臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。(JMACCT)
| 保留 | ||
| 平成24年7月24日 | ||
| 平成28年5月31日 | ||
| ミトコンドリア病患者を対象としたピルビン酸Naとプラセボとのランダム化二重盲検比較試験 ―臨床第II相試験― |
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| ミトコンドリア病患者を対象としたピルビン酸Naとプラセボとのランダム化二重盲検比較試験 ―臨床第II相試験― |
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| 古賀靖敏 | ||
| 久留米大学 | ||
| ミトコンドリア病に合併する高乳酸血症を有する患者にピルビン酸ナトリウムを投与し、その有効性と安全性を評価する。,探索試験を行い、将来行う予定の検証試験における主要・副次評価項目を決定する。 | ||
| 2A | ||
| ミトコンドリア脳筋症に合併する高乳酸血症 | ||
| 準備中 | ||
| 久留米大学IRB | ||
管理的事項
管理的事項
| 試験等の種別 | 保留 |
|---|---|
| 登録日 | 2012年07月24日 |
| jRCT番号 | jRCT1091220093 |
治験計画届に関する事項
治験計画届に関する事項
| PMDA 28-0598 | |
| 2016年05月17日 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| ミトコンドリア病患者を対象としたピルビン酸Naとプラセボとのランダム化二重盲検比較試験 ―臨床第II相試験― (Lactic acidosis associated with mitochondrial disorders, intervention by sodium pyruvate) |
Placebo controlled double blind randomized Phase II Clinical Trial of sodium pyruvate on lactic acidosis associated with mitochondrial disorders (Lactic acidosis associated with mitochondrial disorders, intervention by sodium pyruvate) | ||
| ミトコンドリア病患者を対象としたピルビン酸Naとプラセボとのランダム化二重盲検比較試験 ―臨床第II相試験― |
Placebo controlled double blind randomized Phase II Clinical Trial of sodium pyruvate on lactic acidosis associated with mitochondrial disorders | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| / | 古賀靖敏 | Yasutoshi Koga | / | 久留米大学 | Kurume University School of Medicine |
|---|---|---|---|
| / | 小児科 | Department of Pediatrics and Child Health | |
| / | 830-0011 福岡県久留米市旭町67 | 67 Asahi-machi, Kurume, Fukuoka, 830-0011, Japan | |
| 0942-31-7565 | |||
| 0942-38-1792 | |||
| yasukoga@med.kurume-u.ac.jp | |||
| 古賀靖敏 | Yasutoshi Koga | ||
| 久留米大学 | Kurume University School of Medicine | ||
| 小児科 | Department of Pediatrics and Child Health | ||
| 830-0011 福岡県久留米市旭町67 | 67 Asahi-machi, Kurume, Fukuoka, 830-0011, Japan | ||
| 0942-31-7565 | |||
| 0942-38-1792 | |||
| yasukoga@med.kurume-u.ac.jp | |||
| Date of Approved | 2016年05月16日 | ||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 5 | |||
| 専門医療病院・医院 | SPECIALTY CARE HOSPITAL or CLINIC | ||
| 日本 | Japan | ||
| 茨城県,千葉県,福井県,長野県,福岡県 | Ibaraki,Chiba,Fukui,Nagano,Fukuoka | ||
| / |
|
|
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|---|---|---|---|
| / | |||
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| ミトコンドリア病に合併する高乳酸血症に対するピルビン酸ナトリウムの薬効について、プラセボとのランダム化二重盲検比較試験により評価する。また本剤の安全性についても併せて評価する。 | To evaluate efficacy and safety of sodium pyruvate in patient with lactic acidosis associated with mitochondrial disorders by Placebo controlled double blind randomized Phase II Clinical Trial. | ||
| ミトコンドリア病に合併する高乳酸血症を有する患者にピルビン酸ナトリウムを投与し、その有効性と安全性を評価する。,探索試験を行い、将来行う予定の検証試験における主要・副次評価項目を決定する。探索試験を行い、将来行う予定の検証試験における主要・副次評価項目を決定する。 | To evaluate efficacy and safety of sodium pyruvate in patient with lactic acidosis associated with mitochondrial disorders.,To determine the primary and secondary endpoint of the clinical trial of Phase III in the future.To determine the primary and secondary endpoint of the clinical trial of Phase III in the future. | ||
| 2A | 2A | ||
| 2016年04月14日 | |||
| 2016年05月16日 | |||
| 2016年06月07日 | |||
| 2016年07月01日 | |||
| 12 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 安全性 / 有効性 / 検証的 / 探索的 | SAFETY / EFFICACY / CONFIRMATORY / EXPLORATORY | ||
| プラセボ対照二重盲検平行群間試験 | Placebo controlled double blind randomized | ||
| 2 | |||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | Yes | ||
| 個人 | INDIVIDUAL | ||
| あり | Yes | ||
| あり | Yes | ||
| なし | No | ||
| 中央登録 | CENTRAL RANDOMIZATION | ||
| / | 日本 | Japan | |
| 以下の基準をすべて満たす患者を本試験の対象とする。 1） 同意取得時の年齢が6歳以上である患者 2) 臨床・病理・遺伝学的にMELAS又はMELAの診断が確定した患者 3) A3243G又は既知の遺伝子変異を有する患者 4) 過去にピルビン酸Naを服薬した経験のない患者 5) JMDRSの評価が可能で，セクション1・2の合計が10点以上又は構成要素のいずれかが2点以上の患者 6) 自由意思により文書同意が得られた患者。但し、患者が未成年の場合は、代諾者（保護者等）から自由意思による文書同意が得られていること。また、中学生未満の小児にあってはアセント文書を使用して文書同意を得られることが望ましい。 | mitochondrial disease who fulfilled the following criteria 1) patient whoes age is over than 6 years-old 2) patient who are fulfilled the diagnostic criteria of MELAS/MELA 3) patientwho has an A3243G mutation. 4) no past history of sodium pyruvate administration for the therapeutic purpose 5) patient whose score of section 1+2 by JMDRS is more than 10, and one of the specific score is more than 2. 6) patient who have a written informed conscent or ascent by his/her own opinion. | ||
| 1) 寝たきり状態の患者 2) 認知機能に障害があり，JMDRSやNMDPS/NMDASの判定が困難と治験責任医師又は治験分担医師が判断した患者 3) てんかん重積（痙攣重積）及び重度の昏睡を有する患者 4) 敗血症を合併している患者 5) 腎機能障害を有する患者（推定糸球体濾過量eGFRが60 mL/min/1.73m2未満*） 6) 肥大型心筋症を合併する患者，臨床的に心不全症状を呈する患者又は臨床的に心不全が疑われる患者 7) 薬物過敏症のある患者 8) 同意取得前6ヶ月以内に他の臨床試験に参加した患者 9) 妊娠中又は授乳中の女性，あるいは妊娠している可能性のある女性 10) その他，治験責任医師又は治験分担医師が対象として不適格と判断した患者 | 1) patient who has bed ridden status 2) patient who has dementic status and cannot be evaluated the JMDRS/NMDAS by medical doctor 3) patient who has uncontrolled status epileptics 4) patient who has septic status 5) patient who has renal failre, and less than 60mL/min/1.73m by eGFR 6) patient who has hypertrophic cardiomyopathy or cardiac failre 7) patient who has allergic state against sodium pyruvate 8) patient who enrolled to the other clinical trial within 6 months 9) patient who has pregnant 10) patient who is not recommended to the entry by medical doctor | ||
| 6歳 ヶ月 週 日 時間 以上 | 6Age Month Week Day Hour over | ||
| 70歳 ヶ月 週 日 時間 未満 | 70Age Month Week Day Hour not | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| なし | No | ||
| / | ミトコンドリア脳筋症に合併する高乳酸血症 | lactic acidosis associated with mitochondrial disorders | |
| / | |||
| 小児科、神経内科 | pdiatric neurology, neurology | ||
| いいえ | No | ||
| なし | No | ||
| 高乳酸血症の病態を踏まえた治療薬は存在しない。高乳酸血症程度は、その予後に関与することが示され、臨床的に高乳酸血症を軽減できれば、治療予後を改善できると考えられる。 | There are no therapeutic drugs for hyper-lactic acidosis associated with mitochondrial disorders. The degree of lactic acidosis are reported to show adverse correlation with prognosis of mitochondrial disorders. | ||
| / | 介入の種類：医薬品 介入の名称：ピルビン酸ナトリウム 医薬品の剤型／医療機器の一般的名称：顆粒 投与経路／適用部位：経口,経口,経口 投与量／使用量：0.15g/kg 0.5g/kg/day 0.5g/kg/day 投与回数／使用回数：8時間毎 3 継続期間：24週 投与レジメン：0.5g/kg/day TID 治療群の詳細：単一用量 対照の名称：乳糖+塩 医薬品の剤型／医療機器の一般的名称：顆粒 投与経路／適用部位：経口 投与量／使用量：0.06 0.17 g/kg 投与回数／使用回数：1日3回 TID 継続期間：24 weeks 投与レジメン：0.17g/kg/day TID |
Intervention type:DRUG Name of intervention:sodium pyruvate Dose form / Japanese Medical Device Nomenclature:GRANULES Route of administration / Site of application:ORAL,ORAL,ORAL Dose per administration:0.15g/kg 0.5g/kg/day 0.5g/kg/day Dosing frequency / Frequency of use:Q8H 3 Planned duration of intervention:24weeks Intended dose regimen:0.5g/kg/day TID detailes of teratment arms:single dose Comparative intervention name:Lactose + NaCl Dose form / Japanese Medical Device Nomenclature:GRANULES Route of administration / Site of application:ORAL Dose per administration:0.06 0.17 g/kg Dosing frequency / Frequency of use:TID TID Planned duration of intervention:24 weeks Intended dose regimen:0.17g/kg/day TID |
|
| / | |||
| JMDRS section 1 & 2の合計点の変化量 | JMDRS section 1 & 2 | ||
| 24週 | 24 weeks | ||
| 前後比較 | comparison before and after | ||
| NMDAS section 1-3, brain lactate by MRS, GDF15 | NMDAS section 1-3, brain lactate by MRS, GDF15 | ||
| 24 weeks | 24 weeks | ||
| 統計的な有意差 | significant improvement | ||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | DRUG | |||||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| 準備中 | PENDING | ||
| 準備中 | PREPARING | ||
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| 古賀靖敏、久留米大学医学部小児科 | ||
| Yasutoshi Koga Department of Pediatrics and Child Health, Kurume University School of Medicine | ||
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| 日本医療研究開発機構（AMED) | Japan Agency of Medical Research and Development | |
| 公的法人 | GOVERNMENT OR PUBLIC CORPORATION | |
| 日本 | Japan |
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 久留米大学IRB | IRB at Kurume University Hospital | |
| 0942-31-7200 | ||
| 0942-31-7201 | ||
| rinsyou-cen@kurume-u.ac.jp | ||
| http://www.hosp.kurume-u.ac.jp/clinical-trial/ | ||
| 216601 | ||
| 承認 | Yes | |
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| なし | No | |
| JMA-IIA00093 | ||
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPDシェアリング
（４）IPDシェアリング
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類
添付書類
| 変更履歴.csv | ||
| ChangeTracking.csv | ||