臨床研究等提出・公開システム

臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。(JMACCT)

研究の種別		医師主導治験
治験の区分		主たる治験
初回公表日		平成30年9月6日
最終公表日		令和5年4月17日
中止年月日
試験終了日（予定日）
正式試験名		小児期発症のネフローゼ症候群に対するIDEC-C2B8の多施設共同二重盲検プラセボ対照ランダム化並行群間比較試験（JSKDC10）
一般向け試験名		小児期発症のネフローゼ症候群に対するIDEC-C2B8の多施設共同二重盲検プラセボ対照ランダム化並行群間比較試験（JSKDC10）
試験責任医師の氏名		飯島　一誠
試験責任医師の所属組織		神戸大学医学部附属病院
主要目的		小児期発症のネフローゼ症候群の患者（頻回再発型あるいはステロイド依存性と診断された場合）を対象として、IDEC-C2B8　375mg/m2/回（最大投与量500mg/回）を1週間間隔で2回投与した際の有効性を検証し、安全性を評価する。,血中薬物濃度及びHACAを測定し、小児期発症ネフローゼ症候群患者にIDEC-C2B8　375mg/m2/回（最大投与量500mg/回）を2回投与時の血中薬物濃度の推移、HACA産生の有無、末梢血中B細胞数の推移と再発や有害事象との関係について検討する。
試験のフェーズ		3
対象疾患または課題		頻回再発型あるいはステロイド依存性を示す小児期発症特発性ネフローゼ症候群
募集状況		募集終了
医薬品等の一般名称		リツキシマブ（遺伝子組換え）
販売名		リツキサン点滴静注100mg／リツキサン点滴静注500mg
委員会名称		神戸大学医学部附属病院　医薬品及び医療機器の臨床研究審査委員会
認定番号

管理的事項

試験等の種別	医師主導治験
治験の区分	主たる治験
登録日	2023年03月23日
jRCT番号	jRCT1091220380

治験計画届に関する事項

初回受付番号 / First CTN Reference	30-3768
初回届出日 / Date of First CTN	2018年10月29日

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

正式試験名 / Scientific Title（Acronym）		小児期発症のネフローゼ症候群に対するIDEC-C2B8の多施設共同二重盲検プラセボ対照ランダム化並行群間比較試験（JSKDC10） (JSKDC10)	Multicenter double-blind, randomized, placebo-controlled trial of IDEC-C2B8 for the treatment of childhood-onset nephrotic syndrome(JSKDC10) (JSKDC10)
一般向け試験名 / Public Title		小児期発症のネフローゼ症候群に対するIDEC-C2B8の多施設共同二重盲検プラセボ対照ランダム化並行群間比較試験（JSKDC10）	Multicenter double-blind, randomized, placebo-controlled trial of IDEC-C2B8 for the treatment of childhood-onset nephrotic syndrome(JSKDC10)

（２）治験責任医師等に関する事項

科学的な内容の問い合わせ先 / Contact for Scientific Queries	試験責任医師 / Investigator Name	飯島　一誠	Kazumoto Iijima
	所属組織 / Investigator Organization	神戸大学医学部附属病院	Kobe University Hospital
	所属部署 / Department	小児科	Pediatrics
	住所 / Address	〒650-0017 兵庫県神戸市中央区楠町7丁目5番2号	7-5-2 Kusunoki-cho, Chuo-ku, Kobe, Hyogo, 650-0017, Japan
	電話 / TEL	078-382-5111
	FAX	078-382-6099
	E-mail	iijima@med.kobe-u.ac.jp
一般問い合わせ先 / Contact for Public Queries	担当者 / Contact Name	柏木　直子	Naoko Kashiwagi
	所属組織 / Contact Organization	神戸大学医学部附属病院	Kobe University Hospital
	所属部署 / Department	臨床研究推進センター	Clinical & Translational Research Center
	住所 / Address	〒650-0017 兵庫県神戸市中央区楠町7丁目5番2号	7-5-2 Kusunoki-cho, Chuo-ku, Kobe, Hyogo, 650-0017, Japan
	電話 / TEL	078-382-6729
	FAX	078-382-5827
	E-mail	ctrcpj-jskdc10@med.kobe-u.ac.jp
	ホームページ / Study Website
委員会承認日 / Date of Approved		2018年07月18日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

データマネジメント担当機関
データマネジメント担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

モニタリング担当機関
モニタリング担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

監査担当機関
監査担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

統計解析担当機関
統計解析担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

研究・開発計画支援担当機関
研究・開発計画支援担当者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

調整・管理実務担当機関
調整・管理実務担当者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

その他の研究を総括する者	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属 / Affiliation
	役職
	Secondary Sponsor の該当性

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無		あり

施設数 / Number of Study Sites	13
施設の種類 / Type of Medical Institution	専門医療病院・医院	SPECIALTY CARE HOSPITAL or CLINIC
所在国 / Countrie(s) of Study Site(s)	日本	Japan
所在都道府県 / Prefecture(s) of Study Site(s)	栃木県,埼玉県,東京都,神奈川県,滋賀県,大阪府,兵庫県,和歌山県,福岡県,佐賀県	Tochigi,Saitama,Tokyo,Kanagawa,Shiga,Osaka,Hyogo,Wakayama,Fukuoka,Saga

治験責任医師等の連絡先	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation
	所属部署
	所属機関の郵便番号
	所属機関の住所
	電話番号
	電子メールアドレス
研究に関する問合わせ先	担当者氏名
	担当者所属機関
	担当者の所属部署
	担当者所属機関の郵便番号
	担当者所属機関の住所
	電話番号
	FAX番号
	電子メールアドレス
実施医療機関の長の氏名
管理者の許可の有無
IRBの承認日
救急医療に必要な施設又は設備

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

概要 / Brief Summary		小児期発症のネフローゼ症候群の患者（頻回再発型あるいはステロイド依存性と診断された場合）を対象として、プラセボを対照とした二重盲検ランダム化比較試験により、IDEC-C2B8　375mg/m2/回（最大投与量500mg/回）を1週間間隔で2回投与した際の有効性を検証し、安全性を評価する。非盲検期には、主として血中薬物濃度及びHACAを測定し、小児期発症ネフローゼ症候群患者にIDEC-C2B8　375mg/m2/回（最大投与量500mg/回）を2回投与時の血中薬物濃度の推移、HACA産生の有無、末梢血中B細胞数の推移と再発や有害事象との関係について検討する。	To evaluate the efficacy and safety of IDEC-C2B8 in comparison with placebo as measured by "relapse-free period" in patients with childhood-onset nephrotic syndrome. Evaluate IDEC-C2B8 blood levels, Anti-rituximab antibody (human anti-chimeric antibody, HACA), and the association between B cells and relapse / adverse events.
主要目的／副次的目的 / Primary Objective / Secondary Objective(s)		小児期発症のネフローゼ症候群の患者（頻回再発型あるいはステロイド依存性と診断された場合）を対象として、IDEC-C2B8　375mg/m2/回（最大投与量500mg/回）を1週間間隔で2回投与した際の有効性を検証し、安全性を評価する。,血中薬物濃度及びHACAを測定し、小児期発症ネフローゼ症候群患者にIDEC-C2B8　375mg/m2/回（最大投与量500mg/回）を2回投与時の血中薬物濃度の推移、HACA産生の有無、末梢血中B細胞数の推移と再発や有害事象との関係について検討する。血中薬物濃度及びHACAを測定し、小児期発症ネフローゼ症候群患者にIDEC-C2B8　375mg/m2/回（最大投与量500mg/回）を2回投与時の血中薬物濃度の推移、HACA産生の有無、末梢血中B細胞数の推移と再発や有害事象との関係について検討する。	To evaluate the efficacy and safety of IDEC-C2B8 in comparison with placebo as measured by "relapse-free period" in patients with childhood-onset nephrotic syndrome.,Evaluate IDEC-C2B8 blood levels, Anti-rituximab antibody (human anti-chimeric antibody, HACA), and the association between B cells and relapse / adverse events.Evaluate IDEC-C2B8 blood levels, Anti-rituximab antibody (human anti-chimeric antibody, HACA), and the association between B cells and relapse / adverse events.
試験フェーズ / Trial Phase		3	3
プロトコール確定日 / Date of Protocol Finalization		2018年06月29日
倫理審査委員会／治験審査委員会の初回開催日（予定日）		2018年07月18日
初回組入れ日(予定日) / Date of First Enrollment		2018年11月01日
試験開始日（予定日） / Study Start Date		2018年11月01日
フォロー終了日（予定日） / Date of Last Follow-up		2022年03月28日
入力終了日（予定日） / Date of Data Entry Closure		2022年05月30日
データ固定日（予定日） / Data Lock Date		2022年09月01日
解析終了日（予定日） / Completion of Data Analysis		2023年01月26日
試験終了日（予定日） / Study End Date		2022年09月30日
目標症例数 / Planned Number of Subjects		40
試験の性質 / Nature of Investigation		介入研究	Interventional
目的による試験の分類 / Type of Trial		安全性 / 有効性	SAFETY / EFFICACY
試験等のデザイン Study Design	試験デザイン / Description of Trial Design	二重盲検無作為割付試験	Randomized, Placebo-Controlled, Double-Blind Trial
	群数 / Number of Treatment Arms	2
	対照の種類 / Type of Control	プラセボ対照	placebo control
	盲検化の方法 / Trial Blinding Schema	二重盲検	double blind
	介入の目的 / Trial Indication Type	治療	treatment purpose
	ランダム化 / Randomized	あり	Yes
	ランダム化の単位 / Randomization Unit	個人	INDIVIDUAL
	層別化 / Stratified Randomization	あり	Yes
	動的割付け / Dynamic Randomization	なし	No
	ブロック化 / Blocked Randomization	あり	Yes
	割付け隠蔽化の方法 / Method of Allocatiom Cocealment	中央登録	CENTRAL RANDOMIZATION
参加者募集国 / Countrie(s) of Recruitment		日本	Japan
研究対象者の適格基準 Key Inclusion & Exclusion Criteria	選択基準 / Inclusion Criteria	(1)小児期発症の特発性のネフローゼ症候群である患者（初診時の特発性ネフローゼ症候群の診断基準は国際小児腎臓病研究班（ISKDC）の基準を参考にする）。 (2)特発性ネフローゼ症候群の発症時（初発時）年齢が18歳未満である患者。 (3)登録直前の再発で頻回再発型（初回寛解後から6ヶ月以内に2回以上再発、又は任意の12ヶ月以内に4回以上の再発）あるいはステロイド依存性（プレドニゾロン減量中又は中止後2週間以内に再発を2回続けて起こす）と診断されていて、その診断根拠となる再発発生日が確認できる患者。 (4)ネフローゼ症候群の初発以降、免疫抑制薬（シクロスポリン、シクロホスファミド、ミゾリビン等）による治療歴がない患者。但し、他疾患治療目的で外用薬を使用した場合は除く。 (5)登録直前の再発に対する治療でステロイド感受性（プレドニゾロン60mg/m2/日連日投与開始4週間以内に寛解に至る）を認める患者。 (6)末梢血中にCD20陽性細胞を5個/μL以上認める患者。 CD20陽性細胞数を測定できない施設ではCD19陽性細胞でも可 (7)治験薬初回投与予定日に、投与日から投与翌日まで1泊2日の入院が可能で、観察期間を通じ、通院が可能な患者。 (8)20歳以上の患者本人又は20歳未満の患者は代諾者（患者の法的保護者）が、本治験の実施について十分な説明を受け、本治験に参加することの同意が文書で得られた患者（ただし16歳以上20歳未満の患者の場合は、患者本人からも本治験に参加することの同意が文書で得られた患者）。	(1) Diagnosed as idiopathic nephrotic syndrome (INS) according to the ISKDC criteria. (2) First onset of INS is under 18 years of age. (3) Subjects who are diagnosed as frequent recurrence or steroid dependency with recurrence just before registration and who can confirm the date of recurrence as the basis for diagnosis. (4) Subjects who have not been treated with immunosuppressive treatment for INS. (5) Diagnosed as steroid-sensitive relapse. (6) CD20 positive B-cells >/= 5/mcL in the peripheral blood. (7) Subjects can be hospitalized for treatments. (8) Subjects have ability to provide written informed consent form. The written informed consent form of legal representative is also required for subjects less than 20 years of age.
	除外基準 / Exclusion Criteria	(1)ステロイド抵抗性と診断されたことがある患者。 (2)登録までにIgA腎症等の腎炎性ネフローゼ症候群と診断されたことがある、又は二次性ネフローゼ症候群の疑いがある患者。 (3)以下の1）～6）の感染症のいずれかに該当する患者。 1)入院加療が必要となる重篤な感染症（肺炎、腎盂腎炎等）を合併又は登録前6ヶ月以内に既往がある患者 2)日和見感染症（サイトメガロウイルス感染症、全身性真菌感染症、ニューモシスチス感染症、非結核性抗酸菌感染症等）を合併又は登録前6ヶ月以内に既往がある患者 3)活動性結核を合併している患者 4)結核感染の既往がある患者又はその疑いがある患者 5)活動性B型肝炎又は活動性C型肝炎を合併している患者、又はB型肝炎ウイルスキャリアであることが確認されている患者 6)HIV感染症が確認されている患者 (4)狭心症、心不全、心筋梗塞、あるいは高度の不整脈（有害事象共通用語規準v4.0日本語訳JCOG版（CTCAE v4.0-JCOG）【CTCAE v4.03/MedDRA v12.0（日本語表記：MedDRA/Jv20.1）対応‐2017年9月12日】のgrade4に示された所見）に罹患している、又は既往歴がある患者。 (5)登録前4週以内に生ワクチンを接種されている患者。 (6)登録時に降圧薬による治療を行ってもコントロール不良な高血圧を有する患者。小児の性別年齢別血圧基準値表22）（付録4）における99パーセンタイル以上 (7)登録時に腎機能低下（推定糸球体濾過率が60mL/min/1.73m2未満）を有する患者。推定糸球体濾過率23）-25）（付録5）を参照する。 (8)自己免疫疾患（橋本病［慢性甲状腺炎］、クローン病、潰瘍性大腸炎、関節リウマチ、特発性血小板減少性紫斑病、全身性エリテマトーデス、自己免疫性溶血性貧血、強皮症等）や血管性紫斑病に罹患している、又はこれらの既往歴がある患者。 (9)悪性腫瘍を合併している患者（確定診断がなされていない「疑い」も除外とする）、又は悪性腫瘍の既往歴がある患者。 (10)臓器移植を受けたことがある患者（ただし、角膜、毛移植等を除く）。 (11)メチルプレドニゾロン、アセトアミノフェン、d-マレイン酸クロルフェニラミンに対する薬剤アレルギーの既往歴がある患者。 (12)登録時に、以下の臨床検査項目のうち、いずれか1つでも当てはまる患者。なお、1)～5）は、同意取得後かつ登録前14日以内に測定されたもの、6)~7)は同意取得後かつ登録前35日以内に測定されたものとする。 1)白血球：＜3,000/mcL 2)好中球：＜1,500/mcL 3)血小板：＜50,000/mcL 4)AST（GOT）：小児の年齢別肝臓逸脱酵素（GOT）基準値表26）（付録6）の基準値上限の2.5倍以上 5)ALT（GPT）：小児の年齢別肝臓逸脱酵素（GPT）基準値表26）（付録7）の基準値上限の2.5倍以上 6)HBs抗原、HBs抗体、HBc抗体、HCV抗体：いずれかが陽性ただし、HBs抗体のみ陽性患者のうち、HBワクチン接種歴があり、かつ登録時HBV-DNA定量（－：検出感度未満）の患者を除く 7)HIV抗体：陽性 (13)過去にリツキシマブを含むモノクローナル抗体（マウス、ラット、キメラ、ヒトの各型を問わない）を使用した患者。 (14)登録前6ヶ月以内に他の治験薬の投与を受けたことがある、又は治験参加期間中に他の治験に参加する予定がある患者。 (15)妊娠可能な患者にあっては、観察期間に避妊することに同意が得られない患者（スクリーニング時に血清HCG検査又は尿中HCG検査による確認を必須とする）。 (16)妊娠中あるいは妊娠の可能性がある、又は授乳中である女性患者。 (17)治験責任医師又は治験分担医師が本治験の対象として不適格であると判断した患者。	(1) Subjects who have been diagnosed with steroid resistance NS. (2) History of inflammatory nephritis such as IgA nephritis. (3) Subjects falling under any of the following infectious diseases. 1) Subjects who have had a history of severe infection (pneumonia, pyelonephritis, etc.) requiring hospitalization within the past 6 months before registration. 2) Subjects who have had a history of opportunistic infection (cytomegalovirus infection, systemic fungal infection, pneumocystis infection, nontuberculous mycobacterial infection etc.) within 6 months before registration. 3) Subjects with active tuberculosis. 4) Subjects with or having suspected tuberculosis infection. 5) Subjects complicated with active hepatitis B or active hepatitis C, or patients confirmed to be hepatitis B virus carriers. 6) Subjects with confirmed HIV infection. (4) Presence or history of angina pectoris, cardiac failure, myocardial infarction and/or serious arrhythmia grade 4 in "Common Terminology Criteria for Adverse Events (ver. 4.0)". (5) Having received a live vaccine within 4 weeks prior to screening. (6) Known hypertension which is uncontrollable with conventional anti-hypertensive. (7) Deteriorated kidney function, e.g. estimated GFR<60mL/min./1.73m2. (8) Presence or history of auto-immune diseases such as Hashimoto disease (Chronic thyroiditis), Crohn's disease, ulcerative colitis, rheumatoid arthritis, idiopathic thrombocytopenic purpura, systemic lupus erythematosus, autoimmune hemolytic anemia, scleroderma or vascular purpura. (9) Presence or history of cancer. (10) History of organ transplantation. (11) History of allergic reaction to acetaminophen and/or d-chlorpheniramine maleate. (12) Subject falling under any of the following clinical laboratory findings. 1) WBC < 3,000/mcL 2) Neutrophil < 1,500/mcL 3) PLT < 50,000/mcL 4) AST(GOT) > 2.5 x ULN 5) ALT(GPT) > 2.5 x ULN 6) Positive for HBs antigen, HBs antibody, HBc antibody and HCV antibody 7) Positive for HIV antibody (13) History of receiving any kinds of monoclonal antibody therapy. (14) Having received any investigational agent within 6 months prior to enrollment, or participating other clinical studies. (15) Subjects who do not agree with contraception during the study period (Negative HCG result is required at screening for female subjects after the first menstruation.). (16) A female patient who is pregnant, has a possibility of pregnancy, or is breastfeeding. (17) Judged inappropriate for this study by the physicians.
	年齢下限 / Minimum Age	歳ヶ月週日時間下限なし	Age Month Week Day Hour No limit
	年齢上限 / Maximum Age	歳ヶ月週日時間上限なし	Age Month Week Day Hour No limit
	性別 / Sex of Participants	男性・女性	Both
	健常被験者の組入れ / Accepts Healthy Volunteers	なし	No
対象疾患または課題 / Trial Indication(s)		頻回再発型あるいはステロイド依存性を示す小児期発症特発性ネフローゼ症候群	Childhood onset idiopathic nephrotic syndrome showing frequent relapse or steroid dependence
対象疾患コード / Code
対象疾患キーワード / Keyword
対象疾患領域 / Therapeutic Area Under Study		腎臓内科学, 小児科学	Nephrology, Pediatrics
がん領域を対象とするか？ / Does This Study Involve Oncology?		いいえ	No
ゲノム情報収集の有無 / Does This Study Involve Collection of Genetic information?		なし	No
開発の経緯 / Background Information
介入の内容 / Intervention(s)		介入の種類：医薬品介入の名称：IDEC-C2B8 医薬品の剤型／医療機器の一般的名称：注射剤（用時溶解のもの、経中心静脈栄養剤を含む）投与経路／適用部位：静脈内点滴投与量／使用量： 375 mg/m2 (but, maximum 500 mg/body) mg 投与回数／使用回数：週1回 2回継続期間：7日間隔（±2日）で2回投与投与レジメン：375mg/m2/回（最大量500mg/回）を7日間隔で2回投与治療群の詳細：対照の名称：プラセボ医薬品の剤型／医療機器の一般的名称：注射剤（用時溶解のもの、経中心静脈栄養剤を含む）投与経路／適用部位：静脈内点滴投与量／使用量： 375 mg/m2 (but, maximum 500 mg/body) mg 投与回数／使用回数：週1回 2回継続期間：7日間隔（±2日）で2回投与投与レジメン：375mg/m2/回（最大量 500mg/回）を7日間隔で2回投与	Intervention type:DRUG Name of intervention:IDEC-C2B8 Dose form / Japanese Medical Device Nomenclature:INJECTION Route of administration / Site of application:INTRAVENOUS DRIP Dose per administration: 375 mg/m2 (but, maximum 500 mg/body) mg Dosing frequency / Frequency of use:QW 2 times Planned duration of intervention:2 times at an interval of 7 +/- 2 days Intended dose regimen:375 mg/m2 (but, maximum 500 mg/body) of the study drug given 2 times at an interval of 7 +/- 2 days detailes of teratment arms: Comparative intervention name:Placebo Dose form / Japanese Medical Device Nomenclature:INJECTION Route of administration / Site of application:INTRAVENOUS DRIP Dose per administration: 375 mg/m2 (but, maximum 500 mg/body) mg Dosing frequency / Frequency of use:QW 2 times Planned duration of intervention:2 times at an interval of 7 +/- 2 days Intended dose regimen:375 mg/m2 (but, maximum 500 mg/body) of the study drug given 2 times at an interval of 7 +/- 2 days
介入コード / Code
介入キーワード / Keyword
主たる評価項目 Primary Outcome(s)	主要評価項目 / Primary Outcome(s)	1. 有効性評価項目盲検期観察期間中（盲検期Day1～盲検期Day365）の再発を対象とした無再発期間 2. 安全性評価項目有害事象及び副作用の発現	1. Efficacy outcome Relapse-free period 2. Safety endpoint Adverse event, Adverse drug reaction
	評価時期 / Timepoint(s)	1．有効性評価項目登録割付日から再発発生日まで 2. 安全性評価項目登録割付日から観察期間終了まで	1.Efficacy outcome Time of randomization to the time of first relapse after starting the study treatment 2. Safety endpoints Time of randomization to the end of observational period
	主要評価項目測定基準 / Primary Outcome Measure	再発：以下のいずれかを満たし、プレドニゾロン治療を要したもの 1) 試験紙法で早朝尿蛋白3＋以上（尿蛋白定量検査の場合は300 mg/dL以上）を3日連続して示したもの 2) 試験紙法で尿蛋白2＋以上（尿蛋白定量検査の場合は100 mg/dL以上）かつ血清アルブミン3.0 g/dL以下を示したもの再発発生日：試験紙法で早朝尿蛋白3＋以上（尿蛋白定量検査の場合は300 mg/dL以上）を3日連続して示した1日目又は試験紙法で尿蛋白2＋以上（尿蛋白定量検査の場合は100 mg/dL以上）かつ血清アルブミン3.0 g/dL以下を確認した日（登録までの直近3回の再発については、再発診断日も可とする）	Relapse: If a subject shows either the following 2 conditions, and requires treatment with prednisolone, the subject will be judged as relapsed. 1) "protein +3" for three consecutive days by early morning urinary test (strip method) 2) "protein +2" by early morning urinary test (strip method) and serum albumin level ? 3.0 g/dL Day of relapse: The first day of the 3 tested days will be documented as the day of relapse.
副次的な評価項目 Secondary Outcome(s)	副次評価項目 / Secondary Outcome(s)	1. 有効性評価項目 (1) treatment failureまでの期間 (2) ステロイド総投与量 (3) 観察期間中（盲検期Day1～盲検期Day365及び非盲検期Day1～非盲検期Day365）の末梢血中B細胞数の変動 1) 末梢血中B細胞数（個/μL） 2) 末梢血中B細胞数が正常化するまでの期間 2. その他の評価項目 (1) 非盲検期における無再発期間 (2) IDEC-C2B8血中濃度 (3) HACA産生の有無	1. Efficacy outcomes (1) Time to treatment failure (2) Total steroid dose (3) Variation in B cell count during observational period 1) Measurement of B cell count 2) Duration of B-cell depletion 2. Other outcomes (1) Relapse-free period in open-label phase (2) Serum IDEC-C2B8 level (3) Anti-rituximab antibody (human anti-chimeric antibody, HACA) in subject serum
	評価時期 / Timepoint(s)	・treatment failure(TF)までの期間:登録割付日からTFまで・ステロイド総投与量:治験薬投与前の最も近い再発確認日から盲検期観察期間中まで・観察期間中の末梢血中B細胞数の変動:盲検期Day1から観察期間終了まで・非盲検期における無再発期間:非盲検期投与基準確認日から再発発生日まで・IDEC-C2B8血中濃度/HACA産生の有無:非盲検期Day1から観察期間終了まで	1.Efficacy outcomes (1) Time to treatment failure Time of randomization to the time of development of treatment failure (2) Total Steroid dose Time of randomization to the end of double-blind phase observational period (3) Duration of B-cell depletion Day1 in double-blind period to the end of observational period 2. Other outcomes (1) Relapse-free period in open-label phase Time of enrollment to the time of first relapse during open-label phase (2) Serum IDEC-C2B8 level Day1 in open-label period to the end of observational period (3) Anti-rituximab antibody (human anti-chimeric antibody, HACA) in subject serum Day1 in open-label period to the end of observational period
	副次評価項目測定基準 / Secondary Outcome Measure	以下のいずれかに該当するものをtreatment failureと定義する。 treatment failure(1)：治験薬の第1回投与日（盲検期Day1）からWeek25の前日（盲検期Day168）までに再発した場合 treatment failure(2)：Week25（盲検期Day169）からWeek53（盲検期Day365）に2回再発した場合 treatment failure(3)：盲検期観察期間（盲検期Day1から盲検期Day365）に、ステロイド抵抗性と診断された場合	Determination of treatment failure treatment failure(1):Relapse from Day 1 to Day 168 treatment failure(2):Two times relapse from Day 169 to Day 365 treatment failure(3):Diagnosed as steroid resistance from Day 1 to Day 365

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

介入の種類 / Intervention Type			医薬品	DRUG
一般名称等	医薬品	一般名称	リツキシマブ（遺伝子組換え）
		販売名	リツキサン点滴静注100mg／リツキサン点滴静注500mg
		承認番号	23000AMX00185/23000AMX00186

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

監査の実施予定の有無	あり

（２）試験等の進捗状況

試験等の進捗状況	募集状況 / Recruitment	募集終了	COMPLETED
	試験の進捗 / Trial Status	実施中	ACTIVE
	中止・休止の理由 / Reason for Study Stop
	主たる評価項目に係る研究成果 / Summary Results (Primary Outcome Results)

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

研究対象者への補償の有無		あり
補償の内容	保険への加入の有無	あり
	保険の補償内容	補償金
	保険以外の補償の内容	医療の提供

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

主要依頼者	神戸大学医学部附属病院
Primary Sponsor	Kobe University Hospital

共同依頼者	国立成育医療研究センター
Secondary Sponsor	National Center for Child Medical Health and Development
契約締結の有無
契約締結日
物品提供の有無
物品提供の内容
役務提供の有無
役務提供の内容

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

資金提供組織 / Sources of Funding	全薬工業株式会社	ZENYAKU KOGYO Co., Ltd
組織区分 / Type of Funding Organization	営利法人	FOR-PROFIT CORPORATION
所在国 / Country of Funding Source	日本	Japan

６　IRBの名称等

委員会名称 / Name of Ethics Committee	神戸大学医学部附属病院　医薬品及び医療機器の臨床研究審査委員会	Kobe University Hospital IRB
住所 / Address	〒650-0017 兵庫県神戸市中央区楠町7丁目5番2号	7-5-2 Kusunoki-cho, Chuo-ku, Kobe, Hyogo, 650-0017, Japan
電話 / TEL	078-382-6669
FAX	078-382-6690
E-mail	chiken@med.kobe-u.ac.jp
ホームページ / Ethics Committee Website	http://www.hosp.kobe-u.ac.jp/ctrc/
識別番号 / Committee Approval Number
倫理審査委員会／治験審査委員会による承認 / Approved by Ethics Committee	承認	Yes
未承認の理由 / Reason for Unapproval

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

他の登録機関から発行されたIDの有無	あり	Yes
UTN / Universal Trial Number

試験ID / Secondary Study ID	JMA-IIA00380
発行機関名 / Issuer Name

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

備考	国際共同研究
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる試験等
	遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律（平成15年法律第97号）の対象となる薬物を用いる試験等
	生物由来製品に指定が見込まれる薬物を用いる試験等

（４）IPDシェアリング

個別被験者データの有無 / Results IPD Plan		有	Yes
個別被験者データの説明 / Results IPD Description		個人の匿名化された患者データ（データディクショナリを含む）は利用できますか？：はい。ただし、それらは日本語で作成されております。特にどのデータが共有されますか？：解析データのサマリー。個人データは希少疾患であり、個人が特定される可能性から必要に応じて対応します。関連する追加資料も利用可能になりますか？：はい。研究プロトコルおよび統計解析計画など利用可能です。ただし、研究プロトコルは日本語と英語の両方で作成していますが、統計解析計画は日本語で作成しています。データはいつ、どのくらいの期間利用可能になりますか？：結果の公開および薬事承認後3か月から5年までで終了します。データはどのような方法で共有されますか：臨床試験事務局（iijima@med.kobe-u.ac.jp）にご連絡ください。データ要求者がデータアクセス契約に署名する必要があります。	Will individual deidentified participant data (including data dictionaries) be available?: Yes. But mostly written in Japanese. Which data in particular will be shared?: Summary statistics. Because of the disease rarity, individual data will be disclosed carefully. Will additional, related documents be available: Yes. Study Protocol and Statistical Analysis Plan. Study Protocol is written in both Japanese and English, but Statistical Analysis Plan is written in Japanese. When will the data become available and for how long?: Beginning 3 months and ending 5 years following article publication and obtaining approval by PMDA. By what access criteria will the data be shared: Proposals should be directed to the clinical trial secretariat (iijima@med.kobe-u.ac.jp). To gain access, data requestors will need to sign a data access agreement.

（５）全体を通しての補足事項等

その他 / Other Information

添付書類

2-1 その他の添付資料１		変更履歴.csv
2-2 その他の添付資料２		ChangeTracking.csv

変更履歴

種別	公表日
変更	令和5年4月17日	(当画面)	変更内容
変更	令和4年9月8日	詳細	変更内容
新規登録	平成30年9月6日	詳細

変更履歴一覧トップ画面

管理的事項

治験計画届に関する事項

１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

（２）治験責任医師等に関する事項

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

３ 試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５ 依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

６ IRBの名称等

７ その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPDシェアリング

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類

変更履歴

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

６　IRBの名称等

７　その他の事項