臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 観察研究 | ||
| 令和6年5月10日 | ||
| 令和8年9月8日 | ||
| 軟骨低形成症の小児を対象とした多施設共同国際観察研究 | ||
| 軟骨低形成症の小児を評価するための研究 | ||
| Bassi Roberto | ||
| BioMarin Pharmaceutical Inc. | ||
| 軟骨低形成症を有する小児の経時的成長を性別及び年齢別に評価する。 | ||
| N/A | ||
| 軟骨低形成症 | ||
| 募集中 | ||
| 大阪大学医学部附属病院 治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 観察研究 |
|---|---|
| 登録日 | 令和8年9月8日 |
| jRCT番号 | jRCT1050240030 |
１ 臨床研究の実施体制に関する事項及び臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
１ 臨床研究の実施体制に関する事項及び臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
（１）研究の名称
（１）研究の名称
| 軟骨低形成症の小児を対象とした多施設共同国際観察研究 | A Multicenter Multinational Observational Study of Children with Hypochondroplasia | ||
| 軟骨低形成症の小児を評価するための研究 | A Study to Assess Children with Hypochondroplasia | ||
（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等
（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等
| Bassi Roberto | Bassi Roberto | ||
| / | BioMarin Pharmaceutical Inc. | BioMarin Pharmaceutical Inc. | |
| Clinical Science | |||
| 94949 | |||
| / | その他 | 105 Digital Drive Novato, CA, 94949 USA | |
| 1-415-455-7644 | |||
| roberto.bassi@bmrn.com | |||
| 治験担当 窓口 | Clinical trial contact | ||
| ICONクリニカルリサーチ合同会社 | ICON Clinical Research GK | ||
| Clinical Delivery | |||
| 541-0056 | |||
| 大阪府大阪市中央区久太郎町四丁目1 番3 号 | Kyutaromachi 4-chome 1-3, Chuo-ku, Osaka city, Osaka | ||
| 06-4560-2001 | |||
| Japan-Chiken@iconplc.com | |||
| 令和6年3月12日 | |||
（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等
（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等
| 多施設共同研究の該当の有無 | あり |
|---|
| / | 大阪大学医学部附属病院 |
Osaka University Hospital |
|---|---|---|
| / | 東京科学大学病院 |
Institute of Science Tokyo Hospital |
|---|---|---|
| / | 熊本大学病院 |
Kumamoto University Hospital |
|---|---|---|
| / | 鳥取大学医学部附属病院 |
Tottori University Hospital |
|---|---|---|
| / | 徳島大学病院 |
Tokushima University Hospital |
|---|---|---|
| / | Bassi Roberto |
Bassi Roberto |
|
|---|---|---|---|
| / | BioMarin Pharmaceutical Inc. |
BioMarin Pharmaceutical Inc. |
|
Clinical Science |
|||
94949 |
|||
105 Digital Drive Novato, CA, 94949 USA |
|||
1-415-455-7644 |
|||
roberto.bassi@bmrn.com |
|||
| 令和6年3月12日 | |||
２ 臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）臨床研究の目的及び内容
（１）臨床研究の目的及び内容
| 軟骨低形成症を有する小児の経時的成長を性別及び年齢別に評価する。 | |||
| N/A | |||
| 2024年05月13日 | |||
| 2024年05月21日 | |||
| 2024年02月27日 | |||
| 2028年12月31日 | |||
| 27 | |||
| 観察研究 | Observational | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| その他 | other | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| 米国/アルゼンチン/オーストラリア/ブラジル/カナダ/フランス/ドイツ/イタリア/スペイン | United States/Argentina/Australia/Brazil/Canada/France/Germany/Italy/Spain | ||
| - 同意説明文書への署名時点での年齢が15歳以下の患者。 - 軟骨低形成症の診断が遺伝学的に確認されている患者。 |
- Participants must be =< 15 years old at the time of signing the informed consent - Participants must have genetic confirmation of Hypochondroplasia diagnosis |
||
| - 軟骨低形成症以外の他の遺伝的低身長状態、又は低身長に関連する遺伝性症候群の原因となる遺伝子変異を有すると診断されている患者。 - スクリーニング来院の6ヵ月以内に治験薬又は治験機器による治療を受けた患者。 |
- Have a diagnosis of another genetic short stature condition other than Hypochondroplasia or a genetic variant known to cause another genetic syndrome associated with short stature - Received an investigational product or medical device within 6 months before the Screening visit |
||
| 下限なし | No limit | ||
| 15歳 以下 | 15age old under | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 軟骨低形成症 | Hypochondroplasia | ||
| なし | |||
| - 年間成長速度（AGV）の変化 - 身長Zスコアの変化 - 身長の変化 - BMIの変化 - BMI Zスコアの変化 - 上半身と下半身の比率の変化 - 上肢と下肢の長さの比の変化 - 指端距離と立位身長の比率を含む四肢の比率の変化 |
- Change in annualized growth velocity (AGV) - Change in Height Z-score - Change in Height - Change in BMI - Change in BMI Z-score - Change in ratios of upper to lower body segments - Change in ratios of upper and lower leg length ratio - Change in ratio of arms span to standing height ratio |
||
| - 発育期における低身長児の生活の質（QoLISSY）の身体的ドメインの変化 - 発育期における低身長児の生活の質（QoLISSY）の合計スコアの変化 - 重症度に対する患者の全般的印象（PGI-S）の変化 - 重症度に対する介護者の全般的印象（CaGI-S）の変化 - 注目する医学的事象の発生率の頻度 - 成長ホルモンの使用を報告する小児の割合、治療パターン及び成長への影響 - 四肢延長手術を報告する小児の割合 |
- Change in Quality of Life in Short Statured Youth (QoLISSY) physical domain - Change in Quality of Life in Short Statured Youth (QoLISSY) total score - Change in patient global impression of severity (PGI-S) - Change in caregiver global impression of severity (CaGI-S) - Frequency of event rates of medical events of interest - Proportion of children who report use of growth hormone, treatment patterns and impact on growth - Proportion of children who report limb lengthening surgery |
||
（２）臨床研究に用いる医薬品等の概要
（２）臨床研究に用いる医薬品等の概要
３ 臨床研究の実施状況の確認に関する事項
３ 臨床研究の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）臨床研究の進捗状況
（２）臨床研究の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|
４ 臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該臨床研究に対する関与に関する事項等
５ 臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該臨床研究に対する関与に関する事項等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
| BioMarin Pharmaceutical Inc. | ||
| BioMarin Pharmaceutical Inc. | ||
| なし | ||
| なし | ||
| なし | ||
（２）臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
（２）臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
| 大阪大学医学部附属病院 治験審査委員会 | Institutional Review Board of Osaka University Hospital | |
| 大阪府吹田市山田丘 2 番 15 号 | 2-15 Yamadaoka, Suita-shi, 565-0871, Japan, Osaka | |
| 06-6210-8290 | ||
| jim-chiken@hp-crc.med.osaka-u.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT06212947 | |
| ClinicalTrials.gov | |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）