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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。(Japic)

使用成績調査
主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
令和元年10月10日
令和8年5月19日
令和4年6月30日
ヴァンフリタ錠　一般使用成績調査
ヴァンフリタ錠　一般使用成績調査
田邊　裕和
第一三共株式会社
本調査は、ヴァンフリタ錠の使用実態下における再発又は難治性のFLT3-ITD変異陽性の急性骨髄性白血病患者に対する本調査の安全性検討事項の発現状況を把握することを目的とする。併せて、本調査の安全性検討事項以外の安全性及び有効性に関する情報も収集する。
本調査の安全性検討事項: QT間隔延長、心筋梗塞、急性腎障害、間質性肺疾患、及び分化症候群
N/A
再発又は難治性のFLT3-ITD変異陽性の急性骨髄性白血病
参加募集終了
キザルチニブ塩酸塩
ヴァンフリタ錠17.7mg、ヴァンフリタ錠26.5mg
使用成績調査のため該当なし

総括報告書の概要

管理的事項

2026年05月19日

２　結果の要約

2022年06月30日
126
/ 安全性解析対象集団は126名であった。年齢の中央値は63.0歳であり、65歳以上は46.8%（59/126）であった。男性は54.0%（68/126）であった。ECOG performance status（PS）が2–4は23.8%（30/126）であった。再発急性骨髄性白血病患者（AML）は43.7%（55/126）、難治性AMLは56.3%（71/126）であった。また、二次性AMLは11.1%（14/126）、中枢神経浸潤を有する患者は4.8%（6/126）、造血幹細胞移植歴を有する患者は29.4%（37/126）であった。過去に他のFLT3阻害薬による治療歴がある患者は63.5%（80/126）であった。quizartinibの治療期間の中央値は71.0日であった。 The safety analysis dataset consisted of 126 patients. The median age was 63.0 years, and patients aged >=65 years accounted for 46.8% (59/126). Male patients accounted for 54.0% (68/126). An ECOG performance status of 2-4 was reported in 23.8% (30/126). Regarding relapsed or refractory status, relapsed AML was reported in 43.7% (55/126) and refractory AML in 56.3% (71/126). For AML mode of onset, secondary AML was reported in 11.1% (14/126). CNS involvement was reported in 4.8% (6/126). History of previous HSCT was reported in 29.4% (37/126). Previous use of other FLT3 inhibitors was reported in 63.5% (80/126). The median duration of quizartinib treatment was 71.0 days.
/ 2019年10月10日から2021年12月31日までの間に、日本国内229施設において再発または難治性FLT3‑ITD陽性急性骨髄性白血病患者259名がquizartinib治療を受けた。症例報告書（CRF）は256名から収集された。複数の医療機関で診療を受けて重複登録された10名を除外し、さらにquizartinibが投与されなかった1名を除外した結果、安全性評価対象集団は245名であった。このうち、本製造販売後調査の結果公表に同意が得られた126名を結果公表の安全性解析対象集団とした。有効性評価では、安全性解析対象集団126名のうち、quizartinib投与開始後にFLT3‑ITD陽性が確認されず治療を中止した1名を除外し、有効性解析対象集団を125名とした。 Between October 10, 2019 and December 31, 2021, 259 patients with relapsed or refractory FLT3 ITD-positive acute myeloid leukemia were treated with quizartinib at 229 institutions in Japan. Case report forms were collected from 256 patients. After exclusion of 10 patients who were duplicates (double registered at different institutions) and one patient who did not receive quizartinib, the overall safety analysis population included 245 patients. Among these, consent for publication of the results of this post marketing surveillance was obtained from 126 patients, who comprised the safety analysis dataset for publication. For the effectiveness evaluation, one patient was excluded from the safety analysis dataset due to discontinuation of quizartinib without a positive FLT3 ITD mutation test after treatment initiation; therefore, effectiveness was evaluated in 125 patients.
/ 副作用は68名（54.0%）に認められ、グレード3以上の副作用は44名（34.9%）、重篤な副作用は20名（15.9%）であった。また、副作用によりquizartinibの投与中止に至った患者は20名（15.9%）であった。全グレードで頻度の高かった副作用は、好中球数減少、血小板数減少、QT間隔延長、貧血及び白血球数減少であった。2名以上に報告されたグレード3以上の副作用は、好中球数減少（n=16、12.7%）、血小板数減少（n=14、11.1%）、白血球数減少（n=8、6.3%）、貧血（n=7、5.6%）、発熱性好中球減少症（n=4、3.2%）、QT間隔延長及び肝機能異常（各n=2、1.6%）であった。2名以上に発現した重篤な副作用は、好中球数減少及び血小板数減少（各n=6、4.8%）、貧血及び白血球数減少（各n=3、2.4%）、ならびに発熱性好中球減少症（n=2、1.6%）であった。2名以上でquizartinibの投与中止に至った副作用は、好中球数減少（n=8、6.3%）、血小板数減少（n=5、4.0%）及び悪心（n=3、2.4%）であった。 A total of 68 patients (54.0%) developed an ADR; 44 (34.9%) had a grade >= 3 ADR, 20 (15.9%) had a serious ADR, and 20 (15.9%) had an ADR leading to discontinuation of quizartinib. The most common ADRs of any grade were neutrophil count decreased, platelet count decreased, QT interval prolongation, anemia, and white blood cell count decreased. Grade >= 3 ADRs reported in >= 2 patients included neutrophil count decreased (n = 16; 12.7%), platelet count decreased (n = 14; 11.1%), white blood cell count decreased (n = 8; 6.3%), anemia (n = 7; 5.6%), febrile neutropenia (n = 4; 3.2%), and QT interval prolongation and hepatic function abnormal (n = 2 patients each; 1.6%). Serious ADRs that occurred in >= 2 patients were neutrophil count decreased and platelet count decreased (n = 6 patients each; 4.8%), anemia and white blood cell count decreased (n = 3 patients each; 2.4%), and febrile neutropenia (n = 2; 1.6%). ADRs leading to quizartinib discontinuation in >= 2 patients were neutrophil count decreased (n = 8; 6.3%), platelet count decreased (n = 5; 4.0%), and nausea (n = 3; 2.4%).
/ 安全性検討事項：ベースライン後の心電図検査が実施された124名のうち18名（14.5%）にQT間隔延長の副作用が認められた。内訳は心電図QT延長が17名（13.7%）、QT延長症候群が1名（0.8%）であった。QT間隔延長の重症度は主にグレード1又は2であり、グレード3は少数であった。QT間隔延長に伴う臨床症状（すなわちグレード4）は認められなかった。QT間隔延長の初回発現時期は、quizartinib投与開始後30日未満が最も多く（8.9%）、次いで30日以上60日未満及び150日以上180日未満（各2.4%）であった。QT間隔延長の副作用によりquizartinibの投与中止に至った患者は1名であった。担当医師の評価に基づき、18名すべての患者の転帰は回復又は回復傾向であった。18名すべての患者でQT間隔延長の発症から回復または転帰評価の日までの平均期間は24.0±27.7日であった。その他の安全性上の事象としては、3名の患者に4件の分化症候群様症状（2.4％；発熱［n＝2］、浮腫［n＝1］、発疹［n＝1］）が認められ、1名の患者に急性腎障害が認められた。心筋梗塞や間質性肺疾患に関連する事象は報告されなかった。 Safety specifications: Among 124 patients who underwent post-baseline ECG, 18 (14.5%) experienced an ADR of QT interval prolongation. These events included ECG QT prolonged in 17 patients (13.7%) and long QT syndrome in one patient (0.8%). The severity of QT interval prolongation was mostly grade 1 or 2; grade 3 prolongation was less frequent. No patients experienced clinical symptoms associated with QT interval prolongation (i.e., grade 4). The first QT interval prolongation event most commonly occurred < 30 days after quizartinib administration (8.9%), followed by 30 to < 60 days, and 150 to < 180 days (2.4% each). One patient discontinued treatment due to a quizartinib treatment-related QT interval prolongation event. According to the attending physician, all 18 patients had recovered or were recovering. The mean duration from onset of QT interval prolongation to the date of recovery or outcome assessment in all 18 patients was 24.0 +/- 27.7 days. Other safety specification events included four differentiation syndrome-like symptoms in three patients (2.4%; fever [n = 2], edema [n = 1], and rash [n = 1]), and acute kidney injury in one patient. No events related to myocardial infarction or interstitial lung disease were reported.
副次的評価項目の解析結果 / Secondary Outcome Measures 有効性: 投与開始6ヵ月後までの最良抗腫瘍効果は、完全寛解（CR）が17名（13.6%）、血小板回復不全完全寛解（CRp）が5名（4.0%）、好中球回復不全完全寛解（CRi）が11名（8.8%）であり、複合完全寛解（CRc）率は26.4%であった。サブグループ解析では、過去に他のFLT3阻害薬による治療歴がない患者のCRc率の45.7%と比較して、治療歴を有する患者のCRc率は15.2%と低かった。追加解析の結果、他のFLT3阻害薬を副作用により中止した23名のうち6名（26.1%）がCRcを達成し、他のFLT3阻害薬を耐性により中止した52名のうち5名（9.6%）がCRcを達成した。 同種造血幹細胞移植: quizartinib投与開始後6ヵ月以内に、他のAML治療を行わずに同種造血幹細胞移植に移行した患者は35名（28.0%）であった。これら35名うちCRcを達成した患者は15名（45.5%）、CRcを達成しなかった患者は20名（21.7%）であった。 Effectiveness: Six months after the start of treatment, the best antitumor response was CR in 17 patients (13.6%), CRp in five patients (4.0%), and CRi in 11 patients (8.8%), for a CRc rate of 26.4%. In subgroup analyses, the CRc rate was lower in patients with prior FLT3 inhibitor therapy (15.2%) than in those without prior FLT3 inhibitor therapy (45.7%). In a post-hoc analysis, of 23 patients who discontinued other FLT3 inhibitors due to AEs, six (26.1%) achieved CRc, and of 52 patients who discontinued due to resistance to other FLT3 inhibitors, five (9.6%) achieved CRc. Hematopoietic stem cell transplantation: In the 6 months after the start of quizartinib treatment, 35 patients (28.0%) underwent allogeneic HSCT without other AML therapy. Of these, CRc was achieved by 15 patients (45.5%) and not achieved by 20 patients (21.7%).
/ 製造販売後調査の結果から、日本の実臨床で再発又は難治性FLT3‑ITD陽性急性骨髄性白血病患者に投与されたquizartinibの安全性プロファイルは、特にQT間隔延長に関して既知のquizartinibの安全性プロファイルと差は認められないことが示唆された。新たな安全性上の懸念は認められなかった。quizartinib治療に伴うQT間隔延長は、現在のリスク最小化策により管理可能である。 The results of this PMS suggest that the safety profile of quizartinib in patients with R/R FLT3-ITD-positive AML treated in routine clinical practice in Japan did not differ from the known safety profile of quizartinib, especially with regard to QT interval prolongation. No new safety concerns were identified. QT interval prolongation in patients treated with quizartinib can be managed with current risk minimization measures.
出版物の掲載 / Posting of journal publication
2026年02月26日
https://doi.org/10.1007/s12185-026-04181-7

３　IPDシェアリング

/ 無 No
/

管理的事項

試験等の種別 使用成績調査
主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
登録日 2026年05月19日
jRCT番号 jRCT1080224910

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

ヴァンフリタ錠　一般使用成績調査 VANFLYTA Tablet Post-marketing Surveillance Study
ヴァンフリタ錠　一般使用成績調査 VANFLYTA Tablet Post-marketing Surveillance Study

（２）治験責任医師等に関する事項

田邊 裕和 Tanabe Hirokazu
第一三共株式会社 DAIICHI SANKYO CO., LTD.
安全管理本部 Clinical Safety & Pharmacovigilance Division
東京都中央区日本橋本町3-5-1 3-5-1,Nihonbashi Honcho,Chuo-ku,Tokyo
03-6225-1059
contact_gpsp_jp@daiichisankyo.com
製造販売後調査等公開窓口 Contact for GPSP
第一三共株式会社 DAIICHI SANKYO CO., LTD.
安全管理本部 Clinical Safety & Pharmacovigilance Division
東京都中央区日本橋本町3-5-1 3-5-1,Nihonbashi Honcho,Chuo-ku,Tokyo
03-6225-1059
contact_gpsp_jp@daiichisankyo.com

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

　
　
　
　
　
　
　

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

/

　

/

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

本調査は、ヴァンフリタ錠の使用実態下における再発又は難治性のFLT3-ITD変異陽性の急性骨髄性白血病患者に対する本調査の安全性検討事項の発現状況を把握することを目的とする。併せて、本調査の安全性検討事項以外の安全性及び有効性に関する情報も収集する。 本調査の安全性検討事項: QT間隔延長、心筋梗塞、急性腎障害、間質性肺疾患、及び分化症候群 The objective of this study is to obtain detailed information about the each safety specifications of this study that occur in patients with relapsed or refractory acute myeloid leukemia with FLT3-ITD mutation positive who receive VANFLYTA Tablet in real world. Information will also be collected on the efficacy of VANFLYTA Tablet and their safety with respect to events other than safety specifications. Safety Specifications: QT interval prolongation, Myocardial infraction, Acute renal disorder, ILD, and Differentiation syndrome
N/A N/A
2019年10月10日
2019年10月10日
2022年06月30日
210
観察研究 Observational

観察研究（製造販売後調査）

Observational surveillance (Post-marketing surveillance)

その他

other
/

ヴァンフリタ錠の使用実態下における安全性及び有効性に関する情報の収集（全例調査）

Information will be collected on the efficacy and safety of VANFLYTA Tablet. (all-patient surveillance)
/ 日本 Japan
/

登録期間内に本剤の投与を開始する全ての患者。

All patients who start receiving VANFLYTA Tablet during the registration period.
/

本剤の成分に対し過敏症の既往歴のある患者

Patients with a previous history of hypersensitivity to the ingredients of VANFLYTA.
/

下限なし

No limit
/

上限なし

No limit
/

男性・女性

Both
/ 再発又は難治性のFLT3-ITD変異陽性の急性骨髄性白血病 Relapsed or refractory acute myeloid leukemia with FLT3-ITD mutation positive
/
/
/
/ 安全性
副作用・感染症種類別発現状況
本調査の安全性検討事項の発現状況		 safety
Information about the adverse events that have occurred, by adverse reaction/infection category.
Information about the safety specifications concerns that have occurred.
/ 有効性
最良時の抗腫瘍効果		 efficacy
Best antitumor response

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品 medicine
キザルチニブ塩酸塩 キザルチニブ塩酸塩
quizartinib quizartinib
429 その他の腫瘍用薬 429 Other antitumor agents
ヴァンフリタ錠17.7mg、ヴァンフリタ錠26.5mg
30100AMX00017、30100AMX00018
通常、成人にはキザルチニブとして1日1回26.5mgを2週間経口投与し、それ以降は1日1回53mgを経口投与する。なお、患者の状態により適宜減量する。 For adults, VANFLYTA should be administered at a starting dose of 26.5 mg as quizartinib once daily orally for 2 weeks, and then, the dose should be increased to 53 mg once daily. The dose may be reduced depending on the patient's condition.

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

参加募集終了 completed
/

試験完了

completed

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

第一三共株式会社
DAIICHI SANKYO CO., LTD.
-
-

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

- -
- -

６　IRBの名称等

使用成績調査のため該当なし none
使用成績調査のため該当なし none

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

無 absence
JapicCTI-194995

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類

設定されていません

設定されていません

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

VAF018-061_Protocol_20230810_redacted.pdf

設定されていません
6.0
2023年08月10日

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
終了 令和8年5月19日 (当画面) 変更内容
変更 令和8年5月15日 詳細 変更内容
変更 令和6年10月9日 詳細 変更内容
変更 令和6年7月22日 詳細 変更内容
変更 令和3年2月25日 詳細 変更内容
新規登録 令和元年10月16日 詳細
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