jRCT ロゴ

臨床研究等提出・公開システム

Top

English

臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

観察研究
令和7年5月28日
ACTIVIIITY: 中等症又は重症の血友病 A 患者におけるエフアネソクトコグアルファ定期補充療法下での身体活動と目標達成に関する多施設前向き観察研究
ACTIVIIITY: 中等症又は重症の血友病 A 患者におけるエフアネソクトコグアルファ定期補充療法下での身体活動と目標達成に関する多施設前向き観察研究
木谷　曜子
サノフィ株式会社
この研究の目的は、エフアの定期補充療法を新たに開始した中等症又は重症の血友病Aを有する患者を対象に、患者の目標及び個々に設定した身体活動の目標に対する目標達成度、患者の身体活動レベル、PRO評価による、患者のHRQoL、患者の関節の健康状態に対する出血の影響を評価、有害事象の発現、エフアの投与パターンを調査することで、エフアによる定期補充療法が患者の身体活動を行う能力に対してどのような影響を及ぼすかについて理解することである。
4
血友病A
募集中
エフアネソクトコグ　アルファ（遺伝子組換え）
オルツビーオ®静注用
特定非営利活動法人ＭＩＮＳ治験審査委員会
12000060

管理的事項

研究の種別 観察研究
登録日 令和7年5月28日
jRCT番号 jRCT1031250136

１　臨床研究の実施体制に関する事項及び臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項

（１）研究の名称

ACTIVIIITY: 中等症又は重症の血友病 A 患者におけるエフアネソクトコグアルファ定期補充療法下での身体活動と目標達成に関する多施設前向き観察研究 Prospective, observational study of the impact of efanesoctocog alfa (ALTUVIIIO) on goal attainment and physical activity in people with moderate or severe Hemophilia A (ACTIVIIITY)
ACTIVIIITY: 中等症又は重症の血友病 A 患者におけるエフアネソクトコグアルファ定期補充療法下での身体活動と目標達成に関する多施設前向き観察研究 Prospective, observational study of the impact of efanesoctocog alfa (ALTUVIIIO) on goal attainment and physical activity in people with moderate or severe Hemophilia A (ACTIVIIITY)

（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等

木谷　曜子 Kidani Yoko
/ サノフィ株式会社 sanofi K.K.
スペシャルティケアメディカル本部 希少血液疾患メディカル部
163-1488
/ 東京都新宿区西新宿3丁目20-2　東京オペラシティタワー Tokyo opera city tower,3-20-2, Nishi Shinjuku, Shinjuku-ku, Tokyo
03-6301-3000
Sanofi_ACTIVIIITY_Japan@iqvia.com
下元　和香 Shimomoto Waka
IQVIAサービシーズ ジャパン合同会社 IQVIA Services Japan G.K.
リアルワールド エビデンス サービシーズ
108-0074
東京都港区高輪4-10-18 京急第１ビル Keikyu Dai-ichi Bldg 4-10-18, Takanawa, Minato-ku, Tokyo
090-8655-6223
waka.shimomoto@iqvia.com
令和6年12月18日

（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項

（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等

多施設共同研究の該当の有無 あり
/

康　勝好

Ko Katsuyoshi

/

地方独立行政法人埼玉県立病院機構 埼玉県立小児医療センター

Saitama Prefectural Children’s Medical Center

血液・腫瘍科

330-8777

埼玉県 さいたま市中央区新都心1番地2

048-601-2200

Sanofi_ACTIVIIITY_Japan@iqvia.com

下元　和香

IQVIAサービシーズ ジャパン合同会社

リアルワールドエビエデンスサービシーズ

108-0074
東京都 港区高輪4-10-18 京急第1ビル

090-8655-6223

waka.shimomoto@iqvia.com
　
令和7年2月20日
/

藤井　輝久

fujii Teruyoshi

/

広島大学病院

Hiroshima University Hospital

輸血部

734-8551

広島県 広島市南区霞1-2-3

082-257-5555

Sanofi_ACTIVIIITY_Japan@iqvia.com

下元　和香

IQVIAサービシーズ ジャパン合同会社

リアルワールドエビエデンスサービシーズ

108-0074
東京都 港区高輪4-10-18 京急第1ビル

090-8655-6223

waka.shimomoto@iqvia.com
　
令和7年3月21日
/

小川　孔幸

Ogawa Yoshiyuki

/

群馬大学医学部附属病院

Gunma University Hospital

血液内科

371-8511

群馬県 前橋市昭和町三丁目39番15号

027-220-7111

Sanofi_ACTIVIIITY_Japan@iqvia.com

下元　和香

IQVIAサービシーズ ジャパン合同会社

リアルワールドエビエデンスサービシーズ

108-0074
東京都 港区高輪4-10-18 京急第1ビル

090-8655-6223

waka.shimomoto@iqvia.com
　
令和7年3月21日
/

納富　誠司郎

Nodomi Seishiro

/

公益財団法人大原記念倉敷中央医療機構 倉敷中央病院

Kurashiki Central Hospital（Ohara HealthCare Foundation）

小児科

710-8602

岡山県 倉敷市美和1-1-1

086-422-0210

Sanofi_ACTIVIIITY_Japan@iqvia.com

下元　和香

IQVIAサービシーズ ジャパン合同会社

リアルワールドエビエデンスサービシーズ

108-0074
東京都 港区高輪4-10-18 京急第1ビル

090-8655-6223

waka.shimomoto@iqvia.com
　
あり
令和7年3月21日
/

内山　 人二

Uchiyama Hitoji

/

日本赤十字社 京都第一赤十字病院

Japanese Red Cross Society Kyoto Daiichi Hospital

血液内科

605-0981

京都府 京都市東山区本町15-749

075-561--1121

Sanofi_ACTIVIIITY_Japan@iqvia.com

下元　和香

IQVIAサービシーズ ジャパン合同会社

リアルワールドエビエデンスサービシーズ

108-0074
東京都 港区高輪4-10-18 京急第1ビル

090-8655-6223

waka.shimomoto@iqvia.com
　
あり
令和7年3月21日
/

野上　 恵嗣

Nogami Keiji

/

奈良県立医科大学附属病院

Nara Medical University Hospital

小児科

634-8522

奈良県 橿原市四条町840番地

0744-22-3051

Sanofi_ACTIVIIITY_Japan@iqvia.com

下元　和香

IQVIAサービシーズ ジャパン合同会社

リアルワールドエビエデンスサービシーズ

108-0074
東京都 港区高輪4-10-18 京急第1ビル

090-8655-6223

waka.shimomoto@iqvia.com
　
令和7年3月21日
/

金田　眞

Kaneda Makoto

/

医療法人 徳洲会 札幌徳洲会病院

Tokushukai Medical Corporation Sapporo Tokushukai Hospital

小児科

004-0041

北海道 札幌市厚別区大谷地東1丁目1-1

011-890-1110

Sanofi_ACTIVIIITY_Japan@iqvia.com

下元　和香

IQVIAサービシーズ ジャパン合同会社

リアルワールドエビエデンスサービシーズ

108-0074
東京都 港区高輪4-10-18 京急第1ビル

090-8655-6223

waka.shimomoto@iqvia.com
　
あり
令和7年3月27日
/

池田　勇八

Ikeda Yuhachi

/

滋賀医科大学医学部附属病院

Shiga University of Medical Science Hospital

小児科

520-2192

滋賀県 滋賀県大津市瀬田月輪町

077-548-2111

Sanofi_ACTIVIIITY_Japan@iqvia.com

下元　和香

IQVIAサービシーズ ジャパン合同会社

リアルワールドエビエデンスサービシーズ

108-0074
東京都 港区高輪4-10-18 京急第1ビル

090-8655-6223

waka.shimomoto@iqvia.com
　
あり
令和7年3月18日

２　臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）臨床研究の目的及び内容

この研究の目的は、エフアの定期補充療法を新たに開始した中等症又は重症の血友病Aを有する患者を対象に、患者の目標及び個々に設定した身体活動の目標に対する目標達成度、患者の身体活動レベル、PRO評価による、患者のHRQoL、患者の関節の健康状態に対する出血の影響を評価、有害事象の発現、エフアの投与パターンを調査することで、エフアによる定期補充療法が患者の身体活動を行う能力に対してどのような影響を及ぼすかについて理解することである。
4
実施計画の公表日
実施計画の公表日
2027年06月13日
35
観察研究 Observational
米国 US
1. 研究関連の手順を行う前に、患者又は代諾者（法定年齢未満の場合）が同意説明文書（ICF）に署名及び日付の記入を実施している。研究施設／研究審査委員会（IRB）の規則に従い、小児患者からアセントを取得している。
2. 登録時、通常診療に従いエフアによる定期補充療法を新たに開始することを予定し、登録来院後 6ヵ月以内にエフア投与を開始している。
3. 中等症（内因性 FVIII 活性が基準値の 1～5%）又は重症（内因性 FVIII 活性が基準値の 1%未満）の血友病 A と診断されている。
4. 登録時点で 12 歳以上 50 歳以下である。
5. 身体活動の追跡装置と互換性のある、スマートフォン（Android バージョン 12.0 以降又は iOS 13 以上）にアクセスすることができる。使用するスマートフォンには Bluetooth 4.0（最低要件）又は 5.0（推奨）が必要とされる。
6. 電子患者報告アウトカム（ePRO）／日誌評価を行うため、自宅でインターネットにアクセスが可能である。
7. ActiGraph LEAP™の暫定デバイスを使用する意思がある。		 1. Signed and dated informed consent form (ICF) by the patient, or the patients legally authorized representative(s) for patients under the legal age, before any study-related activities are undertaken. Assent should be obtained from pediatric patients according to local institutional/ institutional review board (IRB) regulations
2. At enrollment, newly starting prophylaxis therapy with efa according to usual clinical practice, with efa initiated within 6 months after the enrollment visit.
3. Diagnosis of moderate (endogenous FVIII activity between 1% to 5% of normal) or severe (endogenous FVIII activity <1% of normal) hemophilia A
4. Aged 12 to 50 years at time of enrollment, inclusive.
5. Access to a smartphone device (Android version 12.0 or higher; or iOS 13 or higher) with Bluetooth 4.0 (minimum) or 5.0 (recommended) capabilities for compatibility with physical activity tracker.
6. Availability of home-based access to internet for electronic patient-reported outcome (ePRO)/diary assessments.
7. Willingness to utilize the ActiGraph LEAP provisional device.
1. 本研究への登録前の 3 ヵ月以内に別の介入試験に同時登録又は治験薬を投与した。
2. 現在、FVIII インヒビター保有（インヒビターの力価が 0.60 BU/mL 以上と規定）の診断を受けている。
3. 登録前 6 ヵ月間に定期補充療法としてエフアを使用している。		 1. Enrollment in another concurrent interventional clinical study, or intake of an investigational medicinal product within 3 months prior to inclusion in this study.
2. Current diagnosis of a FVIII inhibitor, defined as inhibitor titer >=0.60 BU/mL.
3. Use of efa for prophylaxis in the 6 months prior to enrollment.
12歳 以上 12age old over
50歳 以下 50age old under
血友病A Hemophilia A
D006467
エフアネソクトコグ アルファ（遺伝子組換え第Ⅷ因子製剤） efanesoctocog alfa : recombinant Factor VIII
なし
• 3 ヵ月毎の時点及び EoS で達成された目標の合計の割合
• 3 ヵ月毎の時点及び EoS で、1 つ以上目標について+2又は+1 を達成した患者の割合
• 3 ヵ月毎の時点及び EoS での GAS の総スコア
• 選択頻度で順位付けした身体的活動の総目標（カテゴリ／種類）
• 1 日あたりの歩数、活動量、METs、MVPA、強度勾配（切片及び傾き）の月平均
• 週あたりの強度勾配（切片及び傾き）の月平均		 - Proportion of total goals achieved at quarterly timepoints and EoS
- Proportion of patients who reached a +2 or +1 on at least one goal at quarterly timepoints and EoS
- Overall GAS score quarterly and at EoS
- Overall physical activity goals (categories/type) ranked by frequency of selection
- Monthly average of daily step count, activity count, MET, MVPA, intensity gradient (intercept and slope)
- Monthly average of weekly intensity gradient (intercept and slope)
• 18 歳以上の患者：
o PROMIS Pain intensity スコアのベースラインからの変化量
o HAL スコアのベースラインからの変化量
• 18 歳未満の患者：
o PROMIS 小児用 Pain intensity スコアのベースラインからの変化量
o PedHAL スコアのベースラインからの変化量
• WPAI + CIQ:HS による評価において学校に行けなかった／仕事ができなかった時間のベースラインからの変化量
• WPAI + CIQ:HS による評価において生産性のベースラインからの変化量
• WPAI + CIQ:HS による評価においてその他の活動に対する影響のベースラインからの変化量
• HJHS の合計及び関節領域スコアのベースラインからの平均変化量
• 異なる強度（座位行動、低強度、中強度、高強度）に従事した 1 日の時間の月合計及び月平均
• 中強度の活動及び高強度の活動における 1 日の総活動量の中央値の月平均
• 中強度の活動及び高強度の活動における 1 日の総METs の中央値の月平均
• 週あたりのべき乗則の指数αの月平均
• 各強度（座位行動、低強度、中強度、高強度）について、継続時間の中央値の月平均及び継続時間中央値よりも長い継続時間の割合
• 活動量及び METs の週当たりの 80、90、95 及び 100パーセンタイルの月平均
• 歩数、活動量、METs、MVPA の月合計
• 1 日あたりの歩数、活動量、METs、MVPA、強度勾配（切片及び傾き）の週平均
• 週あたりの強度勾配（切片及び傾き）
• AE の総発現数、1 件以上の AE を発現した患者の割合及び患者別の AE の平均発現数
• SAE の総発現数、1 件以上の SAE を発現した患者の割合及び患者別の SAE の平均発現数
• AESI の総発現数、1 件以上の AESI を発現した患者の割合及び患者別の AESI の平均発現数
• エフアと関連のある AE、SAE 及び AESI の発現数
• 予定された投与回数の合計のうち投与忘れの回数の割合
• 投与から身体活動までの平均時間
• 治療を要する出血の報告がなかった患者数
• 患者毎の出血治療のための投与の平均回数		 - Among participants 18 years and older:
- Change from baseline in PROMIS Pain intensity score
- Change from baseline in HAL score
- Among participants <18 years of age:
- Change from baseline in PROMIS pediatric pain intensity score
- Change from baseline in PedHAL score
- Change from baseline in school/work hours missed as assessed by WPAI+CIQ:HS
- Change from baseline in productivity as assessed by WPAI+CIQ:HS
- Change from baseline in impact on other activities as assessed by WPAI+CIQ:HS
- Mean change from baseline in total and joint domain scores of HJHS
- Monthly total and average of daily time spent in different intensity levels (sedentary behavior, light intensity, moderate intensity, and vigorous intensity)
- Monthly average of daily median activity count overall, among moderate activities, and among vigorous activities
- Monthly average of daily median MET overall, among moderate activities, and among vigorous activities
- Monthly average of weekly power law exponent alpha
- Monthly average of median bout length and percent of time of bout length > median bout length for each intensity level (sedentary behavior, light intensity, moderate intensity, and vigorous intensity)
- Monthly average of weekly 80th, 90th, 95th, and 100th percentiles of activity count and MET
- Monthly total step count, activity count, MET, MVPA
- Weekly average of daily step count, activity count, MET, MVPA, intensity gradient (intercept and slope)
- Weekly intensity gradient (intercept and slope)
- Total AEs, proportion of patients with at least one AE, and average number of AEs per patient
- Total SAEs, proportion of patients with at least one SAE, and average number of SAEs per patient
- Total AESIs, proportion of patients with at least one AESI, and average number of AESIs per patient
- Number of AEs, SAEs, and AESIs related to efa
- Proportion of total planned doses that were missed
- Average time between treatment dose and physical activity
- Number of patients with no reported bleeds requiring treatment
- Average number of per patient treatment doses administered for treatment of bleeds

（２）臨床研究に用いる医薬品等の概要

医薬品
承認内
エフアネソクトコグ　アルファ（遺伝子組換え）
オルツビーオ®静注用
30500AMX00262000、30500AMX00263000等
サノフィ株式会社
東京都 東京都 新宿区西新宿３丁目20-2　東京オペラシティタワー

３　臨床研究の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）臨床研究の進捗状況

/

募集中

Recruiting
/

４　臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

なし

５　臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該臨床研究に対する関与に関する事項等

（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等

サノフィ株式会社
Sanofi Aventis Recherche & Développement
Sanofi Aventis Recherche & Developpement

（２）臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供

なし

６　審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等

特定非営利活動法人ＭＩＮＳ治験審査委員会 Non-Profit Organization MINS Institutional Review Board
12000060
東京都港区三田5丁目20番9-401号 20-9-401, Mita 5cho-me, Minato-ku, Tokyo
03-6416-1868
npo-mins@j-irb.com
承認

７　その他の事項

（１）臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT06530030
ClinicalTrials.gov
ClinicalTrials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

有 Yes
資格のある研究者は、患者レベルのデータおよび関連する研究文書(臨床研究報告書、修正を含む研究プロトコル、空白の症例報告書フォーム、統計分析計画、データセットの仕様など)へのアクセスをリクエストできます。患者レベルのデータは匿名化され、研究参加者のプライバシーを保護するために研究文書は編集されます。サノフィのデータ共有基準、適格性試験、アクセスリクエストのプロセスの詳細については、 以下をご覧ください https://vivli.org Qualified researchers may request access to patient level data and related study documents including the clinical study report, study protocol with any amendments, blank case report form, statistical analysis plan, and dataset specifications. Patient level data will be anonymized and study documents will be redacted to protect the privacy of trial participants. Further details on Sanofi's data sharing criteria, eligible studies, and process for requesting access can be found at: https://vivli.org

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

設定されていません