臨床研究等提出・公開システム

臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

研究の種別		観察研究
初回公表日		令和7年5月23日
最終公表日		令和7年5月26日
中止年月日
観察期間終了日
研究名称		ムコ多糖症II型患者に対する経静脈的酵素補充療法の臨床効果に関する探索的観察研究
平易な研究名称		HIT study
研究責任（代表）医師の氏名		吉田　パスカル
研究責任（代表）医師の所属機関		JCRファーマ株式会社
研究・治験の目的		ムコ多糖症II型（MPS II）患者を対象として、これまでの臨床試験で十分に評価されていない項目における酵素補充療法（ERT）の有効性を検討する。
試験のフェーズ		N/A
対象疾患名		ムコ多糖症II型
進捗状況		募集前
医薬品等の一般名称
販売名
認定委員会の名称		特定非営利活動法人MINS研究倫理審査委員会
認定番号		20000086

管理的事項

研究の種別	観察研究
登録日	令和7年5月26日
jRCT番号	jRCT1030250124

１　臨床研究の実施体制に関する事項及び臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項

（１）研究の名称

研究名称 / Scientific Title（Acronym）		ムコ多糖症II型患者に対する経静脈的酵素補充療法の臨床効果に関する探索的観察研究	Hunter syndrome IZCARGO Treatment study ( HIT study )
平易な研究名称 / Public Title（Acronym）		HIT study	HIT study (HIT study)

（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等

研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）の連絡先 Contact for Scientific Queries	氏名 / Name	吉田　パスカル	Yoshida Pascal
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation	JCRファーマ株式会社	JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
	所属部署	開発本部メディカルアフェアーズユニット
	所属機関の郵便番号	659-0021
	所属機関の住所 / Address	兵庫県芦屋市春日町3番19号	3-19 Kasuga-cho, Ashiya, Hyogo, Japan
	電話番号	0797-32-8582
	電子メールアドレス	hit_study@jp.jcrpharm.com
研究に関する問い合わせ先 Contact for Public Queries	担当者氏名 / Name	野口　敦司	Noguchi Atsushi
	担当者所属機関 / Affiliation	JCRファーマ株式会社	JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
	担当者所属部署	開発本部メディカルアフェアーズユニット
	担当者所属機関の郵便番号	659-0021
	担当者所属機関の住所 / Address	兵庫県芦屋市春日町3番19号	3-19 Kasuga-cho, Ashiya, Hyogo, Japan
	電話番号	0797-32-8582
	FAX番号	0797-34-3897
	電子メールアドレス	hit_study@jp.jcrpharm.com
研究責任医師(多施設共同研究の場合は、研究代表医師)の所属する実施医療機関の管理者の氏名		芦田　信
当該臨床研究に対する管理者の許可の有無		あり
認定臨床研究審査委員会又は倫理審査委員会の承認日		令和7年3月6日
救急医療に必要な施設又は設備

（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項

データマネジメント担当機関		イーピーエス株式会社
データマネジメント担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

モニタリング担当機関
モニタリング担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

監査担当機関
監査担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

統計解析担当機関		イーピーエス株式会社
統計解析担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

研究・開発計画支援担当機関
研究・開発計画支援担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

調整・管理実務担当機関
調整・管理実務担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

研究代表医師・研究責任医師以外の研究を総括する者	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属 / Affiliation
	役職
	Secondary Sponsor の該当性

（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等

多施設共同研究の該当の有無	あり

研究責任医師の連絡先	氏名 / Name	濱﨑　考史	Hamazaki Takashi
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation	大阪公立大学医学部附属病院	Osaka Metropolitan University Hospital
	所属部署	大学院医学研究科　発達小児医学
	所属部署の郵便番号	545-8585
	所属機関の住所	大阪府大阪市阿倍野区旭町1丁目4番3号
	電話番号	06-6645-2121
	電子メールアドレス	hamazaki@omu.ac.jp
研究に関する問合わせ先	担当者氏名	岡本　駿吾
	担当者所属機関	大阪公立大学医学部附属病院
	担当者所属部署	大学院医学研究科　発達小児医学
	担当者所属機関の郵便番号	545-8585
	担当者所属機関の住所	大阪府大阪市阿倍野区旭町1丁目4番3号
	電話番号	06-6645-2121
	FAX番号	06-6636-8737
	電子メールアドレス	mrso1017@yahoo.co.jp
実施医療機関の管理者の氏名		鶴田　大輔
当該臨床研究に対する管理者の許可の有無
認定臨床研究審査委員会又は倫理審査委員会の承認日		令和7年3月6日
救急医療に必要な施設又は設備		自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている。

研究責任医師の連絡先	氏名 / Name	小須賀　基通	Kosuga Motomichi
	e-Rad番号	80276310
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation	国立成育医療研究センター	National Center for Child Health and Development
	所属部署	遺伝診療科
	所属部署の郵便番号	157-8535
	所属機関の住所	東京都世田谷区大蔵二丁目10番1号
	電話番号	03-3416-0181
	電子メールアドレス	kosuga-mo@ncchd.go.jp
研究に関する問合わせ先	担当者氏名	蘇　哲民
	担当者所属機関	国立成育医療研究センター
	担当者所属部署	遺伝診療科
	担当者所属機関の郵便番号	157-8535
	担当者所属機関の住所	東京都世田谷区大蔵二丁目10番1号
	電話番号	03-3416-0181
	FAX番号	03-3416-2222
	電子メールアドレス	so-t@ncchd.go.jp
実施医療機関の管理者の氏名		笠原　群生
当該臨床研究に対する管理者の許可の有無
認定臨床研究審査委員会又は倫理審査委員会の承認日		令和7年3月6日
救急医療に必要な施設又は設備		自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている。

研究責任医師の連絡先	氏名 / Name	大石　公彦	Oishi Kimihiko
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation	東京慈恵会医科大学附属病院	Jikei University Hospital
	所属部署	小児科
	所属部署の郵便番号	105-8471
	所属機関の住所	東京都港区西新橋3-19-18
	電話番号	03-3433-1111
	電子メールアドレス	kimihiko.oishi@jikei.ac.jp
研究に関する問合わせ先	担当者氏名	小林　正久
	担当者所属機関	東京慈恵会医科大学附属病院
	担当者所属部署	小児科
	担当者所属機関の郵便番号	105-8471
	担当者所属機関の住所	東京都港区西新橋3-19-18
	電話番号	03-3433-1111
	FAX番号	03-3436-6626
	電子メールアドレス	masa-koba@jikei.ac.jp
実施医療機関の管理者の氏名		小島　博己
当該臨床研究に対する管理者の許可の有無		あり
認定臨床研究審査委員会又は倫理審査委員会の承認日		令和7年3月6日
救急医療に必要な施設又は設備		自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている。

研究責任医師の連絡先	氏名 / Name	入月　浩美	Nyuzuki Hiromi
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation	新潟大学医歯学総合病院	Niigata University Medical & Dental Hospital
	所属部署	小児科・ゲノム医療部遺伝医療センター
	所属部署の郵便番号	951-8520
	所属機関の住所	新潟県新潟市中央区旭町通一番町754番地
	電話番号	025-223-6161
	電子メールアドレス	nyuzuki@med.niigata-u.ac.jp
研究に関する問合わせ先	担当者氏名	入月　浩美
	担当者所属機関	新潟大学医歯学総合病院
	担当者所属部署	小児科・ゲノム医療部遺伝医療センター
	担当者所属機関の郵便番号	951-8520
	担当者所属機関の住所	新潟県新潟市中央区旭町通一番町754番地
	電話番号	025-223-6161
	FAX番号
	電子メールアドレス	nyuzuki@med.niigata-u.ac.jp
実施医療機関の管理者の氏名		冨田　善彦
当該臨床研究に対する管理者の許可の有無		あり
認定臨床研究審査委員会又は倫理審査委員会の承認日		令和7年3月6日
救急医療に必要な施設又は設備		自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている。

研究責任医師の連絡先	氏名 / Name	松本　志郎	Matsumoto Shirou
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation	熊本大学病院	Kumamoto University Hospital
	所属部署	小児科
	所属部署の郵便番号	860-8556
	所属機関の住所	熊本県熊本市中央区本荘1-1-1
	電話番号	096-344-2111
	電子メールアドレス	s-pediat@gpo.kumamoto-u.ac.jp
研究に関する問合わせ先	担当者氏名	松本　志郎
	担当者所属機関	熊本大学病院
	担当者所属部署	小児科
	担当者所属機関の郵便番号	860-8556
	担当者所属機関の住所	熊本県熊本市中央区本荘1-1-1
	電話番号	096-344-2111
	FAX番号
	電子メールアドレス	s-pediat@gpo.kumamoto-u.ac.jp
実施医療機関の管理者の氏名		平井　俊範
当該臨床研究に対する管理者の許可の有無		なし
認定臨床研究審査委員会又は倫理審査委員会の承認日		令和7年4月10日
救急医療に必要な施設又は設備		自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている。

研究責任医師の連絡先	氏名 / Name	虫本　雄一	Mushimoto Yuichi
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation	九州大学病院	Kyushu University Hospital
	所属部署	小児科
	所属部署の郵便番号	812-8582
	所属機関の住所	福岡県福岡市東区馬出3丁目1番1号
	電話番号	092-642-1151
	電子メールアドレス	mushiu1@kyudai.jp
研究に関する問合わせ先	担当者氏名	虫本　雄一
	担当者所属機関	九州大学病院
	担当者所属部署	小児科
	担当者所属機関の郵便番号	812-8582
	担当者所属機関の住所	福岡県福岡市東区馬出3丁目1番1号
	電話番号	092-642-1151
	FAX番号
	電子メールアドレス	mushiu1@kyudai.jp
実施医療機関の管理者の氏名		中村　雅史
当該臨床研究に対する管理者の許可の有無		なし
認定臨床研究審査委員会又は倫理審査委員会の承認日		令和7年4月10日
救急医療に必要な施設又は設備		自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている。

２　臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）臨床研究の目的及び内容

研究の目的		ムコ多糖症II型（MPS II）患者を対象として、これまでの臨床試験で十分に評価されていない項目における酵素補充療法（ERT）の有効性を検討する。
試験のフェーズ / Phase		N/A
症例登録開始予定日 / Date of First Enrollment		2025年06月09日
第1症例登録日 / Date of First Enrollment
実施期間（開始日）		2025年06月09日
実施期間（終了日）		2028年06月08日
実施予定被験者数 / Sample Size		30
試験の種類 / Study Type		観察研究	Observational
試験デザイン Study Design	無作為化 / allocation
	盲検化 /masking
	対照 / control
	割付け / assignment
	研究目的 / purpose
プラセボの有無		なし
盲検の有無		なし
無作為化の有無		なし
保険外併用療養の有無		なし
臨床研究を実施する国（日本以外） / Countries of Recruitment（Except Japan）		なし	none
研究対象者の適格基準 / Key inclusion & exclusion criteria	主たる選択基準 / Inclusion Criteria	1)本人による文書同意を得られる者なお、同意取得時に18歳未満の者又はMPS IIに伴う症状により本人の意思確認が不可能と判断される者については代諾者による文書同意が得られる者（ただし、可能な限り本人による文書同意を得るものとする） 2)白血球、血漿又は培養皮膚線維芽細胞のイズロン酸-2-スルファターゼ活性低下や遺伝子解析等により、総合的にMPS IIと診断されている者 3)パビナフスプアルファ（遺伝子組換え）又はイデュルスルファーゼ（遺伝子組換え）によるERTを受けている又は受ける予定の者	1)Patients with whom written consent can be obtained patients younger than 18 years of age at the time of obtaining informed consent or patients whose intention cannot be confirmed due to symptoms associated with MPS II may obtain written consent from the legally acceptable representative (provided, however, that written consent shall be obtained from the assignee whenever feasible) 2)Patients who have been comprehensively diagnosed with MPS II based on decreased iduronate-2-sulfatase activity or genetic analysis of leukocytes, plasma, or cultured skin fibroblasts 3)Patients undergoing or scheduled to undergo ERT with pabinafusp alfa (genetic recombination) or idursulfase (genetic recombination)
	主たる除外基準 / Exclusion Criteria	1)酵素製剤の投与を受けている患者で、アナフィラキシーショックの既往歴があるにも関わらず、その酵素製剤の投与を受けている者 2)現在市販されているMPS IIに対する酵素製剤以外の治験薬等を投与した経験がある者 3)イデュルスルファーゼベータ（遺伝子組換え）の投与を受けている者 4)過去に造血幹細胞移植を受けている者（ただし、生着不全の者は登録可とする）	1)Patients receiving enzyme preparations despite a history of anaphylactic shock who are receiving the enzyme preparations. 2)Patients who have received investigational products other than enzyme perparations for currently marketed for MPS II 3)Patients receiving idulfase beta (genetic recombination) 4)Patients who have undergone hematopoietic stem cell transplantation in the past (however, patients with engraftment failure are eligible for registration)
	年齢下限 / Age Minimum	下限なし	No limit
	年齢上限 / Age Maximum	上限なし	No limit
	性別 / Gender
中止基準		1)研究の倫理的妥当性もしくは科学的合理性を損なう事実、又は損なう恐れのある情報であり研究の継続に影響を与えると考えられるものを得た場合 2)研究の実施の適正性もしくは研究結果の信頼を損なう事実、もしくは情報又は損なうおそれのある情報を得た場合 3)倫理審査委員会より、本研究中止について意見があった場合 4)倫理審査委員会により、研究計画書等の変更について意見があり、これを受け入れることが困難と判断された場合 5)その他、研究実施中の新たな情報又は情勢の変化により、研究の継続が不適切と判断された場合
対象疾患名 / Health Condition(s) or Problem(s) Studied		ムコ多糖症II型	Mucopolysaccharidosis Type II
対象疾患コード / Code
対象疾患キーワード / Keyword
介入の有無		なし
介入の内容 / Intervention(s)
介入コード / Code
介入キーワード /Keyword
主たる評価項目 / Primary Outcome(s)		下記項目の観察開始時から104週後までの変化 (1) 視覚評価網膜電図（ERG）／眼圧検査／眼底検査／光干渉断層計（OCT）検査／単純視力検査 (2) 聴覚評価聴性定常反応検査（ASSR）（実施困難な場合は聴性脳幹反応聴力検査（ABR）も可）／中耳炎症状／鼓膜チューブの使用状況／補聴器の使用状況／標準純音聴力検査（PTA）又は条件詮索反応聴力検査（COR） (3) 呼吸器機能評価咽頭ファイバー検査／胸部CT検査／呼吸器感染症症状 (4) 循環器機能評価心エコー検査／BNP前駆体N端フラグメント（NT-proBNP）（測定困難な場合は脳性ナトリウム利尿ペプチド（BNP）も可） (5) 身体測定身長／体重／頭囲	Changes in the following items from the start of observation to 104 weeks (1) Visual evaluation Electroretinography (ERG)/intraocular pressure testing/funduscopy/optical coherence tomography (OCT) testing/simple vision testing (2) Auditory evaluation Auditory steady response test (ASSR) (auditory brainstem response audiometry (ABR) can also be performed if it is difficult to perform ASSR)/otitis media symptoms/tympanostomy tube use/hearing aid use/standard pure tone audiometry (PTA) or conditioned orienting response audiometry (COR). (3) Evaluation of respiratory function Fiberpharyngeal examination/chest computed tomography (CT)/respiratory infection symptoms (4) Evaluation of cardiovascular function Echocardiographic /BNP precursor N-terminal fragment (NT-proBNP) (brain natriuretic peptide (BNP) is also acceptable if difficult to measure NT-proBNP) (5) Anthropometric measurements Height/weight/head circumference
副次的な評価項目 / Secondary Outcome(s)

（２）臨床研究に用いる医薬品等の概要

医薬品、医療機器、再生医療等製品の別
医薬品医療機器等法における未承認、適応外、承認内の別
被験薬等提供者		名称
被験薬等提供者		所在地

３　臨床研究の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

監査の実施予定の有無	なし

（２）臨床研究の進捗状況

臨床研究の進捗状況
	進捗状況 / Recruitment status	募集前	Pending
	主たる評価項目に係る研究成果 / Summary Results (Primary Outcome Results)

４　臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

研究対象者への補償の有無		あり
補償の内容	保険への加入の有無	あり
	保険の補償内容	賠償責任及び健康被害の補償
	保険以外の補償の内容

５　臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該臨床研究に対する関与に関する事項等

（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等

臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者等の名称	JCRファーマ株式会社
依頼者等の名称	JCRファーマ株式会社
Primary Sponsor	JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
研究資金等の提供の有無	あり
研究資金等の提供組織名称 / Source of Monetary Support/Secondary Sponsor	JCRファーマ株式会社	JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Secondary Sponsorの該当性	非該当
契約締結の有無	なし
契約締結日
物品提供の有無	なし
物品提供の内容
役務提供の有無	なし
役務提供の内容

（２）臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供

研究資金等の提供の有無	なし
研究資金等の提供組織名称 / Source of Monetary Support
Secondary Sponsorの該当性

６　審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等

認定臨床研究審査委員会又は倫理審査委委員会の名称 / Name of Review Board	特定非営利活動法人MINS研究倫理審査委員会	Non-Profit Organization MINS Research Etthics Committee
上記委員会の認定番号	20000086
住所 / Address	東京都東京都港区三田5丁目20番9-401号	5-20-9-401,Mita,Minato-ku,Tokyo,Japan, Tokyo
電話番号	03-6416-1868
電子メールアドレス	npo-mins@j-irb.com
審査受付番号
当該臨床研究に対する審査結果	承認

７　その他の事項

（１）臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

他の臨床研究登録機関発行の研究番号
他の臨床研究登録機関の名称
Issuing Authority

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

備考	国際共同研究	該当しない
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる臨床研究	該当しない
	遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律（平成15年法律第97号）の対象となる薬物を用いる臨床研究	該当しない
	生物由来製品に指定が見込まれる薬物を用いる臨床研究	該当しない

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

IPDデータを共有する計画 / Plan to share IPD	無	No
計画の説明 / Plan description

（５）全体を通しての補足事項等

その他１
その他２
その他３

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

２－１その他の添付資料１	設定されていません
２－２その他の添付資料２	設定されていません
その他の書類	設定されていません

変更履歴

種別	公表日
変更	令和7年5月26日	(当画面)	変更内容
新規登録	令和7年5月23日	詳細

変更履歴一覧

管理的事項

１ 臨床研究の実施体制に関する事項及び臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項

（１）研究の名称

（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等

（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項

（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等

２ 臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）臨床研究の目的及び内容

（２）臨床研究に用いる医薬品等の概要

３ 臨床研究の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）臨床研究の進捗状況

４ 臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５ 臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該臨床研究に対する関与に関する事項等

（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等

（２）臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供

６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等

７ その他の事項

（１）臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

変更履歴

１　臨床研究の実施体制に関する事項及び臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項

２　臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

３　臨床研究の実施状況の確認に関する事項

４　臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該臨床研究に対する関与に関する事項等

６　審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等

７　その他の事項