jRCT ロゴ

臨床研究等提出・公開システム

Top

English

臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

観察研究
令和7年9月4日
重症筋無力症患者の視点から見た症状コントロールに関する患者報告アウトカム：日本における前向き、観察的、縦断的、サイトレス研究
重症筋無力症の症状コントロールに関する患者報告アウトカム研究
Ng　Pauline
ヤンセンファーマ株式会社
本研究の目的は、Fast-acting treatment（速効性治療）維持療法中の全身型重症筋無力症患者における症状コントロールの変動を患者の視点から記述することである。
N/A
全身型重症筋無力症
募集中
医療法人 平心会 大阪治験病院 倫理審査委員会
15000083

管理的事項

研究の種別 観察研究
登録日 令和7年9月4日
jRCT番号 jRCT1050250104

１　臨床研究の実施体制に関する事項及び臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項

（１）研究の名称

重症筋無力症患者の視点から見た症状コントロールに関する患者報告アウトカム：日本における前向き、観察的、縦断的、サイトレス研究 Patient-Reported Outcomes for Symptom Control in Myasthenia Gravis from the Patient Perspective: A Prospective, Observational, Longitudinal, Site-less Study in Japan
重症筋無力症の症状コントロールに関する患者報告アウトカム研究 Patient-Reported Outcomes Study for Symptom Control in Myasthenia Gravis

（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等

Ng　Pauline Ng Pauline
/ ヤンセンファーマ株式会社 Janssen Pharmaceutical K.K.
メディカルアフェアーズ本部
101-0065
/ 東京都千代田区西神田3-5-2 3-5-2 Nishikanda, Chiyoda-ku, Tokyo, Japan
03-4411-7700
TAsano8@ITS.JNJ.com
淺野　帝太 Asano Teita
ヤンセンファーマ株式会社 Janssen Pharmaceutical K.K.
メディカルアフェアーズ本部
101-0065
東京都千代田区西神田3-5-2 3-5-2 Nishikanda, Chiyoda-ku, Tokyo, Japan
03-4411-7700
TAsano8@ITS.JNJ.com
令和7年8月29日

（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項

（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等

多施設共同研究の該当の有無 なし

２　臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）臨床研究の目的及び内容

本研究の目的は、Fast-acting treatment（速効性治療）維持療法中の全身型重症筋無力症患者における症状コントロールの変動を患者の視点から記述することである。
N/A
実施計画の公表日
2025年09月01日
2026年05月31日
30
観察研究 Observational
なし none
1. eConsent取得時に18歳以上であり、日本に居住している。
2. 日本で全身型重症筋無力症の確定診断および/または重症筋無力症の指定難病の認定を受けている。
3. 患者および/または法的に認められる代理人 (該当する場合) は、地域の要件に従って原データを確認できる参加契約/eConsentに署名する必要があります。
4. 日本の外来で全身型重症筋無力症症状に対する速効性治療を受けている患者。速効性治療には、免疫グロブリン静注療法、血漿交換療法、血漿浄化療法、免疫吸着療法、メチルプレドニゾロン静注療法またはこれらの組み合わせが含まれます。
5. 試験開始時のMG-ADLスコアが4以上である
6. 患者はePROアプリに回答することができ、その意思がある。
7. 患者が必要なアプリをダウンロードできる個人のスマートフォンを持っている。		 1. Age >=18 years at the time of obtaining eConsent and residing in Japan.
2. Patients who are diagnosed with generalized Myasthenia Gravis by neurologists and have certification of designated intractable disease for Myasthenia Gravis in Japan.
3. Patients and/or their legally-acceptable representative where applicable must sign a participation agreement/eConsent allowing source data verification in accordance with local requirements.
4. Patients who are receiving the Fast-acting treatment to maintain generalized Myasthenia Gravis symptoms in outpatient care in Japan. The Fast-acting treatment includes Intravenous Immunoglobulin G, Plasma Exchange, Plasmapheresis, Immune-Absorption Plasmapheresis, and pulse dose of Intravenous Methyl Prednisolone therapy or these combinations.
5. Patients who have a MG-ADL score of 4 or greater at the time of study initiation
6. Patients who are able and willing to answer the ePRO App.
7. Patients who have a personal smartphone which can download the required Apps.
1. 夜間または夜勤の患者。
2. MGFA分類状態IまたはVの患者。
3. ヤンセンの実施する他の治験または臨床研究に参加しているもしくは参加する予定の患者。
4. 高度な治療を継続している患者(新生児Fc受容体阻害薬、補体阻害薬)
 1. Patients working at night-time or on night-time shifts.
2. Patients with the Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) classification status I or V.
3. Patients currently enrolled or plan to be enrolled (during this study period) in another Janssen-sponsored investigational study or an observational study.
4. Patients who are maintaining with advanced therapies (Neonatal Fc receptor inhibitors, complement inhibitors)
18歳 以上 18age old over
上限なし No limit
・同意またはアセントの撤回
・観察中のFast-acting treatment（速効性治療）の中止
全身型重症筋無力症 generalized Myasthenia Gravis
なし
前回の観察からのMG-ADLスコアの変化
 Change in MG-ADL score from previous observation
以下の測定における観察スコアおよび前回の観察からの変化;
・PASS
・FSSスコア
・MG-QOL-15rスコア
・WPAI-GHスコア
・HADSスコア

MG-ADLの変化と同一時間枠における以下のアウトカムの変化との関連性を検討する；
・PASSの変化
・QOLの変化（PASS、FSS、MG-QOL-15r）
・労働生産性の変化（PASS、FSS、WPAI-GH）		 Observed score and change from previous observation in the following measures;
- PASS
- FSS score
- MG-QOL-15r score
- WPAI-GH score
- HADS score

To examine relationships between changes in MG-ADL and following outcomes in the same time frame;
- Change in PASS
- Change in QOL (PASS, FSS and MG-QOL-15r)
- Change in work productivity (PASS, FSS and WPAI-GH)

（２）臨床研究に用いる医薬品等の概要

３　臨床研究の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）臨床研究の進捗状況

/

募集中

Recruiting
/

４　臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該臨床研究に対する関与に関する事項等

（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等

ヤンセンファーマ株式会社
Janssen Pharmaceutical K.K.

（２）臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供

なし

６　審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等

医療法人 平心会 大阪治験病院 倫理審査委員会 Medical Corporation Heishinkai OPHAC Hospital ERC
15000083
大阪府大阪市淀川区宮原4-1-29 4-1-29, Miyahara, Yodogawa-ku, Osaka-shi, Osaka, Osaka
06-6395-9000
ophach_irb@heishinkai.com
承認

７　その他の事項

（１）臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

設定されていません