスが取れていた。
一次及び主要な二次有効性評価項目のサブグループ解析は、人口統計学的特性が有効性結果の解釈に影響を与えないことを示した。
パートA及びパートBを統合した場合、ベースラインで新たに診断されたBPの参加者が再発したBPの参加者よりも多かった（それぞれ57人[58.2%]対41人[41.8%]）。
全参加者（パートA及びパートBを統合）では、59人（60.2%）がベースラインで中等度のBPを持ち、39人（39.8%）が重度のBPを持っていた。		 The study population (parts A and B pooled) was predominantly White (80.6%), female (73.5%), not Hispanic or Latino (99.0%), and located in the EU region or the UK (65 [66.3%]). The population was well balanced for the efgartigimod PH20 SC and placebo arms in age, sex at birth, weight, BMI, and ethnicity.
Subgroup analyses of the primary and key secondary efficacy endpoints demonstrated that the demographic characteristics did not affect the interpretation of the efficacy results.
In parts A and B pooled, more participants had newly diagnosed than relapsing BP (57 [58.2%] versus 41 [41.8%] participants, respectively) at baseline.
Of all participants (parts A and B pooled), 59 (60.2%) had moderate BP at baseline and 39 (39.8%) had severe BP.
/ 合計166人の参加者がスクリーニングされ、98人が1:1で無作為化されてエフガルチギモドPH20 SC（パートAで20人、パートBで30人）又はプラセボ（パートAで20人、パートBで28人）を投与された。
全参加者の約42%が治療を完了した（エフガルチギモドPH20 SC群で22人[44.0%]、プラセボ群で19人 [39.6%]）。
治療中止の最も一般的な理由は、パートA及びパートBを統合した全参加者において有効性の欠如であった（30人 [30.6%]）。
全参加者の約71%が試験を完了した（エフガルチギモドPH20 SC群で35人 [70.0%]、プラセボ群で35人 [72.9%]）。
早期試験中止の最も一般的な理由は、全参加者において同意の撤回であった（9人 [9.2%]）。
全参加者の約65%がOLE試験、ARGX-113-2010に移行した（エフガルチギモドPH20 SC群で31人 [62.0%]、プラセボ群で33人 [68.8%]）。
本治験の各段階での患者又は被験者の数は次の通り：
• 治験開始前に予測された適格な患者の数：12人（日本）、160人（全体）
• 適格性スクリーニングを受けた患者の数：5人（日本）、166人（全体）
• 治験に登録された被験者の数：3人（日本）、98人（全体）
• 本治験を完了し、次のARGX-113-2010試験に移行した被験者の数：1人（日本）、64人（全体）
• 解析対象とされた被験者の数：3人（日本）、98人（全体）		 A total of 166 participants were screened and 98 were randomized 1:1 to receive efgartigimod PH20 SC (N=20 in part A, N=30 in part B) or placebo (N=20 in part A, N=28 in part B).
Approximately 42% of all participants completed treatment (22 [44.0%] and 19 [39.6%] participants in the efgartigimod PH20 SC and placebo arms, respectively).
The most common reason for treatment discontinuation was lack of efficacy in all participants in parts A and B pooled (30 [30.6%] participants).
Approximately 71% of all participants completed the study (35 [70.0%] and 35 [72.9%] participants in the efgartigimod PH20 SC and placebo arms, respectively).
The most common reason for early study discontinuation was withdrawal of consent in all participants (9 [9.2%] participants).
Approximately 65% of all participants rolled over to the open-label extension (OLE) study, ARGX-113-2010 (31 [62.0%] and 33 [68.8%] participants in the efgartigimod PH20 SC and placebo arms, respectively).
The number of patients or subjects at each stage of the study are as follows:
- The number of eligible patients projected before the study initiation: 12 (Japan), 160 (overall)
- The number of patients who underwent screening for eligibility: 5 (Japan), 166 (overall)
- The number of subjects enrolled in the study: 3 (Japan), 98 (overall)
- The number of subjects who completed this study and rolled over to the subsequent ARGX-113-2010 study: 1 (Japan), 64 (overall)
- The number of subjects included in the analysis set: 3 (Japan), 98 (overall)
/ 有害事象（AE）の頻度及びイベント率を考慮すると、重篤な有害事象（SAE）、グレード3以上のAE、特に注目すべき有害事象（AESI）、又は治験薬の投与中止に至るAEの発生において、エフガルチギモドPH20 SC群とプラセボ群の間に臨床的に有意な差はなかった。
全体として、各群におけるAE、SAE、治験責任医師が治験薬又はプレドニゾンに関連すると判断したSAE、治験責任医師が治験薬に関連すると判断したグレード3以上のAE、永久的又は一時的な投与中止に至るAE、AESI、又は致死的AEの割合の差は5%未満であった。注射に伴う反応（injection-related reaction）に関連したSAEはなかった。
致死的AEは3人の参加者に発生し、プラセボ群では1人、エフガルチギモドPH20 SC群では治験責任医師が治験薬に関連すると判断した参加者はいなかった。
治験責任医師が治験薬に関連すると判断したAE又はAESI、又は治験責任医師が手技に関連すると判断したAEは、エフガルチギモドPH20 SC群の参加者の割合がプラセボ群より（両群間に5%以上の差）も高かった。グレード3以上のAEは、エフガルチギモドPH20 SC群よりもプラセボ群の参加者の割合が高かった。		 When considering adverse event (AE) frequencies and event rates, there was no clinically meaningful difference between the efgartigimod PH20 SC and placebo arms in the occurrence of serious adverse events (SAEs), grade >=3 AEs, adverse events of special interest (AESIs), or AEs leading to investigational medicinal product (IMP) discontinuation.
Overall, there was <5% difference in the percentage of participants in each arm with AEs, SAEs, SAEs considered related to IMP or prednisone by the investigator, grade >=3 AEs considered related to IMP by the investigator, AEs leading to permanent or temporary IMP discontinuation, AESIs, or fatal AEs. There were no injection-related reaction SAEs.
Fatal AEs occurred in 3 participants; 1 in the placebo arm and none in the efgartigimod PH20 SC arm were considered related to IMP by the investigator.
A higher percentage of participants (>=5% difference between arms) in the efgartigimod PH20 SC arm than the placebo arm had AEs or AESIs considered IMP-related by the investigator or AEs considered procedure-related by the investigator. Grade >=3 AEs occurred in a higher percentage of participants in the placebo arm than the efgartigimod PH20 SC arm.
/ 主要評価項目は達成されなかった。パートBにおける主要評価項目について、エフガルチギモドPH20 SC群とプラセボ群の間に統計的に有意な差はなかった。
パートA及びパートAとBを統合した場合、36週時点でエフガルチギモドPH20 SC又はプラセボ投与を受けている参加者のCRoffの割合（8週間以上OCSを受けずに完全寛解）は、プラセボ群よりもエフガルチギモドPH20 SC群の方が数値的に高かった（10%以上の差）が、その差は意味のあるものではなかった。
パートAおよびパートB、ならびにパートAとBを統合した場合のベースラインから36週までのNCOD（normalized cumulative OCS dose：累積OCS投与量の正規化）において、エフガルチギモドPH20群とプラセボ群の間に意味のある差はなかった。		 The primary endpoint was not met. There was no statistically significant difference between the efgartigimod PH20 SC and placebo arms for the primary endpoint in part B.
In part A and parts A and B pooled, the proportion of participants with CRoff (complete remission while not receiving OCS for >=8 weeks) while receiving efgartigimod PH20 SC or placebo at week 36 was numerically higher (>=10% difference) in the efgartigimod PH20 SC arm than the placebo arm, but the difference was not meaningful.
There was no meaningful difference between the efgartigimod PH20 and placebo arms in the normalized cumulative OCS dose (NCOD) from baseline to week 36 in parts A and B and in parts A and B pooled.
/ 主要評価項目は達成されず、パートBの36週時点でBPを有する参加者がOCS療法を8週間以上受けずにCRを達成した割合において、エフガルチギモドPH20 SC群とプラセボ群の間に統計的有意差は見られなかった。エフガルチギモドPH20 SCの忍容性は良好で、安全性プロファイルも確立されたものと一致していた。総IgGは速やかに減少し、低い状態を維持した。 The primary endpoint was not met. No statistically significant difference was found between efgartigimod PH20 SC and placebo in the proportion of BP participants achieving CR without OCS for >=8 weeks at week 36 in part B. Efgartigimod PH20 SC was well tolerated with a consistent safety profile. Total IgG decreased rapidly and remained low.
2025年06月11日

３　IPDシェアリング

無 No

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和7年6月9日
jRCT番号 jRCT2011220047

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

水疱性類天疱瘡を有する成人患者を対象にエフガルチギモドPH20 SC の有効性及び安全性を検討する第 2/3 相、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間比較試験 A Phase 2/3, Randomized, Double-Blinded, Placebo-Controlled, Parallel-Group Study to Investigate the Efficacy and Safety of Efgartigimod PH20 SC in Adult Participants With Bullous Pemphigoid (BALLAD)
水疱性類天疱瘡を有する成人患者を対象としたエフガルチギモドPH20 SC の第 2/3 相試験 A phase 2/3 study of efgartigimod PH20 SC in adult participants with bullous pemphigoid (BALLAD)

（２）治験責任医師等に関する事項

氏家　英之 Ujiie Hideyuki
/ 北海道大学病院 Hokkaido University Hospital
皮膚科/Dermatology
060-8648
/ 北海道札幌市北区北14条西5丁目 Kita14, Nishi5, Kita-Ku, Sapporo-shi, Hokkaido
011-716-1161
Sayaka.Kakoi@thermofisher.com
山路　英臣 Yamaji Hideomi
株式会社新日本科学PPD PPD-SNBL K.K.
グローバルクリニカルマネージメント/Global Clinical Management
104-0044
東京都中央区東京都中央区明石町8-1 聖路加タワー12階 St. Luke's tower 12 F, 8-1, Akashi-cho, Chuo-ku, Tokyo
090-6106-5298
03-5565-3312
Hideomi.Yamaji@thermofisher.com
令和4年8月16日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

順天堂大学医学部附属順天堂医院

Juntendo University Hospital

皮膚科/Dermatology

113-8431

東京都 文京区本郷3丁目1番3号

03-3813-3111
令和4年9月30日
/

北海道大学病院

Hokkaido University Hospital

皮膚科/Dermatology

060-8648

北海道 札幌市北区北14条西5丁目

011-716-1161
令和4年8月16日
/

愛知医科大学病院

Aichi Medical University Hospital

皮膚科/Dermatology

480-1195

愛知県 長久手市岩作雁又1番地1

0561-62-3311
令和4年9月8日
/

大阪公立大学医学部附属病院

Osaka Metropolitan University Hospital

皮膚科/Dermatology

545-8586

大阪府 大阪市阿倍野区旭町1丁目5番地7号

06-6645-2121
令和4年10月17日
/

久留米大学医学部附属病院

Kurume University Hospital

皮膚科/Dermatology

830-0011

福岡県 久留米市旭町67番地

0942-35-3311
令和4年8月18日
/

東北大学病院

Tohoku University Hospital

皮膚科/Dermatology

980-8574

宮城県 仙台市青葉区星陵町１番１号

022-717-7000
令和4年9月27日
/

横浜市立大学附属病院

Yokohama City University Hospital

皮膚科/Dermatology

236-0004

神奈川県 横浜市金沢区福浦3丁目9番地
令和4年10月4日
/

近畿大学病院

Kindai University Hospital
/

熊本大学病院

Kumamoto University Hospital

皮膚科/Dermatology

860-8556

熊本県 熊本市中央区本荘１丁目１番１

096-344-2111
令和4年9月28日
/

群馬大学医学部附属病院

Gunma University Hospital

皮膚科/Dermatology

371-8511

群馬県 前橋市昭和町三丁目39番15号

027-220-7111
令和4年9月8日
/

新潟大学医歯学総合病院

Niigata University Medical and Dental Hospital

皮膚科/Dermatology

951-8520

新潟県 新潟市中央区旭町通一番町754番地

025-223-6161
令和5年10月25日
/

東邦大学医療センター大森病院

Toho University Omori Medical Center

皮膚科/Dermatology

143-8541

東京都 大田区大森西6-11-1

03-3762-4151
令和5年10月19日

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

水疱性類天疱瘡(BP)患者の治療で持続的寛解を達成する上でのARGX-113 PH20 SCの有効性及び安全性を評価する。
2-3
実施計画の公表日
2023年05月10日
2022年08月18日
2025年03月27日
12
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
二重盲検 double blind
プラセボ対照 placebo control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
あり
あり
あり
あり
ブルガリア/クロアチア/フランス/ドイツ/ギリシャ/ハンガリー/イタリア/オランダ/ポーランド/スペイン/イギリス/セルビア/イスラエル/アメリカ/中国/オーストラリア/ラトビア/ルーマニア/スロバキア/チェコ Bulgaria/Croatia/France/Germany/Greece/Hungary/Italy/Netherlands/Poland/Spain/UK/Serbia/Israel/USA/China/Australia/Latvia/Romania/Slovakia/Czech Republic
*以下を行う意思及び能力がある患者：

a. 本治験の要件を理解する
b. 文書による同意を表明する
c. 治験実施計画書の手順を遵守する

*同意説明文書（ICF）への署名時点で同意取得年齢に達している男性又は女性患者

*BPの臨床徴候が認められる患者

*臨床試験に参加する患者の避妊法に関する現地の規制に従い避妊を実施するとともに、以下の条件を満たす男性及び女性患者。
a. 男性患者：
• ICF に署名した時点から治験薬の最終投与日まで、許容される避妊法を使用することに同意しなければならない。

b. 女性患者：
• 妊娠可能な女性（WOCBP）は、スクリーニング時に血清妊娠検査が陰性で、治験薬投与前のベースライン時に尿妊娠検査が陰性でなければならない。

• WOCBPは、ICF に署名した時点から治験薬の最終投与日まで、治験実施計画書に定義した避妊法を1つ以上使用することに同意しなければならない。		 *The participant is willing and able to do the following:

a. understand the requirements of the study
b. provide written informed consent
c. comply with the study protocol procedures.

* The participant is male or female and has reached the age of consent at the time of signing the informed consent form (ICF).

* Participants have clinical signs of BP.

* Contraceptive use by men and women should be consistent with local regulations regarding the methods of contraception for those participating in clinical studies and:
a) Male participants:
- Must agree to use an acceptable method of contraception from the time that the ICF is signed until the date of their last dose of IMP.

b) Female participants:
- Women of childbearing potential (WOCBP) must have a negative serum pregnancy test at screening and a negative urine pregnancy test at baseline before study intervention can be administered.

- WOCBP must agree to use at least one of the contraception methods identified in the protocol from the time that the ICF is signed until the date of their last dose of IMP.
その他の類天疱瘡又はその他の AIBDを有する患者

*ベースライン来院前4週間以上にわたり、BPを引き起こす又は悪化させることが分かっている治療を非一定の用量で受けた患者

*経口コルチコステロイド（OCS）、外用コルチコステロイド（TCS）、従来の免疫抑制薬又はdapsone以外のBP治療を受けた患者

*OCS療法が禁忌であることが分かっている患者

*スクリーニング時に、活動性又は慢性の感染を有する患者

*スクリーニング時にCOVID-19検査の結果が陽性の患者（各国の規制で必要な場
合に実施）

*悪性腫瘍の病歴がある患者。ただし、治験薬の初回投与前3年間以上再発を示す根拠が認められず、適切な治療により治癒したと判断された場合を除く。以下の癌を有する患者は、治験参加前に適切な治療を受けている場合、随時登録することができる。

• 皮膚の基底細胞癌又は扁平上皮癌
• 子宮頚部上皮内癌
• 乳房上皮内癌
• 偶発的な組織学的所見を示した前立腺癌

*その他の重大で重篤な疾患の臨床所見を有する患者、手術を最近受けた患者又は治験の結果に影響を及ぼす若しくは患者を過度のリスクにさらす可能性があると治験責任（分担）医師が判断したその他の病態を有する患者

*本治験薬の初回投与前3ヵ月以内に他の治験薬を使用した患者

*以前にエフガルチギモドの臨床試験に参加したことのある患者

*投与薬の成分のいずれかに対して過敏症を有することが分かっている患者

*スクリーニング時の血清検査で活動性感染に陽性反応が認められる患者：

• HBV
• HCV
• HIV

*アルコール、薬物若しくは医薬品乱用の現病歴又は既往歴（スクリーニング前12ヵ月以内）がある患者

*妊娠中又は授乳中の女性並びに治験期間中に妊娠を希望する女性		 Other forms of pemphigoid or other autoimmune bullous diseases (AIBDs).

*Received unstable dose of treatments known to cause or exacerbate BP for at least 4 weeks prior to the baseline visit

*Use of BP treatments other than oral corticosteroids (OCS), topical corticosteroids (TCS), conventional immunosuppressants or dapsone.

*Known contraindication to OCS therapy

*Active or chronic infection at screening

*Positive COVID-19 test result at screening (testing performed if required per local regulations).

*History of malignancy unless deemed cured by adequate treatment with no evidence of recurrence for >=3 years before the first administration of the IMP. Participants with the following cancers can be included at any time, provided they are adequately treated prior to their participation in the study:

- Basal cell or squamous cell skin cancer
- Carcinoma in situ of the cervix
- Carcinoma in situ of the breast
- Incidental histological finding of prostate cancer

*Clinical evidence of other significant serious diseases, have had a recent surgery, or who have any other condition that, in the opinion of the investigator, could confound the results of the study or put the patient at undue risk

*Use of an investigational product within 3 months before the first dose of IMP

*Previously participated in a clinical study with efgartigimod

*Known hypersensitivity to any of the components of the administered treatments

*Positive serum test at screening for an active infection:

- HBV
- HCV
- HIV

*Current or history (ie, within 12 months of screening) of alcohol, drug, or medication abuse

*Pregnant or lactating females and those who intend to become pregnant during the study
18歳 以上 18age old over
上限なし No limit
水疱性類天疱瘡（BP） Bullous pemphigoid(BP)
D010391
あり
ARGX-113 PH20 SCは、2000 mgの用量で投与1日目（ベースライン；投与0週目）及び投与8日目（投与1週目）に皮下投与し（2回に分けて各1000 mgを投与）、その後、投与期間の投与2週目から投与36週目まで、ARGX-113 PH20 SC 1000 mgを週1回投与する。 ARGX-113 PH20 SC will be administered by subcutaneous injection on day 1 (baseline; week 0) and day 8 (week 1) at a dose of 2000 mg (via 2 separate 1000 mg injections), followed by weekly injections of ARGX-113 PH20 SC 1000 mg from week 2 through week 36 of the treatment period.
投与36週目の時点で、エフガルチギモド PH20 SC又はプラセボの投与を受け、8週間以上にわたりOCS 療法を受けることなく完全寛解（CR）の状態にある患者の割合。 Proportion of participants who are in complete remission (CR) while receiving efgartigimod PH20 SC or placebo and have been off oral corticosteroid (OCS) therapy for >=8 weeks at week 36.

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
適応外
エフガルチギモド　アルファ（遺伝子組換え）/ボルヒアルロニダーゼ　アルファ（遺伝子組換え）
VYVGART Hytrulo（アメリカ）、VYVGART（ドイツ）
30600AMX00007000
医薬品
承認内
プレドニゾロン
プレドニゾロン錠
21300AMZ00626000

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

研究終了

Complete

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

あり
あり
製造物責任 Product Liability
なし/None

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

アルジェニクス　ビーブイ
argenx BV
あり

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

北海道大学病院治験審査委員会 Hokkaido University Hospital IRB
北海道北海道札幌市北区北14条西5丁目 Kita 14, Nishi 5, Kita-ku, Sapporo-shi, Hokkaido, Hokkaido
011-706-7061
tiken@med.hokudai.ac.jp
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT05267600
Clinical Trials.gov
National Library of Medicine
2023-508645-40-00
CTIS（Clinical Trials Information System）
European Medicines Agency

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当する
該当しない
該当しない
該当する

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

ARGX-113-2009_Protocol synopsis redacted_jRCT.pdf

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
終了 令和7年6月11日 (当画面) 変更内容
変更 令和7年5月19日 詳細 変更内容
変更 令和6年11月1日 詳細 変更内容
変更 令和6年2月7日 詳細 変更内容
変更 令和6年1月9日 詳細 変更内容
変更 令和5年12月25日 詳細 変更内容
新規登録 令和5年3月26日 詳細
変更履歴一覧