臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。(JMACCT)
| 保留 | ||
| 平成29年2月17日 | ||
| 令和4年8月1日 | ||
| 令和3年3月5日 | ||
| 悪性軟部腫瘍に対する地固め療法としてのWT1ペプチドワクチン（DSP-7888）免疫療法第II相臨床試験 | ||
| 悪性軟部腫瘍に対する地固め療法としてのWT1ペプチドワクチン（DSP-7888）免疫療法第II相臨床試験 | ||
| 細井 創 | ||
| 京都府立医科大学 | ||
| WT1ペプチド投与群と対照群の無イベント生存の比較,WT1ペプチド投与群と対照群の全生存の比較 HLA-A座、WT1発現、疾患による無イベント生存の比較 WT1抗原特異的免疫反応（テトラマー解析・WT1特異的IgG・遅延型過敏反応）と予後（無イベント生存期間及び全生存期間）との関連 |
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| 2 | ||
| 悪性軟部腫瘍 | ||
| 募集終了 | ||
| 京都府立医科大学治験審査委員会 | ||
総括報告書の概要
総括報告書の概要
管理的事項
管理的事項
| 2017年02月17日 | ||
１ 試験等の名称等
１ 試験等の名称等
２ 結果の要約
２ 結果の要約
| 2021年03月05日 | ||
| 24 | ||
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| / | 本治験において、有害事象が発現した被験者の割合はWT1 投与群で100.0%（12 例中12 例）、WT1 非投与群で45.5%（11 例中5 例）であった。全ての有害事象の重症度はGrade 3 以下、中等度、又は軽度であった。死亡はWT1 非投与群で1 例報告された。死因は原疾患の悪化であった。重篤な有害事象はWT1投与群において1 例（過敏症）報告された。重症度はGrade 2 であり、転帰は回復であった。 | |
| / | 主たる解析対象集団FAS（WT1 投与群：11 例、WT1 非投与群：11 例、計22 例）において、主要評価項目［無イベント生存期間（EFS）］におけるWT1 非投与群に対するWT1 投与群のハザード比は0.29（80%信頼区間：0.12, 0.73）であり、片側有意水準0.1 のlogrank 検定で統計学的有意差が認められた（片側p=0.035）。 | |
| / | 主要評価項目である無イベント生存期間において、WT1 ペプチドワクチン免疫療法の有効性が認められた。安全性に関して、WT1 投与群の全例に副作用が認められた。副作用のほとんどが予測可能な局所反応であった。WT1 抗原特異的免疫反応と予後との関連については、症例数が少なく、一定の相関を認めなかった。以上の結果、腫瘍の活動性が見られない悪性軟部腫瘍症例に対する地固め療法として、WT1 ペプチドワクチン療法の有効性と安全性が確認された。 | |
| 地固め療法としてのWT1ペプチドワクチン療法の有効性と安全性について評価するため、悪性軟部腫瘍治療例のうち、同意取得時に腫瘍の活動性が見られず前治療完遂後120 日以内の患者を対象に、WT1 投与群では、WT1 ペプチドワクチンを初回投与開始から投与5 回目までは1週間（7 日）ごと、6～15 回目までは2 週間（14 日）ごと、それ以降は4 週間（28 日）ごとに投与した。投与開始後12 ヵ月以降は治験責任医師又は治験分担医師が被験者に臨床上の利益がなくなると判断するまで投与し、非投与群ではベストサポーティブケアの実施とした。 | ||
| 未公表 | No | |
| 初回出版日 / Date of First Publication | ||
| 結果の開示先 / Results links | ||
| 結果の開示先 / Results links |
設定されていません |
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３ IPDシェアリング
３ IPDシェアリング
| / | 未定 | Undecided |
|---|---|---|
| / |
管理的事項
管理的事項
| 試験等の種別 | 保留 |
|---|---|
| 登録日 | 2017年02月17日 |
| jRCT番号 | jRCT1091220276 |
治験計画届に関する事項
治験計画届に関する事項
| 29-0924 | |
| 2017年05月29日 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 悪性軟部腫瘍に対する地固め療法としてのWT1ペプチドワクチン（DSP-7888）免疫療法第II相臨床試験 | A phase II randomized controlled trial of WT1 peptide vaccine (DSP-7888) therapy in patients with childhood, adolescent and young adult soft tissue sarcoma. | ||
| 悪性軟部腫瘍に対する地固め療法としてのWT1ペプチドワクチン（DSP-7888）免疫療法第II相臨床試験 | A phase II randomized controlled trial of WT1 peptide vaccine (DSP-7888) therapy in patients with childhood, adolescent and young adult soft tissue sarcoma. | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| / | 細井 創 | Hajime Hosoi | / | 京都府立医科大学 | Kyoto Prefectural University of Medicine |
|---|---|---|---|
| / | 大学院医学研究科小児科学 | Department of Pediatrics, Graduate School of Medical Science | |
| / | 京都市上京区河原町通広小路上る梶井町４６５ | 465 Kajii-cho, Kawaramachi-Hirokoji, Kamigyo-ku, Kyoto | |
| 075-251-5571 | |||
| 075-252-1399 | |||
| hhosoi@koto.kpu-m.ac.jp | |||
| 宮地 充 | Mitsuru Miyachi | ||
| 京都府立医科大学 | Kyoto Prefectural University of Medicine | ||
| 大学院医学研究科小児科学 | Department of Pediatrics, Graduate School of Medical Science | ||
| 京都市上京区河原町通広小路上る梶井町４６５ | 465 Kajii-cho, Kawaramachi-Hirokoji, Kamigyo-ku, Kyoto | ||
| 075-251-5571 | |||
| 075-252-1399 | |||
| mmiyachi@koto.kpu-m.ac.jp | |||
| Date of Approved | 2017年01月05日 | ||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 7 | |||
| 専門医療病院・医院 | SPECIALTY CARE HOSPITAL or CLINIC | ||
| 日本 | Japan | ||
| 北海道,宮城県,東京都,愛知県,京都府,広島県,福岡県 | Hokkaido,Miyagi,Tokyo,Aichi,Kyoto,Hiroshima,Fukuoka | ||
| / |
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|---|---|---|---|
| / | |||
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 高リスク群悪性軟部腫瘍症例を対象として、地固め療法としてのWT1ペプチドワクチン療法の有効性と安全性について評価する。 | To evaluate the safety and efficacy of WT1 peptide immunotherapy as consolidation therapy in patients with high risk childhood, adolescent and young adult soft tissue sarcoma. | ||
| WT1ペプチド投与群と対照群の無イベント生存の比較,WT1ペプチド投与群と対照群の全生存の比較 HLA-A座、WT1発現、疾患による無イベント生存の比較 WT1抗原特異的免疫反応（テトラマー解析・WT1特異的IgG・遅延型過敏反応）と予後（無イベント生存期間及び全生存期間）との関連WT1ペプチド投与群と対照群の全生存の比較 HLA-A座、WT1発現、疾患による無イベント生存の比較 WT1抗原特異的免疫反応（テトラマー解析・WT1特異的IgG・遅延型過敏反応）と予後（無イベント生存期間及び全生存期間）との関連 | To compare event free survival between WT1 peptide vaccine group and control group,To compare overall survival between WT1 peptide vaccine group and control group To determine event free survival by HLA-A locus, WT1 expression and disease characteristics To determine survival by WT1 antigen specific immune reaction (WT1 tetramer analysis, WT1 specific IgG, delayed type hypersensitivity)To compare overall survival between WT1 peptide vaccine group and control group To determine event free survival by HLA-A locus, WT1 expression and disease characteristics To determine survival by WT1 antigen specific immune reaction (WT1 tetramer analysis, WT1 specific IgG, delayed type hypersensitivity) | ||
| 2 | 2 | ||
| 2016年12月19日 | |||
| 2017年01月05日 | |||
| 2017年07月31日 | |||
| 2017年06月15日 | |||
| 2020年03月31日 | |||
| 2021年03月05日 | |||
| 54 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 安全性 / 有効性 / 探索的 | SAFETY / EFFICACY / EXPLORATORY | ||
| 非盲検、多施設共同2群比較臨床試験 | Multi-institutional, non-blinded, randomized controlled clinical trials | ||
| 2 | |||
| 無治療対照/標準治療対照 | no treatment control standard of care control | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | Yes | ||
| 個人 | INDIVIDUAL | ||
| あり | Yes | ||
| あり | Yes | ||
| なし | No | ||
| 非該当 | NOT APPLICABLE | ||
| / | 日本 | Japan | |
| (1) JRS-II高リスク群横紋筋肉腫 ① 診断時、遠隔転移例 ② 診断時、胞巣型、かつ、予後不良部位（予後良好部位（頭頸部、眼窩、肝・胆道、膀胱・前立腺を除く泌尿生殖器）以外の原発部位）に生じ、化学療法、放射線治療開始前に肉眼的残存を有する例（Stage 2, 3、Group III） 非横紋筋肉腫軟部肉腫の内、 ③ 診断時、肉眼的に切除された腫瘍径5cm以上の高悪性度肉腫限局例 ④ 診断時、切除不能限局例 ⑤ 診断時、領域リンパ節・遠隔転移を有する症例（低悪性度で全ての病変が切除された症例を除く） であって、同意取得時に腫瘍の活動性がみられない（横紋筋肉腫では、完全寛解、または、PET-CTで腫瘍にFDG集積を認めないなど、活動性がないと判断されること。非横紋筋肉腫軟部肉腫では完全寛解であること）。 (2) 同意取得時に前治療における最終治療終了日より120日を経過していない。 (3) 同意取得日のPSが0～2の患者 PS：performance statusをECOG performance status scoreを用いる。 なお、同意取得時に15歳以下の被験者の場合には、Lansky performance status scoreで50点以上とする。（付録にECOGとの対照表を付す。） (4) 同意取得時に主要臓器の機能が温存されているもの。好中球は500/mm3以上、ヘモグロビンは7.0g/dL以上、血小板は30000/ mm3以上を維持していること。 (5) 同意取得日の年齢が30歳未満の患者 (6) 患者もしくは代諾者（16歳以上20歳未満の場合はその両者）による本治験への参加について文書による同意が得られている患者 なお、本研究において、代諾者の資格は次のように定義する。 任意後見人、親権者、後見人や保佐人が定まっているときはその人 配偶者、成人の子、父母、成人の兄弟姉妹若しくは孫、祖父母、同居の親族又はそれらの近親者に準ずると考えられる人 また、本研究において代諾者の承認を許可する場合は、次のように規定する。 患者に、有効なインフォームド・コンセントを与えることができないと客観的に判断される場合。 | 1) High risk rhabdomyosarcoma defined by JRS-II risk group classification. 1. Rhabdomyosarcoma with distant metastasis at diagnosis. 2. Alveolar rhabdomyosarcoma of unfaborable site origin with macroscopic residual disease at diagnosis. Patients with rhabdomyosarcomamust be in complete remission or must have no FDG avid lesion at enrollment. Non-rhabdomyosarcoma with features described below. 3. grossly resected high grade tumor with diameter of 5cm or larger. 4. localized tumor which is unresected at diagnosis. 5. regional lymph node metastasis and/or distant metastasis at diagnosis except low grade tumor where all lesions are resected. Patients with non-rhabdomyosarcoma soft tissue sarcoma must be in complete remission at enrollment. 2) Enrollment within 120 days after last chemotherapy, surgery or irradiation. 3) ECOG 0-2 (>=16 years old) or Lansky 50-100% (< 16 years old) 4) Patients must have sufficient organ function. 5) Age younger than 30 years old. 6) All patients and/or their parents or legal guardians must sign a written informed consent. | ||
| (1) 活動性の重複がん（同時性重複がんおよび無病期間が同意取得日から5年（260週）以内の異時性重複がん）を有する (2) 化学療法中である (3) 重篤な合併症（うっ血性心不全、肝不全など）を有する (4) コントロール不良な感染症を有する患者 (5) 重篤な精神疾患を有する患者 (6) 治験期間中に妊娠を希望する女性、妊娠中の女性患者 (7) 本治験参加中の避妊に同意しない患者 (8) 本治験に組み入れ後、本治験期間中に他の介入を伴う試験に参加予定の患者 (9) その他の理由により、治験責任医師又は治験分担医師が本治験への参加を不適当と判断した患者 | 1) patients with synchronous or metachronous concomitant malignancies 2) patients receiving chemotherapy 3) patients with uncontrollable complications 4) patients with uncontrollable infection 5) patients with severe psychotic disorder 6) Female patients who are pregnant or patients considering pregnancy 7) patients who have not agreed to use an effective contraceptive method. 8) patients who plan to participate in other clinical trials with intervention during this clinical trial. 9) Patients with any other inappropriate condition judged by physician | ||
| 歳 ヶ月 週 日 時間 下限なし | Age Month Week Day Hour No limit | ||
| 30歳 ヶ月 週 日 時間 未満 | 30Age Month Week Day Hour not | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| なし | No | ||
| / | 悪性軟部腫瘍 | soft tissue sarcoma | |
| / | |||
| 悪性腫瘍 | oncology | ||
| はい | Yes | ||
| なし | No | ||
| 小児、思春期、若年成人に生じる高リスク群悪性軟部腫瘍は予後不良である。これらの腫瘍は寛解導入にもかかわらず、再発することが多い。したがって、寛解導入後の維持療法が必要と考えられる。これらの悪性軟部腫瘍はWT1の発現を有することが報告されており、本治験ではWT1ペプチドワクチンを維持療法として行う。 | The prognosis of high risk soft tissue sarcoma in children, adolescents and young adults remains poor. These tumors tend to relapse even after complete remission. Therefore, maintainance therapy is required after complete remisson. Because WT1 protein is reported to be expressed in these soft tissue sarcoma, WT1 peptide vaccine is used in this clinical trial. | ||
| / | 介入の種類：医薬品 介入の名称：WT1ペプチドワクチン（DSP-7888） 医薬品の剤型／医療機器の一般的名称：注射剤（用時溶解のもの、経中心静脈栄養剤を含む） 投与経路／適用部位：皮内 投与量／使用量：3.5 mg 投与回数／使用回数：その他（具体的に記述） 1-5回目7日毎、6-15回目14日毎、16回目以降、28日毎 継続期間：臨床上の利益がなくなると判断するまで投与する。 投与レジメン：WT1ペプチドワクチン単剤投与 治療群の詳細： 対照の名称： 医薬品の剤型／医療機器の一般的名称： 投与経路／適用部位： 投与量／使用量： 投与回数／使用回数： 継続期間： 投与レジメン： |
Intervention type:DRUG Name of intervention:WT1 peptide vaccine (DSP-7888) Dose form / Japanese Medical Device Nomenclature:INJECTION Route of administration / Site of application:INTRADERMAL Dose per administration:3.5 mg Dosing frequency / Frequency of use:OTHER, SPECIFY every 7 days (until 5th dose), every 14 days (6th dose-15th dose), every 28 days (16th dose-) Planned duration of intervention:The intervention will continue until principal investigator judges that clinical benefit is no longer obtained. Intended dose regimen:WT1 peptide vaccine monotherapy detailes of teratment arms: Comparative intervention name: Dose form / Japanese Medical Device Nomenclature: Route of administration / Site of application: Dose per administration: Dosing frequency / Frequency of use: Planned duration of intervention: Intended dose regimen: |
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| / | |||
| 無イベント生存期間 | Event free survival | ||
| 最終例フォロー終了日 | Date of last follow-up | ||
| 無イベント生存期間 | Event free survival | ||
| 1. 全生存期間 2. 部分集団における無イベント生存期間（HLA A*24:02、A*02:01、A*02:06が合致した/合致しない集団、診断時切除腫瘍検体の免疫染色において腫瘍組織上にWT1蛋白が発現した/しなかった集団、横紋筋肉腫/非横紋筋肉腫の集団） 3. WT1抗原特異的免疫反応（テトラマー解析・WT1特異的IgG・遅延型過敏反応）と予後（無イベント生存期間及び全生存期間）との関連 4. 登録時から中止・終了時までの有害事象の発生頻度 | 1. Overall survival 2. Event free survival by HLA-A locus, WT1 expression and disease characteristics 3. Survival by WT1 antigen specific immune reaction (WT1 tetramer analysis, WT1 specific IgG, delayed type hypersensitivity) 4. Frequency of adverse events | ||
| 最終例フォロー終了日 | Date of last follow-up | ||
| 1. 全生存期間 2. 部分集団における無イベント生存期間（HLA A*24:02、A*02:01、A*02:06が合致した/合致しない集団、診断時切除腫瘍検体の免疫染色において腫瘍組織上にWT1蛋白が発現した/しなかった集団、横紋筋肉腫/非横紋筋肉腫の集団） 3. WT1抗原特異的免疫反応（テトラマー解析・WT1特異的IgG・遅延型過敏反応）と予後（無イベント生存期間及び全生存期間）との関連 ＜安全性評価項目＞ 登録時から中止・終了時までの有害事象の発生頻度 | 1. Overall survival 2. Event free survival by HLA-A locus, WT1 expression and disease characteristics 3. Survival by WT1 antigen specific immune reaction (WT1 tetramer analysis, WT1 specific IgG, delayed type hypersensitivity) 4. Frequency of adverse events | ||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | DRUG | |||||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| 募集終了 | COMPLETED | ||
| 試験終了 | COMPLETED | ||
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| 治験事務局 | ||
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| 公益社団法人 日本医師会 | Japan Medical Association | |
| 公益法人 | PUBLIC-INTEREST CORPORATION | |
| 日本 | Japan |
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 京都府立医科大学治験審査委員会 | Institutional review board of Kyoto Prefectural University of Medicine | |
| 京都市上京区河原町通広小路上る梶井町４６５ | 465 Kajii-cho, Kawaramachi-Hirokoji, Kamigyo-ku, Kyoto | |
| 承認 | Yes | |
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| JMA-IIA00276 | ||
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類
添付書類
| 変更履歴.csv | ||
| ChangeTracking.csv | ||
添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）
添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）
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設定されていません |
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設定されていません |
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設定されていません |
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