臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和2年10月5日 | ||
| 令和7年7月29日 | ||
| 遅発型ポンペ病を有する成人患者を対象としたATB200静脈内投与とAT2221経口投与の長期安全性及び有効性を評価する第3相非盲検継続投与試験 | ||
| ATB200/AT2221第3相非盲検継続投与試験 | ||
| Wright Jacquelyn | ||
| Amicus Therapeutics, Inc. | ||
| ATB200-03試験を完了した成人遅発型ポンペ病（LOPD）患者を対象としたATB200/AT2221の国際多施設共同非盲検継続投与試験 To assess the long-term safety and efficacy of Intravenous ATB200 co-administered with oral AT2221 in adult subjects with late-onset pomp disease |
||
| 3 | ||
| 糖原病Ⅱ型 | ||
| 募集終了 | ||
| シパグルコシダーゼ アルファ（遺伝子組換え）、ミグルスタット | ||
| ポムビリティ点滴静注用105 mg、オプフォルダカプセル65mg | ||
| 国立大学法人北海道大学病院治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない |
| 登録日 | 令和7年7月29日 |
| jRCT番号 | jRCT2011200003 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 遅発型ポンペ病を有する成人患者を対象としたATB200静脈内投与とAT2221経口投与の長期安全性及び有効性を評価する第3相非盲検継続投与試験 | A Phase 3 Open-label Extension Study to Assess the Long-term Safety and Efficacy of Intravenous ATB200 Co-administered With Oral AT2221 in Adult Subjects with Late onset Pompe Disease | ||
| ATB200/AT2221第3相非盲検継続投与試験 | ATB200/AT2221 Phase 3 Open-label Extension Study | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| Wright Jacquelyn | Wright Jacquelyn | ||
| / | Amicus Therapeutics, Inc. | Amicus Therapeutics, Inc. | |
| Clinical Operations | |||
| 08512 | |||
| / | その他 | 47 Hulfish Street, Princeton, NJ | |
| 1-609-662-2000 | |||
| PompeSiteInfo@amicusrx.com | |||
| 中村 亜矢子 | NAKAMURA Ayako | ||
| シミック株式会社 | CMIC Co., Ltd. | ||
| 臨床開発部 | |||
| 105-0023 | |||
| 東京都港区芝浦一丁目１番１号 浜松町ビルディング | Hamamatsucho Building, 1-1-1, Minato-ku, Shibaura, Tokyo, | ||
| 03-6779-8000 | |||
| ClinicalTrialInformation@cmic.co.jp | |||
| 令和2年7月15日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 国立大学法人北海道大学病院 |
Hokkaido University Hospital |
|
|
|||
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 福岡大学病院 |
Fukuoka University Hospital |
|
|
|||
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 和泉市立総合医療センター |
Izumi City General Hospital |
|
|
|||
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 東京慈恵会医科大学附属病院 |
The Jikei University Hospital |
|
|
|||
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 鹿児島大学病院 |
Kagoshima University Hospital |
|
|
|||
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| ATB200-03試験を完了した成人遅発型ポンペ病（LOPD）患者を対象としたATB200/AT2221の国際多施設共同非盲検継続投与試験 To assess the long-term safety and efficacy of Intravenous ATB200 co-administered with oral AT2221 in adult subjects with late-onset pomp disease |
|||
| 3 | |||
| 2020年10月13日 | |||
| 2020年10月12日 | |||
| 2020年07月22日 | |||
| 2025年09月30日 | |||
| 110 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| アジア/北米/南米/欧州/オセアニア | Asia/North America/South America/Europe/Oceania | ||
| ATB200-03試験を完了している患者 | Subject must have completed Study ATB200-03 | ||
| 1. ポンペ病に対する遺伝子治療を受ける予定がある、又はポンぺ病に関する別の介入試験に参加する予定がある患者 2. 妊娠又は授乳をしている女性患者 3. 本試験中に妊娠を計画している患者（性別を問わない） |
1. Subject plans to receive gene therapy or participate in another interventional study for Pompe disease. 2. Subject, if female, is pregnant or breastfeeding. 3. Subject, whether male or female, is planning to conceive a child during the study. |
||
| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 糖原病Ⅱ型 | Pompe disease | ||
| あり | |||
| ATB200 隔週ごとに、AT2221投与1時間後にATB200を1回体重1kgあたり20mgを4時間以上かけて点滴静脈内投与する。 AT2221 体重50kg以上の被験者： 260 mg (AT2221を4カプセル）をATB200隔週投与の1時間前に投与する。 体重40kg以上50kg未満の被験者：195 mg (AT2221を3カプセル）をATB200隔週投与の1時間前に投与する。 |
ATB200 20 mg/kg IV infusion over a 4-hour duration 1 hour after AT2221 administration every 2 weeks AT2221 Subjects weighing >= 50 kg, 260mg (4 oral capsules of AT2221) 1hour prior to ATB200 infusion every 2 weeks. Subjects weighing >= 40 kg to < 50 kg, 195 mg (3 oral capsules) 1 hour prior to ATB200 infusion every 2 weeks |
||
| 治験薬投与下で発現した有害事象（TEAE） | Proportion of participants with Treatment Emergent Adverse Events (TEAE) | ||
| 6分間歩行距離、座位FVC（予測値に対する%）、徒手筋力テストスコア、身体機能スコア、疲労スコア等のベースライン時からの変化等 | Change from baseline in 6MWD, sitting FVC (% predicted), the manual muscle test score, physical function, fatigue score and et.al | ||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 承認内 | |||
| シパグルコシダーゼ アルファ（遺伝子組換え） | |||
| ポムビリティ点滴静注用105 mg | |||
| 30700AMX00095000 | |||
| 医薬品 | |||
| 承認内 | |||
| ミグルスタット | |||
| オプフォルダカプセル65mg | |||
| 30700AMX00096000 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集終了 |
Not Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| Amicus Therapeutics, Inc. | |
| Amicus Therapeutics, Inc. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 国立大学法人北海道大学病院治験審査委員会 | Hokkaido University Hospital Institutional Review Board | |
| 北海道札幌市北区北14条西5丁目 | Kita 14, Nishi 5, Kita-ku, Sapporo, Hokkaido | |
| 011-706-7600 | ||
| hcrmics@huhp.hokudai.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT04138277 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov | |
| 2019-000954-67 | |
| EU Clinical Trials Register | |
| EU Clinical Trials Register |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| 本試験は、製造販売後承認取得後において、治験から製造販売後臨床試験に移行して継続する。 | |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |
|
|
設定されていません |