臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 非特定臨床研究 | ||
| 令和7年9月12日 | ||
| アイゼンメンジャー症候群を含む、肺血管拡張薬抵抗性未修復短絡（ASD, VSD, PDA）を伴う肺動脈性肺高血圧症に対する肺血管拡張薬を用いた診療ガイドラインに基づく標準治療を対照群としたソタテルセプト追加治療の有効性を検討する非盲検無作為化比較試験（SuMILE試験） | ||
| アイゼンメンジャー症候群や肺血管拡張薬が効かない未修復短絡による肺動脈性肺高血圧症に対するソタテルセプト治療の研究 | ||
| 細川 和也 | ||
| 九州大学 | ||
| ソタテルセプトのアイゼンメンジャー症候群を含む、肺血管拡張薬抵抗性の未修復短絡（ASD, VSD, PDA）を伴う肺動脈性肺高血圧症における有効性と安全性を確認すること。 | ||
| 4 | ||
| アイゼンメンジャー症候群を含む肺血管拡張薬抵抗性未修復短絡（ASD, VSD, PDA）を伴う肺動脈性肺高血圧症 | ||
| 募集中 | ||
| ソタテルセプト | ||
| エアウィン | ||
| 九州大学病院臨床研究審査委員会 | ||
| CRB7180005 | ||
管理的事項
| 研究の種別 | 非特定臨床研究 |
|---|---|
| 登録日 | 令和7年9月12日 |
| jRCT番号 | jRCT1071250069 |
１ 臨床研究の実施体制に関する事項及び臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
（１）研究の名称
| アイゼンメンジャー症候群を含む、肺血管拡張薬抵抗性未修復短絡（ASD, VSD, PDA）を伴う肺動脈性肺高血圧症に対する肺血管拡張薬を用いた診療ガイドラインに基づく標準治療を対照群としたソタテルセプト追加治療の有効性を検討する非盲検無作為化比較試験（SuMILE試験） | An Open-label, Randomized, Controlled Trial to Evaluate the Efficacy of Sotatercept Add-on Therapy Compared to Guideline-Directed Medical Therapy with Pulmonary Vasodilators for Pulmonary Arterial Hypertension Associated with Pulmonary Vasodilator-resistant, Unrepaired Congenital Shunts (ASD, VSD, PDA) Including Eisenmenger Syndrome: SuMILE trial (SuMILE trial) | ||
| アイゼンメンジャー症候群や肺血管拡張薬が効かない未修復短絡による肺動脈性肺高血圧症に対するソタテルセプト治療の研究 | A Study of Sotatercept for Patients with Eisenmenger Syndrome or Unrepaired Shunt-Associated Pulmonary Arterial Hypertension Resistant to Vasodilator Therapy (SuMILE trial) | ||
（２）統括管理者に関する事項等
| 医師又は歯科医師である個人 | |||
|
/
|
|||
| 細川 和也 | Hosokawa Kazuya | ||
|
|
40746872 | ||
|
/
|
九州大学 | Kyushu University | |
|
|
先端医療オープンイノベーションセンター | ||
| 812-8582 | |||
| / | 福岡県福岡市東区 | 3-1-1, Maidashi, Higashiku, Fukuoka, Japan | |
| 0926425360 | |||
| hosokawa.kazuya.712@m.kyushu-u.ac.jp | |||
| 吉田 賢明 | Yoshida Keimei | ||
| 九州大学 | Kyushu University | ||
| 循環器内科 | |||
| 812-8582 | |||
| 福岡県福岡市東区 | 3-1-1, Maidashi, Higashiku, Fukuoka, Japan | ||
| 0926425360 | |||
| yoshida.keimei.713@m.kyushu-u.ac.jp | |||
| 令和7年9月3日 | |||
| 共同で統括管理者の責務を負う者（Secondary Sponsor）該当者の有無 | なし |
|---|
（３）統括管理者及び研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
| 九州大学病院ARO次世代医療センター | ||
| 森田 憲司 | ||
| ARO次世代医療センター | ||
| 相互モニタリング | ||
| 相互モニタリング 相互モニタリング | ||
| 相互モニタリング | ||
| 九州大学病院ARO次世代医療センター | ||
| 田川 公士朗 | ||
| ARO次世代医療センター | ||
（４）多施設共同研究に関する事項
| 多施設共同研究の該当の有無 | あり |
|---|
（５）研究における研究責任医師に関する事項等
| / | 平出 貴裕 |
Hiraide Takahiro |
|
|---|---|---|---|
20897673 |
|||
| / | 慶応義塾大学 |
Keio University |
|
循環器内科 |
|||
160-8582 |
|||
東京都 東京都新宿区信濃町35 |
|||
03-3353-1211 |
|||
t.hiraide.a6@keio.jp |
|||
平出 貴裕 |
|||
慶応義塾大学 |
|||
循環器内科 |
|||
160-8582 |
|||
| 東京都 東京都新宿区信濃町35 | |||
03-3353-1211 |
|||
t.hiraide.a6@keio.jp |
|||
| 松本 守雄 | |||
| あり | |||
| 令和7年9月3日 | |||
| 有 | |||
| / | 伊波 巧 |
Inami Takumi |
|
|---|---|---|---|
80580381 |
|||
| / | 杏林大学 |
Kyorin University |
|
循環器内科 |
|||
181-8611 |
|||
東京都 東京都三鷹市新川6丁目20-2（三鷹キャンパス） |
|||
0422-47-5511 |
|||
z4z4z4z4@hotmail.co.jp |
|||
伊波 巧 |
|||
杏林大学 |
|||
循環器内科 |
|||
181-8611 |
|||
| 東京都 東京都三鷹市新川6丁目20-2（三鷹キャンパス） | |||
0422-47-5511 |
|||
z4z4z4z4@hotmail.co.jp |
|||
| 近藤 晴彦 | |||
| あり | |||
| 令和7年9月3日 | |||
| 有 | |||
| / | 足立 史郎 |
Adachi Shiro |
|
|---|---|---|---|
60782430 |
|||
| / | 名古屋大学 |
Nagoya University |
|
循環器内科 |
|||
466-8550 |
|||
愛知県 愛知県名古屋市昭和区鶴舞町65 |
|||
052-741-2111 |
|||
adachi.shiro.b6@f.mail.nagoya-u.ac.jp |
|||
足立 史郎 |
|||
名古屋大学 |
|||
循環器内科 |
|||
466-8550 |
|||
| 愛知県 愛知県名古屋市昭和区鶴舞町65 | |||
052-741-2111 |
|||
adachi.shiro.b6@f.mail.nagoya-u.ac.jp |
|||
| 丸山 彰一 | |||
| あり | |||
| 令和7年9月3日 | |||
| 有 | |||
| / | 中西 直彦 |
Nakanishi Naohiko |
|
|---|---|---|---|
10637911 |
|||
| / | 京都府立医科大学 |
Kyoto Prefectural University of Medicine |
|
循環器内科 |
|||
602-8566 |
|||
京都府 京都府京都市上京区河原町通広小路上る梶井町465 |
|||
075-251-5111 |
|||
naka-nao@koto.kpu-m.ac.jp |
|||
中西 直彦 |
|||
京都府立医科大学 |
|||
循環器内科 |
|||
602-8566 |
|||
| 京都府 京都府京都市上京区河原町通広小路上る梶井町465 | |||
075-251-5111 |
|||
naka-nao@koto.kpu-m.ac.jp |
|||
| 佐和 貞治 | |||
| あり | |||
| 令和7年9月3日 | |||
| 有 | |||
| / | 谷口 悠 |
Taniguchi Yu |
|
|---|---|---|---|
80823046 |
|||
| / | 神戸大学 |
Kobe University |
|
循環器内科 |
|||
650-0017 |
|||
兵庫県 兵庫県神戸市中央区楠町7丁目5-1 |
|||
078-382-5111 |
|||
yu.taniguchi007@gmail.com |
|||
谷口 悠 |
|||
神戸大学 |
|||
循環器内科 |
|||
650-0017 |
|||
| 兵庫県 兵庫県神戸市中央区楠町7丁目5-1 | |||
078-382-5111 |
|||
yu.taniguchi007@gmail.com |
|||
| 黒田 良祐 | |||
| あり | |||
| 令和7年9月3日 | |||
| 有 | |||
| / | 赤木 達 |
Akagi Satoshi |
|
|---|---|---|---|
60601127 |
|||
| / | 岡山大学 |
Okayama University |
|
循環器内科 |
|||
700-8558 |
|||
岡山県 岡山県岡山市北区鹿田町2丁目5番1号 |
|||
086-223-7151 |
|||
akagi-s@cc.okayama-u.ac.jp |
|||
赤木 達 |
|||
岡山大学 |
|||
循環器内科 |
|||
700-8558 |
|||
| 岡山県 岡山県岡山市北区鹿田町2丁目5番1号 | |||
086-223-7151 |
|||
akagi-s@cc.okayama-u.ac.jp |
|||
| 前田 嘉信 | |||
| あり | |||
| 令和7年9月3日 | |||
| 有 | |||
| / | 片岡 雅晴 |
Kataoka Masaharu |
|
|---|---|---|---|
20445208 |
|||
| / | 産業医科大学 |
University of Occupational and Environmental Health |
|
循環器内科 |
|||
807-8555 |
|||
福岡県 福岡県北九州市八幡西区医生ケ丘1番1号 |
|||
093-603-1611 |
|||
mkataoka@med.uoeh-u.ac.jp |
|||
片岡 雅晴 |
|||
産業医科大学 |
|||
循環器内科 |
|||
807-8555 |
|||
| 福岡県 福岡県北九州市八幡西区医生ケ丘1番1号 | |||
093-603-1611 |
|||
mkataoka@med.uoeh-u.ac.jp |
|||
| 田中 文啓 | |||
| あり | |||
| 令和7年9月3日 | |||
| 有 | |||
| / | 吉田 賢明 |
Yoshida Keimei |
|
|---|---|---|---|
10985774 |
|||
| / | 九州大学 |
Kyushu University |
|
循環器内科 |
|||
812-8582 |
|||
福岡県 福岡県福岡市東区馬出3丁目1-1 |
|||
092-641-1151 |
|||
yoshida.keimei.713@m.kyushu-u.ac.jp |
|||
吉田 賢明 |
|||
九州大学 |
|||
循環器内科 |
|||
812-8582 |
|||
| 福岡県 福岡県福岡市東区馬出3丁目1-1 | |||
092-641-1151 |
|||
yoshida.keimei.713@m.kyushu-u.ac.jp |
|||
| 中村 雅史 | |||
| あり | |||
| 令和7年9月3日 | |||
| 有 | |||
| / | 建部 俊介 |
Tatebe Shunsuke |
|
|---|---|---|---|
90456062 |
|||
| / | 東北大学 |
Tohoku University |
|
循環器内科 |
|||
980-8575 |
|||
宮城県 宮城県仙台市青葉区星陵町2-1 |
|||
022-717-7000 |
|||
shuntatebe@cardio.med.tohoku.ac.jp |
|||
建部 俊介 |
|||
東北大学 |
|||
循環器内科 |
|||
980-8575 |
|||
| 宮城県 宮城県仙台市青葉区星陵町2-1 | |||
022-717-7000 |
|||
shuntatebe@cardio.med.tohoku.ac.jp |
|||
| 張替 秀郎 | |||
| あり | |||
| 令和7年9月3日 | |||
| 有 | |||
設定されていません |
（６）研究の実施体制に関する事項
| 効果安全性評価委員会の設置の有無 | なし |
|---|
２ 臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）臨床研究の目的及び内容
| ソタテルセプトのアイゼンメンジャー症候群を含む、肺血管拡張薬抵抗性の未修復短絡（ASD, VSD, PDA）を伴う肺動脈性肺高血圧症における有効性と安全性を確認すること。 | |||
| 4 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2028年04月30日 | |||
| 36 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 無治療対照/標準治療対照 | no treatment control/standard of care control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| あり | |||
| 1. 同意取得時の年齢が18歳以上の男女 2. 未修復ASD、VSD、PDAと診断されている者（部分肺静脈還流異常症の合併は問わない） 3. 肺血管拡張薬1種類以上を90日以上内服し、登録時点から180日以内の右心カテーテル検査でPVR ≧5 Wood単位であることが確認されている者、または、肺高血圧所見（三尖弁逆流速度> 3.4 m/s）と右左有意な短絡を登録時点から180日以内の心エコーで確認され、かつ安静時低酸素血症（SpO2≦92%）を認める者 4. スクリーニング時の6分間歩行距離 ≧100m 5. 質問紙に回答できる者 |
1. Male or female patients aged 18 or more years at the time of informed consent. 2. Patients diagnosed with unrepaired atrial septal defect, ventricular septal defect, or patent ductus arteriosus. 3. Patients who have been receiving at least one pulmonary vasodilator for 90 days or more and who, within 180 days prior to enrollment, meet one of the following: PVR 5 Wood units or more confirmed by right heart catheterization, or Evidence of pulmonary hypertension (tricuspid regurgitation velocity more than 3.4 m/s) with right to left shunting confirmed by echocardiography within 180 days prior to enrollment, together with resting hypoxemia (SpO2 92% or less). 4. Six minute walk distance (6MWD) 100 meters or more at screening. 5. Ability to complete questionnaires. |
||
| 1. WHO-FC IVの者 2. ASD、VSD、PDA、部分肺静脈還流異常症以外の未修復心内短絡の合併 3. 重篤な腎障害、肝障害、肺実質障害（間質性肺疾患、慢性閉塞性肺疾患）や駆出率の低下した（LVEF<40%）左心不全がある者 4. ソタテルセプトの投与歴がある者 5. ソタテルセプトの添付文書に従い、ソタテルセプトが使用できない（禁忌や適応外）者 6. 研究責任医師が研究への組み入れを不適切と判断した者 |
1. Patients in World Health Organization functional class (WHO-FC) IV. 2. Patients with unrepaired intracardiac shunts other than ASD, VSD, PDA, or partial anomalous pulmonary venous return. 3. Patients with severe renal impairment, hepatic impairment, parenchymal lung disease (e.g., interstitial lung disease, chronic obstructive pulmonary disease), or left heart failure with reduced ejection fraction (LVEF < 40%). 4. Patients with a history of sotatercept administration. 5. Patients in whom sotatercept is contraindicated or otherwise not permitted in accordance with the package insert. 6. Patients deemed inappropriate for study enrollment by the principal investigator. |
||
| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 1. 研究対象者が同意を撤回した場合 2. 死亡または死亡につながる恐れのある疾病等が発現した場合 3. 薬剤投与休止基準(7.5 プロトコル治療中止基準参照)を満たした場合 4. 原疾患が増悪し、研究責任医師もしくは研究分担医師が研究継続困難と判断した場合 5. 有害事象の発生により、研究責任医師もしくは研究分担医師が研究継続困難と判断した場合 6. その他に研究参加によるリスクが利益を上回ると研究責任医師が判断した場合 |
|||
| アイゼンメンジャー症候群を含む肺血管拡張薬抵抗性未修復短絡（ASD, VSD, PDA）を伴う肺動脈性肺高血圧症 | Uncorrected CHD-PAH, Eisenmenger syndrome | ||
| あり | |||
| ソタテルセプト治療、ガイドライン準拠標準治療 | Sotatercept Add-on Therapy, Guideline-Directed Medical Therapy | ||
| なし | |||
| 登録24 週後における、ベースラインからの 6 分間歩行距離の変化 | 6MWD change from baseline at Week 24 | ||
| １． 登録から24 週後における、死亡もしくは肺移植の割合 ２． 登録から24 週後における、肺高血圧増悪関連入院もしくは持続皮下注・静注プロスタサイクリンの新規導入の割合 ３． 登録12、24 週後における、ベースラインからのWHO-FC の変化 ４． 登録12、24 週後における、ベースラインからのNT-pro BNPの変化 ５． 登録12、24 週後における、ベースラインからのemPHasis-10の変化 |
1. Proportion of patients with death or lung transplantation at Week 24 after enrollment. 2. Proportion of patients with hospitalization for worsening pulmonary hypertension or initiation of continuous subcutaneous or intravenous prostacyclin therapy at Week 24 after enrollment. 3. Change from baseline in World Health Organization functional class (WHO FC) at Weeks 12 and 24 after enrollment. 4. Change from baseline in N terminal pro brain natriuretic peptide (NT proBNP) at Weeks 12 and 24 after enrollment. 5. Change from baseline in emPHasis 10 score at Weeks 12 and 24 after enrollment. |
||
（２）臨床研究において有効性又は安全性を明らかにしようとする医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 承認内 | |||
| ソタテルセプト | |||
| エアウィン | |||
| 30700AMX00111000 | |||
（３）特定臨床研究において著しい負担を与える検査その他の行為に用いる医薬品等の概要
３ 臨床研究の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
| なし |
（２）臨床研究の進捗状況
2025年09月11日 |
||
| / | 募集中 |
Recruiting |
| / | ||
４ 臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| なし | ||
| なし | ||
| なし | ||
５ 臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該臨床研究に対する関与に関する事項等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
| なし | ||
| なし | ||
| なし | ||
（２）臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
| あり | ||
| 日本学術振興会 科学研究費助成事業 基盤研究C | Grants-in-Aid for Scientific Research C | |
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
| 九州大学病院臨床研究審査委員会 | Kyushu University Hospital Institutional Review Board | |
| CRB7180005 | ||
| 福岡県福岡市東区馬出三丁目１番１号 | 3-1-1, Maidashi, Higashiku, Fukuoka, Japan, Fukuoka | |
| 092-642-5082 | ||
| kyudai-rinri@jimu.kyushu-u.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
（１）臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
| 無 | No | |
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | |||
| なし | none | ||
| なし | |||
| 該当する | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
（４）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
| 0828_研究計画書_v1.pdf | |
| 0828_患者説明文書_v1.pdf | |
|
設定されていません |