臨床研究等提出・公開システム

臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。(Japic)

研究の種別		保留
治験の区分
初回公表日		令和2年3月18日
最終公表日		令和4年11月18日
中止年月日
試験終了日または中止日
試験の名称		中等症から重症の血友病B成人男性患者（FIX:C 2%以下）を対象としてPF-06838435（rAAV-Spark100-hFIX-Padua）によるFIX遺伝子導入の有効性および安全性を評価する非盲検，単群，第3相試験（BeneGene-2試験）（治験実施計画書番号：C0371002試験）
簡易な試験の名称		中等症から重症の血友病B成人男性患者に対するPF-06838435によるFIX遺伝子導入の有効性および安全性を評価する試験
科学的な内容の問い合わせ先(代表)の氏名
科学的な内容の問い合わせ先(代表)の所属機関
試験の概要		本治験は，中等症から重症の血友病B成人男性患者（FIX:C 2%以下）を対象としてPF-06838435（遺伝子治療）の有効性および安全性を評価する。この遺伝子治療は，遺伝物質を細胞に導入し，第IX因子の欠測または機能不全を補うように設計されている。本治験には，先行するリードイン試験（C0371004試験）で6ヵ月以上FIX製剤による定期補充療法を実施した被験者を適格とし，組み入れる。治験薬の単回静脈内投与後6年間にわたり評価する。本治験の主要目的は，遺伝子治療後の年間出血率（ABR）をリードイン試験における定期補充療法と比較することである。
試験のフェーズ		3
疾患名		中等症から重症の血友病B（循環血中血液凝固第IX因子活性が2%以下）
被験者募集状況		参加募集終了
医薬品等の一般名称		Fidanacogene elaparvovec、-
販売名
IRBの名称		奈良県立医科大学附属病院治験審査委員会
認定番号

管理的事項

研究の種別	保留
治験の区分
登録日	2022年11月17日
jRCT番号	jRCT1080225132

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

試験の名称 / Scientific Title（Acronym）		中等症から重症の血友病B成人男性患者（FIX:C 2%以下）を対象としてPF-06838435（rAAV-Spark100-hFIX-Padua）によるFIX遺伝子導入の有効性および安全性を評価する非盲検，単群，第3相試験（BeneGene-2試験）（治験実施計画書番号：C0371002試験）
簡易な試験の名称 / Public Title（Acronym）		中等症から重症の血友病B成人男性患者に対するPF-06838435によるFIX遺伝子導入の有効性および安全性を評価する試験

（２）治験責任医師等に関する事項

科学的な内容の問合せ先 Contact for Sponsor	氏名 / Name
	会社名・機関名 / Contact Name for Scientific Queries	ファイザーR&D合同会社
	問合せ部署名 / Department Name for Contact	クリニカル・リサーチ統括部
	連絡先住所 / Address	東京都渋谷区代々木3丁目22-7
	連絡先電話番号 / Phone Number	-
	連絡先Eメールアドレス / E-mail Address	clinical-trials@pfizer.com，お問合せにはe-Mailにて返信いたしますので，@Pfizer.comドメインからの受信およびURL付きメールの受信を許可する設定にしてください。

一般的な問い合わせ先 Contact for Public Queries	担当者氏名 / Name
	会社名・機関名 / Contact Name for Public Queries	ファイザーR&D合同会社
	問合せ部署名 / Department Name for Contact	クリニカル・リサーチ統括部
	連絡先住所 / Address	東京都渋谷区代々木3丁目22-7
	連絡先電話番号 / Phone Number	-
	連絡先Eメールアドレス / E-mail Address	clinical-trials@pfizer.com，お問合せにはe-Mailにて返信いたしますので，@Pfizer.comドメインからの受信およびURL付きメールの受信を許可する設定にしてください。

承認日 / Date of Approval by IRB		2020年01月20日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

データマネジメント担当機関
データマネジメント担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

モニタリング担当機関
モニタリング担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

監査担当機関
監査担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

統計解析担当機関
統計解析担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

研究・開発計画支援担当機関
研究・開発計画支援担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

調整・管理実務担当機関
調整・管理実務担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

その他の研究を総括する者	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属 / Affiliation
	役職
	Secondary Sponsor の該当性

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無	あり

試験実施施設 / Examination Facility

治験責任医師等の連絡先	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation
	所属部署
	所属部署の郵便番号
	所属機関の住所
	電話番号
	電子メールアドレス
研究に関する問合わせ先	担当者氏名
	担当者所属機関
	担当者所属部署
	担当者所属機関の郵便番号
	担当者所属機関の住所
	電話番号
	FAX番号
	電子メールアドレス
実施医療機関の長の氏名
管理者の許可の有無
IRBの承認日		2020年03月19日
救急医療に必要な施設又は設備

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

試験の概要 / Brief Summary		本治験は，中等症から重症の血友病B成人男性患者（FIX:C 2%以下）を対象としてPF-06838435（遺伝子治療）の有効性および安全性を評価する。この遺伝子治療は，遺伝物質を細胞に導入し，第IX因子の欠測または機能不全を補うように設計されている。本治験には，先行するリードイン試験（C0371004試験）で6ヵ月以上FIX製剤による定期補充療法を実施した被験者を適格とし，組み入れる。治験薬の単回静脈内投与後6年間にわたり評価する。本治験の主要目的は，遺伝子治療後の年間出血率（ABR）をリードイン試験における定期補充療法と比較することである。
試験のフェーズ / Phase		3	3
第1被験者登録・組み入れ日 / Date of First Enrolment		2020年03月16日
予定試験期間（開始日）		2020年03月16日
予定試験期間（終了日）		2029年11月30日
目標症例数 / Target Sample Size		55
試験の種類 / Study Type		介入研究	Interventional
試験等のデザイン Study Design	試験のデザイン / Study Design	非盲検，単群
試験等のデザイン Study Design	試験の目的 / Objective	治療	treatment purpose
試験実施国・地域 / Countries / Regions of Recruitment		日本/アジア（日本以外）/北米/欧州/オセアニア	Japan/Asia except Japan/North America/Europe/Oceania
研究対象者の適格基準 Key inclusion & exclusion criteria	適格基準 / Inclusion Criteria	・本試験のスクリーニング来院時の同意取得前に，リードイン試験（C0371004試験）で6ヵ月以上のFIX製剤による定期補充療法を完了している男性・中等症から重症の血友病B（FIX:Cが2%以下）を有する・定期補充療法を中止することができる・臨床検査値（ヘモグロビン，血小板，クレアチニン）が治験で規定する許容範囲内・薬剤が体内から排泄されるまでの間避妊に同意する・署名による同意取得が可能
	除外基準 / Exclusion Criteria	・抗AAV Spark100中和抗体(nAb)の抗体価が規定した閾値の1:1以上・FIXに対するインヒビターの既往歴があるまたはスクリーニング時にインヒビターが検出される・FIX因子投与に対する効果が減弱している臨床的な徴候または症状がある・FIX製剤または免疫グロブリンの静脈内投与に対する過敏症がある・慢性感染症または他の慢性疾患の既往歴・臨床的に意義のある重度の疾患または状態を併発・スクリーニング時の臨床検査値の異常または治験で規定する許容範囲外・症状が不安定な肝疾患，胆道疾患，重大な肝線維症・スクリーニング来院から15ヵ月以内にFIX製剤の投与を必要とする外科処置を予定している・併用禁止薬［例：血液製剤，アセチルサリチル酸（アスピリン）またはイブプロフェン，他の治験薬，バイパス製剤］の使用・遺伝子治療の臨床試験（時期を問わない）または介入試験（12週間以内）で治験薬の投与を受けた者・活動性B型またはC型肝炎，B型肝炎表面抗原（HBsAg），B型肝炎ウイルス-デオキシリボ核酸（HBV-DNA）陽性またはC型肝炎ウイルス-リボ核酸（HCV-RNA）ウイルス陽性・ヒト免疫不全ウイルス（HIV）-1またはHIV-2が検出され，CD4+細胞数が200 mm3以下またはウイルス量が20 copies/mL超・本治験に関与する治験関係者，治験依頼者およびその家族・治験手順に従うことができない・ヘパリンに対する過敏症またはヘパリン起因性血小板減少症・治験薬，またはその成分に対する過敏症，薬剤アレルギーまたは他のアレルギー
	適格基準：年齢（下限） / Minimum Age	18歳以上	18age old over
	適格基準：年齢（上限） / Maximum Age	65歳以下	65age old under
	適格基準：性別 / Gender	男性	Male
疾患名 / Health Condition or Problem Studied		中等症から重症の血友病B（循環血中血液凝固第IX因子活性が2%以下）
対象疾患コード / Code
対象疾患キーワード / Keyword
介入の内容 / Intervention(s)		試験対象薬剤等一般的名称等：Fidanacogene elaparvovec 薬剤・試験薬剤：Fidanacogene elaparvovec 薬効分類コード：--- その他用法・用量、使用方法：PF-06838435/ fidanacogene elaparvovec 遺伝子治療対象薬剤等一般的名称等：- 薬剤・試験薬剤：薬効分類コード：用法・用量、使用方法：-	investigational material(s) Generic name etc : INN of investigational material : Fidanacogene elaparvovec Therapeutic category code : --- Other Dosage and Administration for Investigational material :
介入コード / Code
介入キーワード / Keyword
評価項目・方法：主要な評価項目 / Primary Outcome		有効性全出血の年間出血率（ABR）［PF-06838435投与後12週から15ヵ月まで］	efficacy
評価項目・方法：副次的な評価項目 / Secondary Outcome		安全性有効性その他・治療を要した出血のABR［治験薬投与後12週から15ヵ月まで］・年間FIX製剤の投与頻度［治験薬投与後12週から15ヵ月まで］・定常状態時の循環血中FIC活性（FIX:C）［治験薬投与後12週から15ヵ月まで］・年間FIX製剤使用量［治験薬投与後12週から15ヵ月まで］・特定の種類の出血事象の年間発現数：自然出血および外傷性出血，治療を要しない出血［治験薬投与後12週から15ヵ月まで］・標的関節の出血の発現頻度［治験薬投与後12週から15ヵ月まで］・出血が発現しなかった被験者の割合［治験薬投与後12週から15ヵ月まで］・血友病関節健康スコア（HJHS）評価法による関節の評価の変化［治験薬投与後12ヵ月］・PRO尺度：Hemophilia Quality of Life （Haem-A-QoL）の身体の健康ドメイン［治験薬投与後12ヵ月］・PRO尺度：Hemophilia Activities List (HAL) の下肢の複雑な動作の要素スコア［治験薬投与後12ヵ月］・全出血の年間出血率（ABR）［治験薬投与後15ヵ月から24ヵ月，24ヵ月から後は年1回，6年間のフォローアップ全体］・定常状態時の循環血中FIX活性（FIX:C）［治験薬投与後15ヵ月から24ヵ月，24ヵ月から後は年1回，6年間のフォローアップ全体］・年間FIX製剤の投与頻度［治験薬投与後15ヵ月から24ヵ月，24ヵ月から後は年1回，6年間のフォローアップ全体］・治療を要した出血のABR［治験薬投与後15ヵ月から24ヵ月，24ヵ月から後は年1回，6年間のフォローアップ全体］・年間FIX製剤使用量［治験薬投与後15ヵ月から24ヵ月，24ヵ月から後は年1回，6年間のフォローアップ全体］・特定の種類の出血事象の年間発現数：自然出血および外傷性出血，治療を要しない出血［治験薬投与後15ヵ月から24ヵ月，24ヵ月から後は年1回，6年間のフォローアップ全体］・血友病関節健康スコア（HJHS）［年1回，6年間］・標的関節の出血の発現頻度［治験薬投与後15ヵ月から24ヵ月，24ヵ月から後は年1回，6年間のフォローアップ全体］・PRO尺度：Hemophilia Quality of Life （Haem-A-QoL）の身体の健康ドメイン［年1回，6年間］・PRO尺度：Hemophilia Activities List (HAL) の下肢の複雑な動作の要素スコア［年1回，6年間］・治験期間中に収集したすべてのAEの発現頻度および重症度［治験薬投与後6年間］	safety efficacy other

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

試験対象薬剤等 / Investigational Material			再生医療等製品	regenerative medical product
一般名称等	再生医療等製品	類別
		一般的名称等 / Generic Name etc.
		薬剤：試験薬剤ＩＮＮ / INN of Investigational Material	Fidanacogene elaparvovec	Fidanacogene elaparvovec
		薬剤：薬効分類コード
		承認番号
		用法・用量、使用方法 / Dosage and Administration for Investigational material	PF-06838435/ fidanacogene elaparvovec 遺伝子治療
一般名称等	再生医療等製品	類別
		一般的名称等 / Generic Name etc.
		薬剤：試験薬剤ＩＮＮ / INN of Investigational Material
		薬剤：薬効分類コード
		承認番号
		用法・用量、使用方法 / Dosage and Administration for Investigational material	-

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

監査の実施予定の有無

（２）試験等の進捗状況


被験者募集状況 / Recruitment Status	参加募集終了	completed
試験の現状 / Study Status	実施中	progressing
主たる評価項目に係る研究成果 / Summary Results (Primary Outcome Results)

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

研究対象者への補償の有無
補償の内容	保険への加入の有無
	保険の補償内容
	保険以外の補償の内容

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

試験実施者	ファイザーR&D合同会社
Primary Sponsor

共同開発者	-
Secondary Sponsor
契約締結の有無
契約締結日
物品提供の有無
物品提供の内容
役務提供の有無
役務提供の内容

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

組織名称 / Name of Funding Organization	-
研究費の名称 / Name of Research Funding	-

６　IRBの名称等

名称 / Name of IRB	奈良県立医科大学附属病院治験審査委員会
住所 / Address of IRB	奈良県橿原市四条町840番地
電話番号 / Phone Number of IRB	-
Eメールアドレス / E-mail Address of IRB	-
審査の状況 / Status of IRB Review	承認	approved

名称 / Name of IRB	国立研究開発法人　国立成育医療研究センター　治験審査委員会
住所 / Address of IRB	東京都世田谷区大蔵2-10-1
電話番号 / Phone Number of IRB	-
Eメールアドレス / E-mail Address of IRB	-
審査の状況 / Status of IRB Review	承認	approved

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

他の登録機関 / Other Registries	有	presence
他の登録機関でのID番号 / Secondary ID No.	NCT03861273
他の登録機関の名称 / Name of Other Registries	ClinicalTrials.gov	ClinicalTrials.gov
他の登録機関でのID番号 / Secondary ID No.	JapicCTI-205228
他の登録機関の名称 / Name of Other Registries

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

備考	国際共同研究
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる試験等
	遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律（平成15年法律第97号）の対象となる薬物を用いる試験等
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる試験等

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

IPD共有に関する計画 / Plan to Share IPD		有	Yes
IPD共有に関する計画の詳細 / Plan Description		ファイザーは，匿名化された個別被験者のデータおよび関連文書（治験実施計画書，統計解析計画書，総括報告書など）に研究者がアクセスできる環境を提供しています。当社の臨床試験データの共有に関する基準およびアクセス申請の詳細は，https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requestsに掲載されています。

（５）全体を通しての補足事項等

関連の試験番号とその名称 / Related Study ID Number and Its Name
その他 / Other
関連情報（既存薬の添付文書、審査報告書、新薬承認情報集等） Related Information(e.c. package insert for existing medicine)	名称 / Name
	URL
	上記情報の簡易的な説明 / Brief Description

添付書類

2-1 その他の添付資料１		設定されていません
2-2 その他の添付資料２		設定されていません

変更履歴

種別	公表日
変更	令和4年11月18日	(当画面)	変更内容
変更	令和4年4月25日	詳細	変更内容
変更	令和3年8月24日	詳細	変更内容
変更	令和2年8月26日	詳細	変更内容
新規登録	令和2年3月19日	詳細

変更履歴一覧トップ画面

管理的事項

１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

（２）治験責任医師等に関する事項

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

３ 試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５ 依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

６ IRBの名称等

７ その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類

変更履歴

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

６　IRBの名称等

７　その他の事項