臨床研究等提出・公開システム

総括報告書の概要

管理的事項

１　臨床研究の実施体制に関する事項及び臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項

２　臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

３　臨床研究の実施状況の確認に関する事項

４　臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該臨床研究に対する関与に関する事項等

６　審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等

７　その他の事項

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

変更履歴

総括報告書の概要

管理的事項

１ 臨床研究の実施体制に関する事項及び臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項

２ 臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

３ 臨床研究の実施状況の確認に関する事項

４ 臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５ 臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該臨床研究に対する関与に関する事項等

６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等

７ その他の事項

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

変更履歴

１　臨床研究の実施体制に関する事項及び臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項

２　臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

３　臨床研究の実施状況の確認に関する事項

４　臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該臨床研究に対する関与に関する事項等

６　審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等

７　その他の事項

管理的事項

１　臨床研究の名称等

２　臨床研究結果の要約

３　IPDシェアリング

（１）研究の名称

（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等

（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項

（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等

（１）臨床研究の目的及び内容

（２）臨床研究に用いる医薬品等の概要

（１）監査の実施予定

（２）臨床研究の進捗状況

（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等

（２）臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供

（１）臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（５）全体を通しての補足事項等

管理的事項

１ 臨床研究の名称等

２ 臨床研究結果の要約

３ IPDシェアリング

（１）研究の名称

（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等

（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項

（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等

（１）臨床研究の目的及び内容

（２）臨床研究に用いる医薬品等の概要

（１）監査の実施予定

（２）臨床研究の進捗状況

（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等

（２）臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供

（１）臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（５）全体を通しての補足事項等

１　臨床研究の名称等

２　臨床研究結果の要約

３　IPDシェアリング

臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。(JMACCT)

研究の種別		保留
初回公表日		平成26年3月26日
最終公表日		令和元年10月10日
中止年月日
試験終了日（予定日）		平成31年3月31日
正式試験名		膠原病に伴う難治性間質性肺疾患に対するミコフェノール酸の治療研究
一般向け試験名		膠原病に伴う難治性間質性肺疾患に対するミコフェノール酸の治療研究
試験責任医師の氏名		高田俊範
試験責任医師の所属組織		新潟大学医歯学総合病院
主要目的		日本人の膠原病に伴う間質性肺炎に対する、ミコフェノール酸の安全性と有効性を調査する
試験のフェーズ		非該当
対象疾患または課題		膠原病に伴う難治性間質性肺疾患
募集状況		募集終了
医薬品等の一般名称
販売名
委員会名称		新潟大学医学部倫理委員会
認定番号

登録日/ Study end date		2014年03月26日

試験終了日（予定日） / Study end date	2019年03月31日
実施症例数 / Performed Number of Subjects
ベースラインの特性 / Baseline Characteristics	男性６名、女性１１名、計１７名、平均年齢５７歳。多発性筋炎または（ADM含む）皮膚筋炎１０例。強皮症６例。皮膚筋炎と強皮症の合併１例。	Six males, 11 females, 17 in total, the average age was 57. Ten cases of polymyositis or dermatomyositis (including ADM). Six cases of systemic sclerosis. One patient has dermatomyositis complicated with systemic sclerosis.
参加者の流れ / Participant Flow
安全性の結論 / Safety Conclusions	本研究はシングルアーム・オープンラベル研究であったこと、基礎疾患がPM/DMと強皮症からなっていたこと、及び全体で登録したのが17例にとどまっていたことから、安全性に関する結論は出せなかった。	Because this study was a single-arm open-label, the underlying diseases consisted of PM/DM and SSc, and only 17 cases were registered in total, we could not make a conclusion about safety.
有効性の結論 / Efficacy Conclusions	本研究はシングルアーム・オープンラベル研究であったこと、基礎疾患がPM/DMと強皮症からなっていたこと、及び全体で登録したのが17例にとどまっていたことから、有効性に関する結論は出せなかった。	Because this study was a single-arm open-label, the underlying diseases consisted of PM/DM and SSc, and only 17 cases were registered in total, we could not make a conclusion about efficacy.
考察と全般的結論 / Discussion and Overall Conclusions	本研究は様々なlimitationのある研究であった。しかし、従前の治療にMMFを追加したことで肺病変が増悪から改善に転じた症例が一例みられた。このことから、症例を選べばMMFは膠原病に伴う肺疾患に対して有力な治療選択肢の一つであるといえる。	This study had various limitations. We found, however, one case in which interstitial lung disease improved after the addition of MMF to the previous treatment. The results suggest that MMF might be one of the most effective treatment options for interstitial lung diseases associated with collagen vascular diseases.
治験の全般的デザイン及び計画 - 記述 / Overall Study Design - Description	シングルアーム・オープンラベル研究１）臨床研究薬剤と投与量等の方法３ヶ月以内の経過で増悪しているPM-DM（あるいはADM）に伴う間質性肺炎では、パルス療法を含むステロイド大量療法（1mg/kg）、シクロスポリン（トラフ100ng/ml）、およびセルセプト30mg/kg/day内服を開始する。すでにパルス療法を含むステロイド大量療法が行われている場合は、シクロスポリン（トラフ100ng/ml）、セルセプト30mg/kg/day内服を追加する。原則として、最長６ヶ月で内服終了とする。２）臨床研究変更基準　「特発性間質性肺炎診断と治療の手引き」にある治療効果判定基準に準じて、治療開始後３ヶ月後に評価する。自覚症状（咳、痰、息切れ）、血液ガス所見、呼吸機能検査（％肺活量）、胸部画像所見（レントゲン写真、CT写真）を再評価し、二項目以上で明らかに増悪（％肺活量では10％以上の低下、あるいは200ml以上の肺活量低下、血液ガス分析ではAaDO2で10torr以上の低下）が認められる場合，治療中止を検討する。（２）SScにともなう間質性肺炎１）臨床研究薬剤と投与量等の方法６ヶ月以内の経過で増悪しているSScにともなう間質性肺炎では、セルセプト1000mg連日内服を開始する。原則として、最長６ヶ月で内服終了とする。２）臨床研究変更基準　上記（１）２）と同じ基準で判定する。	Single-arm open-label research 1) Clinical research drugs and dosage methods For interstitial pneumonia associated with PM-DM (or ADM) that has worsened for three months, we give high-dose steroid therapy (1 mg/kg), cyclosporine (trough 100 ng/ml), and mycophenolate mofetil 30 mg/kg/day. If high-dose steroid therapy, including pulse therapy, has already been administered, we add cyclosporine (trough 100 ng/ml) and mycophenolate mofetil 30 mg/kg/day. As a general rule, oral administration will be completed in a maximum of 6 months. 2) Clinical research change criteria Evaluation is performed three months after the start of treatment according to the criteria for the assessment of treatment effects in "Guidelines for Diagnosis and Treatment of Idiopathic Interstitial Pneumonia." We evaluate subjective symptoms (cough, sputum, shortness of breath), blood gas analyses, respiratory function tests (% of the predicted value of vital capacity), and chest image findings (X-ray, CT). If there is apparent worsening in two or more values (more than 9% decrease in % of the predicted value of vital capacity, or 200 ml or more decrease in vital capacity, and more than nine Torr decrease in AaDO2 by blood gas analysis), we consider discontinuing treatment. (2) Interstitial pneumonia associated with SSc 1) Clinical research drugs and dosage methods For interstitial pneumonia associated with SSc that has worsened within six months, start taking mycophenolate mofetil 1000 mg daily. As a general rule, oral administration will be completed in a maximum of 6 months. 2) Clinical research change criteria We judge the effects based on the same standards as (1) 2) above.
投稿日 / Posted Date
試験結果の公開状況 / Are The Results Published?	公表されている	Yes
初回出版日 / Date of First Publication
結果の開示先 / Results links	https://link.springer.com/article/10.1007%2Fs10067-016-3443-2 https://onlinelibrary.wiley.com/doi/full/10.1002/rcr2.235
結果の開示先 / Results links	設定されていません

IPDデータを共有する計画 / Plan to share IPD
計画の説明 / Plan description

研究の種別	保留
登録日	2014年03月26日
jRCT番号	jRCT1091220173

正式試験名 / Scientific Title（Acronym）		膠原病に伴う難治性間質性肺疾患に対するミコフェノール酸の治療研究 (MMF for CVD-ILD)	Effect of MMF on interstitial lung disease associated with collagen vascular diseases (MMF for CVD-ILD)
一般向け試験名 / Public Title		膠原病に伴う難治性間質性肺疾患に対するミコフェノール酸の治療研究	Effect of MMF on interstitial lung disease associated with collagen vascular diseases

研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）の連絡先 Contact for Scientific Queries	試験責任医師 / Investigator Name	高田俊範	Toshinori Takada
	所属組織 / Investigator Organization	新潟大学医歯学総合病院	Niigata University Medical and Dental Hospital
	所属部署 / Department	呼吸器、感染症科	Division of Respiratory and Infectious Diseases
	住所 / Address	新潟市中央区旭町通1-754	1-754, Asahimachi-dori, Chuo-ku, Niigata
	電話 / TEL	025-227-0378
	FAX	025-368-9308
	E-mail	ttakada@med.niigata-u.ac.jp
一般問い合わせ先 / Contact for Public Queries	担当者 / Contact Name	高田俊範	Toshinori Takada
	所属組織 / Contact Organization	新潟大学医歯学総合病院	Niigata University Medical and Dental Hospital
	所属部署 / Department	呼吸器、感染症科	Division of Respiratory and Infectious Diseases
	住所 / Address	新潟市中央区旭町通1-754	1-754, Asahimachi-dori, Chuo-ku, Niigata
	電話 / TEL	025-227-0378
	FAX	025-368-9308
	E-mail	ttakada@med.niigata-u.ac.jp
	ホームページ / Study Website
当該臨床研究に対する管理者の許可の有無
委員会承認日 / Date of Approved		2009年09月09日

データマネジメント担当機関
データマネジメント担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

モニタリング担当機関
モニタリング担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

監査担当機関
監査担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

統計解析担当機関
統計解析担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

研究・開発計画支援担当機関
研究・開発計画支援担当者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

調整・管理実務担当機関
調整・管理実務担当者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

研究代表医師・研究責任医師以外の研究を総括する者	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属 / Affiliation
	役職
	Secondary Sponsor の該当性

多施設共同研究の該当の有無

施設数 / Number of Study Sites	1
施設の種類 / Type of Medical Institution	専門医療病院・医院	SPECIALTY CARE HOSPITAL or CLINIC
所在国 / Countrie(s) of Study Site(s)	日本	Japan
所在都道府県 / Prefecture(s) of Study Site(s)	新潟県	Niigata

研究責任医師の連絡先	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation
	所属部署
	所属機関の郵便番号
	所属機関の住所
	電話番号
	電子メールアドレス
研究に関する問合わせ先	担当者氏名
	担当者所属機関
	担当者所属部署
	担当者所属機関の郵便番号
	担当者所属機関の住所
	電話番号
	FAX番号
	電子メールアドレス
実施医療機関の管理者の氏名
当該臨床研究に対する管理者の許可の有無
認定臨床研究審査委員会又は倫理審査委員会の承認日
救急医療に必要な施設又は設備

概要 / Brief Summary		日本人の膠原病に伴う間質性肺炎に対する、ミコフェノール酸の安全性と有効性を調査する	To clarify effects of MMF on Japanese interstitial lung disease associated with collagen vascular diseases
主要目的／副次的目的 / Primary Objective / Secondary Objective(s)		日本人の膠原病に伴う間質性肺炎に対する、ミコフェノール酸の安全性と有効性を調査する	To clarify effects of MMF on Japanese interstitial lung disease associated with collagen vascular diseases
試験フェーズ / Trial Phase		非該当	N/A
プロトコール確定日 / Date of Protocol Finalization
倫理審査委員会／治験審査委員会の初回開催日（予定日）
初回組入れ日(予定日) / Date of First Enrollment		2011年11月12日
試験開始日（予定日） / Study Start Date
フォロー終了日（予定日） / Date of Last Follow-up		2019年03月31日
入力終了日（予定日） / Date of Data Entry Closure
データ固定日（予定日） / Data Lock Date
解析終了日（予定日） / Completion of Data Analysis
試験終了日（予定日） / Study End Date		2019年03月31日
目標症例数 / Planned Number of Subjects		20
試験の性質 / Nature of Investigation		介入研究	Interventional
目的による試験の分類 / Type of Trial		安全性 / 有効性	SAFETY / EFFICACY
試験等のデザイン Study Design	試験デザイン / Description of Trial Design	介入試験（対照介入なし）	Nonrandomized trial (quasi-experiment)
	群数 / Number of Treatment Arms
	対照の種類 / Type of Control	無対照	None
	盲検化の方法 / Trial Blinding Schema	非盲検	open(masking not used)
	介入の目的 / Trial Indication Type	治療	treatment purpose
	ランダム化 / Randomized	なし	No
	ランダム化の単位 / Randomization Unit	非該当	NOT APPLICABLE
	層別化 / Stratified Randomization	なし	No
	動的割付け / Dynamic Randomization	なし	No
	ブロック化 / Blocked Randomization	なし	No
	割付け隠蔽化の方法 / Method of Allocatiom Cocealment	非該当	NOT APPLICABLE
参加者募集国 / Countrie(s) of Recruitment		日本	Japan
研究対象者の適格基準 Key Inclusion & Exclusion Criteria	選択基準 / Inclusion Criteria	従来治療に抵抗性の膠原病にともなう間質性肺疾患症例	interstitial lung disease associated with collagen vascular diseases resistant to conventional therapy
	除外基準 / Exclusion Criteria	主治医判断	physician's decision
	年齢下限 / Minimum Age	歳ヶ月週日時間下限なし	Age Month Week Day Hour No limit
	年齢上限 / Maximum Age	歳ヶ月週日時間上限なし	Age Month Week Day Hour No limit
	性別 / Sex of Participants	男性・女性	Both
	健常被験者の組入れ / Accepts Healthy Volunteers	なし	No
対象疾患または課題 / Trial Indication(s)		膠原病に伴う難治性間質性肺疾患	interstitial lung disease associated with collagen vascular diseases
対象疾患コード / Code
対象疾患キーワード / Keyword
対象疾患領域 / Therapeutic Area Under Study
がん領域を対象とするか？ / Does This Study Involve Oncology?
ゲノム情報収集の有無 / Does This Study Involve Collection of Genetic information?
開発の経緯 / Background Information
介入の内容 / Intervention(s)		介入の種類：医薬品介入の名称：ミコフェノール酸モフェチル,ミコフェノール酸モフェチル医薬品の剤型／医療機器の一般的名称：カプセル（徐放性カプセルを除く）,カプセル（徐放性カプセルを除く）投与経路／適用部位：経口,経口投与量／使用量：15,500 20,500 mg/kg,mg 投与回数／使用回数：1日2回,1日2回一日二回,一日二回継続期間：６ヶ月,６ヶ月投与レジメン：グルココルチコイド、シクロスポリンに加えてミコフェノール酸モフェチルを追加内服,ミコフェノール酸モフェチル単独、あるいはグルココルチコイドに追加内服治療群の詳細：膠原病にともなう急速進行性間質性肺疾患,強皮症にともなう進行性間質性肺疾患対照の名称：医薬品の剤型／医療機器の一般的名称：投与経路／適用部位：投与量／使用量：投与回数／使用回数：継続期間：投与レジメン：	Intervention type:DRUG Name of intervention:mycophenolate mofetil,mycophenolate mofetil Dose form / Japanese Medical Device Nomenclature:CAPSULE,CAPSULE Route of administration / Site of application:ORAL,ORAL Dose per administration:15,500 20,500 mg/kg,mg Dosing frequency / Frequency of use:BID,BID [BID],[BID] Planned duration of intervention:6 months,6 months Intended dose regimen:Add mycophenolate mofetil to glucocorticoid and cyclosporin,mycophenolate mofetil only or add it to glucocorticoid therapy detailes of teratment arms:rapidly progressive interstitial lung disease associated with collagen vascular diseases,progressive interstitial lung disease associated with systemic sclerosis Comparative intervention name: Dose form / Japanese Medical Device Nomenclature: Route of administration / Site of application: Dose per administration: Dosing frequency / Frequency of use: Planned duration of intervention: Intended dose regimen:
介入コード / Code
介入キーワード / Keyword
主たる評価項目 Primary Outcome(s)	主要評価項目 / Primary Outcome(s)	安全性	safety
	評価時期 / Timepoint(s)	6ヶ月後	at 6 months
	主要評価項目測定基準 / Primary Outcome Measure	臨床検査成績、画像所見	clinical tests, radiological findings
副次的な評価項目 Secondary Outcome(s)	副次評価項目 / Secondary Outcome(s)	有効性	efficacy
	評価時期 / Timepoint(s)	6ヶ月後	at 6 months
	副次評価項目測定基準 / Secondary Outcome Measure	自覚症状、血液ガス、呼吸機能検査、画像所見	symptoms, blood gas analysis, pulmonary function tests, radiological findings

監査の実施予定の有無

試験等の進捗状況	募集状況 / Recruitment	募集終了	COMPLETED
	試験の進捗 / Trial Status	試験終了	COMPLETED
	中止・休止の理由 / Reason for Study Stop
	主たる評価項目に係る研究成果 / Summary Results (Primary Outcome Results)

研究対象者への補償の有無
補償の内容	保険への加入の有無
	保険の補償内容
	保険以外の補償の内容

主要依頼者	高田俊範
Primary Sponsor	Toshinori Takada

共同依頼者	菊地利明
Secondary Sponsor	Toshiaki Kikuchi
契約締結の有無
契約締結日
物品提供の有無
物品提供の内容
役務提供の有無
役務提供の内容

資金提供組織 / Sources of Funding	新潟大学医歯学総合病院	Niigata University Medical and Dental Hospital
組織区分 / Type of Funding Organization	公的法人	GOVERNMENT OR PUBLIC CORPORATION
所在国 / Country of Funding Source	日本	Japan

委員会名称 / Name of Ethics Committee	新潟大学医学部倫理委員会	Niigata University Medical School Ethics Committee
住所 / Address
電話 / TEL
FAX
E-mail
ホームページ / Ethics Committee Website
識別番号 / Committee Approval Number
倫理審査委員会／治験審査委員会による承認 / Approved by Ethics Committee	承認	Yes
未承認の理由 / Reason for Unapproval

他の登録機関から発行されたIDの有無	なし	No
UTN / Universal Trial Number

試験ID / Secondary Study ID	JMA-IIA00173
発行機関名 / Issuer Name

備考	国際共同研究
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる試験等
	遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律（平成15年法律第97号）の対象となる薬物を用いる試験等
	生物由来製品に指定が見込まれる薬物を用いる試験等

その他 / Other Information

2-1 その他の添付資料１		変更履歴.csv
2-2 その他の添付資料２		ChangeTracking.csv

1-1 プロトコルの開示先 / Protocol Links
1-1 プロトコルの開示先 / Protocol Links		設定されていません
2-1 その他の添付資料１		設定されていません
2-2 その他の添付資料2		設定されていません

種別	公表日
終了	令和元年10月10日	(当画面)	変更内容
新規登録	平成26年3月26日	詳細

変更履歴一覧トップ画面

介入の種類 / Intervention Type